Egy tanulmány a magasabb dózisú (HD) Nusinersen (BIIB058) értékelésére a korábban Risdiplammal kezelt spinális izomsorvadásban szenvedő résztvevőknél (ASCEND)
2026. május 20. frissítette: Biogen
3b. fázisú vizsgálat a magasabb dózisú Nusinersen (BIIB058) értékelésére olyan betegeknél, akiknek spinális izomsorvadása korábban Risdiplammal kezelt
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a HD nusinersen kezelést követő motoros funkciók értékelése olyan résztvevőknél, akiknél spinális izomsorvadás (SMA) szenved, és korábban risdiplammal kezelték.
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos célja a HD nusinersen biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a korábban risdiplammal kezelt SMA-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja a motoros funkció értékelése a HD Nusinersennel való kezelés után, a Risdiplammal korábban kezelt gerincizom atrófiával (SMA) kezelt résztvevőknél.
Ennek a tanulmánynak a másodlagos célja a HD Nusinersen biztonságának és tolerálhatóságának értékelése az SMA -val korábban kezelt résztvevőkben, a Risdiplammal.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
45
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, Egyesült Államok, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Egyesült Államok, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japán, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japán, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Németország, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Németország, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Németország, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Németország, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Olaszország, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Olaszország, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Torino, Olaszország, 10126
- Ospedale S G Battista Molinette
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
15 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Az 5q SMA homozigóta túlélési motoros neuron-1 (SMN1) gén deléciójának vagy mutációjának vagy összetett heterozigóta mutációjának genetikai dokumentációja.
- Később kialakuló SMA diagnózisa 6 hónaposnál idősebb korban jelentkező tünetekkel.
- ≥15 és ≤50 év közöttiek a tájékozott beleegyezés időpontjában
- Testtömeg >20 kg.
Orális risdiplamot kapott a jóváhagyott címke vagy a kezelt hozzáférési program szerint az alábbiak szerint
- A Nusinersen-naiv résztvevőknek legalább 6 hónapig risdiplammal kell kezelniük a beiratkozás előtt.
- A Nusinersenben tapasztalt résztvevőknek ≥16 hónapig abba kell hagyniuk a nusinersen szedését, és legalább 12 hónapig risdiplam-kezelésben kell részesülniük a beiratkozás előtt.
- Képes a vizsgálatban az életkornak megfelelő funkcionális felmérések elvégzésére.
- RULM bejegyzési tétel A pontszám ≥3.
- RULM összpontszám ≥5 és ≤30 a szűréskor.
- Nem járható, definíció szerint nem tud 15 láb (4.57.) méter) önállóan, támogatás nélkül.
- Hajlandó abbahagyni a risdiplam-kezelést.
- Hajlandó és képes elkezdeni a HD nusinersen kezelést.
Főbb kizárási kritériumok:
- Bármilyen súlyos betegség a szűrővizsgálatot megelőző 1 hónapon belül vagy a szűrést megelőző 1 héten belül és az első adag beadásáig.
- Kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt aktív fertőzés jelenléte, amely szisztémás antivirális vagy antimikrobiális terápiát igényel a Szűrési időszak során bármikor.
- A CSF elvezetésére szolgáló beültetett sönt vagy beültetett központi idegrendszeri katéter jelenléte.
- Permanens tracheostomia vagy tartós lélegeztetés a szűréskor.
- A Vizsgáló által meghatározott orvosi szükségesség a noninvazív lélegeztetésre, például a kétszintű pozitív légúti nyomásra vagy a folyamatos pozitív légúti nyomásra a szokásos alvásidőn kívül, a proaktív SMA kezeléstől eltérő okból, a Szűrés során.
- Bakteriális agyhártyagyulladás, vírusos agyvelőgyulladás vagy hydrocephalus anamnézisében.
- Folyamatban lévő egészségügyi állapot, amely a vizsgálatvezető szerint zavarná a vizsgálat lefolytatását és értékelését. Példa erre az orvosi fogyatékosság (pl. soványság vagy cachexia, súlyos vérszegénység és légzési paraméterek), amely megzavarná a biztonság értékelését, vagy veszélyeztetné a résztvevő azon képességét, hogy vizsgálati eljárásokon vegyen részt.
- Azok a résztvevők, akik terhesek vagy jelenleg szoptatnak, valamint a vizsgálat alatt teherbe esni szándékozók.
- Kezelés vizsgálati gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrés előtt vagy a vizsgálat során bármikor 30 napon belül vagy a szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb; bármely korábbi vagy jelenlegi génterápiás kezelés az SMA kezelésére.
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Magasabb dózisú Nusinersen
Az alapvizsgálati időszak minden résztvevője, akit korábban risdiplammal kezeltek (nusinersen-naiv résztvevők és nusinersen-tapasztalt résztvevők), HD nusinersent kapnak, amelyet 2 telítő adagban, egyenként 50 milligrammos (mg) adagban adnak be, körülbelül 2 hetes időközzel, majd karbantartást. 28 mg-os adagok körülbelül 4 havonta.
Az alapvizsgálati időszakot követően a résztvevők lehetőséget kaphatnak 28 mg-os nusinerszen fenntartó adagban, körülbelül 4 havonta, legfeljebb 2 évig az opcionális hosszú távú kiterjesztési (LTE) időszak alatt.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a teljes felülvizsgált felső végtag modul (RULM) pontszámában
Időkeret: 855. napig
|
A RULM-et az SMA-ban szenvedő résztvevők felső végtagi funkcionális képességeinek felmérésére használják.
Ez a teszt olyan felső végtag teljesítményelemekből áll, amelyek tükrözik a mindennapi élet tevékenységeit.
A RULM értéke 0-37 pont, a magasabb pontszámok jobb működést jeleznek.
|
855. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1695. napig
|
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy gyógyszerkészítményt kapott résztvevőnél nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
A nemkívánatos esemény tehát bármely kedvezőtlen és nem szándékolt tünet, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy gyógyszer (vizsgálati) termék használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerhez (vizsgálati) termékhez kapcsolódik-e vagy sem.
A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén halált okoz, vagy a vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt közvetlen halálveszélynek teszi ki, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményez, születési rendellenességben, vagy egészségügyi szempontból fontos esemény.
|
1695. napig
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél megváltoztak a klinikai laboratóriumi paraméterek, az elektrokardiogram (EKG), az életjelek és a pulzoximetria a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: 1695. napig
|
1695. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. szeptember 24.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. szeptember 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 24.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 232SM303
- 2021-001294-23 (EudraCT szám)
- 2023-505639-11 (Egyéb azonosító: EU CTIS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .