Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ML-004 autizmus spektrum zavarokkal (ASD) szenvedő serdülőkben és felnőttekben

2024. február 9. frissítette: MapLight Therapeutics

Véletlenszerű, kettős vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos vizsgálat az ML-004 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára autista spektrumzavarban (ASD) szenvedő serdülők és felnőttek körében.

Az ML-004-002 egy többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely körülbelül 150 ASD-vel küzdő serdülő és felnőtt alanyt von be.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ML-004-002 egy 2. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amely körülbelül 150 serdülő és felnőtt ASD-vel küzdő alanyt von be. A vizsgálat elsődleges célja az ML-004 hatékonyságának értékelése a placebóval összehasonlítva a gondozási/tanulmányi partner által jelentett szociális kommunikációs zavarok kezelésében ASD-ben szenvedő betegeknél.

Az alanyokat randomizálják, hogy tanulmányozzák a kezelést ML-004: placebo 1:1 arányban.

A kezelés az ML-004 vagy placebo 2 hetes napi egyszeri adagolásával kezdődik, amelyet egy 9-12 napos dózistitrálási fázis követ, amíg el nem érik a maximálisan tolerálható dózist (az alany testsúlya alapján). A dózistitrálás során tolerálható maximális dózis lesz az adott alany fenntartó dózisa (MD), és az alany 12 hétig ezen a dózison marad, majd a titrálást csökkentik. Egy független DSMC felügyeli a vizsgálat előrehaladását, és biztosítja, hogy a kísérleti alanyok biztonsága ne sérüljön.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Toborzás
        • Brain and Mind Centre
        • Kapcsolatba lépni:
          • Adam Gaustella, Prof
          • Telefonszám: +61 2 9351 0539
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Toborzás
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kapcsolatba lépni:
          • Helen Heussler, MBBS
          • Telefonszám: 617 3068 3815
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Toborzás
        • Mater Research
        • Kapcsolatba lépni:
          • Catherine Franklin, MBBS
          • Telefonszám: 07 3163 2412
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Toborzás
        • Flinders Medical Centre
        • Kapcsolatba lépni:
          • Dylan Mordaunt, MBBS
          • Telefonszám: 618 8240 4623
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
          • David Amor, MBBS
          • Telefonszám: 613 9936 6404
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Egyesült Államok, 36303
        • Toborzás
        • Harmonex Neuroscience Research
        • Kapcsolatba lépni:
          • Nelson Handal-Thome, MD
          • Telefonszám: 334-836-2000
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Toborzás
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
        • Kapcsolatba lépni:
          • Christopher Smith, PhD
          • Telefonszám: 480-443-0050
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • University of California, San Francisco
        • Kapcsolatba lépni:
          • Tomoyo Hirota, DO
          • Telefonszám: 415-476-7044
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Toborzás
        • Yale Child Study Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Roger Jou, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 203-737-4378
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
        • Kapcsolatba lépni:
          • Adelaide Robb, MD
          • Telefonszám: 202-476-3042
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Toborzás
        • APG Research, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
          • Morteza Nadjafi, MD
          • Telefonszám: 407-423-7149
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
        • Toborzás
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
        • Kapcsolatba lépni:
          • Daniel Fallon, MD
          • Telefonszám: 813-974-4657
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Egyesült Államok, 60563
        • Aktív, nem toborzó
        • AMR-Baber Research Inc
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02421
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital's Lurie Center for Autism
        • Kapcsolatba lépni:
          • Christopher Keary, MD
          • Telefonszám: 781-860-1729
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48302
        • Toborzás
        • Neurobehavioral Medicine Group
        • Kapcsolatba lépni:
          • Richard Jackson, MD
          • Telefonszám: 248-290-5400
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
        • Toborzás
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
          • Benjamin Black, MD
          • Telefonszám: 573-884-6052
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Egyesült Államok, 08009
        • Toborzás
        • Hassman Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
          • Steve Glass, MD
          • Telefonszám: 350 856-753-7335
      • Neptune, New Jersey, Egyesült Államok, 07753
        • Toborzás
        • Jersey Shore University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Stacy Doumas, MD
          • Telefonszám: 732-776-4930
    • New York
      • Orangeburg, New York, Egyesült Államok, 10962
        • Toborzás
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
        • Kapcsolatba lépni:
          • Russell Tobe, MD
          • Telefonszám: 845-398-5525
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
        • Toborzás
        • Richmond Behavioral Associates
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mark DiBuono, MD
          • Telefonszám: 1301 718-317-5522
      • White Plains, New York, Egyesült Államok, 10605
        • Toborzás
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD
          • Telefonszám: 646-774-5251
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • Ohio State University Nisonger Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Eugene Arnold, MD
          • Telefonszám: 614-685-6701
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19063
        • Toborzás
        • Suburban Research Associates
        • Kapcsolatba lépni:
          • Shivkumar Hatti, MD
          • Telefonszám: 610-891-7200
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
          • Amanda Bennett, MD
          • Telefonszám: 267-366-8371
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77090
        • Megszűnt
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78249
        • Toborzás
        • Road Runner Research, Ltd.
        • Kapcsolatba lépni:
          • Jerry Tomasovic, MD
          • Telefonszám: 210-949-0505
    • Utah
      • Draper, Utah, Egyesült Államok, 84020
        • Toborzás
        • Cedar Clinical Research
        • Kapcsolatba lépni:
          • Paul Thielking, MD
          • Telefonszám: 801-704-9722
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Toborzás
        • Seattle Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Gary Stobbe, MD
          • Telefonszám: 206-987-8080
  • Kanada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
        • Toborzás
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
        • Kapcsolatba lépni:
          • Euguene Okorie, MD
          • Telefonszám: 250-862-8141
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Toborzás
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
        • Kapcsolatba lépni:
          • Rob Nicolson, MD, FRCP (C)
          • Telefonszám: 519-685-8427
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Toborzás
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Danielle Baribeau, MD
          • Telefonszám: 416-753-6005

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 12 és 45 év közöttiek a vetítésen
  • Van egy kijelölt gondozó/tanulmányi partner, aki megbízhatóan tud jelentést tenni a tünetekről
  • Autizmus spektrum zavar (ASD) diagnózisa van
  • Teljes skála IQ (vagy azzal egyenértékű) ≥70 pontszám
  • A pszichoaktív gyógyszerek és a kiegészítő terápiák a szűrést megelőző 4 hétig stabilak
  • Képesnek kell lennie a vizsgálati gyógyszer lenyelésére

Kizárási kritériumok:

  • Rett-szindrómája vagy gyermekkori dezintegratív rendellenessége van
  • Részt vett bármilyen más vizsgálatban, és bármilyen más vizsgálati gyógyszert (a COVID-19 elleni védőoltáson kívül) vagy eszközt kapott a szűrést megelőző 60 napon belül
  • Az anamnézisben szereplő epilepszia jelenlegi megfelelő kontroll nélkül, vagy bármilyen görcsroham a szűrést megelőző 6 hónapban
  • Öngyilkossági gondolatok vagy viselkedés az elmúlt 12 hónapban, vagy pozitív válasz a C-SSRS 4. és/vagy 5. kérdésére
  • A szisztolés vérnyomás ≥160 Hgmm vagy a diasztolés vérnyomás ≥100, vagy a klinikai kórelőzményben kontrollálatlan vagy súlyos magas vérnyomás szerepel
  • Ha nő, terhes vagy szoptat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ML-004 (IR)/(ER) tabletta
Az ML-004 egy kétrétegű azonnali hatóanyag-leadású (IR)/elnyújtott hatóanyag-leadású (ER, gyomorretenció) orális tabletta készítmény. Az ML-004-et naponta egyszer szájon át kell bevenni, és két dóziserősségben, 12 mg-os (3 mg IR/9 mg ER) és 24 mg-os tabletta (6 mg IR/18 mg ER) dózisban kerül forgalomba. Ebben a vizsgálatban a dózisszintek: 12 mg (egy 12 mg-os tabletta formájában), 24 mg (egy 24 mg-os tabletta), 48 mg (két 24 mg-os tabletta) és 72 mg (három 24 mg-os tabletta).
Drog: ML-004 (IR)/(ER) tabletta
A résztvevők naponta egyszer kapnak ML-004-et.
Placebo Comparator: ML-004 Placebo
A megfelelő placebo orális tabletták ugyanazokat a segédanyagokat tartalmazzák, mint a vizsgálati gyógyszer, de ML-004 nélkül. Naponta egyszer szájon át beadott placebo, hogy megfeleljen az ML-004 adagolási szintjeihez tartozó tabletták számának: 12 mg (1 tabletta), 24 mg (1 tabletta), 48 mg (2 tabletta) és 72 mg (3 tabletta).
Drog: ML-004 Placebo
A résztvevők naponta egyszer kapnak megfelelő placebót.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az Autizmus Behaviour Inventory (ABI) – Társadalmi kommunikációs tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
A rendszer jelenteni fogja az ABI-Social Communication Domain Score alapvonalhoz viszonyított változását. Az ABI egy 62 elemből álló kérdőív az ASD-vel diagnosztizált alanyok (életkor: 3 éves felnőttkor) viselkedésének jelentésére. Az eszköz alkalmas az ASD-vel küzdő emberek szüleinek vagy gondozási/tanulmányi partnereinek kitöltésére. Minden elem értékeli egy adott viselkedés minőségét (egyáltalán nem a segítség nélkül), vagy gyakoriságát (soha vagy nagyon gyakran). A közösségi kommunikáció tartomány pontszáma a közösségi kommunikáció tartományban elért pontszámok összege osztva a tartomány elemeinek számával.
Alaphelyzet a 110. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) szerint
Időkeret: 110. nap
A CGI-I pontszám egy egyelemből álló eszköz, amely egy 7 pontos skálán alapul, amelyet a klinikai vizsgálatok során rutinszerűen használnak, hogy megragadják a nyomozó globális benyomását a válaszreakcióról. A vizsgáló vagy a megbízott a megfigyelt javulást 1-ről (nagyon javult) 7-re (nagyon sokkal rosszabbra) értékeli.
110. nap
Változás a kiindulási értékhez képest az Autizmus Behavior Inventory-Clinician (ABI-C) pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABI-Clinician (ABI-C) rögzíti a klinikus értékelését az ASD-vel küzdő személy viselkedéséről, amely az értékelést megelőző héten történt. 14 elemet tartalmaz, amelyek tükrözik az autizmussal kapcsolatos alapvető és kapcsolódó viselkedési területeket: szociális kommunikáció, korlátozó viselkedés, hangulat és szorongás, önszabályozás és kihívást jelentő viselkedés. Minden elemet egy 7-es skálán értékelnek 1-től (nincs, nincsenek tünetek) 7-ig (nagyon súlyos; tartós zavarás a funkcióban vagy az alkalmazkodásban).
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest a Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
A CGI-S a klinikus értékelőjének a résztvevő betegségének súlyosságáról alkotott benyomásának átfogó értékelése. Egy 1-től (normál, egyáltalán nem beteg) 7-ig terjedő skálán (a legrosszabb betegek között) értékelik.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest az ABI-Short Form (ABI-S) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABI-S az ABI 24 elemből álló rövid változata, amely mind az öt tartomány elemeit tartalmazza. Az egyes tartományok tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest a 2. társadalmi reagálási skála (SRS-2) pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az SRS-2 65 elemből áll, 5 alskálán. A válaszok 1-től (nem igaz) 4-ig (majdnem mindig igaz) terjednek.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest a Vineland-3 (Domain Level Version) pontszámban: kommunikációs, szocializációs és helytelen viselkedési tartományok összesen
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
A Vineland-3 Domain Level Version 5 domaint tartalmaz. Az egyes elemekre adott válaszok 0-tól (soha) 2-ig (általában) vannak besorolva.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás a kiindulási értékhez képest a 2. rendellenes viselkedés ellenőrző listában – Irritabilitás (ABC-I) Alskála pontszám
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABC egy szülő vagy gondozó/tanulmányozó partner által jelentett viselkedésminősítés, amely öt területtel és 58 elemmel rendelkezik, mindegyik 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos fokú) skálán értékelt. Az ingerlékenység tartománya 15 elemből áll.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest az ABI ismétlődő/korlátozó viselkedési tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABI ismétlődő/korlátozó viselkedési tartomány minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran). A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest az ABI hangulati és szorongási tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABI-Mood and Anxiety Domain minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran). A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest az ABI Challenging Behavior Domain Score értékében
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABI-Challenging Behavior Domain minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran). A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest az ABI önszabályozási tartomány pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABI-önszabályozási tartomány minden eleme gyakoriság szerint van besorolva (soha nem nagyon gyakran). A tartomány pontszáma az összes tartományelem pontszámának az összege osztva a tartományban lévő elemek számával.
Alaphelyzet a 110. napig
Változás az alapvonalhoz képest az ABC-Social Drawal (ABC-SW) alskála pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 110. napig
Az ABC-SW alskála az ABC-2 16 eleméből áll, 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos fokú).
Alaphelyzet a 110. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MapLight Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. szeptember 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 5.

Első közzététel (Tényleges)

2021. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ML-004-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar

Klinikai vizsgálatok a ML-004 (IR)/(ER) tabletta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Germany

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel