Un estudio para evaluar dosis más altas (HD) de Nusinersen (BIIB058) en participantes con atrofia muscular espinal tratados previamente con Risdiplam (ASCEND)
20 de mayo de 2026 actualizado por: Biogen
Un estudio de fase 3b para evaluar dosis más altas de nusinersen (BIIB058) en pacientes con atrofia muscular espinal tratados previamente con Risdiplam
El objetivo principal de este estudio es evaluar la función motora después del tratamiento con HD nusinersen en participantes con atrofia muscular espinal (AME) tratados previamente con risdiplam.
El objetivo secundario de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de HD nusinersen en participantes con AME tratados previamente con risdiplam.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es evaluar la función motora después del tratamiento con Nusinersen HD en participantes con atrofia muscular espinal (SMA) previamente tratada con risdiplam.
El objetivo secundario de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de HD Nusinersen en participantes con SMA previamente tratados con Risdiplam.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
45
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Baden-Wurttemberg
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Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Alemania, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemania, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
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North Rhine-Westphalia
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Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Owosso, Michigan, Estados Unidos, 48867
- Memorial Healthcare
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
- Neurology Rare Disease Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Budapest, Hungría, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Milan, Italia, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Roma, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Torino, Italia, 10126
- Ospedale S G Battista Molinette
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japón, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
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Osaka
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Toyonaka-shi, Osaka, Japón, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
15 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Documentación genética de la deleción o mutación del gen homocigoto de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1) 5q SMA o mutación heterocigota compuesta.
- Diagnóstico de AME de inicio tardío con inicio de síntomas a la edad >6 meses.
- Edad ≥15 a ≤50 años en el momento del consentimiento informado
- Peso corporal >20 kg.
Recibió risdiplam oral según la etiqueta aprobada o según el programa de acceso administrado de la siguiente manera
- Los participantes sin tratamiento previo con Nusinersen deben haber recibido tratamiento previo con risdiplam durante ≥6 meses antes de la inscripción.
- Los participantes con experiencia en nusinersen deben haber dejado de tomar nusinersen durante ≥16 meses y deben haber recibido risdiplam durante ≥12 meses antes de la inscripción.
- Capaz de realizar las evaluaciones funcionales apropiadas para la edad en el estudio.
- Puntuación del ítem A de la entrada RULM ≥3.
- Puntuación total de RULM ≥5 y ≤30 en la selección.
- No ambulatorio, definido como incapaz de caminar 15 pies (4.57 metros) de forma independiente sin apoyo.
- Dispuesto a suspender el tratamiento con risdiplam.
- Dispuesto y en condiciones de iniciar tratamiento con HD nusinersen.
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier enfermedad importante dentro de 1 mes antes del examen de detección o dentro de 1 semana antes de la detección y hasta la administración de la primera dosis.
- Presencia de una infección activa no tratada o tratada inadecuadamente que requiera terapia antiviral o antimicrobiana sistémica en cualquier momento durante el período de selección.
- Presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o de un catéter del sistema nervioso central implantado.
- Traqueotomía permanente o ventilación permanente en la selección.
- La necesidad médica, tal como la define el investigador, de ventilación no invasiva, como presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles o presión positiva continua en las vías respiratorias fuera de las horas habituales de sueño por cualquier motivo que no sea el control proactivo de la AME, en la selección.
- Antecedentes de meningitis bacteriana, encefalitis viral o hidrocefalia.
- Condición médica en curso que, según el investigador, interferiría con la realización y las evaluaciones del estudio. Un ejemplo es una discapacidad médica (p. ej., emaciación o caquexia, anemia grave y parámetros respiratorios) que interferiría con la evaluación de la seguridad o comprometería la capacidad del participante para someterse a los procedimientos del estudio.
- Participantes que están embarazadas o actualmente amamantando y aquellas que tienen la intención de quedar embarazadas durante el estudio.
- Tratamiento con un fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias del agente, lo que sea más largo, antes de la Selección o en cualquier momento durante el estudio; cualquier tratamiento anterior o actual con terapia génica para el tratamiento de la AME.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis más altas de Nusinersen
Todos los participantes en el período principal del estudio, previamente tratados con risdiplam (participantes que no han recibido nusinersen y participantes con experiencia en nusinersen), recibirán nusinersen HD, administrado en 2 dosis de carga de 50 miligramos (mg) cada una, con aproximadamente 2 semanas de diferencia, seguidas de mantenimiento. dosis de 28 mg aproximadamente cada 4 meses.
Después del período principal del estudio, los participantes pueden tener la oportunidad de recibir dosis de mantenimiento de 28 mg de nusinersen administradas aproximadamente cada 4 meses hasta 2 años durante el período opcional de extensión a largo plazo (LTE).
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación total revisada del módulo del miembro superior (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el día 855
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El RULM se utiliza para evaluar las capacidades funcionales de las extremidades superiores de los participantes con AME.
Esta prueba consta de elementos de rendimiento de las extremidades superiores que reflejan las actividades de la vida diaria.
El RULM se puntúa de 0 a 37 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mejor función.
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Hasta el día 855
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el día 1695
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Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante al que se le administra un producto farmacéutico que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Un EAG es cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, provoca la muerte o, en opinión del investigador, coloca al participante en riesgo inmediato de muerte, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, produce una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, produce en un defecto de nacimiento, o es un evento médicamente importante.
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Hasta el día 1695
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Número de participantes con cambios en los parámetros de laboratorio clínico, electrocardiograma (ECG), signos vitales y oximetría de pulso desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta el día 1695
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Hasta el día 1695
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de enero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
24 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
24 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 232SM303
- 2021-001294-23 (Número EudraCT)
- 2023-505639-11 (Otro identificador: EU CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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