Um estudo de Fase 1 de CD33xCD3 BsAb em pacientes pediátricos com leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária
25 de maio de 2023 atualizado por: Y-mAbs Therapeutics
Um estudo de fase 1, aberto, de escalonamento de dose de anticorpo biespecífico CD33xCD3 em pacientes pediátricos com leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária
Pacientes pediátricos (<21 anos na entrada do estudo) com leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária (LMA) serão tratados com CD33*CD3, um anticorpo biespecífico para investigar a segurança e a tolerabilidade do medicamento.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, o primeiro em um estudo de escalonamento de dose em humanos em pacientes pediátricos com leucemia mielóide aguda recidivante ou refratária para avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses crescentes de CD33xCD3 BsAb administradas por via subcutânea.
Um design Bayesian Optimal Interval Design modificado (mBOIN) será aplicado. O estudo começará com titulação acelerada usando coortes de pacientes únicos até um grau ≥2 AE não claramente associado à doença subjacente, depois disso o estudo continuará com titulação mBOIN.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado pelo(s) tutor(es) legal(is), paciente e/ou criança obtido de acordo com os regulamentos locais. Os pacientes pediátricos devem fornecer consentimento conforme exigido pelos regulamentos locais
- Idade ≥2 anos e ≤21 anos e peso corporal mínimo ≥11 kg
- LMA recidivante ou refratária confirmada histologicamente (exceto leucemia promielocítica aguda) sem opções terapêuticas que possam fornecer benefício clínico. Carga de doença ≥5,0% na medula óssea atende à definição de inscrição.
- Karnofsky performance status ≥50 por ≥16 anos / Lansky performance status ≥50 por <16 anos
- Glóbulos brancos (WBC) ≤25 x 109/L (pode receber hidroxiureia para diminuir a contagem de WBC antes da primeira dose de CD33xCD3 BsAb e durante o Ciclo 1 ou baixa dose de citarabina até 48 h antes da primeira dose de CD33xCD3 BsAb)
Doença do Sistema Nervoso Central (SNC) de acordo com o Grupo de Oncologia Infantil
- Os pacientes devem ter o status de CNS1 e nenhum sinal clínico ou sintoma neurológico sugestivo de leucemia do SNC, como paralisia craniana
- Pacientes com status CNS3 ou CNS2 podem receber quimioterapia intratecal antecedente para atingir o status CNS1 antes da entrada no estudo
- Pacientes com história de doença cloromatosa do SNC não devem ter nenhuma evidência radiográfica da doença antes da inscrição
- Tem valores laboratoriais de fígado e rim aceitáveis
- O paciente deve ter se recuperado de efeitos tóxicos agudos de terapias anti-câncer anteriores antes da primeira dose de CD33xCD3 BsAb
Critério de exclusão:
- História de convulsão descontrolada. Se estiver tomando anticonvulsivantes e/ou convulsões bem controladas de acordo com o médico assistente, a inscrição é aceitável
- Leucemia promielocítica aguda com anormalidade genética PML-RARA de acordo com a classificação da OMS ou t(15;17)
- LMA extramedular isolada
- Doença enxerto contra hospedeiro (GvHD) clinicamente significativa secundária a transplante alogênico prévio. Nenhuma terapia imunossupressora por ≥14 dias antes da primeira dose, exceto para corticosteroides tópicos para erupção cutânea menor (<5% da ASC) ou terapia de reposição adrenal
- Paciente conhecido por ter uma das seguintes síndromes genéticas: síndrome de Bloom, ataxia-telangiectasia, anemia de Fanconi, síndrome de quebra de Nijmegen, síndrome de Kostmann, síndrome de Shwachman Diamond ou qualquer síndrome conhecida de insuficiência da medula óssea em que o aumento do risco de toxicidade pode ser esperado conforme julgado pelo Investigador
Tratamento com outro agente experimental nas seguintes condições:
- Dentro de duas semanas (quatro semanas para biológicos) antes da primeira administração de CD33xCD3 BsAb; ou
- O paciente tem toxicidades persistentes de terapias antileucêmicas anteriores que são determinadas como relevantes pelo investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Administração subcutânea de CD33*CD3 BsAb até 12 ciclos
|
CD33xCD3 é um anticorpo monoclonal biespecífico, que visa especificamente CD33 nos blastos de AML e CD3 nas células T
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Ocorrência de toxicidades limitantes de dose (DLTs)
Prazo: 28 dias
|
Ocorrência de DLTs durante um período de DLT.
|
28 dias
|
|
Ocorrência de Eventos Adversos
Prazo: 52 semanas
|
Ocorrência de Eventos Adversos durante o ensaio
|
52 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jessica Pollard, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de maio de 2022
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de setembro de 2021
Primeira postagem (Real)
14 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de maio de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 801
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .