此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估高剂量 (HD) Nusinersen (BIIB058) 在先前接受 Risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症患者中的研究 (ASCEND)

2026年5月20日 更新者：Biogen

一项评估高剂量 Nusinersen (BIIB058) 在既往接受过 Risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症患者中的 3b 期研究

本研究的主要目的是评估先前接受过 risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 参与者接受 HD nusinersen 治疗后的运动功能。

本研究的次要目的是评估 HD nusinersen 在先前接受过 risdiplam 治疗的 SMA 参与者中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究的主要目的是在先前用Risdiplam治疗的脊柱肌肉萎缩（SMA）的参与者中评估HD Nusinersen治疗后的运动功能。

这项研究的次要目标是评估HD Nusinersen在先前用Risdiplam治疗的SMA参与者中的安全性和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

45

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1085
        • Semmelweis Egyetem
  • 德国
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg、Baden-Wurttemberg、德国、69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、德国、81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45122
        • Universitaetsklinikum Essen
  • 意大利
      • Milan、意大利、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan、意大利、20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma、意大利、168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Torino、意大利、10126
        • Ospedale S G Battista Molinette
  • 日本
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka-shi、Osaka、日本、560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115-5724
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Owosso、Michigan、美国、48867
        • Memorial Healthcare
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Denton、Texas、美国、76208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

15年 至 50年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 5q SMA 纯合存活运动神经元 1 (SMN1) 基因缺失或突变或复合杂合突变的遗传文件。
  • 诊断为迟发性 SMA，症状发作年龄 > 6 个月。
  • 知情同意时年龄≥15岁至≤50岁
  • 体重>20公斤。

  • 根据批准的标签或根据管理访问程序接收口服 risdiplam，如下所示

    1. 未使用过 Nusinersen 的参与者必须在入组前接受过 risdiplam ≥ 6 个月的既往治疗。
    2. 有 nusinersen 经验的参与者必须已停止 nusinersen ≥ 16 个月，并且必须在入组前服用 risdiplam ≥ 12 个月。
  • 能够在研究中进行适合年龄的功能评估。
  • RULM 词条A 分≥3。
  • 筛选时 RULM 总分≥5 且≤30。
  • 非卧床，定义为无法行走 15 英尺（4.57 米）独立没有支持。
  • 愿意停止 risdiplam 治疗。
  • 愿意并能够开始使用 HD nusinersen 进行治疗。

关键排除标准：

  • 筛选检查前 1 个月内或筛选前 1 周内至首次给药前的任何重大疾病。
  • 在筛选期间的任何时间存在需要全身抗病毒或抗微生物治疗的未经治疗或未充分治疗的活动性感染。
  • 存在用于脑脊液引流的植入式分流器或植入的中枢神经系统导管。
  • 筛选时进行永久性气管切开术或永久性通气。
  • 研究者定义的无创通气的医疗必要性，例如双水平气道正压或正常睡眠时间以外的持续气道正压，用于筛选时除主动 SMA 管理之外的任何原因。
  • 细菌性脑膜炎、病毒性脑炎或脑积水病史。
  • 根据研究者的说法，持续的医疗状况会干扰研究的进行和评估。 一个例子是医学残疾（例如，消瘦或恶病质、严重贫血和呼吸参数）会干扰安全性评估或会损害参与者接受研究程序的能力。
  • 怀孕或目前正在哺乳的参与者以及打算在研究期间怀孕的参与者。
  • 在筛选前或研究期间的任何时间，在 30 天或药剂的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用研究药物、生物制剂或设备进行治疗；用于治疗 SMA 的任何先前或当前的基因疗法治疗。

注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：高剂量 Nusinersen
核心研究期间的所有参与者（之前接受过 risdiplam 治疗的参与者（nusinersen 未接触过的参与者和 nusinersen 经验丰富的参与者）将接受 HD nusinersen，分 2 次负荷剂量给药，每次 50 毫克 (mg)，间隔约 2 周，然后进行维持治疗大约每 4 个月服用 28 mg 剂量。 核心研究期结束后，参与者可能有机会在可选的长期延长 (LTE) 期内接受 28 mg nusinersen 的维持剂量，大约每 4 个月至 2 年给药一次。
药品：努西内森
按照治疗组的规定给药
其他名称：
  • 螺旋藻
  • BIIB058

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
修订后的上肢模块 (RULM) 总分的变化
大体时间：截至第 855 天
RULM 被用于评估患有 SMA 的参与者的上肢功能能力。 该测试包括反映日常生活活动的上肢性能项目。 RULM评分从0到37分，分数越高表示功能越好。
截至第 855 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：直到第 1695 天
AE 是指服用药品的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与医学（研究）产品的使用暂时相关的任何不利的和非预期的体征、症状或疾病，无论是否与医学（研究）产品相关。 SAE 是任何不良医疗事件，在任何剂量下都会导致死亡，或者在研究者看来，使参与者面临直接死亡风险，需要住院治疗或延长现有住院时间，导致持续或严重残疾/丧失能力，结果出生缺陷，或者是医学上的重要事件。
直到第 1695 天
临床实验室参数、心电图 (ECG)、生命体征和脉搏血氧饱和度较基线发生变化的参与者人数
大体时间：直到第 1695 天
直到第 1695 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biogen

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Biogen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年1月21日

初级完成 (估计的)

2027年9月24日

研究完成 (估计的)

2027年9月24日

研究注册日期

首次提交

2021年9月24日

首先提交符合 QC 标准的

2021年9月24日

首次发布 (实际的)

2021年10月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月20日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (EudraCT编号)
  • 2023-505639-11 (其他标识符：EU CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据 Biogen 在 http://clinicalresearch.biogen.com/ 上的临床试验透明度和数据共享政策

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅