Um estudo para avaliar doses mais altas (HD) de Nusinersen (BIIB058) em participantes com atrofia muscular espinhal previamente tratados com risdiplam (ASCEND)
20 de maio de 2026 atualizado por: Biogen
Um estudo de fase 3b para avaliar doses mais altas de Nusinersen (BIIB058) em pacientes com atrofia muscular espinhal previamente tratados com risdiplam
O objetivo principal deste estudo é avaliar a função motora após o tratamento com nusinersen em HD em participantes com atrofia muscular espinhal (AME) previamente tratados com risdiplam.
O objetivo secundário deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de nusinersen HD em participantes com SMA previamente tratados com risdiplam.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é avaliar a função motora após o tratamento com nusinersen HD em participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) previamente tratada com risdiplam.
O objetivo secundário deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do HD Nusinersen em participantes com SMA previamente tratada com risdiplam.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
45
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemanha, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
- Memorial Healthcare
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Budapest, Hungria, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Milan, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Milan, Itália, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Roma, Itália, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Torino, Itália, 10126
- Ospedale S G Battista Molinette
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
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Osaka
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Toyonaka-shi, Osaka, Japão, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
15 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Documentação genética da deleção ou mutação do gene do neurônio motor de sobrevivência homozigótica 5q SMA (SMN1) ou mutação heterozigótica composta.
- Diagnóstico de SMA de início tardio com início dos sintomas em idade > 6 meses.
- Idade ≥15 a ≤50 anos no momento do consentimento informado
- Peso corporal > 20 kg.
Recebeu risdiplam oral de acordo com o rótulo aprovado ou de acordo com o programa de acesso gerenciado da seguinte forma
- Os participantes virgens de nusinersen devem ter feito tratamento anterior com risdiplam por ≥6 meses antes da inscrição.
- Os participantes com experiência em nusinersen devem ter parado de usar nusinersen por ≥16 meses e devem ter tomado risdiplam por ≥12 meses antes da inscrição.
- Capaz de realizar as avaliações funcionais adequadas à idade no estudo.
- Pontuação A do item de entrada RULM ≥3.
- Pontuação total RULM ≥5 e ≤30 na Triagem.
- Não ambulatório, definido como incapaz de andar 15 pés (4,57 metros) de forma independente sem apoio.
- Disposto a interromper o tratamento com risdiplam.
- Disposto e capaz de iniciar o tratamento com nusinersen HD.
Principais Critérios de Exclusão:
- Qualquer doença grave dentro de 1 mês antes do exame de triagem ou dentro de 1 semana antes da Triagem e até a administração da primeira dose.
- Presença de uma infecção ativa não tratada ou tratada inadequadamente, exigindo terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica a qualquer momento durante o Período de Triagem.
- Presença de shunt implantado para drenagem de LCR ou de cateter implantado de sistema nervoso central.
- Traqueostomia permanente ou ventilação permanente na Triagem.
- A necessidade médica, conforme definida pelo investigador, para ventilação não invasiva, como pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis ou pressão positiva contínua nas vias aéreas fora das horas regulares de sono por qualquer motivo que não seja o gerenciamento proativo da SMA, na triagem.
- História de meningite bacteriana, encefalite viral ou hidrocefalia.
- Condição médica contínua que, de acordo com o Investigador, interferiria na condução e nas avaliações do estudo. Um exemplo é uma incapacidade médica (por exemplo, emaciação ou caquexia, anemia grave e parâmetros respiratórios) que interferiria na avaliação da segurança ou comprometeria a capacidade do participante de se submeter aos procedimentos do estudo.
- Participantes que estão grávidas ou amamentando e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo.
- Tratamento com um medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes da triagem ou a qualquer momento durante o estudo; qualquer tratamento anterior ou atual com terapia genética para o tratamento de SMA.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose mais alta de Nusinersen
Todos os participantes no período principal do estudo, previamente tratados com risdiplam (participantes sem experiência com nusinersen e participantes com experiência em nusinersen), receberão nusinersen HD, administrado como 2 doses de ataque de 50 miligramas (mg) cada, com aproximadamente 2 semanas de intervalo, seguidas de manutenção doses de 28 mg aproximadamente a cada 4 meses.
Após o período principal do estudo, os participantes podem ter a oportunidade de receber doses de manutenção de 28 mg de nusinersen administradas aproximadamente a cada 4 meses até 2 anos durante o período opcional de extensão de longo prazo (LTE).
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na Pontuação Total do Módulo do Membro Superior Revisado (RULM)
Prazo: Até o dia 855
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O RULM está sendo utilizado para avaliar as habilidades funcionais do membro superior de participantes com SMA.
Este teste consiste em itens de desempenho dos membros superiores que refletem as atividades da vida diária.
O RULM é pontuado de 0 a 37 pontos, com pontuações mais altas indicando melhor função.
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Até o dia 855
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até o dia 1695
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional, temporariamente associado ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional).
Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulte em morte ou na opinião do investigador, coloque o participante em risco imediato de morte, exija hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resulte em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultados em um defeito de nascença ou é um evento clinicamente importante.
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Até o dia 1695
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Número de participantes com alteração nos parâmetros laboratoriais clínicos, eletrocardiograma (ECG), sinais vitais e oximetria de pulso desde o início
Prazo: Até o dia 1695
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Até o dia 1695
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
24 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 232SM303
- 2021-001294-23 (Número EudraCT)
- 2023-505639-11 (Outro identificador: EU CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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