A CD33xCD3 BsAb 1. fázisú vizsgálata visszaeső vagy refrakter akut mieloid leukémiában szenvedő gyermekbetegeknél
2023. május 25. frissítette: Y-mAbs Therapeutics
1. fázisú, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat CD33xCD3 bispecifikus antitesttel relapszusban vagy refrakter akut myeloid leukémiában szenvedő gyermekbetegeknél
A kiújult vagy refrakter akut mieloid leukémiában (AML) szenvedő gyermekgyógyászati betegeket (<21 év a vizsgálatba lépéskor) CD33*CD3 bispecifikus antitesttel kezelik a gyógyszer biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata céljából.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, elsőként humán dózisemelési vizsgálatban relapszusos vagy refrakter akut mieloid leukémiában szenvedő gyermekgyógyászati betegeken, hogy felmérjék a szubkután beadott CD33xCD3 BsAb növekvő dózisainak biztonságosságát és tolerálhatóságát.
A módosított Bayes-féle optimális intervallumtervezés (mBOIN) kialakítása kerül alkalmazásra. A vizsgálat gyorsított titrálással kezdődik, egyetlen betegcsoportot használva addig, amíg egy ≥2-es fokozatú AE nem kapcsolódik egyértelműen az alapbetegséghez, ezt követően a vizsgálat mBOIN-titrálással folytatódik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A törvényes gyám(ok), a beteg és/vagy gyermek aláírt, tájékozott beleegyezése, amelyet a helyi előírásoknak megfelelően szereztek be. A gyermekgyógyászati betegeknek hozzájárulásukat kell adniuk a helyi előírásoknak megfelelően
- Életkor ≥2 év és ≤21 év, valamint ≥11 kg minimális testsúly
- Szövettanilag igazolt kiújult vagy refrakter AML (kivéve akut promyelocyta leukémia), klinikai előnyökkel járó terápiás lehetőségek nélkül. A csontvelőben ≥5,0%-os betegségterhelés megfelel a besorolás definíciójának.
- Karnofsky teljesítmény státusz ≥50 ≥16 év alatt / Lansky teljesítmény státusz ≥50 16 év alatt
- Fehérvérsejtek (WBC) ≤25 x 109/L (hidroxi-karbamidot kaphatnak a fehérvérsejtszám csökkentésére a CD33xCD3 BsAb első adagja előtt, és az 1. ciklus alatt vagy alacsony dózisú citarabint, legfeljebb 48 órával a CD33xCD3 BsAb első adagja előtt)
Központi idegrendszeri (CNS) betegség a Gyermek Onkológiai Csoport szerint
- A betegeknek központi idegrendszeri 1-es állapotúnak kell lenniük, és nincsenek központi idegrendszeri leukémiára utaló klinikai jelek vagy neurológiai tünetek, mint például koponyabénulás.
- A CNS3 vagy CNS2 státuszú betegek előzetes intratekális kemoterápiában részesülhetnek a CNS1 státusz elérése érdekében a vizsgálatba való belépés előtt
- Azoknál a betegeknél, akiknek a kórelőzményében központi idegrendszeri kloromatosus betegség szerepel, a felvétel előtt nem kell röntgenvizsgálattal rendelkezniük a betegségről
- Elfogadható máj- és veselaboratóriumi értékei vannak
- A betegnek fel kell gyógyulnia a korábbi rákellenes kezelések akut toxikus hatásaiból a CD33xCD3 BsAb első adagja előtt
Kizárási kritériumok:
- Kontrollálatlan rohamok története. Ha a görcsoldó és/vagy a görcsrohamok a kezelőorvos szerint jól kontrolláltak, akkor a beiratkozás elfogadható
- Akut promielocitás leukémia PML-RARA genetikai rendellenességgel a WHO besorolása szerint vagy t(15;17)
- Izolált extramedulláris AML
- Klinikailag jelentős graft versus-host betegség (GvHD) a korábbi allogén transzplantáció miatt. Az első adag beadása előtt legalább 14 nappal nem részesült immunszuppresszív kezelésben, kivéve a helyi kortikoszteroidokat kisebb kiütésekre (a BSA < 5%-a) vagy a mellékvese-pótló kezelést.
- A következő genetikai szindrómák egyikével rendelkező beteg: Bloom-szindróma, ataxia-telangiectasia, Fanconi-vérszegénység, Nijmegen-törés szindróma, Kostmann-szindróma, Shwachman Diamond-szindróma vagy bármely ismert csontvelő-elégtelenség szindróma, ahol a toxicitás megnövekedett kockázata várható a vizsgálat alapján. Nyomozó
Kezelés más vizsgálati szerrel a következő feltételek mellett:
- Két héten belül (biológiai gyógyszerek esetében négy héten belül) a CD33xCD3 BsAb első beadása előtt; vagy
- A betegnél a korábbi leukémia elleni terápiákból származó tartós toxicitások vannak, amelyeket a vizsgáló relevánsnak ítélt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CD33*CD3 BsAb szubkután beadása 12 ciklusig
|
A CD33xCD3 egy bispecifikus monoklonális antitest, amely specifikusan a CD33-at célozza meg az AML-blasztokon és a CD3-at a T-sejteken.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Dóziskorlátozó toxicitások (DLT-k) előfordulása
Időkeret: 28 nap
|
DLT-k előfordulása egy DLT-időszakban.
|
28 nap
|
|
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 52 hét
|
Nemkívánatos események előfordulása a vizsgálat során
|
52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jessica Pollard, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. május 25.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. szeptember 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 30.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. május 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. május 25.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 801
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .