ML-004 nuorilla ja aikuisilla, joilla on autismispektrihäiriöitä (ASD)
maanantai 18. toukokuuta 2026 päivittänyt: MapLight Therapeutics
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, lumekontrolloitu tutkimus ML-004:n tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi nuorilla ja aikuisilla, joilla on autismispektrihäiriöitä (ASD).
ML-004-002 on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, johon otetaan mukaan noin 150 nuorta ja aikuista, joilla on ASD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ML-004-002 on vaiheen 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, johon otetaan mukaan noin 150 nuorta ja aikuista, joilla on ASD. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ML-004:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna hoidettaessa hoito-/tutkimuskumppanin ilmoittamia sosiaalisen kommunikoinnin puutteita ASD-potilailla.
Koehenkilöt satunnaistetaan tutkimaan hoitoa suhteessa 1:1 ML-004:plasebo.
Hoito aloitetaan 2 viikon mittaisella kerran vuorokaudessa annettavalla ML-004:n tai lumelääkeannoksella, jota seuraa 9–12 päivän annostitrausvaihe, kunnes suurin sallittu siedetty annos (kohteen painon perusteella) saavutetaan. Annoksen titrauksen aikana siedetystä suurimmasta annoksesta tulee kyseisen kohteen ylläpitoannos (MD), ja kohde jatkaa tällä annoksella 12 viikon ajan, minkä jälkeen titraus tehdään alaspäin. Riippumaton DSMC seuraa kokeen edistymistä ja varmistaa, että koehenkilöiden turvallisuus ei vaarannu.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
168
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
British Columbia
-
Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Yhdysvallat, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
-
-
California
-
Glendale, California, Yhdysvallat, 91203
- Cortica Healthcare
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Nrc Research Institute
-
San Rafael, California, Yhdysvallat, 94903
- Cortica
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Abba Medical Group
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Apg Research, Llc
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48302
- Neurobehavioral Medicine Group
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Yhdysvallat, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
Orangeburg, New York, Yhdysvallat, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
- Richmond Behavioral Associates
-
White Plains, New York, Yhdysvallat, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
-
-
Utah
-
Draper, Utah, Yhdysvallat, 84020
- Cedar Clinical Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23220
- Virginia Commonwealth University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 12-45 näytöksessä
- Hänellä on nimetty hoito-/tutkimuskumppani, joka voi luotettavasti raportoida oireista
- Hänellä on diagnosoitu autismispektrihäiriö (ASD)
- Täyden asteikon IQ (tai vastaava) ≥70 pistemäärä
- Psykoaktiiviset lääkkeet ja lisähoidot ovat stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa
- On kyettävä nielemään tutkimuslääkettä
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on Rett-oireyhtymä tai lapsen hajoamishäiriö
- on osallistunut mihin tahansa muuhun tutkimukseen ja saanut muita tutkimuslääkkeitä (muuta kuin COVID-19-rokotusta) tai laitetta 60 päivän sisällä ennen seulontaa
- Aiempi epilepsia ilman tämänhetkistä riittävää hallintaa tai mikä tahansa kohtaus seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana
- Itsemurha-ajatukset tai -käyttäytyminen viimeisten 12 kuukauden aikana tai myönteinen vastaus C-SSRS-kysymyksiin 4 ja/tai 5
- Systolinen verenpaine ≥160 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥100 tai kliininen anamneesissa hallitsematon tai vaikea verenpainetauti
- Jos nainen on raskaana tai imettää
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ML-004 (IR)/(ER) tabletti
ML-004 on kaksikerroksinen välittömästi vapautuva (IR) / pitkitetysti vapauttava (ER, gastroretentiivinen) oraalinen tablettiformulaatio.
ML-004 otetaan suun kautta kerran vuorokaudessa ja toimitetaan tabletteina kahtena annosvahvuutena: 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) ja 24 mg tabletti (6 mg IR/18 mg ER).
Tämän tutkimuksen annostasot ovat 12 mg (toimitetaan yhtenä 12 mg:n tablettina), 24 mg (yksi 24 mg:n tabletti), 48 mg (kaksi 24 mg:n tablettia) ja 72 mg (kolme 24 mg:n tablettia).
|
Osallistujat saavat ML-004:n kerran päivässä.
|
|
Placebo Comparator: ML-004 Placebo
Vastaavat lumetabletit sisältävät samoja apuaineita kuin tutkimuslääke, mutta ilman ML-004:ää.
Plasebo otetaan suun kautta kerran päivässä vastaamaan tablettien määrää ML-004-annostasoilla 12 mg (1 tabletti), 24 mg (1 tabletti), 48 mg (2 tablettia) ja 72 mg (3 tablettia).
|
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä kerran päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta autismin käyttäytymiskartoituksen (ABI) - sosiaalisen viestinnän verkkotunnuksen pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
Muutos perustasosta ABI-Social Communication Domain Scoreissa raportoidaan.
ABI on 62 kohdan kyselylomake ASD-diagnoosin saaneiden koehenkilöiden (ikä: 3-vuotiaat aikuiset) käyttäytymisen raportoimiseksi.
Työkalu soveltuu ASD-potilaiden vanhempien tai hoito-/opintokumppaneiden suorittamiseen.
Jokainen kohde arvioi joko tietyn käyttäytymisen laatua (ei ollenkaan tai ilman apua) tai esiintymistiheyttä (ei koskaan erittäin usein).
Sosiaalisen viestinnän toimialueen pistemäärä on sosiaalisen viestinnän toimialueen pisteiden summa jaettuna toimialueen kohteiden määrällä.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta kliinikon maailmanlaajuisessa parantamisessa (CGI-I)
Aikaikkuna: Päivä 110
|
CGI-I-pistemäärä on yksiosainen mittari, joka perustuu 7-pisteen asteikkoon, jota käytetään rutiininomaisesti kliinisissä tutkimuksissa tutkijan yleisvaikutelman keräämiseksi vasteesta.
Tutkija tai nimetty arvioi havaitun parannuksen arvosta 1 (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi).
|
Päivä 110
|
|
Muutos lähtötasosta autismikäyttäytymiskartoituksen kliinikon (ABI-C) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
ABI-Clinician (ABI-C) tallentaa kliinikon arvion ASD:tä sairastavan henkilön käyttäytymisestä, joka tapahtui arviointia edeltävän viikon aikana.
Se sisältää 14 kohdetta, jotka kuvastavat autismin keskeisiä ja niihin liittyviä käyttäytymisalueita: sosiaalinen kommunikaatio, rajoittava käyttäytyminen, mieliala ja ahdistus, itsesäätely ja haastava käyttäytyminen.
Jokainen kohta on arvioitu 7 pisteen asteikolla 1 (ei mitään; ei oireita) 7 (erittäin vakava; jatkuva toimintahäiriö tai sopeutuminen).
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lääkäreiden globaalin vakavuusvaikutelman (CGI-S) -pisteen perustasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
CGI-S on yleinen arvio kliinikon arvioijan vaikutuksesta osallistujan sairauden vakavuudesta.
Se on arvioitu asteikolla 1 (normaali, ei ollenkaan sairas) 7 (erittäin sairaiden joukossa).
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ABI-Short Form (ABI-S) -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
ABI-S on 24 kohteen lyhyt versio ABI:sta, joka sisältää kohteita kustakin viidestä toimialueesta.
Kunkin verkkotunnuksen verkkotunnuspisteet lasketaan kaikkien verkkotunnuksen kohteiden pisteiden summana jaettuna toimialueen kohteiden määrällä.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos perustasosta Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2) -pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
SRS-2 koostuu 65 kohdasta 5 ala-asteikossa.
Vastaukset vaihtelevat 1:stä (ei totta) 4:ään (melkein aina totta).
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta Vineland-3:n (verkkotunnustason versio) pistemäärässä: kommunikaatio-, sosialisointi- ja sopeutumattoman käyttäytymisen verkkotunnuksia yhteensä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
Vineland-3 Domain Level Version sisältää 5 verkkotunnusta.
Jokaisen kohteen vastaukset on arvioitu 0 (ei koskaan) - 2 (yleensä).
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan 2 - Ärtyvyys (ABC-I) alaskaalan pisteet
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
ABC on vanhempien tai huoltajien/tutkimuskumppanien raportoima käyttäytymisarviointi, jossa on viisi aluetta ja 58 kohdetta, joista jokainen on arvioitu asteikolla 0 (ei ollenkaan ongelma) 3:een (ongelma on vakava aste).
Ärtyvyysalue koostuu 15 kohteesta.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos perustasosta ABI-toistuvan/rajoittavan käyttäytymisen verkkotunnuksen pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
Jokainen ABI-Repetitive/Restrictive Behavior Domain -kohde luokitellaan tiheyden mukaan (ei koskaan tai kovin usein).
Verkkotunnuksen pistemäärä on kaikkien verkkotunnuksen kohteiden tulosten summa jaettuna verkkotunnuksen kohteiden määrällä.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ABI Mood and Anxiety Domain Score -pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
Jokainen ABI-Mood and Anxiety Domain -kohde luokitellaan taajuuden mukaan (ei koskaan kovin usein).
Verkkotunnuksen pistemäärä on kaikkien verkkotunnuksen kohteiden tulosten summa jaettuna verkkotunnuksen kohteiden määrällä.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ABI Challenging Behavior Domain Scoreissa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
Jokainen ABI-Callenging Behavior Domainin kohde luokitellaan tiheyden mukaan (ei koskaan tai kovin usein).
Verkkotunnuksen pistemäärä on kaikkien verkkotunnuksen kohteiden tulosten summa jaettuna verkkotunnuksen kohteiden määrällä.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ABI Self-regulation Domain Score -arvossa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
Jokainen ABI-itsesäätelytoimialueen kohde luokitellaan taajuuden mukaan (ei koskaan tai kovin usein).
Verkkotunnuksen pistemäärä on kaikkien verkkotunnuksen kohteiden tulosten summa jaettuna verkkotunnuksen kohteiden määrällä.
|
Perustaso päivään 110 asti
|
|
Muutos lähtötasosta ABC-Social Drawal (ABC-SW) -alaasteikkopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 110 asti
|
ABC-SW-aliasteikko koostuu 16:sta ABC-2:sta arvosanasta 0 (ei ollenkaan ongelma) 3:een (ongelma on asteittain vakava).
|
Perustaso päivään 110 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ML-004-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .