ML-004 autizmus spektrum zavarokkal (ASD) szenvedő serdülőkben és felnőttekben
2026. május 18. frissítette: MapLight Therapeutics
Véletlenszerű, kettős vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat az ML-004 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára autista spektrumzavarban (ASD) szenvedő serdülők és felnőttek körében.
Az ML-004-002 egy többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely körülbelül 150 ASD-vel küzdő serdülő és felnőtt alanyt von be.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az ML-004-002 egy 2. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely körülbelül 150 serdülő és felnőtt ASD-vel küzdő alanyt von be. A vizsgálat elsődleges célja az ML-004 hatékonyságának értékelése a placebóval összehasonlítva a gondozási/tanulmányi partner által jelentett szociális kommunikációs zavarok kezelésében ASD-ben szenvedő betegeknél.
Az alanyokat randomizálják, hogy tanulmányozzák a kezelést ML-004: placebo 1:1 arányban.
A kezelés az ML-004 vagy placebo 2 hetes napi egyszeri adagolásával kezdődik, amelyet egy 9-12 napos dózistitrálási fázis követ, amíg el nem érik a maximálisan tolerálható dózist (az alany testsúlya alapján). A dózistitrálás során tolerálható maximális dózis lesz az adott alany fenntartó dózisa (MD), és az alany 12 hétig ezen a dózison marad, majd a titrálást csökkentik. Egy független DSMC felügyeli a vizsgálat előrehaladását, és biztosítja, hogy a kísérleti alanyok biztonsága ne sérüljön.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
168
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Egyesült Államok, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
-
-
California
-
Glendale, California, Egyesült Államok, 91203
- Cortica Healthcare
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- NRC Research Institute
-
San Rafael, California, Egyesült Államok, 94903
- Cortica
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
- Abba Medical Group
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Apg Research, Llc
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48302
- NeuroBehavioral Medicine Group
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Egyesült Államok, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
Orangeburg, New York, Egyesült Államok, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
- Richmond Behavioral Associates
-
White Plains, New York, Egyesült Államok, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
-
The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
-
-
Utah
-
Draper, Utah, Egyesült Államok, 84020
- Cedar Clinical Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23220
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
British Columbia
-
Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 12 és 45 év közöttiek a vetítésen
- Van egy kijelölt gondozó/tanulmányi partner, aki megbízhatóan tud jelentést tenni a tünetekről
- Autizmus spektrum zavar (ASD) diagnózisa van
- Teljes skála IQ (vagy azzal egyenértékű) ≥70 pontszám
- A pszichoaktív gyógyszerek és a kiegészítő terápiák a szűrést megelőző 4 hétig stabilak
- Képesnek kell lennie a vizsgálati gyógyszer lenyelésére
Kizárási kritériumok:
- Rett-szindrómája vagy gyermekkori dezintegratív rendellenessége van
- Részt vett bármilyen más vizsgálatban, és bármilyen más vizsgálati gyógyszert (a COVID-19 elleni védőoltáson kívül) vagy eszközt kapott a szűrést megelőző 60 napon belül
- Az anamnézisben szereplő epilepszia jelenlegi megfelelő kontroll nélkül, vagy bármilyen görcsroham a szűrést megelőző 6 hónapban
- Öngyilkossági gondolatok vagy viselkedés az elmúlt 12 hónapban, vagy pozitív válasz a C-SSRS 4. és/vagy 5. kérdésére
- A szisztolés vérnyomás ≥160 Hgmm vagy a diasztolés vérnyomás ≥100, vagy a klinikai kórelőzményben kontrollálatlan vagy súlyos magas vérnyomás szerepel
- Ha nő, terhes vagy szoptat
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ML-004 (IR)/(ER) tabletta
Az ML-004 egy kétrétegű azonnali hatóanyag-leadású (IR)/elnyújtott hatóanyag-leadású (ER, gyomorretenció) orális tabletta készítmény.
Az ML-004-et naponta egyszer szájon át kell bevenni, és két dóziserősségben, 12 mg-os (3 mg IR/9 mg ER) és 24 mg-os tabletta (6 mg IR/18 mg ER) dózisban kerül forgalomba.
Ebben a vizsgálatban a dózisszintek: 12 mg (egy 12 mg-os tabletta formájában), 24 mg (egy 24 mg-os tabletta), 48 mg (két 24 mg-os tabletta) és 72 mg (három 24 mg-os tabletta).
|
A résztvevők naponta egyszer kapnak ML-004-et.
|
|
Placebo Comparator: ML-004 Placebo
A megfelelő placebo orális tabletták ugyanazokat a segédanyagokat tartalmazzák, mint a vizsgálati gyógyszer, de ML-004 nélkül.
Naponta egyszer szájon át beadott placebo, hogy megfeleljen az ML-004 adagolási szintjeihez tartozó tabletták számának: 12 mg (1 tabletta), 24 mg (1 tabletta), 48 mg (2 tabletta) és 72 mg (3 tabletta).
|
A résztvevők naponta egyszer kapnak megfelelő placebót.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az Autizmus Behaviour Inventory (ABI) – Társadalmi kommunikációs tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
A rendszer jelenteni fogja az ABI-Social Communication Domain Score alapvonalhoz viszonyított változását.
Az ABI egy 62 elemből álló kérdőív az ASD-vel diagnosztizált alanyok (életkor: 3 éves felnőttkor) viselkedésének jelentésére.
Az eszköz alkalmas az ASD-vel küzdő emberek szüleinek vagy gondozási/tanulmányi partnereinek kitöltésére.
Minden elem értékeli egy adott viselkedés minőségét (egyáltalán nem a segítség nélkül), vagy gyakoriságát (soha vagy nagyon gyakran).
A közösségi kommunikáció tartomány pontszáma a közösségi kommunikáció tartományban elért pontszámok összege osztva a tartomány elemeinek számával.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) szerint
Időkeret: 110. nap
|
A CGI-I pontszám egy egyelemből álló eszköz, amely egy 7 pontos skálán alapul, amelyet a klinikai vizsgálatok során rutinszerűen használnak, hogy megragadják a nyomozó globális benyomását a válaszreakcióról.
A vizsgáló vagy a megbízott a megfigyelt javulást 1-ről (nagyon javult) 7-re (nagyon sokkal rosszabbra) értékeli.
|
110. nap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az Autizmus Behavior Inventory-Clinician (ABI-C) pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABI-Clinician (ABI-C) rögzíti a klinikus értékelését az ASD-vel küzdő személy viselkedéséről, amely az értékelést megelőző héten történt.
14 elemet tartalmaz, amelyek tükrözik az autizmussal kapcsolatos alapvető és kapcsolódó viselkedési területeket: szociális kommunikáció, korlátozó viselkedés, hangulat és szorongás, önszabályozás és kihívást jelentő viselkedés.
Minden elemet egy 7-es skálán értékelnek 1-től (nincs, nincsenek tünetek) 7-ig (nagyon súlyos; tartós zavarás a funkcióban vagy az alkalmazkodásban).
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
A CGI-S a klinikus értékelőjének a résztvevő betegségének súlyosságáról alkotott benyomásának átfogó értékelése.
Egy 1-től (normál, egyáltalán nem beteg) 7-ig terjedő skálán (a legrosszabb betegek között) értékelik.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az ABI-Short Form (ABI-S) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABI-S az ABI 24 elemből álló rövid változata, amely mind az öt tartomány elemeit tartalmazza.
Az egyes tartományok tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 2. társadalmi reagálási skála (SRS-2) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az SRS-2 65 elemből áll, 5 alskálán.
A válaszok 1-től (nem igaz) 4-ig (majdnem mindig igaz) terjednek.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Vineland-3 (Domain Level Version) pontszámban: kommunikációs, szocializációs és helytelen viselkedési tartományok összesen
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
A Vineland-3 Domain Level Version 5 domaint tartalmaz.
Az egyes elemekre adott válaszok 0-tól (soha) 2-ig (általában) vannak besorolva.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 2. rendellenes viselkedés ellenőrző listában – Irritabilitás (ABC-I) Alskála pontszám
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABC egy szülő vagy gondozó/tanulmányozó partner által jelentett viselkedésminősítés, amely öt területtel és 58 elemmel rendelkezik, mindegyik 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos fokú) skálán értékelt.
Az ingerlékenység tartománya 15 elemből áll.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az ABI ismétlődő/korlátozó viselkedési tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABI ismétlődő/korlátozó viselkedési tartomány minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran).
A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az ABI hangulati és szorongási tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABI-Mood and Anxiety Domain minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran).
A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az ABI Challenging Behavior Domain Score értékében
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABI-Challenging Behavior Domain minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran).
A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az ABI önszabályozási tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABI-önszabályozási tartomány minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran).
A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az ABC-Social Drawal (ABC-SW) alskála pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
|
Az ABC-SW alskála az ABC-2 16 eleméből áll, 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos fokú).
|
Alaphelyzet a 110. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. szeptember 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. március 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. október 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 5.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 18.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ML-004-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .