Een fase 1-onderzoek met CD33xCD3 BsAb bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie
25 mei 2023 bijgewerkt door: Y-mAbs Therapeutics
Een fase 1, open-label, dosis-escalatieonderzoek van CD33xCD3 bispecifiek antilichaam bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie
Pediatrische patiënten (<21 jaar bij aanvang van de studie) met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) zullen worden behandeld met CD33*CD3, een bispecifiek antilichaam om de veiligheid en verdraagbaarheid van het geneesmiddel te onderzoeken.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open label, de eerste in een onderzoek naar dosisescalatie bij mensen bij pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie om de veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane toediening van toenemende doses CD33xCD3 BsAb te beoordelen.
Er wordt een aangepast Bayesiaans Optimaal Interval Design (mBOIN) ontwerp toegepast. Het onderzoek zal beginnen met versnelde titratie met behulp van cohorten van één patiënt tot één graad ≥2 AE die niet duidelijk verband houdt met de onderliggende ziekte, daarna zal het onderzoek worden voortgezet met mBOIN-titratie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Children's of Alabama/University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202-5225
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming van wettelijke voogd(en), patiënt en/of kind verkregen in overeenstemming met lokale regelgeving. Pediatrische patiënten moeten toestemming geven zoals vereist door de lokale regelgeving
- Leeftijd ≥2 jaar en ≤21 jaar en een minimum lichaamsgewicht van ≥11 kg
- Histologisch bevestigde recidiverende of refractaire AML (behalve acute promyelocytaire leukemie) zonder therapeutische opties die klinisch voordeel kunnen opleveren. Ziektelast ≥5,0% in het beenmerg voldoet aan definitie voor inschrijving.
- Prestatiestatus Karnofsky ≥50 voor ≥16 jaar / Prestatiestatus Lansky ≥50 voor <16 jaar
- Witte bloedcellen (WBC) ≤25 x 109/l (kan hydroxyurea krijgen om het aantal WBC te verminderen voorafgaand aan de eerste dosis CD33xCD3 BsAb en tijdens cyclus 1 of lage dosis cytarabine tot 48 uur voorafgaand aan de eerste dosis CD33xCD3 BsAb)
Ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS) volgens de Children's Oncology Group
- Patiënten moeten de status van CNS1 hebben en geen klinische tekenen of neurologische symptomen die wijzen op CZS-leukemie, zoals craniale parese
- Patiënten met CNS3- of CNS2-status kunnen voorafgaande intrathecale chemotherapie krijgen om CNS1-status te bereiken voorafgaand aan deelname aan de studie
- Patiënten met een voorgeschiedenis van chloromateuze ziekte van het CZS mogen voorafgaand aan inschrijving geen radiografisch bewijs van ziekte hebben
- Heeft aanvaardbare lever- en nierlaboratoriumwaarden
- Patiënt moet hersteld zijn van acute toxische effecten van eerdere antikankertherapieën voorafgaand aan de eerste dosis CD33xCD3 BsAb
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van ongecontroleerde aanvallen. Als u anticonvulsiva gebruikt en/of toevallen goed onder controle zijn volgens de behandelend arts, is deelname acceptabel
- Acute promyelocytische leukemie met PML-RARA genetische afwijking volgens WHO-classificatie of t(15;17)
- Geïsoleerde extramedullaire AML
- Klinisch significante graft-versus-host-ziekte (GvHD) secundair aan eerdere allogene transplantatie. Geen immunosuppressieve therapie gedurende ≥14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis, behalve lokale corticosteroïden voor lichte huiduitslag (<5% van BSA) of bijniervervangende therapie
- Patiënt waarvan bekend is dat hij een van de volgende genetische syndromen heeft: Bloom-syndroom, ataxie-teleangiëctasie, Fanconi-anemie, Nijmegen breuksyndroom, Kostmann-syndroom, Shwachman Diamond-syndroom of een bekend beenmergfalensyndroom waarbij een verhoogd risico op toxiciteit kan worden verwacht, zoals beoordeeld door de Onderzoeker
Behandeling met een ander onderzoeksmiddel onder de volgende voorwaarden:
- Binnen twee weken (vier weken voor biologische geneesmiddelen) vóór de eerste toediening van CD33xCD3 BsAb; of
- Patiënt heeft aanhoudende toxiciteiten van eerdere antileukemische therapieën waarvan de onderzoeker heeft vastgesteld dat ze relevant zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Subcutane toediening van CD33*CD3 BsAb tot 12 cycli
|
CD33xCD3 is een bispecifiek monoklonaal antilichaam, dat zich specifiek richt op CD33 op de AML-blasten en CD3 op de T-cellen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdsspanne: 28 dagen
|
Optreden van DLT's tijdens een DLT-periode.
|
28 dagen
|
|
Voorkomen van bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
Optreden van bijwerkingen tijdens de proef
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jessica Pollard, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 september 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 september 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 oktober 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 november 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 801
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .