자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 청소년 및 성인의 ML-004
2026년 5월 18일 업데이트: MapLight Therapeutics
자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 청소년 및 성인에서 ML-004의 효능, 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 대조 연구.
ML-004-002는 ASD가 있는 청소년 및 성인 피험자 약 150명을 등록하는 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
ML-004-002는 ASD가 있는 약 150명의 청소년 및 성인 피험자를 등록할 2상 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구입니다. 연구의 1차 목적은 ASD 환자의 치료/연구 파트너가 보고한 사회적 의사소통 결함의 치료를 위한 위약과 비교하여 ML-004의 효능을 평가하는 것입니다.
피험자는 ML-004:위약의 1:1 비율로 연구 치료에 무작위 배정됩니다.
치료는 2주 동안 ML-004 또는 위약을 1일 1회 투여한 후 최대 허용 허용 용량(피험자 체중 기준)에 도달할 때까지 9-12일 용량 적정 단계로 시작됩니다. 용량 적정 동안 허용되는 최대 용량은 해당 피험자의 유지 용량(MD)이 될 것이며 피험자는 12주 동안 이 용량을 유지한 후 적정을 줄입니다. 독립적인 DSMC는 시험 진행 상황을 모니터링하고 시험 대상자의 안전이 손상되지 않도록 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
168
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, 미국, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
-
-
California
-
Glendale, California, 미국, 91203
- Cortica Healthcare
-
Orange, California, 미국, 92868
- NRC Research Institute
-
San Rafael, California, 미국, 94903
- Cortica
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33176
- Abba Medical Group
-
Orlando, Florida, 미국, 32803
- Apg Research, Llc
-
Tampa, Florida, 미국, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, 미국, 48302
- NeuroBehavioral Medicine Group
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, 미국, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
Orangeburg, New York, 미국, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, 미국, 10314
- Richmond Behavioral Associates
-
White Plains, New York, 미국, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
-
Houston, Texas, 미국, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
San Antonio, Texas, 미국, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
-
The Woodlands, Texas, 미국, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
-
-
Utah
-
Draper, Utah, 미국, 84020
- Cedar Clinical Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23220
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
British Columbia
-
Kelowna, British Columbia, 캐나다, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 12~45세
- 증상을 안정적으로 보고할 수 있는 지정된 치료/연구 파트너가 있습니다.
- 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 진단을 받았습니다.
- 풀 스케일 IQ(또는 이에 상응하는 것) ≥70 점수
- 정신 활성 약물 및 보조 요법은 스크리닝 전 4주 동안 안정적입니다.
- 연구 약물을 삼킬 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 레트 증후군 또는 아동 붕괴성 장애가 있음
- 다른 연구에 참여했으며 스크리닝 전 60일 이내에 다른 연구 약물(COVID-19 백신 접종 제외) 또는 장치를 받았습니다.
- 현재 적절한 조절이 되지 않는 간질 병력 또는 스크리닝 이전 6개월 동안의 발작 병력
- 지난 12개월 동안의 자살 생각 또는 행동의 병력 또는 C-SSRS 질문 4 및/또는 5에 대한 긍정적인 응답
- 수축기 혈압 ≥160mmHg 또는 이완기 혈압 ≥100 또는 조절되지 않거나 심한 고혈압의 임상 병력
- 여성의 경우 임신 중이거나 수유 중인 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ML-004(IR)/(ER) 정제
ML-004는 이중층 즉시 방출(IR)/연장 방출(ER, 위체류) 경구 정제 제형입니다.
ML-004는 1일 1회 경구 복용하며 12mg(3mg IR/9mg ER) 및 24mg 정제(6mg IR/18mg ER)의 두 가지 용량으로 정제로 제공됩니다.
이 연구의 용량 수준은 12mg(12mg 정제 1개로 제공), 24mg(24mg 정제 1개), 48mg(24mg 정제 2개) 및 72mg(24mg 정제 3개)입니다.
|
참가자는 하루에 한 번 ML-004를 받게 됩니다.
|
|
위약 비교기: ML-004 위약
일치하는 위약 경구 정제는 조사 약물과 동일한 부형제로 구성되지만 ML-004는 없습니다.
위약은 12mg(1정), 24mg(1정), 48mg(2정) 및 72mg(3정)에 대한 ML-004 용량 수준의 정제 수와 일치하도록 매일 1회 경구 복용했습니다.
|
참가자는 하루에 한 번 일치하는 위약을 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ABI(Autism Behavior Inventory)-사회 커뮤니케이션 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 110일차까지 기준선
|
ABI-소셜 커뮤니케이션 도메인 점수의 기준선으로부터의 변화가 보고됩니다.
ABI는 ASD로 진단된 피험자(연령: 3세-성인)의 행동을 보고하기 위한 62개 항목 설문지입니다.
이 도구는 ASD가 있는 사람의 부모 또는 돌봄/학습 파트너가 작성하기에 적합합니다.
각 항목은 특정 행동의 질(전혀 없음에서 도움 없이) 또는 빈도(전혀 없음에서 매우 자주)를 평가합니다.
소셜 커뮤니케이션 영역 점수는 소셜 커뮤니케이션 영역의 점수 합계를 영역의 항목 수로 나눈 값입니다.
|
110일차까지 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
임상의 전반적 개선 인상(CGI-I)의 기준선으로부터의 변화
기간: 110일차
|
CGI-I 점수는 조사자의 전반적인 반응 인상을 포착하기 위해 임상 시험에서 일상적으로 사용되는 7점 척도를 기반으로 하는 단일 항목 도구입니다.
조사자 또는 피지명인은 관찰된 개선을 1(매우 많이 개선됨)에서 7(매우 훨씬 더 나쁨)으로 평가합니다.
|
110일차
|
|
ABI-C(Autism Behavior Inventory-Clinician) 점수의 기준선에서 변경
기간: 110일차까지 기준선
|
ABI-Clinician(ABI-C)은 평가 전 일주일 동안 발생한 ASD를 가진 사람의 행동에 대한 임상의 평가를 캡처합니다.
여기에는 핵심 및 관련 자폐 행동 영역을 반영하는 14개 항목이 포함되어 있습니다: 사회적 의사소통, 제한적 행동, 기분 및 불안, 자기 규제 및 도전적인 행동.
각 항목은 1(없음, 증상이 없음)에서 7(매우 심함, 기능이나 적응에 지속적인 장애가 있음)까지 7점 척도로 평가됩니다.
|
110일차까지 기준선
|
|
CGI-S(Clinician Global Impression of Severity) 점수의 기준선에서 변경
기간: 110일차까지 기준선
|
CGI-S는 참가자 질병의 중증도에 대한 임상 평가자의 인상에 대한 전반적인 평가입니다.
그것은 1(정상, 전혀 아프지 않음)에서 7(가장 심하게 아픈 것)까지의 등급으로 평가됩니다.
|
110일차까지 기준선
|
|
ABI-S(ABI-Short Form) 점수 기준선에서 변경
기간: 110일차까지 기준선
|
ABI-S는 ABI의 24개 항목 짧은 버전으로, 5개 도메인 각각의 항목을 포함합니다.
각 도메인의 도메인 점수는 모든 도메인 항목의 점수 합계를 도메인의 항목 수로 나눈 값으로 계산됩니다.
|
110일차까지 기준선
|
|
사회적 반응성 척도 2(SRS-2) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 110일차까지 기준선
|
SRS-2는 5개의 하위 척도에 걸쳐 65개의 항목으로 구성됩니다.
응답 범위는 1(사실이 아님)에서 4(거의 항상 사실)입니다.
|
110일차까지 기준선
|
|
Vineland-3(도메인 수준 버전) 점수의 기준선에서 변경: 의사소통, 사회화 및 부적응 행동 영역의 총계
기간: 110일차까지 기준선
|
Vineland-3 도메인 레벨 버전에는 5개의 도메인이 포함되어 있습니다.
각 항목에 대한 응답은 0(전혀 없음)에서 2(보통)로 평가됩니다.
|
110일차까지 기준선
|
|
이상 행동 체크리스트 2-과민성(ABC-I) 하위 척도 점수의 기준선 변경
기간: 110일까지의 기준선
|
ABC는 5개 영역과 58개 항목으로 구성된 부모 또는 보호/연구 파트너가 보고한 행동 평가 평가로, 각 항목은 0(전혀 문제 없음)에서 3(문제 정도가 심각함) 등급으로 평가됩니다.
과민성 영역은 15개 항목으로 구성됩니다.
|
110일까지의 기준선
|
|
ABI 반복/제한적 행동 영역 점수의 기준선 변경
기간: 110일까지의 기준선
|
ABI-반복적/제한적 행동 영역의 각 항목은 빈도에 따라 평가됩니다(자주 발생하지 않음부터 매우 자주 발생함까지).
도메인 점수는 모든 도메인 항목 점수의 합계를 도메인의 항목 수로 나눈 값입니다.
|
110일까지의 기준선
|
|
ABI 기분 및 불안 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 110일까지의 기준선
|
ABI-기분 및 불안 영역의 각 항목은 빈도에 따라 평가됩니다(전혀 자주 발생하지 않음~매우 자주 발생함).
도메인 점수는 모든 도메인 항목 점수의 합계를 도메인의 항목 수로 나눈 값입니다.
|
110일까지의 기준선
|
|
ABI 도전적 행동 영역 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 110일까지의 기준선
|
ABI-도전적인 행동 영역의 각 항목은 빈도(전혀 그렇지 않음~매우 자주)에 따라 평가됩니다.
도메인 점수는 모든 도메인 항목 점수의 합계를 도메인의 항목 수로 나눈 값입니다.
|
110일까지의 기준선
|
|
ABI 자율 규제 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 110일까지의 기준선
|
ABI-자율 규제 영역의 각 항목은 빈도(전혀 그렇지 않음~매우 자주)에 따라 평가됩니다.
도메인 점수는 모든 도메인 항목 점수의 합계를 도메인의 항목 수로 나눈 값입니다.
|
110일까지의 기준선
|
|
ABC-SW(ABC-Social Withdrawal) 하위 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 110일까지의 기준선
|
ABC-SW 하위 척도는 ABC-2의 16개 항목으로 구성되어 있으며 0(전혀 문제가 되지 않음)부터 3(문제가 심각함)까지 평가됩니다.
|
110일까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 13일
기본 완료 (실제)
2026년 3월 10일
연구 완료 (실제)
2026년 4월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 5일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ML-004-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung모집하지 않고 적극적으로ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스
ML-004(IR)/(ER) 정제에 대한 임상 시험
-
MapLight Therapeutics초대로 등록
-
AstraZeneca빼는
-
Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한