再発または難治性急性骨髄性白血病の小児患者における CD33xCD3 BsAb の第 1 相試験
2023年5月25日 更新者：Y-mAbs Therapeutics
再発または難治性急性骨髄性白血病の小児患者における CD33xCD3 二重特異性抗体の第 1 相、非盲検、用量漸増試験
再発性または難治性の急性骨髄性白血病（AML）の小児患者（研究登録時21歳未満）は、二重特異性抗体であるCD33 * CD3で治療され、薬物の安全性と忍容性を調査します。
調査の概要
詳細な説明
これは非盲検であり、再発または難治性の急性骨髄性白血病の小児患者を対象に、CD33xCD3 BsAb の皮下投与量を増加させた場合の安全性と忍容性を評価するためのヒトで初めての用量漸増試験です。
修正されたベイジアン最適間隔設計 (mBOIN) 設計が適用されます。 試験は、単一の患者コホートを使用した加速滴定から開始し、1 つのグレード 2 以上の AE が基礎疾患と明確に関連していないまで、その後、試験は mBOIN 滴定を続けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St Jude Children's Research Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -法的保護者、患者、および/または子供からの署名済みのインフォームドコンセントは、現地の規制に従って取得されています。 小児患者は、現地の規制で必要とされる同意を提供する必要があります
- 年齢 2 歳以上 21 歳以下、最小体重 11 kg 以上
- -組織学的に確認された再発または難治性のAML（急性前骨髄球性白血病を除く） 臨床的利益をもたらす可能性のある治療法の選択肢がない。 -骨髄の疾患負荷が5.0％以上で、登録の定義を満たしています。
- Karnofsky Performance Status ≥50 for ≥16 年 / Lansky Performance Status ≥50 for <16 年
- 白血球 (WBC) ≤25 x 109/L (CD33xCD3 BsAb の初回投与前およびサイクル 1 中、または CD33xCD3 BsAb の初回投与の 48 時間前までに低用量シタラビン中に、WBC カウントを下げるためにヒドロキシ尿素を投与される場合があります)
Children's Oncology Groupによる中枢神経系（CNS）疾患
- -患者はCNS1の状態を持っていなければならず、頭蓋麻痺などのCNS白血病を示唆する臨床徴候または神経学的症状はありません
- CNS3またはCNS2状態の患者は、先行する髄腔内化学療法を受けて、試験に参加する前にCNS1状態を達成することができます
- -CNSクロロマトース病の病歴のある患者は、登録前に病気のX線写真の証拠がないことが必要です
- 肝臓および腎臓の検査値が許容範囲内である
- -患者は、CD33xCD3 BsAbの初回投与前に、以前の抗がん療法の急性毒性効果から回復している必要があります
除外基準:
- -制御されていない発作の病歴。 -抗けいれん薬および/または発作が十分に制御されている場合、治療中の医師の登録は許容されます
- WHO分類またはt(15;17)によるPML-RARA遺伝子異常を伴う急性前骨髄球性白血病
- 孤立した髄外AML
- -以前の同種移植に続発する臨床的に重大な移植片対宿主病（GvHD）。 -初回投与前の14日以上の免疫抑制療法はありませんが、軽度の発疹に対する局所コルチコステロイド（BSAの<5％）または副腎置換療法を除く
- -次の遺伝的症候群のいずれかを有することが知られている患者：ブルーム症候群、毛細血管拡張性運動失調症、ファンコニー貧血、ナイメーヘン破壊症候群、コストマン症候群、シュワックマンダイアモンド症候群、または毒性のリスクの増加が予想される既知の骨髄不全症候群捜査官
以下の条件下での別の治験薬による治療：
- CD33xCD3 BsAb の初回投与前 2 週間以内 (生物製剤の場合は 4 週間)。また
- -患者は、治験責任医師によって関連性があると判断された以前の抗白血病治療による持続的な毒性を持っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：最大 12 サイクルの CD33*CD3 BsAb の皮下投与
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CD33xCD3 は二重特異性モノクローナル抗体であり、AML 芽球上の CD33 と T 細胞上の CD3 を特異的に標的とします
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限毒性（DLT）の発生
時間枠：28日
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DLT 期間中の DLT の発生。
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28日
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有害事象の発生
時間枠：52週
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試験中の有害事象の発生
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jessica Pollard, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月25日
一次修了 (実際)
2022年12月1日
研究の完了 (実際)
2022年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年9月30日
最初の投稿 (実際)
2021年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年5月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月25日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 801
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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