Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere høyere dose (HD) Nusinersen (BIIB058) hos deltakere med spinal muskelatrofi tidligere behandlet med Risdiplam (ASCEND)

28. februar 2024 oppdatert av: Biogen

En fase 3b-studie for å evaluere høyere dose Nusinersen (BIIB058) hos pasienter med spinal muskelatrofi tidligere behandlet med Risdiplam

Hovedmålet med denne studien er å evaluere motorisk funksjon etter behandling med HD nusinersen hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) tidligere behandlet med risdiplam.

Det sekundære målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til HD nusinersen hos deltakere med SMA tidligere behandlet med risdiplam.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Rekruttering
        • Barrow Neurological Institute
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 602-406-6262
        • Hovedetterforsker:
          • Shafeeq S. Ladha
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 501-364-1850
        • Hovedetterforsker:
          • Kapil Arya
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 650-725-7622
        • Hovedetterforsker:
          • John Day
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Rekruttering
        • Georgetown University
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 202-444-8525
        • Hovedetterforsker:
          • Shakti V. Nayar
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Han Phan
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 678-883-6897
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 312-227-3550
        • Hovedetterforsker:
          • Nancy Kuntz
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine Mathews
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 319-356-1851
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115-5724
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 617-355-8036
        • Hovedetterforsker:
          • Basil T Darras
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Forente stater, 48867
        • Rekruttering
        • Memorial Healthcare
        • Hovedetterforsker:
          • Margaret Frey
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 989-723-1390
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Hovedetterforsker:
          • Claudia Chiriboga
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 212-305-8549
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 336-716-4101
        • Hovedetterforsker:
          • Michael Cartwright
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Rekruttering
        • The Ohio State
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 614-293-4969
        • Hovedetterforsker:
          • Bakri Hassan Elsheikh
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren Elman
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 215-662-4000
    • Texas
      • Denton, Texas, Forente stater, 76208
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 972-999-1011
        • Hovedetterforsker:
          • Diana P. Castro
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-3900
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hovedetterforsker:
          • Crystal Proud
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 757-668-5755
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Har ikke rekruttert ennå
        • UW Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 206-598-4295
        • Hovedetterforsker:
          • Leo Wang
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Hovedetterforsker:
          • Riccardo Masson
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +39223942217
      • Roma, Italia, 168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 39630155586
        • Hovedetterforsker:
          • Eugenio Maria Mercuri
      • Torino, Italia, 10126
        • Rekruttering
        • Ospedale S G Battista Molinette
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 39116334174
        • Hovedetterforsker:
          • Tiziana Mongini
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20162
        • Rekruttering
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
        • Hovedetterforsker:
          • Valeria Sansone
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +393495607450
  • Japan
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 236-0004
        • Rekruttering
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Toyonaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 560-8552
        • Rekruttering
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 496221567075
        • Hovedetterforsker:
          • Markus Weiler
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Ulm
        • Hovedetterforsker:
          • Albert Christian Ludolph
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 497315000
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 81675
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 498941404617
        • Hovedetterforsker:
          • Marcus Deschauer
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Tyskland, 35392
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
        • Hovedetterforsker:
          • Andreas Hahn
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +4964198543481
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45122
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Essen
        • Hovedetterforsker:
          • Tim Hagenacker
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +4964198543481
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Rekruttering
        • Semmelweis Egyetem
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 36206632513
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Judit Molnar

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk dokumentasjon av 5q SMA homozygot survival motor neuron-1 (SMN1) gen delesjon eller mutasjon eller sammensatt heterozygot mutasjon.
  • Diagnose av senere oppstått SMA med symptomdebut ved alder >6 måneder.
  • Alder ≥15 til ≤50 år på tidspunktet for informert samtykke
  • Kroppsvekt >20 kg.

  • Mottok oral risdiplam i henhold til den godkjente etiketten eller i henhold til programmet for administrert tilgang som følger

    1. Nusinersen-naive deltakere må ha hatt tidligere behandling med risdiplam i ≥6 måneder før påmelding.
    2. Nusinersen-erfarne deltakere må ha sluttet med nusinersen i ≥16 måneder og må ha gått på risdiplam i ≥12 måneder før påmelding.
  • Kunne utføre de alderstilpassede funksjonsvurderingene i studien.
  • RULM-post A-poengsum ≥3.
  • RULM totalscore ≥5 og ≤30 ved screening.
  • Nonambulatory, definert som ikke i stand til å gå 15 fot (4,57 meter) uavhengig uten støtte.
  • Villig til å slutte med risdiplam-behandling.
  • Villig og i stand til å starte behandling med HD nusinersen.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver alvorlig sykdom innen 1 måned før screeningundersøkelsen eller innen 1 uke før screening og opp til første doseadministrasjon.
  • Tilstedeværelse av en ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling når som helst i løpet av screeningsperioden.
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller av et implantert kateter i sentralnervesystemet.
  • Permanent trakeostomi eller permanent ventilasjon ved Screening.
  • Den medisinske nødvendigheten, som definert av etterforskeren, for ikke-invasiv ventilasjon som dobbeltnivå positivt luftveistrykk eller kontinuerlig positivt luftveistrykk utenom vanlige søvntimer av andre grunner enn proaktiv SMA-håndtering, ved Screening.
  • Anamnese med bakteriell meningitt, viral encefalitt eller hydrocephalus.
  • Pågående medisinsk tilstand som ifølge etterforskeren ville forstyrre gjennomføringen og vurderingene av studien. Et eksempel er en medisinsk funksjonshemming (f.eks. sløsing eller kakeksi, alvorlig anemi og respirasjonsparametere) som ville forstyrre vurderingen av sikkerhet eller ville kompromittere deltakerens evne til å gjennomgå studieprosedyrer.
  • Deltakere som er gravide eller ammer og de som har tenkt å bli gravide under studien.
  • Behandling med et undersøkelseslegemiddel, biologisk middel eller enhet innen 30 dager eller 5 halveringstider av middelet, avhengig av hva som er lengst, før screening eller når som helst under studien; enhver tidligere eller nåværende behandling med genterapi for behandling av SMA.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Høyere dose Nusinersen
Alle deltakere i kjernestudieperioden, tidligere behandlet med risdiplam (nusinersen-naive deltakere og nusinersen-erfarne deltakere), vil motta HD-nusinersen, administrert som 2 ladningsdoser på 50 milligram (mg) hver, med ca. 2 ukers mellomrom, etterfulgt av vedlikehold doser på 28 mg omtrent hver 4. måned. Etter kjernestudieperioden kan deltakerne gis mulighet til å motta vedlikeholdsdoser på 28 mg nusinersen administrert omtrent hver 4. måned opp til 2 år i løpet av den valgfrie langsiktige forlengelsesperioden (LTE).
Legemiddel: Nusinersen
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen
Andre navn:
  • Spinraza
  • BIIB058

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Total Revided Upper Limb Module (RULM)-poengsum
Tidsramme: Opp til dag 855
RULM brukes til å vurdere funksjonelle evner i øvre lemmer hos deltakere med SMA. Denne testen består av ytelseselementer for øvre lemmer som reflekterer dagliglivets aktiviteter. RULM scores fra 0 til 37 poeng, med høyere poengsum som indikerer bedre funksjon.
Opp til dag 855

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Frem til dag 1695
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som får et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose resulterer i død eller etter etterforskerens syn setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i. i en fødselsdefekt, eller er en medisinsk viktig hendelse.
Frem til dag 1695
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorieparametre, elektrokardiogram (EKG), vitale tegn og pulsoksymetri fra baseline
Tidsramme: Frem til dag 1695
Frem til dag 1695

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

14. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

14. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

29. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (EudraCT-nummer)
  • 2023-505639-11 (Annen identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere