Studie k vyhodnocení vyšší dávky (HD) Nusinersenu (BIIB058) u účastníků se spinální svalovou atrofií dříve léčených risdiplamem (ASCEND)
20. května 2026 aktualizováno: Biogen
Studie fáze 3b k vyhodnocení vyšší dávky Nusinersenu (BIIB058) u pacientů se spinální svalovou atrofií dříve léčených risdiplamem
Primárním cílem této studie je zhodnotit motorické funkce po léčbě HD nusinersenem u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří byli dříve léčeni risdiplamem.
Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost HD nusinersenu u účastníků se SMA dříve léčených risdiplamem.
Přehled studie
Detailní popis
Primárním cílem této studie je vyhodnotit motorickou funkci po ošetření HD Nusinersenem u účastníků s páteřní svalovou atrofií (SMA) dříve léčenou Risdiplam.
Sekundárním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost HD Nusinersen u účastníků s SMA dříve léčenou Risdiplam.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
45
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Itálie, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Itálie, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Torino, Itálie, 10126
- Ospedale S G Battista Molinette
-
-
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japonsko, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Německo, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, Spojené státy, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Spojené státy, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Genetická dokumentace delece nebo mutace genu 5q SMA homozygotního přežití motorického neuronu-1 (SMN1) nebo složené heterozygotní mutace.
- Diagnostika pozdějšího nástupu SMA s nástupem symptomů ve věku > 6 měsíců.
- Věk ≥15 až ≤50 let v době informovaného souhlasu
- Tělesná hmotnost >20 kg.
Obdržel orální risdiplam podle schváleného štítku nebo podle programu řízeného přístupu následovně
- Nusinersen-naivní účastníci museli mít předchozí léčbu risdiplamem po dobu ≥ 6 měsíců před zařazením.
- Účastníci se zkušenostmi s Nusinersenem museli vysadit nusinersen po dobu ≥ 16 měsíců a museli být na risdiplamu po dobu ≥ 12 měsíců před zařazením.
- Schopný provádět ve studii funkční hodnocení odpovídající věku.
- Vstupní položka RULM A skóre ≥3.
- Celkové skóre RULM ≥5 a ≤30 při screeningu.
- Nechodící, definovaný jako neschopnost ujít 15 stop (4,57 metrů) nezávisle bez podpory.
- Ochotný ukončit léčbu risdiplamem.
- Ochotný a schopný zahájit léčbu HD nusinersen.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakékoli závažné onemocnění během 1 měsíce před screeningovým vyšetřením nebo během 1 týdne před Screeningem až do podání první dávky.
- Přítomnost neléčené nebo nedostatečně léčené aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu kdykoli během období screeningu.
- Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému.
- Trvalá tracheostomie nebo trvalá ventilace při screeningu.
- Zdravotní nutnost, jak je definována zkoušejícím, pro neinvazivní ventilaci, jako je dvouúrovňový pozitivní tlak v dýchacích cestách nebo nepřetržitý pozitivní tlak v dýchacích cestách mimo pravidelné hodiny spánku z jakéhokoli jiného důvodu, než je proaktivní léčba SMA, při screeningu.
- Anamnéza bakteriální meningitidy, virové encefalitidy nebo hydrocefalu.
- Pokračující zdravotní stav, který by podle zkoušejícího narušoval provádění a hodnocení studie. Příkladem je zdravotní postižení (např. chřadnutí nebo kachexie, těžká anémie a respirační parametry), které by narušovalo hodnocení bezpečnosti nebo by ohrozilo schopnost účastníka podstoupit studijní procedury.
- Účastnice, které jsou těhotné nebo v současné době kojí, a ty, které plánují otěhotnět během studie.
- Léčba zkoumaným léčivem, biologickým činidlem nebo zařízením během 30 dnů nebo 5 poločasů činidla, podle toho, co je delší, před screeningem nebo kdykoli během studie; jakákoli předchozí nebo současná léčba genovou terapií pro léčbu SMA.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vyšší dávka Nusinersen
Všichni účastníci základního studijního období, kteří byli dříve léčeni risdiplamem (účastníci, kteří nebyli naivní nusinersen a účastníci se zkušenostmi s nusinersen), dostanou HD nusinersen, podávaný jako 2 nasycovací dávky po 50 miligramech (mg), každou s odstupem přibližně 2 týdnů, po nichž následuje udržovací dávky 28 mg přibližně každé 4 měsíce.
Po období základní studie mohou účastníci dostat příležitost dostávat udržovací dávky 28 mg nusinersenu podávané přibližně každé 4 měsíce až po dobu 2 let během období volitelného dlouhodobého prodloužení (LTE).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkového skóre revidovaného modulu horní končetiny (RULM).
Časové okno: Až do dne 855
|
RULM se využívá k hodnocení funkčních schopností horních končetin účastníků s SMA.
Tento test se skládá z výkonnostních položek horních končetin, které odrážejí aktivity každodenního života.
RULM se hodnotí od 0 do 37 bodů, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
|
Až do dne 855
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až do dne 1695
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkušebním) přípravkem souvisí či nikoli.
SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede k úmrtí nebo podle názoru zkoušejícího, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, má za následek při vrozené vadě nebo jde o lékařsky významnou událost.
|
Až do dne 1695
|
|
Počet účastníků se změnou klinických laboratorních parametrů, elektrokardiogramu (EKG), vitálních funkcí a pulzní oxymetrie od výchozího stavu
Časové okno: Až do dne 1695
|
Až do dne 1695
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. ledna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
24. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
24. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
5. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 232SM303
- 2021-001294-23 (Číslo EudraCT)
- 2023-505639-11 (Jiný identifikátor: EU CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .