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ML-004 en Adolescentes y Adultos con Trastornos del Espectro Autista (TEA)

18 de mayo de 2026 actualizado por: MapLight Therapeutics

Un estudio aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ML-004 en adolescentes y adultos con trastornos del espectro autista (TEA).

ML-004-002 es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que inscribirá a aproximadamente 150 sujetos adolescentes y adultos con TEA

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ML-004-002 es un estudio de Fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que inscribirá a aproximadamente 150 sujetos adolescentes y adultos con TEA. El objetivo principal del estudio será evaluar la eficacia de ML-004 en comparación con el placebo para el tratamiento de los déficits de comunicación social informados por los socios del estudio/cuidado en pacientes con TEA.

Los sujetos serán aleatorizados para el tratamiento del estudio en una proporción de 1:1 de ML-004:placebo.

El tratamiento comenzará con 2 semanas de una dosis diaria de ML-004 o placebo seguida de una fase de titulación de la dosis de 9 a 12 días hasta que se alcance la dosis máxima tolerada permitida (basada en el peso del sujeto). La dosis máxima tolerada durante la titulación de la dosis se convertirá en la dosis de mantenimiento (MD) para ese sujeto, y el sujeto permanecerá con esta dosis durante 12 semanas, seguido de una titulación descendente. Un DSMC independiente supervisará el progreso del ensayo y garantizará que la seguridad de los sujetos del ensayo no se vea comprometida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

168

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
  • Canadá
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canadá, V1Y 1Z9
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
    • California
      • Glendale, California, Estados Unidos, 91203
        • Cortica Healthcare
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • NRC Research Institute
      • San Rafael, California, Estados Unidos, 94903
        • Cortica
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Yale Child Study Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Abba Medical Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Apg Research, Llc
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302
        • Neurobehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Estados Unidos, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Richmond Behavioral Associates
      • White Plains, New York, Estados Unidos, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University Nisonger Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249
        • Road Runner Research, Ltd.
      • The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77381
        • Family Psychiatry of The Woodlands
    • Utah
      • Draper, Utah, Estados Unidos, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23220
        • Virginia Commonwealth University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 45 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 12 a 45 años de edad en la selección
  • Tiene un compañero de estudio/cuidado designado que puede informar sobre los síntomas de manera confiable
  • Tiene un diagnóstico de Trastorno del Espectro Autista (TEA)
  • CI de escala completa (o equivalente) ≥70 puntuación
  • Los medicamentos psicoactivos y las terapias adyuvantes son estables durante 4 semanas antes de la selección
  • Debe ser capaz de tragar la medicación del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tiene síndrome de Rett o trastorno desintegrativo infantil
  • Ha participado en cualquier otro estudio y ha recibido cualquier otro medicamento en investigación (que no sea la vacuna COVID-19) o dispositivo dentro de los 60 días anteriores a la selección.
  • Antecedentes de epilepsia sin control adecuado actual, o cualquier convulsión en los 6 meses anteriores a la selección
  • Antecedentes de ideación o comportamiento suicida en los últimos 12 meses, o una respuesta positiva a las preguntas 4 y/o 5 de la C-SSRS
  • Presión arterial sistólica ≥160 mmHg, o presión arterial diastólica ≥100, o antecedentes clínicos de hipertensión no controlada o grave
  • Si es mujer, está embarazada o lactando

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tableta ML-004 (IR)/(ER)
ML-004 es una formulación de tableta oral bicapa de liberación inmediata (IR)/liberación prolongada (ER, gastrorretentiva). ML-004 se toma por vía oral una vez al día y se proporciona en forma de tableta en dos concentraciones de dosis de 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) y tableta de 24 mg (6 mg IR/18 mg ER). Los niveles de dosis para este estudio son 12 mg (proporcionados como una tableta de 12 mg), 24 mg (una tableta de 24 mg), 48 mg (dos tabletas de 24 mg) y 72 mg (tres tabletas de 24 mg).
Droga: Tableta ML-004 (IR)/(ER)
Los participantes recibirán ML-004 una vez al día.
Comparador de placebos: ML-004 Placebo
Los comprimidos orales de placebo combinados consistirán en los mismos excipientes que el fármaco en investigación pero sin ningún ML-004. Placebo tomado por vía oral una vez al día para igualar el número de comprimidos de los niveles de dosis de ML-004 de 12 mg (1 comprimido), 24 mg (1 comprimido), 48 mg (2 comprimidos) y 72 mg (3 comprimidos).
Droga: ML-004 Placebo
Los participantes recibirán un placebo equivalente una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el Inventario de Comportamiento del Autismo (ABI) - Puntaje del Dominio de Comunicación Social
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
Se informará el cambio desde la línea de base en el ABI-Comunicación social. El ABI es un cuestionario de 62 ítems para informar los comportamientos de sujetos (edades: 3 años-adultez) diagnosticados con TEA. La herramienta es adecuada para que la completen los padres o compañeros de cuidado/estudio de personas con TEA. Cada elemento evalúa la calidad (desde nada hasta sin ayuda) o la frecuencia (nunca a muy a menudo) de un comportamiento en particular. La puntuación del dominio de comunicación social es la suma de las puntuaciones en el dominio de comunicación social dividida por la cantidad de elementos en el dominio.
Línea de base hasta el día 110

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la impresión global de mejora del médico (CGI-I)
Periodo de tiempo: Día 110
La puntuación CGI-I es un instrumento de un solo elemento basado en una escala de 7 puntos que se utiliza habitualmente en ensayos clínicos para capturar la impresión global de respuesta del investigador. El investigador o la persona designada califica la mejora observada de 1 (muy mejorada) a 7 (muchísima peor).
Día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación del Inventario de comportamiento del autismo-clínico (ABI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
El ABI-Clinician (ABI-C) captura la calificación del médico de los comportamientos de una persona con ASD que ocurrieron durante la semana anterior a la evaluación. Contiene 14 ítems que reflejan los dominios conductuales centrales y asociados del autismo: comunicación social, conductas restrictivas, estado de ánimo y ansiedad, autorregulación y conducta desafiante. Cada elemento se califica en una escala de 7 puntos de 1 (ninguno; sin síntomas presentes) a 7 (muy grave; interferencia persistente con la función o la adaptación).
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación de la impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
El CGI-S es una evaluación global de la impresión del evaluador clínico sobre la gravedad de la enfermedad del participante. Se califica en una escala de 1 (normal, nada enfermo) a 7 (entre los más extremadamente enfermos).
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación ABI-Short Form (ABI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
El ABI-S es una versión corta de 24 elementos del ABI, que contiene elementos de cada uno de los cinco dominios. La puntuación del dominio para cada dominio se calcula como la suma de las puntuaciones de todos los elementos del dominio dividida por el número de elementos del dominio.
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación de la Escala de respuesta social 2 (SRS-2)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
El SRS-2 consta de 65 elementos en 5 subescalas. Las respuestas van de 1 (no es cierto) a 4 (casi siempre es cierto).
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en Vineland-3 (versión de nivel de dominio) Puntaje: total de los dominios de comunicación, socialización y comportamiento desadaptativo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
La versión de nivel de dominio de Vineland-3 contiene 5 dominios. Las respuestas a cada elemento se califican de 0 (nunca) a 2 (generalmente).
Línea de base hasta el día 110
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la subescala de irritabilidad (ABC-I) de la lista de verificación de conductas aberrantes 2
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
El ABC es una evaluación de calificación del comportamiento informada por los padres o el compañero de estudio/cuidado con cinco dominios y 58 ítems, cada uno calificado en una escala de 0 (nada de problema) a 3 (el problema es grave en grado). El dominio de irritabilidad consta de 15 ítems.
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de comportamiento repetitivo/restrictivo del ABI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
Cada elemento del dominio de conducta repetitiva/restrictiva ABI se clasifica por frecuencia (de nunca a muy frecuente). La puntuación del dominio es la suma de todas las puntuaciones de los elementos del dominio dividida por el número de elementos del dominio.
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de ansiedad y estado de ánimo ABI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
Cada elemento del dominio ABI: Estado de ánimo y ansiedad se clasifica por frecuencia (de nunca a muy frecuente). La puntuación del dominio es la suma de todas las puntuaciones de los elementos del dominio dividida por el número de elementos del dominio.
Línea de base hasta el día 110
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del dominio de comportamiento desafiante ABI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
Cada elemento del dominio de comportamiento desafiante ABI se clasifica por frecuencia (de nunca a muy frecuente). La puntuación del dominio es la suma de todas las puntuaciones de los elementos del dominio dividida por el número de elementos del dominio.
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio de autorregulación ABI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
Cada elemento del dominio de autorregulación ABI se clasifica por frecuencia (de nunca a muy frecuente). La puntuación del dominio es la suma de todas las puntuaciones de los elementos del dominio dividida por el número de elementos del dominio.
Línea de base hasta el día 110
Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala ABC-Retiro social (ABC-SW)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 110
La subescala ABC-SW consta de 16 ítems de la ABC-2 calificados de 0 (nada de problema) a 3 (el problema es de grado grave).
Línea de base hasta el día 110

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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MapLight Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de septiembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

10 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Actual)

17 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

18 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2026

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ML-004-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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