En studie för att utvärdera högre dos (HD) Nusinersen (BIIB058) hos deltagare med spinal muskelatrofi som tidigare behandlats med Risdiplam (ASCEND)
28 februari 2024 uppdaterad av: Biogen
En fas 3b-studie för att utvärdera högre dos Nusinersen (BIIB058) hos patienter med spinal muskelatrofi som tidigare behandlats med Risdiplam
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera motorisk funktion efter behandling med HD nusinersen hos deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) som tidigare behandlats med risdiplam.
Det sekundära målet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av HD nusinersen hos deltagare med SMA som tidigare behandlats med risdiplam.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
45
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonnummer: 866-633-4636
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- Rekrytering
- Barrow Neurological Institute
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 602-406-6262
-
Huvudutredare:
- Shafeeq S. Ladha
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Rekrytering
- Arkansas Children's Hospital
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 501-364-1850
-
Huvudutredare:
- Kapil Arya
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Rekrytering
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 650-725-7622
-
Huvudutredare:
- John Day
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Rekrytering
- Georgetown University
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 202-444-8525
-
Huvudutredare:
- Shakti V. Nayar
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
- Rekrytering
- Rare Disease Research, LLC
-
Huvudutredare:
- Han Phan
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 678-883-6897
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 312-227-3550
-
Huvudutredare:
- Nancy Kuntz
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa Children's Hospital
-
Huvudutredare:
- Katherine Mathews
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 319-356-1851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115-5724
- Rekrytering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 617-355-8036
-
Huvudutredare:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, Förenta staterna, 48867
- Rekrytering
- Memorial Healthcare
-
Huvudutredare:
- Margaret Frey
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 989-723-1390
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Columbia University
-
Huvudutredare:
- Claudia Chiriboga
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 212-305-8549
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Rekrytering
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 336-716-4101
-
Huvudutredare:
- Michael Cartwright
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Rekrytering
- The Ohio State
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 614-293-4969
-
Huvudutredare:
- Bakri Hassan Elsheikh
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- University of Pennsylvania
-
Huvudutredare:
- Lauren Elman
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 215-662-4000
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Förenta staterna, 76208
- Rekrytering
- Neurology Rare Disease Center
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 972-999-1011
-
Huvudutredare:
- Diana P. Castro
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-3900
- Aktiv, inte rekryterande
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
- Rekrytering
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Huvudutredare:
- Crystal Proud
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 757-668-5755
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Har inte rekryterat ännu
- UW Medicine
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 206-598-4295
-
Huvudutredare:
- Leo Wang
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20133
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Huvudutredare:
- Riccardo Masson
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +39223942217
-
Roma, Italien, 168
- Rekrytering
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 39630155586
-
Huvudutredare:
- Eugenio Maria Mercuri
-
Torino, Italien, 10126
- Rekrytering
- Ospedale S G Battista Molinette
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 39116334174
-
Huvudutredare:
- Tiziana Mongini
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20162
- Rekrytering
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Huvudutredare:
- Valeria Sansone
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +393495607450
-
-
-
-
Kanagawa-Ken
-
Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 236-0004
- Rekrytering
- Yokohama City University Hospital
-
-
Osaka-Fu
-
Toyonaka-shi, Osaka-Fu, Japan, 560-8552
- Rekrytering
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 496221567075
-
Huvudutredare:
- Markus Weiler
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Huvudutredare:
- Albert Christian Ludolph
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 497315000
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Tyskland, 81675
- Har inte rekryterat ännu
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 498941404617
-
Huvudutredare:
- Marcus Deschauer
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, Tyskland, 35392
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
-
Huvudutredare:
- Andreas Hahn
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +4964198543481
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45122
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Essen
-
Huvudutredare:
- Tim Hagenacker
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +4964198543481
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1082
- Rekrytering
- Semmelweis Egyetem
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 36206632513
-
Huvudutredare:
- Maria Judit Molnar
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
15 år till 50 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Genetisk dokumentation av 5q SMA homozygot överlevnad motorneuron-1 (SMN1) gen deletion eller mutation eller sammansatt heterozygot mutation.
- Diagnos av senare debuterande SMA med symptomdebut vid ålder >6 månader.
- Ålder ≥15 till ≤50 år vid tidpunkten för informerat samtycke
- Kroppsvikt >20 kg.
Fick oral risdiplam enligt den godkända etiketten eller enligt programmet för administrerad åtkomst enligt följande
- Nusinersen-naiva deltagare måste ha haft tidigare behandling med risdiplam i ≥6 månader före inskrivningen.
- Nusinersen-erfarna deltagare måste ha slutat med nusinersen i ≥16 månader och måste ha gått på risdiplam i ≥12 månader före inskrivning.
- Kunna utföra de åldersanpassade funktionsbedömningarna i studien.
- RULM-post A-poäng ≥3.
- RULM totalpoäng ≥5 och ≤30 vid screening.
- Nonambulatory, definieras som att inte kunna gå 15 fot (4,57 meter) självständigt utan stöd.
- Villig att avbryta behandling med risdiplam.
- Vill och kan påbörja behandling med HD nusinersen.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Alla större sjukdomar inom 1 månad före screeningundersökningen eller inom 1 vecka före screening och fram till första dosadministrering.
- Närvaro av en obehandlad eller otillräckligt behandlad aktiv infektion som kräver systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling när som helst under screeningsperioden.
- Närvaro av en implanterad shunt för dränering av CSF eller av en implanterad kateter i centrala nervsystemet.
- Permanent trakeostomi eller permanent ventilation vid Screening.
- Den medicinska nödvändigheten, som definierats av utredaren, för icke-invasiv ventilation såsom dubbelt positivt luftvägstryck eller kontinuerligt positivt luftvägstryck utanför ordinarie sömntimmar av någon annan anledning än proaktiv SMA-hantering, vid Screening.
- Historik av bakteriell meningit, viral encefalit eller hydrocefalus.
- Pågående medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle störa genomförandet och bedömningarna av studien. Ett exempel är en medicinsk funktionsnedsättning (t.ex. slöseri eller kakexi, svår anemi och andningsparametrar) som skulle störa bedömningen av säkerhet eller skulle äventyra deltagarens förmåga att genomgå studieprocedurer.
- Deltagare som är gravida eller ammar och de som avser att bli gravida under studien.
- Behandling med ett prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 30 dagar eller 5 halveringstider från medlet, beroende på vilket som är längre, före screening eller när som helst under studien; någon tidigare eller aktuell behandling med genterapi för behandling av SMA.
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Högre dos Nusinersen
Alla deltagare i kärnstudieperioden, som tidigare behandlats med risdiplam (nusinersen-naiva deltagare och nusinersen-erfarna deltagare), kommer att få HD-nusinersen, administrerat som 2 laddningsdoser om 50 milligram (mg) vardera, med cirka 2 veckors mellanrum, följt av underhåll doser på 28 mg ungefär var fjärde månad.
Efter kärnstudieperioden kan deltagarna ges möjlighet att få underhållsdoser på 28 mg nusinersen administrerade ungefär var fjärde månad upp till två år under den valfria långtidsförlängningsperioden (LTE).
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av totala reviderade resultat för övre extremitetsmodulen (RULM).
Tidsram: Fram till dag 855
|
RULM används för att bedöma övre extremiteternas funktionella förmågor hos deltagare med SMA.
Detta test består av prestationsobjekt för övre extremiteter som återspeglar aktiviteter i det dagliga livet.
RULM får från 0 till 37 poäng, med högre poäng som indikerar bättre funktion.
|
Fram till dag 855
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till dag 1695
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerat en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken, symptom eller sjukdom som är tillfälligt förknippad med användningen av en medicinsk (undersöknings)produkt, oavsett om den är relaterad till den medicinska (undersöknings)produkten.
En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till dödsfall eller enligt utredarens uppfattning utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga. i en fosterskada, eller är en medicinskt viktig händelse.
|
Fram till dag 1695
|
|
Antal deltagare med förändring i kliniska laboratorieparametrar, elektrokardiogram (EKG), vitala tecken och pulsoximetri från baslinjen
Tidsram: Fram till dag 1695
|
Fram till dag 1695
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Biogen
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 januari 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
14 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
14 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 september 2021
Första postat (Faktisk)
5 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
29 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 232SM303
- 2021-001294-23 (EudraCT-nummer)
- 2023-505639-11 (Annan identifierare: EU CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
I enlighet med Biogens policy för öppenhet och datadelning i kliniska studier på http://clinicalresearch.biogen.com/
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrytering
-
University of PittsburghAvslutad
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAvslutadQuad AtrophyFörenta staterna
-
Rigshospitalet, DenmarkAvslutad
-
TakedaRekrytering
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadSpinal och Bulbar muskelatrofiFörenta staterna, Tyskland, Italien, Danmark
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadSpinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdomFörenta staterna
-
University of PittsburghAvslutad
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadMotorneuronsjuka | Spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)Förenta staterna
-
Venus ConceptAvslutadAdipose Tissue AtrophyFörenta staterna