Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af højere dosis (HD) Nusinersen (BIIB058) hos deltagere med spinal muskelatrofi, der tidligere er behandlet med Risdiplam (ASCEND)

20. maj 2026 opdateret af: Biogen

Et fase 3b-studie til evaluering af højere dosis Nusinersen (BIIB058) hos patienter med spinal muskelatrofi, der tidligere er behandlet med Risdiplam

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere motorisk funktion efter behandling med HD nusinersen hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), som tidligere er blevet behandlet med risdiplam.

Det sekundære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​HD nusinersen hos deltagere med SMA tidligere behandlet med risdiplam.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere motorisk funktion efter behandling med HD Nusinersen hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), der tidligere var behandlet med Risdiplam.

Det sekundære mål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​HD Nusinersen hos deltagere med SMA, der tidligere var behandlet med Risdiplam.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Neuroscience Health Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115-5724
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Owosso, Michigan, Forenede Stater, 48867
        • Memorial Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University - School of Medicine - Central
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Torino, Italien, 10126
        • Ospedale S G Battista Molinette
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis Egyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk dokumentation af 5q SMA homozygot overlevelse motorneuron-1 (SMN1) gen deletion eller mutation eller sammensat heterozygot mutation.
  • Diagnose af senere opstået SMA med symptomdebut i en alder >6 måneder.
  • Alder ≥15 til ≤50 år på tidspunktet for informeret samtykke
  • Kropsvægt >20 kg.

  • Modtog oral risdiplam i henhold til den godkendte etiket eller i henhold til det administrerede adgangsprogram som følger

    1. Nusinersen-naive deltagere skal have haft tidligere behandling med risdiplam i ≥6 måneder før indskrivning.
    2. Nusinersen-erfarne deltagere skal have stoppet nusinersen i ≥16 måneder og skal have været på risdiplam i ≥12 måneder før tilmelding.
  • I stand til at udføre de alderssvarende funktionsvurderinger i undersøgelsen.
  • RULM indgangspunkt A score ≥3.
  • RULM samlet score ≥5 og ≤30 ved screening.
  • Nonambulatory, defineret som ikke i stand til at gå 15 fod (4,57 meter) uafhængigt uden støtte.
  • Villig til at stoppe behandling med risdiplam.
  • Villig og i stand til at starte behandling med HD nusinersen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver større sygdom inden for 1 måned før screeningsundersøgelsen eller inden for 1 uge før screening og op til administration af første dosis.
  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling på et hvilket som helst tidspunkt i screeningsperioden.
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af CSF eller af et implanteret kateter i centralnervesystemet.
  • Permanent trakeostomi eller permanent ventilation ved Screening.
  • Den medicinske nødvendighed, som defineret af investigator, for ikke-invasiv ventilation, såsom dobbelt-positivt luftvejstryk eller kontinuerligt positivt luftvejstryk uden for almindelige søvntimer af enhver anden grund end proaktiv SMA-styring, ved Screening.
  • Anamnese med bakteriel meningitis, viral encephalitis eller hydrocephalus.
  • Igangværende medicinsk tilstand, der ifølge Investigator ville forstyrre gennemførelsen og vurderingerne af undersøgelsen. Et eksempel er et medicinsk handicap (f.eks. svind eller kakeksi, alvorlig anæmi og respiratoriske parametre), der ville forstyrre vurderingen af ​​sikkerhed eller ville kompromittere deltagerens evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurer.
  • Deltagere, der er gravide eller i øjeblikket ammer, og dem, der har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.
  • Behandling med et forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider af midlet, alt efter hvad der er længst, før screening eller når som helst under undersøgelsen; enhver tidligere eller nuværende behandling med genterapi til behandling af SMA.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Højere Dosis Nusinersen
Alle deltagere i kerneundersøgelsesperioden, tidligere behandlet med risdiplam (nusinersen-naive deltagere og nusinersen-erfarne deltagere), vil modtage HD-nusinersen, administreret som 2 ladningsdoser på hver 50 milligram (mg) med ca. 2 ugers mellemrum, efterfulgt af vedligeholdelse doser på 28 mg cirka hver 4. måned. Efter kernestudieperioden kan deltagerne få mulighed for at modtage vedligeholdelsesdoser på 28 mg nusinersen administreret cirka hver 4. måned op til 2 år i den valgfrie langtidsforlængelse (LTE) periode.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • Spinraza
  • BIIB058

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Total Revised Upper Limb Module (RULM) score
Tidsramme: Op til dag 855
RULM bliver brugt til at vurdere de funktionelle evner i de øvre lemmer hos deltagere med SMA. Denne test består af præstationselementer i de øvre lemmer, der afspejler dagligdagens aktiviteter. RULM scores fra 0 til 37 point, hvor højere score indikerer bedre funktion.
Op til dag 855

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til dag 1695
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden eller efter investigatorens opfattelse sætter deltageren i umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i. i en fødselsdefekt, eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
Op til dag 1695
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorieparametre, elektrokardiogram (EKG), vitale tegn og pulsoximetri fra baseline
Tidsramme: Op til dag 1695
Op til dag 1695

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

24. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

24. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2021

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232SM303
  • 2021-001294-23 (EudraCT nummer)
  • 2023-505639-11 (Anden identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner