自閉症スペクトラム障害（ASD）の青年および成人におけるML-004
2026年5月18日 更新者：MapLight Therapeutics
自閉症スペクトラム障害（ASD）の青年および成人におけるML-004の有効性、安全性、および忍容性を調査するための無作為化、二重盲検、並行グループ、プラセボ対照研究。
ML-004-002 は多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、ASD の青年および成人被験者約 150 人を登録します。
調査の概要
詳細な説明
ML-004-002 は第 2 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、約 150 人の ASD の青年および成人被験者を登録します。 この研究の主な目的は、ケア/研究パートナーが報告したASD患者の社会的コミュニケーション障害の治療に対するML-004の有効性をプラセボと比較して評価することです。
被験者は無作為に割り付けられ、ML-004: プラセボの 1:1 の比率で治療を研究します。
治療は、ML-004 またはプラセボの 2 週間の 1 日 1 回投与から開始し、続いて最大許容用量 (被験者の体重に基づく) に達するまで 9 ～ 12 日間の用量漸増段階を行います。 用量漸増中に許容される最大用量は、その被験者の維持用量（MD）になり、被験者はこの用量を12週間維持した後、漸減します。 独立した DSMC が治験の進行状況を監視し、被験者の安全が損なわれないようにします。
研究の種類
介入
入学 (実際)
168
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Dothan、Alabama、アメリカ、36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
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California
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Glendale、California、アメリカ、91203
- Cortica Healthcare
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Orange、California、アメリカ、92868
- Nrc Research Institute
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San Rafael、California、アメリカ、94903
- Cortica
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Yale Child Study Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33176
- Abba Medical Group
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Apg Research, Llc
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
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Michigan
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Bloomfield Hills、Michigan、アメリカ、48302
- Neurobehavioral Medicine Group
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New Jersey
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Neptune City、New Jersey、アメリカ、07753
- Jersey Shore University Medical Center
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New York
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Orangeburg、New York、アメリカ、10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
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Staten Island、New York、アメリカ、10314
- Richmond Behavioral Associates
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White Plains、New York、アメリカ、10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Nisonger Center
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Pennsylvania
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Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
- Suburban Research Associates
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- BioBehavioral Research of Austin
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Houston、Texas、アメリカ、77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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San Antonio、Texas、アメリカ、78249
- Road Runner Research, Ltd.
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The Woodlands、Texas、アメリカ、77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
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Utah
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Draper、Utah、アメリカ、84020
- Cedar Clinical Research
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23220
- Virginia Commonwealth University
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Brain and Mind Centre
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
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British Columbia
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Kelowna、British Columbia、カナダ、V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
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Toronto、Ontario、カナダ、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～45年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の年齢が12～45歳
- 症状を確実に報告できる指定されたケア/研究パートナーがいる
- 自閉症スペクトラム障害（ASD）の診断を受けている
- フルスケール IQ (または同等) ≥70 スコア
- -向精神薬および補助療法は、スクリーニング前の4週間安定しています
- -治験薬を飲み込むことができなければなりません
除外基準:
- レット症候群または小児崩壊性障害がある
- -他の研究に参加し、スクリーニング前の60日以内に他の治験薬（COVID-19ワクチン接種以外）またはデバイスを受け取った
- -現在の適切な制御のないてんかんの病歴、またはスクリーニング前の6か月の発作
- 過去 12 か月間の自殺念慮または行動の履歴、または C-SSRS の質問 4 および/または 5 に対する肯定的な回答
- -収縮期血圧≥160 mmHg、または拡張期血圧≥100、または制御不能または重度の高血圧の病歴
- 女性の場合、妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ML-004 (IR)/(ER) タブレット
ML-004 は、2 層の即時放出 (IR)/徐放 (ER、胃内滞留型) 経口錠剤製剤です。
ML-004 は 1 日 1 回経口摂取され、12 mg (3 mg IR/9 mg ER) および 24 mg 錠剤 (6 mg IR/18 mg ER) の 2 つの用量強度の錠剤として提供されます。
この試験の用量レベルは、12 mg (12 mg 錠剤 1 個)、24 mg (24 mg 錠剤 1 個)、48 mg (24 mg 錠剤 2 個)、および 72 mg (24 mg 錠剤 3 個) です。
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参加者は ML-004 を 1 日 1 回受け取ります。
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プラセボコンパレーター：ML-004 プラセボ
対応するプラセボ経口錠剤は、治験薬と同じ賦形剤で構成されますが、ML-004 は含まれません。
12 mg (1 錠)、24 mg (1 錠)、48 mg (2 錠)、および 72 mg (3 錠) の ML-004 用量レベルの錠剤数と一致するように、プラセボを 1 日 1 回経口摂取しました。
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参加者は1日1回、適合するプラセボを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自閉症行動インベントリー (ABI) のベースラインからの変化 - 社会的コミュニケーション ドメイン スコア
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI-ソーシャル コミュニケーション ドメイン スコアのベースラインからの変化が報告されます。
ABI は、ASD と診断された被験者 (年齢: 3 歳～成人) の行動を報告するための 62 項目のアンケートです。
このツールは、ASD を持つ人々の親またはケア/研究パートナーによる完成に適しています。
各項目は、特定の行動の質 (まったくないから助けなしまで) または頻度 (まったくないから非常に頻繁に) のいずれかを評価します。
ソーシャル コミュニケーション ドメイン スコアは、ソーシャル コミュニケーション ドメインのスコアの合計をドメイン内の項目数で割ったものです。
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110日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床医による全体的な改善の印象 (CGI-I) のベースラインからの変化
時間枠：110日目
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CGI-I スコアは、治験責任医師の全体的な反応の印象を捉えるために臨床試験で日常的に使用される 7 点尺度に基づく単一項目の尺度です。
治験責任医師または被指名人は、観察された改善を 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) まで評価します。
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110日目
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自閉症行動インベントリ-臨床医 (ABI-C) スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI-Clinician (ABI-C) は、評価前の 1 週間に発生した ASD を持つ人の行動に対する臨床医の評価を取得します。
コアおよび関連する自閉症行動の領域を反映する 14 の項目が含まれています: 社会的コミュニケーション、制限的な行動、気分と不安、自己調整、挑戦的な行動。
各項目は、1 (なし; 症状がない) から 7 (非常に重度; 機能または適応への持続的な干渉) までの 7 段階で評価されます。
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110日目までのベースライン
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Clinicalian Global Impression of Severity (CGI-S) スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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CGI-S は、参加者の病気の重症度に対する臨床医評価者の印象の全体的な評価です。
1 (正常、まったく病気ではない) から 7 (最も重度の病気) のスケールで評価されます。
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110日目までのベースライン
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ABI-Short Form (ABI-S) スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI-S は、ABI の 24 項目の短いバージョンであり、5 つのドメインのそれぞれからの項目が含まれています。
各ドメインのドメイン スコアは、すべてのドメイン アイテムのスコアの合計をドメイン内のアイテム数で割った値として計算されます。
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110日目までのベースライン
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社会的反応性尺度 2 (SRS-2) スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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SRS-2 は、5 つのサブスケールにわたる 65 項目で構成されています。
回答の範囲は 1 (正しくない) から 4 (ほぼ常に正しい) です。
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110日目までのベースライン
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Vineland-3 (ドメイン レベル バージョン) スコアのベースラインからの変化: コミュニケーション、社会化、および不適応行動ドメインの合計
時間枠：110日目までのベースライン
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Vineland-3 ドメイン レベル バージョンには、5 つのドメインが含まれています。
各項目の回答は、0 (まったくない) から 2 (通常) で評価されます。
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110日目までのベースライン
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異常行動チェックリスト 2 - 過敏性 (ABC-I) サブスケール スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABC は、親またはケア/研究パートナーが報告する行動評価評価であり、5 つの領域と 58 の項目で構成され、それぞれが 0 (まったく問題ではない) ～ 3 (問題の程度が深刻) のスケールで評価されます。
イライラ領域は 15 項目から構成されます。
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110日目までのベースライン
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ABI 反復/制限行動ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI 反復/制限行動ドメインの各項目は、頻度によって評価されます (頻度がまったくない、または非常に多い)。
ドメイン スコアは、すべてのドメイン項目スコアの合計をドメイン内の項目数で割ったものです。
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110日目までのベースライン
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ABI気分と不安のドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI-気分と不安のドメインの各項目は、頻度によって評価されます（頻度がまったくない、または非常に多い）。
ドメイン スコアは、すべてのドメイン項目スコアの合計をドメイン内の項目数で割ったものです。
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110日目までのベースライン
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ABI 課題行動ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI の課題行動ドメインの各項目は、頻度によって評価されます (頻度がまったくない、または非常に多い)。
ドメイン スコアは、すべてのドメイン項目スコアの合計をドメイン内の項目数で割ったものです。
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110日目までのベースライン
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ABI自主規制ドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABI 自己規制ドメインの各項目は、頻度によって評価されます (頻度がまったくない、または非常に多い)。
ドメイン スコアは、すべてのドメイン項目スコアの合計をドメイン内の項目数で割ったものです。
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110日目までのベースライン
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ABC-社会的離脱（ABC-SW）下位尺度スコアのベースラインからの変化
時間枠：110日目までのベースライン
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ABC-SW サブスケールは、0 (まったく問題がない) から 3 (問題の程度が深刻) まで評価される ABC-2 の 16 項目で構成されます。
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110日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月13日
一次修了 (実際)
2026年3月10日
研究の完了 (実際)
2026年4月17日
試験登録日
最初に提出
2021年10月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月5日
最初の投稿 (実際)
2021年10月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月18日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ML-004-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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