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ML-004 bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Autismus-Spektrum-Störungen (ASD)

9. Februar 2024 aktualisiert von: MapLight Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ML-004 bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Autismus-Spektrum-Störungen (ASD).

ML-004-002 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in die etwa 150 jugendliche und erwachsene Probanden mit ASD aufgenommen werden

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ML-004-002 ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 2, in die etwa 150 jugendliche und erwachsene Probanden mit ASD aufgenommen werden. Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von ML-004 im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Defiziten in der sozialen Kommunikation, die von Pflege-/Studienpartnern bei Patienten mit ASS berichtet wurden.

Die Probanden werden für die Studienbehandlung in einem 1:1-Verhältnis von ML-004: Placebo randomisiert.

Die Behandlung beginnt mit einer 2-wöchigen einmal täglichen Gabe von ML-004 oder Placebo, gefolgt von einer 9- bis 12-tägigen Dosistitrationsphase, bis die maximal zulässige tolerierte Dosis (basierend auf dem Gewicht des Probanden) erreicht ist. Die maximale Dosis, die während der Dosistitration vertragen wird, wird zur Erhaltungsdosis (MD) für diesen Patienten, und der Patient bleibt 12 Wochen lang auf dieser Dosis, gefolgt von einer Heruntertitration. Ein unabhängiges DSMC wird den Studienfortschritt überwachen und sicherstellen, dass die Sicherheit der Studienteilnehmer nicht gefährdet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Brain and Mind Centre
        • Kontakt:
          • Adam Gaustella, Prof
          • Telefonnummer: +61 2 9351 0539
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kontakt:
          • Helen Heussler, MBBS
          • Telefonnummer: 617 3068 3815
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Mater Research
        • Kontakt:
          • Catherine Franklin, MBBS
          • Telefonnummer: 07 3163 2412
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5042
        • Rekrutierung
        • Flinders Medical Centre
        • Kontakt:
          • Dylan Mordaunt, MBBS
          • Telefonnummer: 618 8240 4623
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
          • David Amor, MBBS
          • Telefonnummer: 613 9936 6404
  • Kanada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
        • Rekrutierung
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
        • Kontakt:
          • Euguene Okorie, MD
          • Telefonnummer: 250-862-8141
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutierung
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
        • Kontakt:
          • Rob Nicolson, MD, FRCP (C)
          • Telefonnummer: 519-685-8427
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Rekrutierung
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • Kontakt:
          • Danielle Baribeau, MD
          • Telefonnummer: 416-753-6005
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Vereinigte Staaten, 36303
        • Rekrutierung
        • Harmonex Neuroscience Research
        • Kontakt:
          • Nelson Handal-Thome, MD
          • Telefonnummer: 334-836-2000
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Rekrutierung
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
        • Kontakt:
          • Christopher Smith, PhD
          • Telefonnummer: 480-443-0050
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
          • Tomoyo Hirota, DO
          • Telefonnummer: 415-476-7044
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Rekrutierung
        • Yale Child Study Center
        • Kontakt:
          • Roger Jou, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 203-737-4378
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
        • Kontakt:
          • Adelaide Robb, MD
          • Telefonnummer: 202-476-3042
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Rekrutierung
        • APG Research, LLC
        • Kontakt:
          • Morteza Nadjafi, MD
          • Telefonnummer: 407-423-7149
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • Rekrutierung
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
        • Kontakt:
          • Daniel Fallon, MD
          • Telefonnummer: 813-974-4657
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Vereinigte Staaten, 60563
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • AMR-Baber Research Inc
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital's Lurie Center for Autism
        • Kontakt:
          • Christopher Keary, MD
          • Telefonnummer: 781-860-1729
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48302
        • Rekrutierung
        • Neurobehavioral Medicine Group
        • Kontakt:
          • Richard Jackson, MD
          • Telefonnummer: 248-290-5400
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • Rekrutierung
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
        • Kontakt:
          • Benjamin Black, MD
          • Telefonnummer: 573-884-6052
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08009
        • Rekrutierung
        • Hassman Research Institute
        • Kontakt:
          • Steve Glass, MD
          • Telefonnummer: 350 856-753-7335
      • Neptune, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
        • Rekrutierung
        • Jersey Shore University Medical Center
        • Kontakt:
          • Stacy Doumas, MD
          • Telefonnummer: 732-776-4930
    • New York
      • Orangeburg, New York, Vereinigte Staaten, 10962
        • Rekrutierung
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
        • Kontakt:
          • Russell Tobe, MD
          • Telefonnummer: 845-398-5525
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • Rekrutierung
        • Richmond Behavioral Associates
        • Kontakt:
          • Mark DiBuono, MD
          • Telefonnummer: 1301 718-317-5522
      • White Plains, New York, Vereinigte Staaten, 10605
        • Rekrutierung
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
        • Kontakt:
          • Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD
          • Telefonnummer: 646-774-5251
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • Ohio State University Nisonger Center
        • Kontakt:
          • Eugene Arnold, MD
          • Telefonnummer: 614-685-6701
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Rekrutierung
        • Suburban Research Associates
        • Kontakt:
          • Shivkumar Hatti, MD
          • Telefonnummer: 610-891-7200
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Amanda Bennett, MD
          • Telefonnummer: 267-366-8371
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Beendet
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78249
        • Rekrutierung
        • Road Runner Research, Ltd.
        • Kontakt:
          • Jerry Tomasovic, MD
          • Telefonnummer: 210-949-0505
    • Utah
      • Draper, Utah, Vereinigte Staaten, 84020
        • Rekrutierung
        • Cedar Clinical Research
        • Kontakt:
          • Paul Thielking, MD
          • Telefonnummer: 801-704-9722
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Gary Stobbe, MD
          • Telefonnummer: 206-987-8080

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 45 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 12 bis 45 beim Screening
  • Hat einen ausgewiesenen Pflege-/Studienpartner, der zuverlässig über Symptome berichten kann
  • Hat eine Diagnose von Autismus-Spektrum-Störung (ASS)
  • Vollständiger IQ (oder Äquivalent) ≥70 Punktzahl
  • Psychoaktive Medikamente und Zusatztherapien sind für 4 Wochen vor dem Screening stabil
  • Muss in der Lage sein, die Studienmedikation zu schlucken

Ausschlusskriterien:

  • Hat das Rett-Syndrom oder eine desintegrative Störung des Kindes
  • Hat an einer anderen Studie teilgenommen und innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening andere Prüfmedikamente (außer COVID-19-Impfung) oder Geräte erhalten
  • Vorgeschichte von Epilepsie ohne aktuelle angemessene Kontrolle oder Anfälle in den 6 Monaten vor dem Screening
  • Vorgeschichte von Selbstmordgedanken oder -verhalten in den letzten 12 Monaten oder eine positive Antwort auf die C-SSRS-Fragen 4 und/oder 5
  • Systolischer Blutdruck ≥160 mmHg oder diastolischer Blutdruck ≥100 oder unkontrollierte oder schwere Hypertonie in der Vorgeschichte
  • Wenn weiblich, schwanger ist oder stillt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ML-004 (IR)/(ER) Tablette
ML-004 ist eine zweischichtige orale Tablettenformulierung mit sofortiger Freisetzung (IR)/verlängerter Freisetzung (ER, gastroretentiv). ML-004 wird einmal täglich oral eingenommen und als Tablette in zwei Dosierungsstärken von 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) und 24 mg Tablette (6 mg IR/18 mg ER) bereitgestellt. Die Dosierungen für diese Studie betragen 12 mg (als eine 12-mg-Tablette), 24 mg (eine 24-mg-Tablette), 48 mg (zwei 24-mg-Tabletten) und 72 mg (drei 24-mg-Tabletten).
Arzneimittel: ML-004 (IR)/(ER) Tablette
Die Teilnehmer erhalten einmal täglich ML-004.
Placebo-Komparator: ML-004 Placebo
Abgestimmte orale Placebo-Tabletten bestehen aus denselben Hilfsstoffen wie das Prüfpräparat, jedoch ohne ML-004. Placebo einmal täglich oral eingenommen, um der Tablettenzahl der ML-004-Dosierungsstufen für 12 mg (1 Tablette), 24 mg (1 Tablette), 48 mg (2 Tabletten) und 72 mg (3 Tabletten) zu entsprechen.
Arzneimittel: ML-004 Placebo
Die Teilnehmer erhalten einmal täglich ein passendes Placebo.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Autism Behavior Inventory (ABI) – Social Communication Domain Score
Zeitfenster: Baseline bis Tag 110
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im ABI-Social Communication Domain Score werden gemeldet. Der ABI ist ein 62-Punkte-Fragebogen zur Berichterstattung über das Verhalten von Personen (Alter: 3 Jahre bis zum Erwachsenenalter), bei denen ASS diagnostiziert wurde. Das Tool eignet sich zum Ausfüllen durch Eltern oder Pflege-/Lernpartner von Menschen mit ASD. Jedes Item bewertet entweder die Qualität (von gar nicht bis ohne Hilfe) oder die Häufigkeit (nie bis sehr oft) eines bestimmten Verhaltens. Die Punktzahl für den Bereich Soziale Kommunikation ist die Summe der Punktzahlen im Bereich Soziale Kommunikation dividiert durch die Anzahl der Elemente im Bereich.
Baseline bis Tag 110

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des globalen Eindrucks der Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert (CGI-I)
Zeitfenster: Tag 110
Der CGI-I-Score ist ein Single-Item-Instrument, das auf einer 7-Punkte-Skala basiert, die routinemäßig in klinischen Studien verwendet wird, um den Gesamteindruck des Prüfarztes vom Ansprechen zu erfassen. Der Prüfarzt oder Beauftragte bewertet die beobachtete Verbesserung von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter).
Tag 110
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Autism Behavior Inventory-Clinician (ABI-C) Score
Zeitfenster: Baseline bis Tag 110
Der ABI-Clinician (ABI-C) erfasst die klinische Bewertung des Verhaltens einer Person mit ASD, die in der Woche vor der Bewertung aufgetreten ist. Es enthält 14 Elemente, die die zentralen und damit verbundenen Verhaltensdomänen von Autismus widerspiegeln: Soziale Kommunikation, restriktives Verhalten, Stimmung und Angst, Selbstregulierung und herausforderndes Verhalten. Jedes Item wird auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (keine; keine Symptome vorhanden) bis 7 (sehr schwer; anhaltende Beeinträchtigung der Funktion oder Anpassung) bewertet.
Baseline bis Tag 110
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Zeitfenster: Baseline bis Tag 110
Der CGI-S ist eine globale Bewertung des Eindrucks des klinischen Bewerters von der Schwere der Krankheit des Teilnehmers. Es wird auf einer Skala von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (gehört zu den extremsten Krankheiten) bewertet.
Baseline bis Tag 110
Änderung der ABI-Kurzform (ABI-S)-Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Tag 110
Der ABI-S ist eine Kurzversion des ABI mit 24 Items, die Items aus jedem der fünf Bereiche enthält. Die Domain-Punktzahl für jede Domain wird als Summe der Punktzahlen aller Domain-Elemente dividiert durch die Anzahl der Elemente in der Domäne berechnet.
Baseline bis Tag 110
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Score der Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2).
Zeitfenster: Baseline bis Tag 110
Der SRS-2 besteht aus 65 Items auf 5 Subskalen. Die Antworten reichen von 1 (trifft nicht zu) bis 4 (trifft fast immer zu).
Baseline bis Tag 110
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Vineland-3-Score (Domänenebenenversion): Gesamtheit der Domänen Kommunikation, Sozialisation und Maladaptives Verhalten
Zeitfenster: Baseline bis Tag 110
Die Vineland-3-Domain-Level-Version enthält 5 Domains. Die Antworten zu jedem Item werden von 0 (nie) bis 2 (normalerweise) bewertet.
Baseline bis Tag 110
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Checkliste „Abnormales Verhalten“ 2 – Reizbarkeit (ABC-I) Subskalenwert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 110
Beim ABC handelt es sich um eine von Eltern oder Betreuungs-/Studienpartnern gemeldete Verhaltensbewertung mit fünf Bereichen und 58 Elementen, die jeweils auf einer Skala von 0 (überhaupt kein Problem) bis 3 (das Problem ist schwerwiegend) bewertet werden. Der Bereich Reizbarkeit besteht aus 15 Items.
Ausgangswert bis Tag 110
Änderung des ABI-Scores für repetitives/restriktives Verhalten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 110
Jedes Element im ABI-Bereich „Repetitives/Restriktives Verhalten“ wird nach Häufigkeit bewertet (nie bis sehr oft). Die Domänenbewertung ist die Summe aller Domänenelementbewertungen dividiert durch die Anzahl der Elemente in der Domäne.
Ausgangswert bis Tag 110
Änderung des ABI-Stimmungs- und Angstdomänen-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 110
Jedes Element im ABI-Bereich „Stimmung und Angst“ wird nach Häufigkeit bewertet (nie bis sehr oft). Die Domänenbewertung ist die Summe aller Domänenelementbewertungen dividiert durch die Anzahl der Elemente in der Domäne.
Ausgangswert bis Tag 110
Änderung des ABI-Scores für herausfordernde Verhaltensdomänen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 110
Jedes Item im ABI-Bereich „Challenging Behavior“ wird nach Häufigkeit bewertet (nie bis sehr oft). Die Domänenbewertung ist die Summe aller Domänenelementbewertungen dividiert durch die Anzahl der Elemente in der Domäne.
Ausgangswert bis Tag 110
Änderung des ABI-Selbstregulierungsdomänenscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 110
Jedes Element im ABI-Selbstregulierungsbereich wird nach Häufigkeit bewertet (nie bis sehr oft). Die Domänenbewertung ist die Summe aller Domänenelementbewertungen dividiert durch die Anzahl der Elemente in der Domäne.
Ausgangswert bis Tag 110
Änderung des Subskalen-Scores ABC-Social Withdrawal (ABC-SW) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 110
Die ABC-SW-Subskala besteht aus 16 Items des ABC-2, bewertet von 0 (überhaupt kein Problem) bis 3 (das Problem ist schwerwiegend).
Ausgangswert bis Tag 110

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MapLight Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ML-004-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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