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ML-004 in adolescenti e adulti con disturbi dello spettro autistico (ASD)

18 maggio 2026 aggiornato da: MapLight Therapeutics

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ML-004 in adolescenti e adulti con disturbi dello spettro autistico (ASD).

ML-004-002 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che arruolerà circa 150 soggetti adolescenti e adulti con ASD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ML-004-002 è uno studio di Fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che arruolerà circa 150 soggetti adolescenti e adulti con ASD. L'obiettivo principale dello studio sarà valutare l'efficacia di ML-004 rispetto al placebo per il trattamento dei deficit di comunicazione sociale segnalati dai partner di cura/studio nei pazienti con ASD.

I soggetti saranno randomizzati per studiare il trattamento in un rapporto 1:1 di ML-004: placebo.

Il trattamento inizierà con 2 settimane di somministrazione una volta al giorno di ML-004 o placebo seguite da una fase di titolazione della dose di 9-12 giorni fino al raggiungimento della dose massima tollerata consentita (basata sul peso del soggetto). La dose massima tollerata durante la titolazione della dose diventerà la dose di mantenimento (MD) per quel soggetto e il soggetto manterrà questa dose per 12 settimane, seguita da una titolazione verso il basso. Un DSMC indipendente monitorerà i progressi della sperimentazione e garantirà che la sicurezza dei soggetti della sperimentazione non sia compromessa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

168

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
    • California
      • Glendale, California, Stati Uniti, 91203
        • Cortica Healthcare
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • NRC Research Institute
      • San Rafael, California, Stati Uniti, 94903
        • Cortica
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale Child Study Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Abba Medical Group
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Apg Research, Llc
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Stati Uniti, 48302
        • NeuroBehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Stati Uniti, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • Orangeburg, New York, Stati Uniti, 10962
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Richmond Behavioral Associates
      • White Plains, New York, Stati Uniti, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Nisonger Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249
        • Road Runner Research, Ltd.
      • The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77381
        • Family Psychiatry of The Woodlands
    • Utah
      • Draper, Utah, Stati Uniti, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23220
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 12 a 45 anni allo screening
  • Ha un partner di cura/studio designato che può riferire in modo affidabile sui sintomi
  • Ha una diagnosi di disturbo dello spettro autistico (ASD)
  • Punteggio QI a fondo scala (o equivalente) ≥70
  • I farmaci psicoattivi e le terapie aggiuntive sono stabili per 4 settimane prima dello screening
  • Deve essere in grado di ingoiare i farmaci dello studio

Criteri di esclusione:

  • Ha la sindrome di Rett o disturbo disintegrativo infantile
  • Ha partecipato a qualsiasi altro studio e ha ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale (diverso dalla vaccinazione COVID-19) o dispositivo entro 60 giorni prima dello screening
  • - Storia di epilessia senza un adeguato controllo attuale o qualsiasi attacco nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Storia di ideazione o comportamento suicidario negli ultimi 12 mesi o risposta positiva alle domande C-SSRS 4 e/o 5
  • Pressione arteriosa sistolica ≥160 mmHg, o pressione arteriosa diastolica ≥100, o anamnesi clinica di ipertensione incontrollata o grave
  • Se femmina, è incinta o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tavoletta ML-004 (IR)/(ER).
ML-004 è una formulazione in compresse orali a doppio strato a rilascio immediato (IR)/rilascio prolungato (ER, gastroretentivo). ML-004 viene assunto per via orale una volta al giorno e fornito sotto forma di compresse in due dosaggi di 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) e compresse da 24 mg (6 mg IR/18 mg ER). I livelli di dose per questo studio sono 12 mg (forniti come una compressa da 12 mg), 24 mg (una compressa da 24 mg), 48 mg (due compresse da 24 mg) e 72 mg (tre compresse da 24 mg).
Droga: Compressa ML-004 (IR)/(ER).
I partecipanti riceveranno ML-004 una volta al giorno.
Comparatore placebo: ML-004 Placebo
Le compresse orali placebo abbinate saranno costituite dagli stessi eccipienti del farmaco sperimentale ma senza ML-004. Placebo assunto per via orale una volta al giorno per corrispondere al numero di compresse dei livelli di dose di ML-004 per 12 mg (1 compressa), 24 mg (1 compressa), 48 mg (2 compresse) e 72 mg (3 compresse).
Droga: ML-004 Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo corrispondente una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'Autism Behavior Inventory (ABI)-Social Communication Domain Score
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 110
Verrà segnalata la variazione rispetto al basale nel punteggio ABI-Social Communication Domain. L'ABI è un questionario di 62 item per riportare i comportamenti dei soggetti (età: 3 anni-età adulta) con diagnosi di ASD. Lo strumento è adatto per il completamento da parte dei genitori o dei partner di cura/studio delle persone con ASD. Ogni item valuta la qualità (da per niente a senza aiuto) o la frequenza (da mai a molto spesso) di un particolare comportamento. Il punteggio del dominio della comunicazione sociale è la somma dei punteggi nel dominio della comunicazione sociale divisa per il numero di elementi nel dominio.
Linea di base fino al giorno 110

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'impressione globale di miglioramento del medico (CGI-I)
Lasso di tempo: Giorno 110
Il punteggio CGI-I è uno strumento a singolo elemento basato su una scala a 7 punti abitualmente utilizzata negli studi clinici per catturare l'impressione globale della risposta dello sperimentatore. Lo sperimentatore o il designato valuta il miglioramento osservato da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio).
Giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio ABI-C (Autism Behavior Inventory-Clinician).
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 110
L'ABI-Clinician (ABI-C) acquisisce la valutazione clinica dei comportamenti di una persona con ASD che si sono verificati durante la settimana prima della valutazione. Contiene 14 elementi che riflettono i domini fondamentali del comportamento autistico e associati: comunicazione sociale, comportamenti restrittivi, umore e ansia, autoregolazione e comportamento provocatorio. Ogni item è valutato su una scala a 7 punti da 1 (nessuno; nessun sintomo presente) a 7 (molto grave; persistente interferenza con la funzione o l'adattamento).
Linea di base fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio CGI-S (Clinic Global Impression of Severity).
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 110
Il CGI-S è una valutazione globale dell'impressione del clinico-valutatore sulla gravità della malattia del partecipante. È valutato su una scala da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i più estremamente malati).
Linea di base fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio ABI-Short Form (ABI-S).
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 110
L'ABI-S è una versione abbreviata di 24 elementi dell'ABI, contenente elementi di ciascuno dei cinque domini. Il punteggio del dominio per ciascun dominio viene calcolato come la somma dei punteggi di tutti gli elementi del dominio divisa per il numero di elementi nel dominio.
Linea di base fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala di reattività sociale 2 (SRS-2).
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 110
L'SRS-2 è composto da 65 item suddivisi in 5 sottoscale. Le risposte vanno da 1 (non vero) a 4 (quasi sempre vero).
Linea di base fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio Vineland-3 (versione a livello di dominio): totale dei domini di comunicazione, socializzazione e comportamento disadattivo
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 110
La versione a livello di dominio Vineland-3 contiene 5 domini. Le risposte su ogni item sono valutate da 0 (mai) a 2 (solitamente).
Linea di base fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nella checklist di comportamento anomalo Punteggio della sottoscala 2-Irritabilità (ABC-I)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 110
L'ABC è una valutazione del comportamento riferita dai genitori o dal partner di cura/studio con cinque domini e 58 elementi, ciascuno valutato su una scala da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave). Il dominio dell'irritabilità è composto da 15 elementi.
Riferimento fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio ABI del dominio del comportamento ripetitivo/restrittivo
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 110
Ogni elemento nel dominio ABI-Comportamento ripetitivo/restrittivo è valutato in base alla frequenza (da mai a molto spesso). Il punteggio del dominio è la somma dei punteggi di tutti gli elementi del dominio divisa per il numero di elementi nel dominio.
Riferimento fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio ABI del dominio dell’umore e dell’ansia
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 110
Ogni elemento del dominio ABI-Umore e ansia è valutato in base alla frequenza (da mai a molto spesso). Il punteggio del dominio è la somma dei punteggi di tutti gli elementi del dominio divisa per il numero di elementi nel dominio.
Riferimento fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio ABI del dominio dei comportamenti stimolanti
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 110
Ogni elemento del dominio ABI-Comportamento sfidante è valutato in base alla frequenza (da mai a molto spesso). Il punteggio del dominio è la somma dei punteggi di tutti gli elementi del dominio divisa per il numero di elementi nel dominio.
Riferimento fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale del punteggio del dominio di autoregolamentazione ABI
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 110
Ciascun elemento dell'Ambito Autoregolamentazione ABI è valutato in base alla frequenza (da mai a molto spesso). Il punteggio del dominio è la somma dei punteggi di tutti gli elementi del dominio divisa per il numero di elementi nel dominio.
Riferimento fino al giorno 110
Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala ABC-Ritiro Sociale (ABC-SW).
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 110
La sottoscala ABC-SW è composta da 16 item dell'ABC-2 valutati da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave).
Riferimento fino al giorno 110

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MapLight Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

10 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

17 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

18 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ML-004-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Disturbo dello spettro autistico

Prove cliniche su Compressa ML-004 (IR)/(ER).

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