ML-004 chez les adolescents et les adultes atteints de troubles du spectre autistique (TSA)
18 mai 2026 mis à jour par: MapLight Therapeutics
Une étude randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du ML-004 chez les adolescents et les adultes atteints de troubles du spectre autistique (TSA).
ML-004-002 est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo qui recrutera environ 150 sujets adolescents et adultes atteints de TSA
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
ML-004-002 est une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo qui recrutera environ 150 sujets adolescents et adultes atteints de TSA. L'objectif principal de l'étude sera d'évaluer l'efficacité du ML-004 par rapport à un placebo pour le traitement des déficits de communication sociale signalés par le partenaire de soins/étude chez les patients atteints de TSA.
Les sujets seront randomisés pour étudier le traitement dans un rapport 1:1 de ML-004 : placebo.
Le traitement commencera par 2 semaines d'administration une fois par jour de ML-004 ou de placebo, suivies d'une phase de titration de dose de 9 à 12 jours jusqu'à ce que la dose maximale tolérée autorisée (basée sur le poids du sujet) soit atteinte. La dose maximale tolérée pendant la titration de dose deviendra la dose d'entretien (DM) pour ce sujet, et le sujet restera sur cette dose pendant 12 semaines, suivie d'une titration à la baisse. Un DSMC indépendant surveillera la progression de l'essai et s'assurera que la sécurité des sujets de l'essai n'est pas compromise.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
168
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Brain and Mind Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
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British Columbia
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Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Alabama
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Dothan, Alabama, États-Unis, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
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California
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Glendale, California, États-Unis, 91203
- Cortica Healthcare
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Orange, California, États-Unis, 92868
- NRC Research Institute
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San Rafael, California, États-Unis, 94903
- Cortica
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Yale Child Study Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33176
- Abba Medical Group
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Apg Research, Llc
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Tampa, Florida, États-Unis, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
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Michigan
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Bloomfield Hills, Michigan, États-Unis, 48302
- NeuroBehavioral Medicine Group
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New Jersey
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Neptune City, New Jersey, États-Unis, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
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New York
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Orangeburg, New York, États-Unis, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
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Staten Island, New York, États-Unis, 10314
- Richmond Behavioral Associates
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White Plains, New York, États-Unis, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
- Suburban Research Associates
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
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Houston, Texas, États-Unis, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
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The Woodlands, Texas, États-Unis, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
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Utah
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Draper, Utah, États-Unis, 84020
- Cedar Clinical Research
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23220
- Virginia Commonwealth University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- 12 à 45 ans au moment de la sélection
- A un partenaire de soins / d'étude désigné qui peut signaler de manière fiable les symptômes
- A un diagnostic de trouble du spectre autistique (TSA)
- QI à grande échelle (ou équivalent) score ≥70
- Les médicaments psychoactifs et les thérapies complémentaires sont stables pendant 4 semaines avant le dépistage
- Doit être capable d'avaler des médicaments à l'étude
Critère d'exclusion:
- A le syndrome de Rett ou le trouble désintégratif de l'enfant
- A participé à toute autre étude et reçu tout autre médicament expérimental (autre que la vaccination COVID-19) ou dispositif dans les 60 jours précédant le dépistage
- Antécédents d'épilepsie sans contrôle adéquat actuel, ou toute crise dans les 6 mois précédant le dépistage
- Antécédents d'idées ou de comportements suicidaires au cours des 12 derniers mois, ou une réponse positive aux questions 4 et/ou 5 du C-SSRS
- Pression artérielle systolique ≥ 160 mmHg, ou tension artérielle diastolique ≥ 100, ou antécédents cliniques d'hypertension non contrôlée ou sévère
- Si femme, enceinte ou allaitante
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Tablette ML-004 (IR)/(ER)
ML-004 est une formulation orale bicouche à libération immédiate (IR)/libération prolongée (ER, gastrorétentive).
ML-004 est pris par voie orale une fois par jour et fourni sous forme de comprimé en deux dosages de 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) et de 24 mg (6 mg IR/18 mg ER).
Les niveaux de dose pour cette étude sont de 12 mg (fournis sous forme d'un comprimé de 12 mg), 24 mg (un comprimé de 24 mg), 48 mg (deux comprimés de 24 mg) et 72 mg (trois comprimés de 24 mg).
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Les participants recevront ML-004 une fois par jour.
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Comparateur placebo: ML-004 Placebo
Les comprimés oraux placebo appariés seront composés des mêmes excipients que le médicament expérimental, mais sans aucun ML-004.
Placebo pris par voie orale une fois par jour pour correspondre au nombre de comprimés des niveaux de dose ML-004 pour 12 mg (1 comprimé), 24 mg (1 comprimé), 48 mg (2 comprimés) et 72 mg (3 comprimés).
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Les participants recevront un placebo correspondant une fois par jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'inventaire des comportements autistiques (ABI) - score du domaine de la communication sociale
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 110
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Le changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine de communication ABI-Social sera signalé.
L'ABI est un questionnaire de 62 items permettant de rapporter les comportements de sujets (âges : 3 ans-âge adulte) diagnostiqués avec un TSA.
L'outil peut être rempli par les parents ou les partenaires de soins/d'étude des personnes atteintes de TSA.
Chaque item évalue soit la qualité (de pas du tout à sans aide) soit la fréquence (jamais à très souvent) d'un comportement particulier.
Le score du domaine de la communication sociale est la somme des scores du domaine de la communication sociale divisé par le nombre d'éléments du domaine.
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Ligne de base jusqu'au jour 110
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ dans l'impression globale d'amélioration du clinicien (CGI-I)
Délai: Jour 110
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Le score CGI-I est un instrument à un seul élément basé sur une échelle à 7 points couramment utilisée dans les essais cliniques pour capturer l'impression globale de la réponse de l'investigateur.
L'enquêteur ou la personne désignée évalue l'amélioration observée de 1 (très améliorée) à 7 (très pire).
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Jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base du score de l'inventaire des comportements autistiques du clinicien (ABI-C)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 110
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L'ABI-Clinician (ABI-C) capture l'évaluation par le clinicien des comportements d'une personne atteinte de TSA qui se sont produits au cours de la semaine précédant l'évaluation.
Il contient 14 éléments reflétant les domaines de comportement de base et associés à l'autisme : la communication sociale, les comportements restrictifs, l'humeur et l'anxiété, l'autorégulation et les comportements difficiles.
Chaque élément est évalué sur une échelle de 7 points allant de 1 (aucun ; aucun symptôme présent) à 7 (très grave ; interférence persistante avec la fonction ou l'adaptation).
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Ligne de base jusqu'au jour 110
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Changement par rapport au départ du score de l'impression globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 110
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Le CGI-S est une évaluation globale de l'impression que le clinicien-évaluateur a de la gravité de la maladie du participant.
Il est noté sur une échelle de 1 (normal, pas du tout malade) à 7 (parmi les plus gravement malades).
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Ligne de base jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base du score ABI-Short Form (ABI-S)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 110
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L'ABI-S est une version courte de 24 éléments de l'ABI, contenant des éléments de chacun des cinq domaines.
Le score de domaine pour chaque domaine est calculé comme la somme des scores de tous les éléments du domaine divisée par le nombre d'éléments dans le domaine.
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Ligne de base jusqu'au jour 110
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Changement par rapport au départ dans le score de l'échelle de réactivité sociale 2 (SRS-2)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 110
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Le SRS-2 se compose de 65 items répartis sur 5 sous-échelles.
Les réponses vont de 1 (pas vrai) à 4 (presque toujours vrai).
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Ligne de base jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base du score Vineland-3 (version au niveau du domaine) : total des domaines de communication, de socialisation et de comportement inadapté
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 110
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La version de niveau domaine Vineland-3 contient 5 domaines.
Les réponses à chaque item sont cotées de 0 (jamais) à 2 (habituellement).
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Ligne de base jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la sous-échelle 2-Irritabilité (ABC-I) de la liste de contrôle des comportements aberrants
Délai: Référence jusqu'au jour 110
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L'ABC est une évaluation du comportement rapportée par les parents ou les partenaires de garde/d'étude comprenant cinq domaines et 58 éléments, chacun étant noté sur une échelle de 0 (pas du tout un problème) à 3 (le problème est grave).
Le domaine de l'irritabilité comprend 15 éléments.
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Référence jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base du score du domaine des comportements répétitifs/restrictifs ABI
Délai: Référence jusqu'au jour 110
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Chaque élément du domaine ABI-Comportement répétitif/restrictif est évalué par fréquence (jamais à très souvent).
Le score du domaine est la somme de tous les scores des éléments du domaine divisée par le nombre d'éléments du domaine.
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Référence jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base du score ABI du domaine de l'humeur et de l'anxiété
Délai: Référence jusqu'au jour 110
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Chaque élément du domaine ABI-Humeur et anxiété est évalué par fréquence (jamais à très souvent).
Le score du domaine est la somme de tous les scores des éléments du domaine divisée par le nombre d'éléments du domaine.
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Référence jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine ABI Challenging Behaviour
Délai: Référence jusqu'au jour 110
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Chaque élément du domaine ABI-Challengeing Behaviour est évalué par fréquence (jamais à très souvent).
Le score du domaine est la somme de tous les scores des éléments du domaine divisée par le nombre d'éléments du domaine.
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Référence jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine d'autorégulation ABI
Délai: Référence jusqu'au jour 110
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Chaque élément du domaine ABI-Autorégulation est évalué par fréquence (jamais à très souvent).
Le score du domaine est la somme de tous les scores des éléments du domaine divisée par le nombre d'éléments du domaine.
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Référence jusqu'au jour 110
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Changement par rapport à la valeur initiale du score de la sous-échelle ABC-Social Withdrawal (ABC-SW)
Délai: Référence jusqu'au jour 110
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La sous-échelle ABC-SW comprend 16 éléments de l'ABC-2 notés de 0 (pas du tout un problème) à 3 (le problème est grave).
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Référence jusqu'au jour 110
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 septembre 2022
Achèvement primaire (Réel)
10 mars 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
17 avril 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 octobre 2021
Première publication (Réel)
18 octobre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 mai 2026
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ML-004-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .