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Eine Studie zur Bewertung von höher dosiertem (HD) Nusinersen (BIIB058) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor mit Risdiplam behandelt wurden (ASCEND)

20. Mai 2026 aktualisiert von: Biogen

Eine Phase-3b-Studie zur Bewertung einer höheren Dosierung von Nusinersen (BIIB058) bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die zuvor mit Risdiplam behandelt wurden

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der motorischen Funktion nach der Behandlung mit HD Nusinersen bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor mit Risdiplam behandelt wurden.

Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von HD Nusinersen bei Teilnehmern mit SMA, die zuvor mit Risdiplam behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die motorische Funktion nach der Behandlung mit HD -Nusinsen bei Teilnehmern mit einer zuvor mit Risdiplam behandelten Muskelatrophie (SMA) zu bewerten.

Das sekundäre Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von HD Nusinsen bei Teilnehmern mit SMA zu bewerten, die zuvor mit Risdiplam behandelt wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale S G Battista Molinette
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Vereinigte Staaten, 48867
        • Memorial Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetische Dokumentation von 5q SMA homozygot überlebenden Motoneuron-1 (SMN1)-Gendeletion oder -Mutation oder zusammengesetzter heterozygoter Mutation.
  • Diagnose einer später auftretenden SMA mit Symptombeginn im Alter von >6 Monaten.
  • Alter ≥15 bis ≤50 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Körpergewicht > 20 kg.

  • Erhaltenes orales Risdiplam gemäß dem genehmigten Etikett oder gemäß dem Managed-Access-Programm wie folgt

    1. Nusinersen-naive Teilnehmer müssen eine Vorbehandlung mit Risdiplam für ≥6 Monate vor der Einschreibung erhalten haben.
    2. Nusinersen-erfahrene Teilnehmer müssen Nusinersen für ≥ 16 Monate abgesetzt haben und müssen vor der Aufnahme für ≥ 12 Monate mit Risdiplam behandelt worden sein.
  • Kann die altersgerechten Funktionsbewertungen in der Studie durchführen.
  • RULM-Eingabepunkt A-Punktzahl ≥3.
  • RULM-Gesamtpunktzahl ≥5 und ≤30 beim Screening.
  • Nicht gehfähig, definiert als nicht in der Lage, 15 Fuß zu gehen (4.57 Meter) selbstständig ohne Unterstützung.
  • Bereit, die Behandlung mit Risdiplam abzubrechen.
  • Bereit und in der Lage, eine Behandlung mit HD Nusinersen zu beginnen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede schwere Krankheit innerhalb von 1 Monat vor der Screening-Untersuchung oder innerhalb von 1 Woche vor dem Screening und bis zur Verabreichung der ersten Dosis.
  • Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die zu irgendeinem Zeitpunkt während des Untersuchungszeitraums eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert.
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten Zentralnervensystemkatheters.
  • Dauertracheotomie oder Dauerbeatmung beim Screening.
  • Die vom Prüfarzt definierte medizinische Notwendigkeit einer nichtinvasiven Beatmung wie z. B. positiver Atemwegsdruck auf zwei Ebenen oder kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck außerhalb der regulären Schlafzeiten aus anderen Gründen als dem proaktiven SMA-Management beim Screening.
  • Geschichte der bakteriellen Meningitis, viralen Enzephalitis oder Hydrozephalus.
  • Anhaltender medizinischer Zustand, der nach Angaben des Prüfarztes die Durchführung und Bewertung der Studie beeinträchtigen würde. Ein Beispiel ist eine medizinische Behinderung (z. B. Auszehrung oder Kachexie, schwere Anämie und Atemparameter), die die Bewertung der Sicherheit beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, sich Studienverfahren zu unterziehen.
  • Teilnehmer, die schwanger sind oder derzeit stillen, und solche, die beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden.
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening oder jederzeit während der Studie; jede frühere oder aktuelle Behandlung mit Gentherapie zur Behandlung von SMA.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Höhere Dosis Nusinersen
Alle Teilnehmer im Kernstudienzeitraum, die zuvor mit Risdiplam behandelt wurden (Nusinersen-naive Teilnehmer und Nusinersen-erfahrene Teilnehmer), erhalten HD-Nusinersen, verabreicht in Form von 2 Aufsättigungsdosen zu je 50 Milligramm (mg) im Abstand von etwa 2 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsdosis Dosen von 28 mg etwa alle 4 Monate. Nach der Kernstudienphase erhalten die Teilnehmer möglicherweise die Möglichkeit, während der optionalen Langzeitverlängerungsphase (LTE) etwa alle 4 Monate bis zu 2 Jahre lang Erhaltungsdosen von 28 mg Nusinersen zu erhalten.
Arzneimittel: Nusinersen
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht
Andere Namen:
  • Spinraza
  • BIIB058

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Total Revised Upper Limb Module (RULM) Score
Zeitfenster: Bis Tag 855
Der RULM wird verwendet, um die funktionellen Fähigkeiten der oberen Extremitäten von Teilnehmern mit SMA zu beurteilen. Dieser Test besteht aus Leistungselementen der oberen Extremitäten, die die Aktivitäten des täglichen Lebens widerspiegeln. Der RULM wird mit 0 bis 37 Punkten bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Funktion anzeigen.
Bis Tag 855

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Bis zum Tag 1695
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht. Ein SUE ist jedes ungünstige medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt oder nach Ansicht des Prüfers den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert oder zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt bei einem Geburtsfehler vorliegt oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
Bis zum Tag 1695
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der klinischen Laborparameter, des Elektrokardiogramms (EKG), der Vitalfunktionen und der Pulsoximetrie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zum Tag 1695
Bis zum Tag 1695

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

24. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

24. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-505639-11 (Andere Kennung: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch bei klinischen Studien auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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