Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę wyższej dawki (HD) Nusinersen (BIIB058) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych wcześniej risdiplamem (ASCEND)

20 maja 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Badanie fazy 3b oceniające wyższą dawkę Nusinersen (BIIB058) u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych wcześniej risdiplamem

Głównym celem tego badania jest ocena funkcji motorycznych po leczeniu nusinersenem HD u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych wcześniej risdiplamem.

Drugim celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu HD u uczestników z SMA leczonych wcześniej risdiplamem.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena funkcji motorycznej po leczeniu HD Nusinersenem u uczestników z kręgosłupem mięśniowym (SMA) wcześniej leczonym Risdiplam.

Drugim celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji HD Nusinersena u uczestników z SMA wcześniej leczonymi Risdiplam.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japonia, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Stany Zjednoczone, 48867
        • Memorial Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Włochy, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Włochy, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Torino, Włochy, 10126
        • Ospedale S G Battista Molinette

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dokumentacja genetyczna delecji lub mutacji genu homozygotycznego neuronu ruchowego 1 (SMN1) 5q SMA lub złożonej mutacji heterozygotycznej.
  • Rozpoznanie SMA o późnym początku z początkiem objawów w wieku >6 miesięcy.
  • Wiek od ≥15 do ≤50 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Masa ciała >20 kg.

  • Otrzymano doustny risdiplam zgodnie z zatwierdzoną etykietą lub zgodnie z programem zarządzanego dostępu w następujący sposób

    1. Uczestnicy nieleczeni wcześniej lekiem Nusinersen musieli być wcześniej leczeni risdiplamem przez ≥6 miesięcy przed włączeniem do badania.
    2. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali nusinersen, musieli przerwać przyjmowanie nusinersenu przez ≥16 miesięcy i musieli przyjmować risdiplam przez ≥12 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Potrafi przeprowadzić odpowiednią do wieku ocenę funkcjonalną w badaniu.
  • Pozycja wpisu RULM Punktacja ≥3.
  • Całkowity wynik RULM ≥5 i ≤30 podczas badania przesiewowego.
  • Nieruchomy, definiowany jako niezdolny do przejścia 15 stóp (4,57 metrów) niezależnie bez wsparcia.
  • Chęć przerwania leczenia risdiplamem.
  • Chęć i możliwość rozpoczęcia leczenia HD nusinersen.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jakakolwiek poważna choroba w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 1 tygodnia przed badaniem przesiewowym i do podania pierwszej dawki.
  • Obecność nieleczonej lub niewłaściwie leczonej czynnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej lub przeciwdrobnoustrojowej w dowolnym momencie w okresie przesiewowym.
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego.
  • Stała tracheostomia lub stała wentylacja podczas badania przesiewowego.
  • Konieczność medyczna, zdefiniowana przez Badacza, dla nieinwazyjnej wentylacji, takiej jak dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych lub ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych poza normalnymi godzinami snu z jakiegokolwiek powodu innego niż proaktywne zarządzanie SMA, podczas badania przesiewowego.
  • Historia bakteryjnego zapalenia opon mózgowych, wirusowego zapalenia mózgu lub wodogłowia.
  • Trwający stan chorobowy, który zdaniem badacza mógłby zakłócić prowadzenie i ocenę badania. Przykładem jest niepełnosprawność medyczna (np. wyniszczenie lub kacheksja, ciężka niedokrwistość i parametry oddechowe), która mogłaby zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub zagrozić zdolności uczestnika do poddania się procedurom badawczym.
  • Uczestników, które są w ciąży lub karmią piersią oraz tych, które zamierzają zajść w ciążę podczas badania.
  • Leczenie badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym lub w dowolnym momencie podczas badania; jakiekolwiek wcześniejsze lub obecne leczenie terapią genową w leczeniu SMA.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Większa dawka Nusinersena
Wszyscy uczestnicy głównego okresu badania, leczeni wcześniej risdiplamem (uczestnicy nieprzyjmujący wcześniej nusinersenu i uczestnicy doświadczeni w leczeniu nusinersenem) otrzymają nusinersen HD w 2 dawkach nasycających po 50 miligramów (mg) każda w odstępie około 2 tygodni, po których nastąpi dawka podtrzymująca dawki 28 mg co około 4 miesiące. Po głównym okresie badania uczestnicy mogą otrzymać możliwość otrzymywania dawek podtrzymujących 28 mg nusinersenu podawanych mniej więcej co 4 miesiące przez okres do 2 lat w opcjonalnym okresie długoterminowego przedłużenia badania (LTE).
Lek: Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
  • Spinraza
  • BIIB058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku skorygowanego modułu kończyny górnej (RULM).
Ramy czasowe: Do dnia 855
RULM jest wykorzystywany do oceny zdolności funkcjonalnych kończyn górnych uczestników z SMA. Ten test składa się z elementów wydajności kończyny górnej, które odzwierciedlają codzienne czynności. RULM jest oceniany od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Do dnia 855

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia 1695
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw, objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć lub w opinii badacza naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko śmierci, wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy, skutkuje w przypadku wady wrodzonej lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Do dnia 1695
Liczba uczestników ze zmianami klinicznych parametrów laboratoryjnych, elektrokardiogramu (EKG), parametrów życiowych i pulsoksymetrii w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do dnia 1695
Do dnia 1695

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

24 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (Numer EudraCT)
  • 2023-505639-11 (Inny identyfikator: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Nusinersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj