CD33xCD3 BsAb 在复发或难治性急性髓性白血病儿科患者中的 1 期试验
2023年5月25日 更新者：Y-mAbs Therapeutics
CD33xCD3 双特异性抗体在复发或难治性急性髓性白血病儿科患者中的 1 期、开放标签、剂量递增试验
患有复发性或难治性急性髓性白血病 (AML) 的儿科患者（研究开始时 <21 岁）将接受 CD33*CD3 双特异性抗体治疗，以研究该药物的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一个开放标签，首先在患有复发或难治性急性髓性白血病的儿科患者中进行人体剂量递增试验，以评估增加皮下注射 CD33xCD3 BsAb 剂量的安全性和耐受性。
将应用修改后的贝叶斯最优区间设计 (mBOIN) 设计。 该试验将开始使用单个患者队列进行加速滴定，直到一个 ≥ 2 级 AE 与基础疾病没有明显关联，此后试验将继续进行 mBOIN 滴定。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco、California、美国、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、美国、10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St Jude Children's Research Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据当地法规获得法定监护人、患者和/或儿童的签署知情同意书。 儿科患者必须按照当地法规的要求提供同意书
- 年龄≥2岁，≤21岁，最低体重≥11公斤
- 经组织学证实的复发性或难治性 AML（急性早幼粒细胞白血病除外），没有可能提供临床益处的治疗选择。 骨髓中疾病负荷≥5.0% 符合入组定义。
- Karnofsky 体能状态≥50 ≥16 年/Lansky 体能状态≥50 且<16 年
- 白细胞 (WBC) ≤25 x 109/L（在 CD33xCD3 BsAb 首次给药前和第 1 周期期间或低剂量阿糖胞苷可在 CD33xCD3 BsAb 首次给药前 48 小时接受羟基脲以降低 WBC 计数）
根据儿童肿瘤学组的中枢神经系统 (CNS) 疾病
- 患者必须具有 CNS1 状态，并且没有提示 CNS 白血病的临床体征或神经系统症状，例如颅麻痹
- CNS3 或 CNS2 状态的患者可能会在进入试验前接受先行鞘内化疗以达到 CNS1 状态
- 有中枢神经系统色素瘤病史的患者在入组前必须没有疾病的影像学证据
- 具有可接受的肝脏和肾脏实验室值
- 在首次给予 CD33xCD3 BsAb 之前，患者必须已经从先前抗癌疗法的急性毒性作用中恢复过来
排除标准：
- 不受控制的癫痫发作史。 如果服用抗惊厥药和/或癫痫发作得到很好的控制，则可以接受治疗医生的登记
- 根据 WHO 分类或 t(15;17) 的 PML-RARA 基因异常的急性早幼粒细胞白血病
- 孤立性髓外 AML
- 继发于先前同种异体移植的具有临床意义的移植物抗宿主病 (GvHD)。 首次给药前 ≥ 14 天未接受免疫抑制治疗，但局部皮质类固醇治疗轻微皮疹（<5% BSA）或肾上腺替代治疗除外
- 已知患有以下遗传综合征之一的患者：布卢姆综合征、共济失调毛细血管扩张症、范可尼贫血、奈梅亨断裂综合征、科斯特曼综合征、施瓦赫曼戴蒙德综合征或任何已知的骨髓衰竭综合征，其中毒性风险可能会增加研究者
在以下情况下使用另一种研究药物进行治疗：
- 首次给予 CD33xCD3 BsAb 前两周内（生物制剂为 4 周内）；或者
- 患者在之前的抗白血病治疗中有持续的毒性，研究者确定这些毒性是相关的
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：皮下注射 CD33*CD3 BsAb 最多 12 个周期
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CD33xCD3 是一种双特异性单克隆抗体，特异性靶向 AML 母细胞上的 CD33 和 T 细胞上的 CD3
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剂量限制性毒性 (DLT) 的发生
大体时间：28天
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DLT 期间 DLT 的发生。
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28天
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不良事件的发生
大体时间：52周
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试验期间不良事件的发生
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jessica Pollard, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月25日
初级完成 (实际的)
2022年12月1日
研究完成 (实际的)
2022年12月1日
研究注册日期
首次提交
2021年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2021年9月30日
首次发布 (实际的)
2021年10月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月25日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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