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Uno studio per valutare Nusinersen a dose più elevata (HD) (BIIB058) in partecipanti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam (ASCEND)

20 maggio 2026 aggiornato da: Biogen

Uno studio di fase 3b per valutare Nusinersen a dosi più elevate (BIIB058) in pazienti con atrofia muscolare spinale precedentemente trattati con Risdiplam

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la funzione motoria dopo il trattamento con HD nusinersen in partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) precedentemente trattati con risdiplam.

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di HD nusinersen nei partecipanti con SMA precedentemente trattati con risdiplam.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la funzione motoria dopo il trattamento con Nusinersen HD nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) precedentemente trattata con risdiplam.

L'obiettivo secondario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di HD Nusinersen nei partecipanti con SMA precedentemente trattati con risdiplam.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Germania, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Giappone
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Giappone, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Torino, Italia, 10126
        • Ospedale S G Battista Molinette
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Stati Uniti, 48867
        • Memorial Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Documentazione genetica della delezione o mutazione del gene 5q SMA per la sopravvivenza omozigote del motoneurone-1 (SMN1) o mutazione eterozigote composta.
  • Diagnosi di SMA ad insorgenza tardiva con insorgenza dei sintomi all'età >6 mesi.
  • Età compresa tra ≥15 e ≤50 anni al momento del consenso informato
  • Peso corporeo >20 kg.

  • Ricevuto risdiplam orale secondo l'etichetta approvata o secondo il programma di accesso gestito come segue

    1. I partecipanti naive a Nusinersen devono aver ricevuto un precedente trattamento con risdiplam per ≥6 mesi prima dell'arruolamento.
    2. I partecipanti con esperienza di nusinersen devono aver interrotto nusinersen per ≥16 mesi e devono essere stati in risdiplam per ≥12 mesi prima dell'arruolamento.
  • In grado di eseguire le valutazioni funzionali adeguate all'età nello studio.
  • Voce di ingresso RULM Punteggio A ≥3.
  • Punteggio totale RULM ≥5 e ≤30 allo Screening.
  • Non deambulante, definito come non in grado di camminare per 15 piedi (4.57 metri) indipendentemente senza supporto.
  • Disposto a sospendere il trattamento con risdiplam.
  • Disposto e in grado di iniziare il trattamento con nusinersen HD.

Criteri chiave di esclusione:

  • Qualsiasi malattia grave entro 1 mese prima dell'esame di screening o entro 1 settimana prima dello screening e fino alla prima somministrazione della dose.
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica in qualsiasi momento durante il periodo di screening.
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquor o di un catetere del sistema nervoso centrale impiantato.
  • Tracheostomia permanente o ventilazione permanente allo Screening.
  • La necessità medica, come definita dallo Sperimentatore, per la ventilazione non invasiva come la pressione positiva delle vie aeree bilivello o la pressione positiva continua delle vie aeree al di fuori delle normali ore di sonno per qualsiasi motivo diverso dalla gestione proattiva della SMA, allo Screening.
  • Storia di meningite batterica, encefalite virale o idrocefalo.
  • Condizione medica in corso che secondo l'investigatore interferirebbe con la conduzione e le valutazioni dello studio. Un esempio è una disabilità medica (ad esempio, deperimento o cachessia, grave anemia e parametri respiratori) che interferirebbe con la valutazione della sicurezza o comprometterebbe la capacità del partecipante di sottoporsi alle procedure dello studio.
  • - Partecipanti in gravidanza o che stanno attualmente allattando e coloro che intendono rimanere incinta durante lo studio.
  • Trattamento con un farmaco sperimentale, un agente biologico o un dispositivo entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening o in qualsiasi momento durante lo studio; qualsiasi trattamento precedente o in corso con terapia genica per il trattamento della SMA.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose più alta di Nusinersen
Tutti i partecipanti nel periodo dello studio principale, precedentemente trattati con risdiplam (partecipanti naive a nusinersen e partecipanti già esperti in nusinersen), riceveranno nusinersen HD, somministrato come 2 dosi di carico da 50 milligrammi (mg) ciascuna, a circa 2 settimane di distanza, seguite da una dose di mantenimento. dosi da 28 mg circa ogni 4 mesi. Dopo il periodo di studio principale, ai partecipanti può essere data l'opportunità di ricevere dosi di mantenimento da 28 mg di nusinersen somministrate circa ogni 4 mesi fino a 2 anni durante il periodo facoltativo di estensione a lungo termine (LTE).
Droga: Nusinersen
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento
Altri nomi:
  • Spinraz
  • BIIB058

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio totale del modulo degli arti superiori rivisto (RULM).
Lasso di tempo: Fino al giorno 855
Il RULM viene utilizzato per valutare le capacità funzionali degli arti superiori dei partecipanti con SMA. Questo test consiste in elementi di performance degli arti superiori che riflettono le attività della vita quotidiana. Il RULM ha un punteggio da 0 a 37 punti, con punteggi più alti che indicano una migliore funzionalità.
Fino al giorno 855

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al giorno 1695
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione). Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte o, secondo lo sperimentatore, espone il partecipante a rischio immediato di morte, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca in un difetto congenito o è un evento importante dal punto di vista medico.
Fino al giorno 1695
Numero di partecipanti con modifica dei parametri di laboratorio clinici, dell'elettrocardiogramma (ECG), dei segni vitali e della pulsossimetria rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino al giorno 1695
Fino al giorno 1695

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

24 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

24 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (Numero EudraCT)
  • 2023-505639-11 (Altro identificatore: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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