Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ML-004 u młodzieży i dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD)

18 maja 2026 zaktualizowane przez: MapLight Therapeutics

Randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe badanie kontrolowane placebo, mające na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji ML-004 u młodzieży i dorosłych z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).

ML-004-002 to wieloośrodkowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo, do którego zostanie włączonych około 150 nastolatków i dorosłych pacjentów z ASD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ML-004-002 to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo, do którego zostanie włączonych około 150 nastolatków i dorosłych pacjentów z ASD. Głównym celem badania będzie ocena skuteczności ML-004 w porównaniu z placebo w leczeniu zgłaszanych przez partnerów opieki/partnera badania deficytów komunikacji społecznej u pacjentów z ASD.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do badania w stosunku 1:1 ML-004: placebo.

Leczenie rozpocznie się od 2-tygodniowego podawania raz dziennie ML-004 lub placebo, po czym nastąpi 9-12-dniowa faza zwiększania dawki, aż do osiągnięcia maksymalnej dopuszczalnej tolerowanej dawki (w oparciu o masę ciała pacjenta). Maksymalna dawka tolerowana podczas dostosowywania dawki stanie się dawką podtrzymującą (MD) dla tego osobnika, a osobnik pozostanie na tej dawce przez 12 tygodni, po czym nastąpi zmniejszenie dawki. Niezależna DSMC będzie monitorować postęp badań i zapewnić, że bezpieczeństwo uczestników nie zostanie naruszone.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

168

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
  • Kanada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stany Zjednoczone, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
    • California
      • Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91203
        • Cortica Healthcare
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • NRC Research Institute
      • San Rafael, California, Stany Zjednoczone, 94903
        • Cortica
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale Child Study Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
        • Abba Medical Group
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Apg Research, Llc
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48302
        • NeuroBehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • Orangeburg, New York, Stany Zjednoczone, 10962
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • Richmond Behavioral Associates
      • White Plains, New York, Stany Zjednoczone, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University Nisonger Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78249
        • Road Runner Research, Ltd.
      • The Woodlands, Texas, Stany Zjednoczone, 77381
        • Family Psychiatry of The Woodlands
    • Utah
      • Draper, Utah, Stany Zjednoczone, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23220
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 12 do 45 lat w momencie badania przesiewowego
  • Ma wyznaczonego partnera do opieki/badania, który może rzetelnie informować o objawach
  • Ma zdiagnozowane zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD)
  • IQ pełnej skali (lub odpowiednik) ≥70 punktów
  • Leki psychoaktywne i terapie wspomagające są stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Musi być w stanie połknąć badany lek

Kryteria wyłączenia:

  • Ma zespół Retta lub dziecięce zaburzenie dezintegracyjne
  • Brał udział w jakimkolwiek innym badaniu i otrzymał jakikolwiek inny badany lek (inny niż szczepienie przeciwko COVID-19) lub urządzenie w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym
  • Historia padaczki bez aktualnej odpowiedniej kontroli lub jakikolwiek napad w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  • Historia myśli lub zachowań samobójczych w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub pozytywna odpowiedź na pytania 4 i/lub 5 C-SSRS
  • Skurczowe ciśnienie krwi ≥160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥100 lub wywiad kliniczny niekontrolowanego lub ciężkiego nadciśnienia tętniczego
  • Jeśli kobieta, jest w ciąży lub karmi piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tablet ML-004 (IR)/(ER).
ML-004 to dwuwarstwowa tabletka doustna o natychmiastowym uwalnianiu (IR)/przedłużonym uwalnianiu (ER, retencyjna w żołądku). ML-004 jest przyjmowany doustnie raz dziennie i dostarczany w postaci tabletki w dwóch dawkach: 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) i tabletka 24 mg (6 mg IR/18 mg ER). Poziomy dawek dla tego badania to 12 mg (dostarczone jako jedna tabletka 12 mg), 24 mg (jedna tabletka 24 mg), 48 mg (dwie tabletki 24 mg) i 72 mg (trzy tabletki 24 mg).
Lek: Tablet ML-004 (IR)/(ER).
Uczestnicy będą otrzymywać ML-004 raz dziennie.
Komparator placebo: ML-004 Placebo
Tabletki doustne z dopasowanym placebo będą zawierać te same substancje pomocnicze, co badany lek, ale bez dodatku ML-004. Placebo przyjmowane doustnie raz dziennie, aby dopasować liczbę tabletek do poziomów dawek ML-004 dla 12 mg (1 tabletka), 24 mg (1 tabletka), 48 mg (2 tabletki) i 72 mg (3 tabletki).
Lek: ML-004 Placebo
Uczestnicy otrzymają dopasowane placebo raz dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Zachowań Autyzmu (ABI) — Wynik Domeny Komunikacji Społecznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 110
Zgłoszona zostanie zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ABI-Social Communication Domain Score. ABI jest kwestionariuszem składającym się z 62 pozycji, służącym do raportowania zachowań osób (wiek: 3 lata-dorosłość) z rozpoznaniem ASD. Narzędzie jest odpowiednie do wypełnienia przez rodziców lub opiekunów/partnerów nauki osób z ASD. Każda pozycja ocenia jakość (od wcale do bez pomocy) lub częstotliwość (nigdy do bardzo często) określonego zachowania. Wynik domeny Komunikacja społeczna to suma wyników w domenie komunikacja społeczna podzielona przez liczbę elementów w domenie.
Linia bazowa do dnia 110

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ogólnym wrażeniu klinicysty na temat poprawy (CGI-I)
Ramy czasowe: Dzień 110
Skala CGI-I jest jednopunktowym instrumentem opartym na 7-punktowej skali rutynowo stosowanej w badaniach klinicznych w celu uchwycenia ogólnego wrażenia badacza na temat odpowiedzi. Badacz lub osoba wyznaczona ocenia zaobserwowaną poprawę w skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza).
Dzień 110
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali ABI-C (Autism Behaviour Inventory-Clinician-Clinician).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 110
ABI-Klinicysta (ABI-C) rejestruje ocenę kliniczną zachowań osoby z ASD, które miały miejsce w ciągu tygodnia poprzedzającego ocenę. Zawiera 14 pozycji odzwierciedlających podstawowe i powiązane domeny zachowań autystycznych: komunikacja społeczna, zachowania ograniczające, nastrój i niepokój, samoregulacja i trudne zachowania. Każda pozycja jest oceniana w 7-stopniowej skali od 1 (brak; brak objawów) do 7 (bardzo poważne; uporczywe zakłócenie funkcji lub adaptacji).
Linia bazowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali CGI-S (ang. Clinician Global Impression of Severity).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 110
CGI-S to globalna ocena wrażenia klinicysty-oceniającego na temat ciężkości choroby uczestnika. Jest oceniany w skali od 1 (normalny, wcale nie chory) do 7 (wśród najbardziej skrajnie chorych).
Linia bazowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali ABI-Short Form (ABI-S).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 110
ABI-S to 24-itemowa skrócona wersja ABI, zawierająca pozycje z każdej z pięciu domen. Wynik domeny dla każdej domeny jest obliczany jako suma wyników wszystkich elementów domeny podzielona przez liczbę elementów w domenie.
Linia bazowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali odpowiedzi społecznej 2 (SRS-2).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 110
SRS-2 składa się z 65 pozycji w 5 podskalach. Odpowiedzi wahają się od 1 (nieprawda) do 4 (prawie zawsze prawda).
Linia bazowa do dnia 110
Zmiana od wartości początkowej w wyniku Vineland-3 (wersja na poziomie domeny): suma domen komunikacji, socjalizacji i zachowań nieprzystosowanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 110
Wersja domeny Vineland-3 zawiera 5 domen. Odpowiedzi na każdą pozycję są oceniane w skali od 0 (nigdy) do 2 (zwykle).
Linia bazowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w liście kontrolnej nieprawidłowego zachowania 2 – Wynik podskali drażliwości (ABC-I)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 110
ABC to ocena zachowania dokonywana przez rodziców lub partnera opieki/partnera nauki, składająca się z pięciu dziedzin i 58 pozycji, każda oceniana w skali od 0 (całkowity brak problemu) do 3 (problem jest poważniejszy). Domena drażliwości składa się z 15 pozycji.
Wartość wyjściowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku ABI w dziedzinie zachowań powtarzalnych/ograniczających
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 110
Każdy element w domenie zachowań powtarzalnych/ograniczających ABI jest oceniany według częstotliwości (nigdy lub bardzo często). Wynik domeny to suma wyników wszystkich elementów domeny podzielona przez liczbę elementów w domenie.
Wartość wyjściowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali ABI Mood and Anxiety Domain Score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 110
Każdy element w domenie nastroju i lęku ABI jest oceniany według częstotliwości (nigdy lub bardzo często). Wynik domeny to suma wyników wszystkich elementów domeny podzielona przez liczbę elementów w domenie.
Wartość wyjściowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku ABI Challenging Behaviour Domain Score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 110
Każdy element w domenie zachowań trudnych ABI jest oceniany według częstotliwości (nigdy lub bardzo często). Wynik domeny to suma wyników wszystkich elementów domeny podzielona przez liczbę elementów w domenie.
Wartość wyjściowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku samoregulacji domeny ABI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 110
Każdy element w domenie samoregulacji ABI jest oceniany według częstotliwości (nigdy lub bardzo często). Wynik domeny to suma wyników wszystkich elementów domeny podzielona przez liczbę elementów w domenie.
Wartość wyjściowa do dnia 110
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku podskali ABC-Wycofanie się ze społeczeństwa (ABC-SW).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 110
Podskala ABC-SW składa się z 16 pozycji skali ABC-2, ocenianych od 0 (w ogóle nie stanowi problemu) do 3 (problem jest poważny).
Wartość wyjściowa do dnia 110

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MapLight Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ML-004-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Tablet ML-004 (IR)/(ER).

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj