ML-004 у подростков и взрослых с расстройствами аутистического спектра (РАС)
18 мая 2026 г. обновлено: MapLight Therapeutics
Рандомизированное двойное слепое параллельное групповое плацебо-контролируемое исследование по изучению эффективности, безопасности и переносимости ML-004 у подростков и взрослых с расстройствами аутистического спектра (РАС).
ML-004-002 — многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в котором примут участие около 150 подростков и взрослых с РАС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ML-004-002 — это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2, в котором примут участие около 150 подростков и взрослых с РАС. Основная цель исследования будет заключаться в оценке эффективности ML-004 по сравнению с плацебо для лечения дефицита социальной коммуникации, о котором сообщают партнеры по уходу / исследованию, у пациентов с РАС.
Субъекты будут рандомизированы для изучения лечения в соотношении 1:1 ML-004: плацебо.
Лечение начнется с однократного ежедневного приема ML-004 или плацебо в течение 2 недель, после чего следует 9-12-дневная фаза титрования дозы до тех пор, пока не будет достигнута максимально допустимая переносимая доза (в зависимости от веса субъекта). Максимальная доза, переносимая во время титрования дозы, станет поддерживающей дозой (MD) для этого субъекта, и субъект будет оставаться на этой дозе в течение 12 недель, после чего следует титрование вниз. Независимый DSMC будет следить за ходом испытаний и следить за тем, чтобы безопасность испытуемых не подвергалась риску.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
168
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
British Columbia
-
Kelowna, British Columbia, Канада, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Канада, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Соединенные Штаты, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
-
-
California
-
Glendale, California, Соединенные Штаты, 91203
- Cortica Healthcare
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- NRC Research Institute
-
San Rafael, California, Соединенные Штаты, 94903
- Cortica
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33176
- Abba Medical Group
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Apg Research, Llc
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48302
- Neurobehavioral Medicine Group
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Соединенные Штаты, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
Orangeburg, New York, Соединенные Штаты, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
- Richmond Behavioral Associates
-
White Plains, New York, Соединенные Штаты, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
-
The Woodlands, Texas, Соединенные Штаты, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
-
-
Utah
-
Draper, Utah, Соединенные Штаты, 84020
- Cedar Clinical Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23220
- Virginia Commonwealth University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 45 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 12 до 45 лет на момент скрининга
- Имеет назначенного партнера по уходу/учебе, который может достоверно сообщить о симптомах
- Имеет диагноз расстройства аутистического спектра (РАС)
- Полная шкала IQ (или эквивалент) ≥70 баллов
- Психоактивные препараты и дополнительная терапия стабильны в течение 4 недель до скрининга.
- Должен быть в состоянии проглотить исследуемое лекарство
Критерий исключения:
- Имеет синдром Ретта или детское дезинтегративное расстройство
- Участвовал в любом другом исследовании и получил любое другое исследуемое лекарство (кроме вакцины против COVID-19) или устройство в течение 60 дней до скрининга.
- Эпилепсия в анамнезе без текущего адекватного контроля или любые приступы за 6 месяцев до скрининга
- История суицидальных мыслей или поведения за последние 12 месяцев или положительный ответ на вопросы C-SSRS 4 и/или 5
- Систолическое артериальное давление ≥160 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление ≥100, или неконтролируемая или тяжелая артериальная гипертензия в анамнезе
- Если женщина беременна или кормит грудью
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Таблетка МЛ-004 (ИК)/(ЭР)
ML-004 представляет собой двухслойную форму таблеток для перорального применения с немедленным высвобождением (IR)/пролонгированного высвобождения (ER, гастроретентивная).
ML-004 принимают перорально один раз в день в виде таблеток в двух дозировках: 12 мг (3 мг IR/9 мг ER) и 24 мг таблетки (6 мг IR/18 мг ER).
Уровни доз для этого исследования составляют 12 мг (в виде одной таблетки по 12 мг), 24 мг (одна таблетка по 24 мг), 48 мг (две таблетки по 24 мг) и 72 мг (три таблетки по 24 мг).
|
Участники будут получать ML-004 один раз в день.
|
|
Плацебо Компаратор: ML-004 Плацебо
Соответствующие пероральные таблетки плацебо будут состоять из тех же вспомогательных веществ, что и исследуемый препарат, но без ML-004.
Плацебо принимают перорально один раз в день, чтобы количество таблеток соответствовало уровням доз ML-004: 12 мг (1 таблетка), 24 мг (1 таблетка), 48 мг (2 таблетки) и 72 мг (3 таблетки).
|
Участники будут получать соответствующее плацебо один раз в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Опроснике поведения при аутизме (ABI) — оценка домена социальной коммуникации
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Будет сообщено об изменении по сравнению с базовым уровнем оценки предметной области ABI-Social Communication.
ABI представляет собой анкету из 62 пунктов для описания поведения субъектов (возраст: от 3 лет до совершеннолетия) с диагнозом РАС.
Инструмент подходит для заполнения родителями или партнерами по уходу/учебе людей с РАС.
Каждый пункт оценивает либо качество (от отсутствия до без посторонней помощи), либо частоту (никогда до очень часто) определенного поведения.
Оценка домена социальных коммуникаций представляет собой сумму баллов в домене социальных коммуникаций, деленную на количество элементов в домене.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего клинического впечатления об улучшении по сравнению с исходным уровнем (CGI-I)
Временное ограничение: День 110
|
Оценка CGI-I представляет собой инструмент, состоящий из одного пункта, основанный на 7-балльной шкале, обычно используемой в клинических испытаниях для получения общего впечатления исследователя от ответа.
Исследователь или назначенное им лицо оценивает наблюдаемое улучшение от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже).
|
День 110
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки поведения при аутизме по клинической шкале (ABI-C)
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
ABI-Clinician (ABI-C) фиксирует клиническую оценку поведения человека с РАС, имевшего место за неделю до оценки.
Он содержит 14 пунктов, отражающих основные и связанные с ними области поведения при аутизме: социальная коммуникация, ограничительное поведение, настроение и тревога, саморегуляция и вызывающее поведение.
Каждый пункт оценивается по 7-балльной шкале от 1 (отсутствуют; симптомы отсутствуют) до 7 (очень тяжелые, постоянные нарушения функции или адаптации).
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинического общего впечатления о тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
CGI-S представляет собой глобальную оценку впечатления врача-эксперта о тяжести заболевания участника.
Он оценивается по шкале от 1 (нормальный, совсем не болен) до 7 (один из самых тяжелых).
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение показателя ABI-Short Form (ABI-S) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
ABI-S — это короткая версия ABI из 24 элементов, содержащая элементы из каждого из пяти доменов.
Оценка домена для каждого домена рассчитывается как сумма оценок всех элементов домена, деленная на количество элементов в домене.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки по шкале социальной отзывчивости 2 (SRS-2)
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
SRS-2 состоит из 65 пунктов по 5 субшкалам.
Ответы варьируются от 1 (неверно) до 4 (почти всегда верно).
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки Vineland-3 (версия на уровне домена): общее количество доменов общения, социализации и неадекватного поведения.
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Версия уровня домена Vineland-3 содержит 5 доменов.
Ответы по каждому пункту оцениваются от 0 (никогда) до 2 (обычно).
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем контрольного списка аберрантного поведения 2 — Оценка по подшкале раздражительности (ABC-I)
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
ABC — это рейтинговая оценка поведения, сообщаемая родителями или партнерами по уходу/учебе, с пятью доменами и 58 пунктами, каждый из которых оценивается по шкале от 0 (вообще нет проблемы) до 3 (проблема серьезна по степени).
Домен раздражительности состоит из 15 пунктов.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателя повторяющегося/ограничительного поведения ABI
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Каждый элемент в домене повторяющегося/ограничительного поведения ABI оценивается по частоте (никогда или очень часто).
Оценка домена представляет собой сумму оценок всех элементов домена, деленную на количество элементов в домене.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя настроения и тревоги ABI
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Каждый элемент в области ABI-настроение и тревога оценивается по частоте (никогда или очень часто).
Оценка домена представляет собой сумму оценок всех элементов домена, деленную на количество элементов в домене.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем показателя ABI в области проблемного поведения
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Каждый элемент в области ABI-Сложное поведение оценивается по частоте (никогда или очень часто).
Оценка домена представляет собой сумму оценок всех элементов домена, деленную на количество элементов в домене.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем оценки домена саморегуляции ABI
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Каждый элемент в домене саморегуляции ABI оценивается по частоте (никогда или очень часто).
Оценка домена представляет собой сумму оценок всех элементов домена, деленную на количество элементов в домене.
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя подшкалы ABC-социальной изоляции (ABC-SW)
Временное ограничение: Исходный уровень до 110-го дня
|
Подшкала ABC-SW состоит из 16 пунктов шкалы ABC-2, оцененных от 0 (вообще нет проблемы) до 3 (проблема серьезная по степени).
|
Исходный уровень до 110-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 сентября 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 марта 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 октября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ML-004-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .