이전에 Risdiplam으로 치료받은 척수근 위축 환자에서 고용량(HD) Nusinersen(BIIB058)을 평가하기 위한 연구 (ASCEND)
2024년 2월 28일 업데이트: Biogen
이전에 Risdiplam으로 치료받은 척수성 근위축 환자에서 고용량 Nusinersen(BIIB058)을 평가하기 위한 3b상 연구
이 연구의 주요 목적은 이전에 risdiplam으로 치료받은 척수성 근위축증(SMA) 참가자에서 HD nusinersen 치료 후 운동 기능을 평가하는 것입니다.
이 연구의 두 번째 목적은 이전에 risdiplam으로 치료받은 SMA 참가자에서 HD nusinersen의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
45
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 장소
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden Wuerttemberg, 독일, 69120
- 모병
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
연락하다:
- 전화번호: 496221567075
-
수석 연구원:
- Markus Weiler
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, 독일, 89081
- 모병
- Universitaetsklinikum Ulm
-
수석 연구원:
- Albert Christian Ludolph
-
연락하다:
- 전화번호: 497315000
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, 독일, 81675
- 아직 모집하지 않음
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
연락하다:
- 전화번호: 498941404617
-
수석 연구원:
- Marcus Deschauer
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, 독일, 35392
- 모병
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
-
수석 연구원:
- Andreas Hahn
-
연락하다:
- 전화번호: +4964198543481
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Essen, Nordrhein Westfalen, 독일, 45122
- 모병
- Universitaetsklinikum Essen
-
수석 연구원:
- Tim Hagenacker
-
연락하다:
- 전화번호: +4964198543481
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- 모병
- Barrow Neurological Institute
-
연락하다:
- 전화번호: 602-406-6262
-
수석 연구원:
- Shafeeq S. Ladha
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모병
- Arkansas Children's Hospital
-
연락하다:
- 전화번호: 501-364-1850
-
수석 연구원:
- Kapil Arya
-
-
California
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford Neuroscience Health Center
-
연락하다:
- 전화번호: 650-725-7622
-
수석 연구원:
- John Day
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- 모병
- Georgetown University
-
연락하다:
- 전화번호: 202-444-8525
-
수석 연구원:
- Shakti V. Nayar
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- 모병
- Rare Disease Research, LLC
-
수석 연구원:
- Han Phan
-
연락하다:
- 전화번호: 678-883-6897
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
연락하다:
- 전화번호: 312-227-3550
-
수석 연구원:
- Nancy Kuntz
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Katherine Mathews
-
연락하다:
- 전화번호: 319-356-1851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115-5724
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- 전화번호: 617-355-8036
-
수석 연구원:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, 미국, 48867
- 모병
- Memorial Healthcare
-
수석 연구원:
- Margaret Frey
-
연락하다:
- 전화번호: 989-723-1390
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University
-
수석 연구원:
- Claudia Chiriboga
-
연락하다:
- 전화번호: 212-305-8549
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- 모병
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
연락하다:
- 전화번호: 336-716-4101
-
수석 연구원:
- Michael Cartwright
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모병
- The Ohio State
-
연락하다:
- 전화번호: 614-293-4969
-
수석 연구원:
- Bakri Hassan Elsheikh
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- University of Pennsylvania
-
수석 연구원:
- Lauren Elman
-
연락하다:
- 전화번호: 215-662-4000
-
-
Texas
-
Denton, Texas, 미국, 76208
- 모병
- Neurology Rare Disease Center
-
연락하다:
- 전화번호: 972-999-1011
-
수석 연구원:
- Diana P. Castro
-
Houston, Texas, 미국, 77030-3900
- 모집하지 않고 적극적으로
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- 모병
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
수석 연구원:
- Crystal Proud
-
연락하다:
- 전화번호: 757-668-5755
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 아직 모집하지 않음
- UW Medicine
-
연락하다:
- 전화번호: 206-598-4295
-
수석 연구원:
- Leo Wang
-
-
-
-
-
Milano, 이탈리아, 20133
- 모병
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
수석 연구원:
- Riccardo Masson
-
연락하다:
- 전화번호: +39223942217
-
Roma, 이탈리아, 168
- 모병
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
연락하다:
- 전화번호: 39630155586
-
수석 연구원:
- Eugenio Maria Mercuri
-
Torino, 이탈리아, 10126
- 모병
- Ospedale S G Battista Molinette
-
연락하다:
- 전화번호: 39116334174
-
수석 연구원:
- Tiziana Mongini
-
-
Milano
-
Milan, Milano, 이탈리아, 20162
- 모병
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
수석 연구원:
- Valeria Sansone
-
연락하다:
- 전화번호: +393495607450
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Kanagawa-Ken
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Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, 일본, 236-0004
- 모병
- Yokohama City University Hospital
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Osaka-Fu
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Toyonaka-shi, Osaka-Fu, 일본, 560-8552
- 모병
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Budapest, 헝가리, 1082
- 모병
- Semmelweis Egyetem
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연락하다:
- 전화번호: 36206632513
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수석 연구원:
- Maria Judit Molnar
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 5q SMA 동형접합 생존 운동 뉴런-1(SMN1) 유전자 결실 또는 돌연변이 또는 복합 이형접합 돌연변이의 유전 문서.
- 연령 >6개월에 증상이 시작되는 후기 발병 SMA의 진단.
- 정보에 입각한 동의 시점에 15세 이상에서 50세 이하
- 체중 >20kg.
다음과 같이 승인된 라벨 또는 관리 액세스 프로그램에 따라 경구 risdiplam을 받았습니다.
- Nusinersen-naive 참가자는 등록 전 ≥6개월 동안 risdiplam으로 사전 치료를 받았어야 합니다.
- Nusinersen 경험이 있는 참가자는 등록 전 ≥16개월 동안 nusinersen을 중단하고 ≥12개월 동안 risdiplam을 복용해야 합니다.
- 연구에서 연령에 맞는 기능 평가를 수행할 수 있습니다.
- RULM 항목 항목 A 점수 ≥3.
- 스크리닝 시 RULM 총점 ≥5 및 ≤30.
- 15피트(4.57피트)를 걸을 수 없는 것으로 정의되는 보행 불가 미터) 지원없이 독립적으로.
- 리스디플람 치료를 중단할 의향이 있습니다.
- HD nusinersen으로 치료를 시작할 의지와 능력이 있습니다.
주요 제외 기준:
- 선별 검사 전 1개월 이내 또는 선별 검사 전 1주일 이내 및 최초 용량 투여까지의 모든 주요 질병.
- 스크리닝 기간 중 언제라도 전신 항바이러스 또는 항균 요법을 필요로 하는 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 활동성 감염의 존재.
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계 카테터의 존재.
- 스크리닝 시 영구 기관절개술 또는 영구 환기.
- 사전 예방적 SMA 관리 이외의 이유로 인해 스크리닝에서 이중 수준 기도 양성 압력 또는 지속적인 양성 기도 압력과 같은 비침습적 환기에 대한 연구자가 정의한 의학적 필요성.
- 세균성 수막염, 바이러스성 뇌염 또는 뇌수종의 병력.
- 조사자에 따르면 연구 수행 및 평가를 방해할 진행 중인 의학적 상태. 예를 들어 안전성 평가를 방해하거나 연구 절차를 수행하는 참가자의 능력을 손상시키는 의학적 장애(예: 소모성 또는 악액질, 심각한 빈혈 및 호흡 매개변수)가 있습니다.
- 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 참가자 및 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 참가자.
- 스크리닝 전 또는 연구 기간 동안 언제든지 30일 또는 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 치료; SMA 치료를 위한 유전자 요법을 사용한 이전 또는 현재 치료.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 고용량 누시네르센
이전에 리스디플람 치료를 받은 핵심 연구 기간의 모든 참가자(누시네르센 경험이 없는 참가자 및 누시네르센 경험이 있는 참가자)는 약 2주 간격으로 각각 50mg의 2회 부하 용량으로 HD 누시네르센을 투여받고 유지 관리가 이어집니다. 약 4개월마다 28mg을 투여합니다.
핵심 연구 기간 이후 참가자에게는 선택적 장기 연장(LTE) 기간 동안 최대 2년까지 대략 4개월마다 투여되는 누시네르센 28mg의 유지 용량을 받을 수 있는 기회가 주어질 수 있습니다.
|
치료군에 명시된 대로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RULM(Total Revised Upper Limb Module) 점수의 변화
기간: 855일까지
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RULM은 SMA 참가자의 상지 기능 능력을 평가하는 데 활용되고 있습니다.
이 테스트는 일상 생활 활동을 반영하는 상지 기능 항목으로 구성됩니다.
RULM은 0~37점으로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
|
855일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1695일까지
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AE는 치료와 반드시 인과관계가 있을 필요는 없는 의약품을 투여받은 참가자에게 발생하는 모든 바람직하지 못한 의학적 사건입니다.
따라서 AE는 의약품(시험) 제품과 관련 여부에 관계없이 의약품(시험) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다.
SAE는 모든 용량에서 사망을 초래하거나 조사자의 관점에서 참가자를 즉각적인 사망 위험에 빠뜨리고 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하며 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하는 모든 바람직하지 않은 의학적 사건입니다. 선천적 결함이 있거나 의학적으로 중요한 사건인 경우.
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1695일까지
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기준선에서 임상 실험실 매개변수, 심전도(ECG), 활력 징후 및 맥박 산소 측정이 변경된 참가자 수
기간: 1695일까지
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1695일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 21일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 14일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 232SM303
- 2021-001294-23 (EudraCT 번호)
- 2023-505639-11 (기타 식별자: EU CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
-
Rennes University Hospital완전한