En fas 1-studie av CD33xCD3 BsAb i pediatriska patienter med återfall eller refraktär akut myeloisk leukemi
25 maj 2023 uppdaterad av: Y-mAbs Therapeutics
En fas 1, öppen, dosökningsstudie av CD33xCD3 bispecifik antikropp hos pediatriska patienter med återfall eller refraktär akut myeloisk leukemi
Pediatriska patienter (<21 år vid studiestart) med recidiverande eller refraktär akut myeloid leukemi (AML) kommer att behandlas med CD33*CD3, en bispecifik antikropp för att undersöka läkemedlets säkerhet och tolerabilitet.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen märkning, först i human dosökningsstudie på pediatriska patienter med recidiverande eller refraktär akut myeloid leukemi för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av ökande doser av CD33xCD3 BsAb administrerat subkutant.
En modifierad Bayesian Optimal Interval Design (mBOIN) design kommer att tillämpas. Studien kommer att börja med accelererad titrering med enstaka patientkohorter tills en grad ≥2 AE inte är tydligt associerad med underliggande sjukdom, därefter fortsätter prövningen med mBOIN-titrering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke från vårdnadshavare, patient och/eller barn erhållet i enlighet med lokala bestämmelser. Pediatriska patienter måste ge samtycke enligt lokala bestämmelser
- Ålder ≥2 år och ≤21 år och en lägsta kroppsvikt på ≥11 kg
- Histologiskt bekräftad återfallande eller refraktär AML (förutom akut promyelocytisk leukemi) utan terapeutiska alternativ som kan ge klinisk nytta. Sjukdomsbörda ≥5,0 % i benmärgen uppfyller definitionen för inskrivning.
- Karnofsky prestationsstatus ≥50 för ≥16 år / Lansky prestationsstatus ≥50 för <16 år
- Vita blodkroppar (WBC) ≤25 x 109/L (kan få hydroxiurea för att få ner antalet vita blodkroppar före första dosen av CD33xCD3 BsAb och under cykel 1 eller lågdos cytarabin upp till 48 timmar före första dosen av CD33xCD3 BsAb)
Sjukdom i centrala nervsystemet (CNS) enligt barnonkologigruppen
- Patienter måste ha status som CNS1 och inga kliniska tecken eller neurologiska symtom som tyder på CNS-leukemi, såsom kranial pares
- Patienter med CNS3- eller CNS2-status kan få tidigare intratekal kemoterapi för att uppnå CNS1-status innan studiestart
- Patienter med en anamnes på CNS-kloromatös sjukdom måste inte ha några röntgenbevis för sjukdom före inskrivning
- Har acceptabla laboratorievärden för lever och njure
- Patienten måste ha återhämtat sig från akuta toxiska effekter av tidigare anti-cancerterapier före första dosen av CD33xCD3 BsAb
Exklusions kriterier:
- Historik av okontrollerade anfall. Om på antikonvulsiva och/eller anfall är väl kontrollerade enligt behandlande läkare är inskrivning acceptabel
- Akut promyelocytisk leukemi med PML-RARA genetisk abnormitet enligt WHO-klassificering eller t(15;17)
- Isolerad extramedullär AML
- Kliniskt signifikant graft-versus-host disease (GvHD) sekundärt till tidigare allogen transplantation. Ingen immunsuppressiv behandling under ≥14 dagar före första dosen, förutom topikala kortikosteroider för mindre hudutslag (<5 % av BSA) eller binjuresubstitutionsterapi
- Patient känd för att ha något av följande genetiska syndrom: Bloom-syndrom, ataxi-telangiektasi, Fanconi-anemi, Nijmegens brottsyndrom, Kostmanns syndrom, Shwachman Diamond-syndrom eller något känt benmärgssviktsyndrom där ökad risk för toxicitet kan förväntas enligt bedömningen av Forskare
Behandling med ett annat prövningsmedel under följande förhållanden:
- Inom två veckor (fyra veckor för biologiska läkemedel) före första administrering av CD33xCD3 BsAb; eller
- Patienten har ihållande toxicitet från tidigare antileukemiterapier som bedöms vara relevanta av utredaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Subkutan administrering av CD33*CD3 BsAb upp till 12 cykler
|
CD33xCD3 är en bispecifik monoklonal antikropp, som specifikt riktar sig mot CD33 på AML-blaster och CD3 på T-celler
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av dosbegränsande toxiciteter (DLT)
Tidsram: 28 dagar
|
Förekomst av DLT under en DLT-period.
|
28 dagar
|
|
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av negativa händelser under rättegången
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jessica Pollard, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 maj 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 september 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 september 2021
Första postat (Faktisk)
14 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 maj 2023
Senast verifierad
1 november 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 801
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .