Une étude pour évaluer le Nusinersen à dose plus élevée (HD) (BIIB058) chez les participants atteints d'amyotrophie spinale précédemment traités par Risdiplam (ASCEND)
20 mai 2026 mis à jour par: Biogen
Une étude de phase 3b pour évaluer Nusinersen à dose plus élevée (BIIB058) chez des patients atteints d'amyotrophie spinale précédemment traités par Risdiplam
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la fonction motrice après un traitement par nusinersen HD chez des participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) précédemment traités par risdiplam.
L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du nusinersen HD chez les participants atteints de SMA précédemment traités par risdiplam.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la fonction motrice après le traitement avec HD Nusinersen chez les participants atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA) précédemment traitée avec du risdiplam.
L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité de HD Nusinersen chez les participants atteints de SMA précédemment traités avec Risdiplam.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
45
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Allemagne, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Budapest, Hongrie, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Milan, Italie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italie, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Italie, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Torino, Italie, 10126
- Ospedale S G Battista Molinette
-
-
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japon, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
-
-
Osaka
-
Toyonaka-shi, Osaka, Japon, 560-8552
- NHO Osaka Toneyama Medical Center
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115-5724
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Owosso, Michigan, États-Unis, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University - School of Medicine - Central
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Denton, Texas, États-Unis, 76208
- Neurology Rare Disease Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
15 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Documentation génétique de la délétion ou de la mutation du gène 5q SMA homozygote survival motor neuron-1 (SMN1) ou de la mutation hétérozygote composée.
- Diagnostic de SMA d'apparition tardive avec apparition des symptômes à l'âge de plus de 6 mois.
- Âgé de ≥15 à ≤50 ans au moment du consentement éclairé
- Poids corporel > 20 kg.
Reçu risdiplam oral selon l'étiquette approuvée ou selon le programme d'accès géré comme suit
- Les participants naïfs de Nusinersen doivent avoir suivi un traitement préalable avec risdiplam pendant ≥ 6 mois avant l'inscription.
- Les participants ayant l'expérience du nusinersen doivent avoir arrêté le nusinersen pendant ≥ 16 mois et doivent avoir pris du risdiplam pendant ≥ 12 mois avant l'inscription.
- Capable d'effectuer les évaluations fonctionnelles adaptées à l'âge dans l'étude.
- Élément d'entrée RULM A score ≥3.
- Score total RULM ≥5 et ≤30 au dépistage.
- Non ambulatoire, défini comme incapable de marcher 15 pieds (4,57 mètres) indépendamment sans support.
- Disposé à arrêter le traitement risdiplam.
- Volonté et capable de commencer un traitement avec HD nusinersen.
Critères d'exclusion clés :
- Toute maladie grave dans le mois précédant l'examen de dépistage ou dans la semaine précédant le dépistage et jusqu'à l'administration de la première dose.
- Présence d'une infection active non traitée ou insuffisamment traitée nécessitant un traitement antiviral ou antimicrobien systémique à tout moment pendant la période de dépistage.
- Présence d'un shunt implanté pour le drainage du LCR ou d'un cathéter implanté du système nerveux central.
- Trachéotomie permanente ou ventilation permanente au dépistage.
- La nécessité médicale, telle que définie par l'investigateur, pour une ventilation non invasive telle qu'une pression positive des voies respiratoires à deux niveaux ou une pression positive continue des voies respiratoires en dehors des heures de sommeil régulières pour toute raison autre que la gestion proactive de la SMA, lors du dépistage.
- Antécédents de méningite bactérienne, d'encéphalite virale ou d'hydrocéphalie.
- Condition médicale continue qui, selon l'investigateur, interférerait avec la conduite et les évaluations de l'étude. Un exemple est une incapacité médicale (par exemple, émaciation ou cachexie, anémie sévère et paramètres respiratoires) qui interférerait avec l'évaluation de la sécurité ou compromettrait la capacité du participant à subir des procédures d'étude.
- Les participantes enceintes ou qui allaitent actuellement et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.
- Traitement avec un médicament expérimental, un agent biologique ou un dispositif dans les 30 jours ou 5 demi-vies de l'agent, selon la plus longue des deux, avant le dépistage ou à tout moment pendant l'étude ; tout traitement antérieur ou en cours par thérapie génique pour le traitement de la SMA.
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Nusinersen à dose plus élevée
Tous les participants de la période d'étude principale, préalablement traités par risdiplam (participants naïfs de nusinersen et participants expérimentés avec nusinersen), recevront du nusinersen HD, administré sous forme de 2 doses de charge de 50 milligrammes (mg) chacune, à environ 2 semaines d'intervalle, suivies d'un traitement d'entretien. doses de 28 mg environ tous les 4 mois.
Après la période d'étude principale, les participants peuvent avoir la possibilité de recevoir des doses d'entretien de 28 mg de nusinersen administrées environ tous les 4 mois jusqu'à 2 ans pendant la période facultative d'extension à long terme (LTE).
|
Administré comme spécifié dans le bras de traitement
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement du score total du module révisé du membre supérieur (RULM)
Délai: Jusqu'au jour 855
|
Le RULM est utilisé pour évaluer les capacités fonctionnelles des membres supérieurs des participants atteints de SMA.
Ce test consiste en des éléments de performance des membres supérieurs qui reflètent les activités de la vie quotidienne.
Le RULM est noté de 0 à 37 points, les scores les plus élevés indiquant une meilleure fonction.
|
Jusqu'au jour 855
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour 1695
|
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement.
Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l’utilisation d’un médicament (expérimental), qu’il soit ou non lié au médicament (expérimental).
Un EIG est tout événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort ou, de l'avis de l'investigateur, expose le participant à un risque immédiat de décès, nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante ou importante, entraîne Il s'agit d'une anomalie congénitale ou d'un événement médicalement important.
|
Jusqu'au jour 1695
|
|
Nombre de participants présentant une modification des paramètres de laboratoire clinique, de l'électrocardiogramme (ECG), des signes vitaux et de l'oxymétrie de pouls par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'au jour 1695
|
Jusqu'au jour 1695
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Biogen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 janvier 2022
Achèvement primaire (Estimé)
24 septembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
24 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 septembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 septembre 2021
Première publication (Réel)
5 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 232SM303
- 2021-001294-23 (Numéro EudraCT)
- 2023-505639-11 (Autre identifiant: EU CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .