Vaiheen 1 koe CD33xCD3 BsAb:sta lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen akuutti myelooinen leukemia
torstai 25. toukokuuta 2023 päivittänyt: Y-mAbs Therapeutics
Vaihe 1, avoin, annoskorotuskoe CD33xCD3-bispesifisistä vasta-aineista lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen akuutti myelooinen leukemia
Lapsipotilaita (<21 vuotta tutkimukseen osallistuessa), joilla on uusiutunut tai refraktorinen akuutti myelooinen leukemia (AML), hoidetaan CD33*CD3:lla, bispesifisellä vasta-aineella lääkkeen turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin tutkimus, ensimmäinen ihmisillä tehdyssä annosten nostotutkimuksessa lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen akuutti myelooinen leukemia, jotta voidaan arvioida ihon alle annettujen CD33xCD3 BsAb:n kasvavien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Muokattua Bayesin Optimal Interval Design (mBOIN) -mallia sovelletaan. Tutkimus aloitetaan nopeutetulla titrauksella yksittäisiä potilasryhmiä käyttäen, kunnes yksi aste ≥2 AE ei selvästi liity perussairauteen. Tämän jälkeen tutkimusta jatketaan mBOIN-titrauksella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus laillisilta huoltajilta, potilaalta ja/tai lapselta saatu paikallisten määräysten mukaisesti. Lapsipotilaiden on annettava suostumus paikallisten määräysten mukaisesti
- Ikä ≥2 vuotta ja ≤21 vuotta ja vähimmäispaino ≥11 kg
- Histologisesti vahvistettu uusiutunut tai refraktaarinen AML (paitsi akuutti promyelosyyttinen leukemia) ilman hoitovaihtoehtoja, jotka voisivat tarjota kliinistä hyötyä. Tautitaakka ≥ 5,0 % luuytimessä täyttää rekisteröinnin määritelmän.
- Karnofskyn suorituskykytila ≥50 ≥16 vuoden ajan / Lanskyn suorituskykytila ≥50 <16 vuoden ajan
- Valkosolut (WBC) ≤25 x 109/l (voivat saada hydroksiureaa valkosolujen määrän laskemiseksi ennen ensimmäistä CD33xCD3 BsAb-annosta ja syklin 1 aikana tai matalan annoksen sytarabiinia enintään 48 tuntia ennen ensimmäistä CD33xCD3 BsAb-annosta)
Keskushermoston (CNS) sairaus lasten onkologiaryhmän mukaan
- Potilailla on oltava CNS1-status, eikä potilailla saa olla kliinisiä oireita tai neurologisia oireita, jotka viittaavat keskushermoston leukemiaan, kuten kraniaalinen halvaus
- Potilaat, joilla on CNS3- tai CNS2-status, voivat saada edeltävää intratekaalista kemoterapiaa CNS1-tilan saavuttamiseksi ennen tutkimukseen tuloa
- Potilailta, joilla on aiemmin ollut keskushermoston kloromatoottinen sairaus, ei vaadita radiologisia todisteita sairaudesta ennen osallistumista
- Sillä on hyväksyttävät maksan ja munuaisten laboratorioarvot
- Potilaan on täytynyt toipua aikaisempien syöpähoitojen akuuteista toksisista vaikutuksista ennen ensimmäistä CD33xCD3 BsAb-annosta
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsemattomien kohtausten historia. Jos kouristuksia estävät lääkkeet ja/tai kouristukset ovat hyvin hallinnassa hoitavan lääkärin mukaan, ilmoittautuminen on hyväksyttävää
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia, jossa on PML-RARA:n geneettinen poikkeavuus WHO-luokituksen tai t(15;17) mukaan
- Eristetty ekstramedullaarinen AML
- Kliinisesti merkittävä graft versus-host -sairaus (GvHD) aiemman allogeenisen transplantaation seurauksena. Ei immunosuppressiivista hoitoa ≥ 14 päivää ennen ensimmäistä annosta, lukuun ottamatta paikallisia kortikosteroideja lievän ihottuman (<5 % BSA:sta) tai lisämunuaisen korvaushoitoa
- Potilaalla, jolla tiedetään olevan jokin seuraavista geneettisistä oireyhtymistä: Bloom-oireyhtymä, ataksia-telangiektasia, Fanconi-anemia, Nijmegenin katkeamisoireyhtymä, Kostmannin oireyhtymä, Shwachman Diamondin oireyhtymä tai mikä tahansa tunnettu luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, jossa voidaan odottaa lisääntynyttä toksisuuden riskiä. Tutkija
Hoito toisella tutkimusaineella seuraavissa olosuhteissa:
- Kahden viikon sisällä (neljä viikkoa biologisilla aineilla) ennen CD33xCD3 BsAb:n ensimmäistä antoa; tai
- Potilaalla on pysyviä toksisuutta aikaisemmista leukemiahoidoista, jotka tutkija on katsonut merkityksellisiksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CD33*CD3 BsAb:n ihonalainen anto 12 sykliin asti
|
CD33xCD3 on bispesifinen monoklonaalinen vasta-aine, joka kohdistuu spesifisesti CD33:een AML-blasteihin ja CD3:een T-soluihin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) esiintyminen
Aikaikkuna: 28 päivää
|
DLT:iden esiintyminen DLT-jakson aikana.
|
28 päivää
|
|
Haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Haittatapahtumien esiintyminen kokeen aikana
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jessica Pollard, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. syyskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. syyskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 801
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .