En fase 1-studie av CD33xCD3 BsAb hos pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi
25. mai 2023 oppdatert av: Y-mAbs Therapeutics
En fase 1, åpen, doseeskaleringsforsøk av CD33xCD3 bispesifikt antistoff hos pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi
Pediatriske pasienter (<21 år ved studiestart) med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi (AML) vil bli behandlet med CD33*CD3 et bispesifikt antistoff for å undersøke sikkerheten og toleransen til legemidlet.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen etikett, først i human doseeskaleringsstudie hos pediatriske pasienter med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi for å vurdere sikkerheten og toleransen av økende doser av CD33xCD3 BsAb administrert subkutant.
En modifisert Bayesian Optimal Interval Design (mBOIN) design vil bli brukt. Forsøket vil starte med akselerert titrering ved bruk av enkeltpasientkohorter inntil en grad ≥2 AE som ikke er tydelig assosiert med underliggende sykdom, deretter vil forsøket fortsette med mBOIN-titrering.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke fra verge(r), pasient og/eller barn innhentet i samsvar med lokale forskrifter. Pediatriske pasienter må gi samtykke som kreves av lokale forskrifter
- Alder ≥2 år, og ≤21 år, og minimum kroppsvekt på ≥11 kg
- Histologisk bekreftet residiverende eller refraktær AML (unntatt akutt promyelocytisk leukemi) uten terapeutiske alternativer som kan gi klinisk fordel. Sykdomsbyrde ≥5,0 % i benmargen oppfyller definisjon for innmelding.
- Karnofsky ytelsesstatus ≥50 i ≥16 år / Lansky ytelsesstatus ≥50 i <16 år
- Hvite blodlegemer (WBC) ≤25 x 109/L (kan få hydroksyurea for å få nedtellingen av hvite blodlegemer før første dose CD33xCD3 BsAb og under syklus 1 eller lavdose cytarabin opptil 48 timer før første dose CD33xCD3 BsAb)
Sentralnervesystemet (CNS) sykdom i henhold til barneonkologisk gruppe
- Pasienter må ha status som CNS1 og ingen kliniske tegn eller nevrologiske symptomer som tyder på CNS-leukemi, slik som kranial parese
- Pasienter med CNS3- eller CNS2-status kan få forutgående intratekal kjemoterapi for å oppnå CNS1-status før prøvestart
- Pasienter med en historie med kloromatøs sykdom i sentralnervesystemet må ikke ha radiografisk bevis på sykdom før innmelding
- Har akseptable lever- og nyrelaboratorieverdier
- Pasienten må ha kommet seg etter akutte toksiske effekter av tidligere anti-kreftbehandlinger før første dose CD33xCD3 BsAb
Ekskluderingskriterier:
- Historie med ukontrollerte anfall. Hvis på anti-konvulsiva og/eller anfall er godt kontrollert i henhold til behandlende lege, er påmelding akseptabelt
- Akutt promyelocytisk leukemi med PML-RARA genetisk abnormitet i henhold til WHO-klassifisering eller t(15;17)
- Isolert ekstramedullær AML
- Klinisk signifikant graft-versus-host disease (GvHD) sekundært til tidligere allogen transplantasjon. Ingen immunsuppressiv behandling i ≥14 dager før første dose, bortsett fra topikale kortikosteroider for mindre utslett (<5 % av BSA) eller binyrerstatningsterapi
- Pasient kjent for å ha ett av følgende genetiske syndromer: Bloom syndrom, ataksi-telangiectasia, Fanconi anemi, Nijmegen breakage syndrome, Kostmann syndrom, Shwachman Diamond syndrom eller et hvilket som helst kjent benmargssviktsyndrom der økt risiko for toksisitet kan forventes som bedømt av Etterforsker
Behandling med et annet undersøkelsesmiddel under følgende forhold:
- Innen to uker (fire uker for biologiske legemidler) før første administrasjon av CD33xCD3 BsAb; eller
- Pasienten har vedvarende toksisiteter fra tidligere anti-leukemiske terapier som er fastslått å være relevante av etterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Subkutan administrering av CD33*CD3 BsAb opptil 12 sykluser
|
CD33xCD3 er et bispesifikt monoklonalt antistoff, som spesifikt retter seg mot CD33 på AML-blastene og CD3 på T-cellene
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter (DLT)
Tidsramme: 28 dager
|
Forekomst av DLT-er i en DLT-periode.
|
28 dager
|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 52 uker
|
Forekomst av uønskede hendelser under rettssaken
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jessica Pollard, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. mai 2022
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. september 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2021
Først lagt ut (Faktiske)
14. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2023
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 801
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .