Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ML-004 hos unge og voksne med autismespektrumforstyrrelser (ASD)

18. maj 2026 opdateret af: MapLight Therapeutics

En randomiseret, dobbeltblind, parallel gruppe, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ML-004 hos unge og voksne med autismespektrumforstyrrelser (ASD).

ML-004-002 er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, der vil inkludere ca. 150 unge og voksne forsøgspersoner med ASD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ML-004-002 er en fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse, der vil inkludere ca. 150 unge og voksne forsøgspersoner med ASD. Det primære formål med undersøgelsen vil være at evaluere effektiviteten af ​​ML-004 sammenlignet med placebo til behandling af pleje-/studiepartner-rapporterede sociale kommunikationsmangler hos patienter med ASD.

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at studere behandling i forholdet 1:1 af ML-004: placebo.

Behandlingen begynder med 2 ugers dosering én gang dagligt af ML-004 eller placebo efterfulgt af en 9-12 dages dosistitreringsfase, indtil den maksimalt tilladte tolererede dosis (baseret på patientens vægt) er nået. Den maksimale dosis, der tolereres under dosistitrering, bliver vedligeholdelsesdosis (MD) for det pågældende individ, og forsøgspersonen vil forblive på denne dosis i 12 uger, efterfulgt af en nedtitrering. En uafhængig DSMC vil overvåge forsøgets fremskridt og sikre, at forsøgspersonernes sikkerhed ikke kompromitteres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

168

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forenede Stater, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
    • California
      • Glendale, California, Forenede Stater, 91203
        • Cortica Healthcare
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • NRC Research Institute
      • San Rafael, California, Forenede Stater, 94903
        • Cortica
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale Child Study Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Abba Medical Group
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Apg Research, Llc
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forenede Stater, 48302
        • NeuroBehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Forenede Stater, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • Orangeburg, New York, Forenede Stater, 10962
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Richmond Behavioral Associates
      • White Plains, New York, Forenede Stater, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Nisonger Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78249
        • Road Runner Research, Ltd.
      • The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77381
        • Family Psychiatry of The Woodlands
    • Utah
      • Draper, Utah, Forenede Stater, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23220
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 12 til 45 ved screening
  • Har en udpeget pleje-/studiepartner, som pålideligt kan rapportere om symptomer
  • Har diagnosen autismespektrumforstyrrelse (ASD)
  • Fuldskala IQ (eller tilsvarende) ≥70 score
  • Psykoaktiv medicin og supplerende terapier er stabile i 4 uger før screening
  • Skal kunne sluge studiemedicin

Ekskluderingskriterier:

  • Har Rett syndrom eller disintegrativ børnesygdom
  • Har deltaget i andre undersøgelser og modtaget anden forsøgsmedicin (ud over COVID-19-vaccination) eller udstyr inden for 60 dage før screening
  • Anamnese med epilepsi uden aktuel tilstrækkelig kontrol, eller ethvert anfald i de 6 måneder forud for screening
  • Anamnese med selvmordstanker eller -adfærd inden for de seneste 12 måneder, eller et positivt svar på C-SSRS spørgsmål 4 og/eller 5
  • Systolisk blodtryk ≥160 mmHg, eller diastolisk blodtryk ≥100, eller en klinisk historie med ukontrolleret eller svær hypertension
  • Hvis hun er gravid eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ML-004 (IR)/(ER) tablet
ML-004 er en oral tabletformulering med tolags øjeblikkelig frigivelse (IR)/forlænget frigivelse (ER, gastroretentiv). ML-004 tages oralt én gang dagligt og leveres som en tablet i to dosisstyrker på 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) og 24 mg tablet (6 mg IR/18 mg ER). Dosisniveauer for denne undersøgelse er 12 mg (leveres som én 12 mg tablet), 24 mg (én 24 mg tablet), 48 mg (to 24 mg tabletter) og 72 mg (tre 24 mg tabletter).
Medicin: ML-004 (IR)/(ER) tablet
Deltagerne vil modtage ML-004 én gang dagligt.
Placebo komparator: ML-004 Placebo
Matchende placebo orale tabletter vil bestå af de samme hjælpestoffer som forsøgslægemidlet, men uden ML-004. Placebo indtaget oralt én gang dagligt for at matche tabletantallet af ML-004 dosisniveauer for 12 mg (1 tablet), 24 mg (1 tablet), 48 mg (2 tabletter) og 72 mg (3 tabletter).
Medicin: ML-004 Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo én gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Autism Behavior Inventory (ABI) - Social Communication Domain Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABI-Social Communication Domain Score vil blive rapporteret. ABI er et spørgeskema med 62 punkter til rapportering af adfærd hos personer (alder: 3 år-voksen), diagnosticeret med ASD. Værktøjet er velegnet til færdiggørelse af forældre eller pleje-/studiepartnere til personer med ASD. Hvert element vurderer enten kvaliteten (fra slet ikke til uden hjælp) eller hyppigheden (aldrig til meget ofte) af en bestemt adfærd. Score for social kommunikationsdomæne er summen af ​​scorerne i domænet for social kommunikation divideret med antallet af elementer i domænet.
Baseline op til dag 110

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Dag 110
CGI-I-scoren er et enkelt-element-instrument baseret på en 7-punkts skala, der rutinemæssigt anvendes i kliniske forsøg for at fange investigatorens globale indtryk af respons. Efterforskeren eller den udpegede vurderer den observerede forbedring fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
Dag 110
Ændring fra baseline i Autism Behavior Inventory-Clinician (ABI-C) score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
ABI-klinikeren (ABI-C) fanger klinikerens vurdering af adfærd hos en person med ASD, der opstod i løbet af ugen før vurderingen. Den indeholder 14 punkter, der afspejler de kerne og tilhørende autismeadfærdsdomæner: Social kommunikation, restriktiv adfærd, humør og angst, selvregulering og udfordrende adfærd. Hvert punkt er vurderet på en 7-trins skala fra 1 (ingen; ingen symptomer til stede) til 7 (meget alvorlig; vedvarende forstyrrelse af funktion eller tilpasning).
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)-score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
CGI-S er en global vurdering af klinikerens vurderingsindtryk af sværhedsgraden af ​​deltagerens sygdom. Den er vurderet på en skala fra 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge).
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABI-Short Form (ABI-S) Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
ABI-S er en 24-elements kort version af ABI, der indeholder elementer fra hvert af de fem domæner. Domæne-scoren for hvert domæne beregnes som summen af ​​point for alle domæneelementer divideret med antallet af elementer i domænet.
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2) Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
SRS-2 består af 65 elementer fordelt på 5 underskalaer. Svarene går fra 1 (ikke sandt) til 4 (næsten altid sandt).
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i Vineland-3 (domæneniveauversion)-score: total af domæner for kommunikation, socialisering og utilpasset adfærd
Tidsramme: Baseline op til dag 110
Vineland-3 domæneniveauversionen indeholder 5 domæner. Svar på hvert punkt er vurderet fra 0 (aldrig) til 2 (normalt).
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i afvigende adfærdstjekliste 2-Irritabilitet (ABC-I) Subscale Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
ABC er en forældre- eller omsorgs-/studiepartner-rapporteret adfærdsvurderingsvurdering med fem domæner og 58 punkter, hver vurderet på en skala fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad). Irritabilitetsdomænet består af 15 elementer.
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABI Repetitive/Restrictive Behavior Domain Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
Hvert element på ABI-Repetitive/Restrictive Behavior Domain er bedømt efter frekvens (aldrig til meget ofte). Domæne-scoren er summen af ​​alle domæne-elementers score divideret med antallet af elementer i domænet.
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABI Mood and Anxiety Domain Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
Hvert element på ABI-Mood and Anxiety Domain er bedømt efter frekvens (aldrig til meget ofte). Domæne-scoren er summen af ​​alle domæne-elementers score divideret med antallet af elementer i domænet.
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABI Challenging Behavior Domain Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
Hvert element på ABI-Challenging Behavior Domain bedømmes efter frekvens (aldrig til meget ofte). Domæne-scoren er summen af ​​alle domæne-elementers score divideret med antallet af elementer i domænet.
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABI Self-Regulation Domain Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
Hvert element på ABI-Selvreguleringsdomænet vurderes efter frekvens (aldrig til meget ofte). Domæne-scoren er summen af ​​alle domæne-elementers score divideret med antallet af elementer i domænet.
Baseline op til dag 110
Ændring fra baseline i ABC-social tilbagetrækning (ABC-SW) Subscale Score
Tidsramme: Baseline op til dag 110
ABC-SW-underskalaen består af 16 elementer af ABC-2 vurderet fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad).
Baseline op til dag 110

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MapLight Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

18. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2026

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML-004-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med ML-004 (IR)/(ER) tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner