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Um estudo para avaliar doses mais altas (HD) de Nusinersen (BIIB058) em participantes com atrofia muscular espinhal previamente tratados com risdiplam (ASCEND)

28 de fevereiro de 2024 atualizado por: Biogen

Um estudo de fase 3b para avaliar doses mais altas de Nusinersen (BIIB058) em pacientes com atrofia muscular espinhal previamente tratados com risdiplam

O objetivo principal deste estudo é avaliar a função motora após o tratamento com nusinersen em HD em participantes com atrofia muscular espinhal (AME) previamente tratados com risdiplam.

O objetivo secundário deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de nusinersen HD em participantes com SMA previamente tratados com risdiplam.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

45

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Alemanha, 69120
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
        • Contato:
          • Número de telefone: 496221567075
        • Investigador principal:
          • Markus Weiler
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Ulm
        • Investigador principal:
          • Albert Christian Ludolph
        • Contato:
          • Número de telefone: 497315000
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemanha, 81675
        • Ainda não está recrutando
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
        • Contato:
          • Número de telefone: 498941404617
        • Investigador principal:
          • Marcus Deschauer
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Alemanha, 35392
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
        • Investigador principal:
          • Andreas Hahn
        • Contato:
          • Número de telefone: +4964198543481
    • Nordrhein Westfalen
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Alemanha, 45122
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Essen
        • Investigador principal:
          • Tim Hagenacker
        • Contato:
          • Número de telefone: +4964198543481
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Recrutamento
        • Barrow Neurological Institute
        • Contato:
          • Número de telefone: 602-406-6262
        • Investigador principal:
          • Shafeeq S. Ladha
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Contato:
          • Número de telefone: 501-364-1850
        • Investigador principal:
          • Kapil Arya
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 650-725-7622
        • Investigador principal:
          • John Day
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Recrutamento
        • Georgetown University
        • Contato:
          • Número de telefone: 202-444-8525
        • Investigador principal:
          • Shakti V. Nayar
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research, LLC
        • Investigador principal:
          • Han Phan
        • Contato:
          • Número de telefone: 678-883-6897
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
          • Número de telefone: 312-227-3550
        • Investigador principal:
          • Nancy Kuntz
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Katherine Mathews
        • Contato:
          • Número de telefone: 319-356-1851
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contato:
          • Número de telefone: 617-355-8036
        • Investigador principal:
          • Basil T Darras
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
        • Recrutamento
        • Memorial Healthcare
        • Investigador principal:
          • Margaret Frey
        • Contato:
          • Número de telefone: 989-723-1390
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University
        • Investigador principal:
          • Claudia Chiriboga
        • Contato:
          • Número de telefone: 212-305-8549
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
        • Contato:
          • Número de telefone: 336-716-4101
        • Investigador principal:
          • Michael Cartwright
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Recrutamento
        • The Ohio State
        • Contato:
          • Número de telefone: 614-293-4969
        • Investigador principal:
          • Bakri Hassan Elsheikh
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • Lauren Elman
        • Contato:
          • Número de telefone: 215-662-4000
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Recrutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Contato:
          • Número de telefone: 972-999-1011
        • Investigador principal:
          • Diana P. Castro
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-3900
        • Ativo, não recrutando
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud
        • Contato:
          • Número de telefone: 757-668-5755
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Ainda não está recrutando
        • UW Medicine
        • Contato:
          • Número de telefone: 206-598-4295
        • Investigador principal:
          • Leo Wang
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1082
        • Recrutamento
        • Semmelweis Egyetem
        • Contato:
          • Número de telefone: 36206632513
        • Investigador principal:
          • Maria Judit Molnar
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Investigador principal:
          • Riccardo Masson
        • Contato:
          • Número de telefone: +39223942217
      • Roma, Itália, 168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contato:
          • Número de telefone: 39630155586
        • Investigador principal:
          • Eugenio Maria Mercuri
      • Torino, Itália, 10126
        • Recrutamento
        • Ospedale S G Battista Molinette
        • Contato:
          • Número de telefone: 39116334174
        • Investigador principal:
          • Tiziana Mongini
    • Milano
      • Milan, Milano, Itália, 20162
        • Recrutamento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
        • Investigador principal:
          • Valeria Sansone
        • Contato:
          • Número de telefone: +393495607450
  • Japão
    • Kanagawa-Ken
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 236-0004
        • Recrutamento
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Toyonaka-shi, Osaka-Fu, Japão, 560-8552
        • Recrutamento
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

15 anos a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Documentação genética da deleção ou mutação do gene do neurônio motor de sobrevivência homozigótica 5q SMA (SMN1) ou mutação heterozigótica composta.
  • Diagnóstico de SMA de início tardio com início dos sintomas em idade > 6 meses.
  • Idade ≥15 a ≤50 anos no momento do consentimento informado
  • Peso corporal > 20 kg.

  • Recebeu risdiplam oral de acordo com o rótulo aprovado ou de acordo com o programa de acesso gerenciado da seguinte forma

    1. Os participantes virgens de nusinersen devem ter feito tratamento anterior com risdiplam por ≥6 meses antes da inscrição.
    2. Os participantes com experiência em nusinersen devem ter parado de usar nusinersen por ≥16 meses e devem ter tomado risdiplam por ≥12 meses antes da inscrição.
  • Capaz de realizar as avaliações funcionais adequadas à idade no estudo.
  • Pontuação A do item de entrada RULM ≥3.
  • Pontuação total RULM ≥5 e ≤30 na Triagem.
  • Não ambulatório, definido como incapaz de andar 15 pés (4,57 metros) de forma independente sem apoio.
  • Disposto a interromper o tratamento com risdiplam.
  • Disposto e capaz de iniciar o tratamento com nusinersen HD.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Qualquer doença grave dentro de 1 mês antes do exame de triagem ou dentro de 1 semana antes da Triagem e até a administração da primeira dose.
  • Presença de uma infecção ativa não tratada ou tratada inadequadamente, exigindo terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica a qualquer momento durante o Período de Triagem.
  • Presença de shunt implantado para drenagem de LCR ou de cateter implantado de sistema nervoso central.
  • Traqueostomia permanente ou ventilação permanente na Triagem.
  • A necessidade médica, conforme definida pelo investigador, para ventilação não invasiva, como pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis ou pressão positiva contínua nas vias aéreas fora das horas regulares de sono por qualquer motivo que não seja o gerenciamento proativo da SMA, na triagem.
  • História de meningite bacteriana, encefalite viral ou hidrocefalia.
  • Condição médica contínua que, de acordo com o Investigador, interferiria na condução e nas avaliações do estudo. Um exemplo é uma incapacidade médica (por exemplo, emaciação ou caquexia, anemia grave e parâmetros respiratórios) que interferiria na avaliação da segurança ou comprometeria a capacidade do participante de se submeter aos procedimentos do estudo.
  • Participantes que estão grávidas ou amamentando e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo.
  • Tratamento com um medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes da triagem ou a qualquer momento durante o estudo; qualquer tratamento anterior ou atual com terapia genética para o tratamento de SMA.

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose mais alta de Nusinersen
Todos os participantes no período principal do estudo, previamente tratados com risdiplam (participantes sem experiência com nusinersen e participantes com experiência em nusinersen), receberão nusinersen HD, administrado como 2 doses de ataque de 50 miligramas (mg) cada, com aproximadamente 2 semanas de intervalo, seguidas de manutenção doses de 28 mg aproximadamente a cada 4 meses. Após o período principal do estudo, os participantes podem ter a oportunidade de receber doses de manutenção de 28 mg de nusinersen administradas aproximadamente a cada 4 meses até 2 anos durante o período opcional de extensão de longo prazo (LTE).
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • Spinraza
  • BIIB058

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na Pontuação Total do Módulo do Membro Superior Revisado (RULM)
Prazo: Até o dia 855
O RULM está sendo utilizado para avaliar as habilidades funcionais do membro superior de participantes com SMA. Este teste consiste em itens de desempenho dos membros superiores que refletem as atividades da vida diária. O RULM é pontuado de 0 a 37 pontos, com pontuações mais altas indicando melhor função.
Até o dia 855

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até o dia 1695
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional). Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulte em morte ou na opinião do investigador, coloque o participante em risco imediato de morte, exija hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultados em um defeito de nascença ou é um evento clinicamente importante.
Até o dia 1695
Número de participantes com alteração nos parâmetros laboratoriais clínicos, eletrocardiograma (ECG), sinais vitais e oximetria de pulso desde o início
Prazo: Até o dia 1695
Até o dia 1695

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

14 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

14 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

29 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (Número EudraCT)
  • 2023-505639-11 (Outro identificador: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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