ML-004 用于患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的青少年和成人
2026年5月18日 更新者：MapLight Therapeutics
一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在调查 ML-004 在患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的青少年和成人中的疗效、安全性和耐受性。
ML-004-002 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，将招募大约 150 名患有 ASD 的青少年和成人受试者
研究概览
详细说明
ML-004-002 是一项 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，将招募大约 150 名患有 ASD 的青少年和成人受试者。 该研究的主要目的是评估 ML-004 与安慰剂相比在治疗自闭症患者的护理/研究伙伴报告的社交沟通缺陷方面的疗效。
受试者将随机接受 ML-004：安慰剂 1:1 比例的治疗研究。
治疗将从 2 周每天一次的 ML-004 或安慰剂给药开始，然后是 9-12 天的剂量滴定阶段，直到达到最大允许耐受剂量（基于受试者体重）。 剂量滴定期间耐受的最大剂量将成为该受试者的维持剂量 (MD)，并且该受试者将继续使用该剂量 12 周，然后向下滴定。 独立的 DSMC 将监督试验进展并确保试验对象的安全不受影响。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
168
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Kelowna、British Columbia、加拿大、V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
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Toronto、Ontario、加拿大、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Brain and Mind Centre
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
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Alabama
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Dothan、Alabama、美国、36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
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California
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Glendale、California、美国、91203
- Cortica Healthcare
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Orange、California、美国、92868
- NRC Research Institute
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San Rafael、California、美国、94903
- Cortica
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519
- Yale Child Study Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
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Florida
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Miami、Florida、美国、33176
- Abba Medical Group
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Orlando、Florida、美国、32803
- Apg Research, Llc
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Tampa、Florida、美国、33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
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Michigan
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Bloomfield Hills、Michigan、美国、48302
- NeuroBehavioral Medicine Group
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New Jersey
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Neptune City、New Jersey、美国、07753
- Jersey Shore University Medical Center
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New York
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Orangeburg、New York、美国、10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
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Staten Island、New York、美国、10314
- Richmond Behavioral Associates
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White Plains、New York、美国、10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University Nisonger Center
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Pennsylvania
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Media、Pennsylvania、美国、19063
- Suburban Research Associates
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- BioBehavioral Research of Austin
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Houston、Texas、美国、77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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San Antonio、Texas、美国、78249
- Road Runner Research, Ltd.
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The Woodlands、Texas、美国、77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
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Utah
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Draper、Utah、美国、84020
- Cedar Clinical Research
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23220
- Virginia Commonwealth University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 45年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时年龄在 12 至 45 岁之间
- 有指定的护理/研究伙伴可以可靠地报告症状
- 诊断为自闭症谱系障碍 (ASD)
- 全量表智商（或同等水平）≥70分
- 精神药物和辅助疗法在筛选前稳定 4 周
- 必须能够吞服研究药物
排除标准：
- 患有 Rett 综合征或儿童瓦解性障碍
- 在筛选前 60 天内参加过任何其他研究并接受过任何其他研究性药物（COVID-19 疫苗接种除外）或设备
- 目前没有充分控制的癫痫病史，或筛选前 6 个月内有任何癫痫发作
- 过去 12 个月内有自杀意念或行为史，或对 C-SSRS 问题 4 和/或 5 的正面回答
- 收缩压≥160 mmHg，或舒张压≥100，或有未控制或严重高血压的临床病史
- 如果是女性，则怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ML-004（红外）/（缓释）片剂
ML-004 是一种双层速释 (IR)/缓释（ER，胃滞留）口服片剂。
ML-004 每天口服一次，以片剂形式提供，有两种剂量强度：12 mg（3 mg IR/9 mg ER）和 24 mg 片剂（6 mg IR/18 mg ER）。
本研究的剂量水平为 12 mg（以 1 片 12 mg 片剂的形式提供）、24 mg（1 片 24 mg 片剂）、48 mg（2 片 24 mg 片剂）和 72 mg（3 片 24 mg 片剂）。
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参与者每天将收到一次 ML-004。
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安慰剂比较：ML-004 安慰剂
匹配的安慰剂口服片剂将包含与研究药物相同的赋形剂，但不含任何 ML-004。
每天口服一次安慰剂以匹配 12 mg（1 片）、24 mg（1 片）、48 mg（2 片）和 72 mg（3 片）的 ML-004 剂量水平的片数。
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参与者每天将收到一次匹配的安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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自闭症行为量表 (ABI) 的基线变化 - 社交领域得分
大体时间：至第 110 天的基线
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将报告 ABI-社交通信领域分数相对于基线的变化。
ABI 是一份包含 62 个项目的问卷，用于报告被诊断患有 ASD 的受试者（年龄：3 岁至成年）的行为。
该工具适合自闭症患者的父母或照顾/学习伙伴完成。
每个项目评估特定行为的质量（从根本没有到没有帮助）或频率（从不到非常频繁）。
社交沟通领域得分是社交沟通领域得分的总和除以该领域中的项目数。
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至第 110 天的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床医生总体印象改善 (CGI-I) 相对于基线的变化
大体时间：第110天
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CGI-I 分数是一种单项工具，基于临床试验中常规使用的 7 点量表，以捕捉研究者对反应的总体印象。
研究者或指定人员将观察到的改善从 1（改善很大）到 7（非常差）进行评分。
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第110天
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自闭症行为量表-临床医生 (ABI-C) 评分相对于基线的变化
大体时间：至第 110 天的基线
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ABI-Clinician (ABI-C) 获取临床医生对 ASD 患者在评估前一周发生的行为的评级。
它包含 14 个项目，反映了核心和相关的自闭症行为领域：社交沟通、限制性行为、情绪和焦虑、自我调节和挑战行为。
每个项目都采用 7 分制评分，从 1（无；无症状）到 7（非常严重；持续干扰功能或适应）。
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至第 110 天的基线
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临床医生严重性总体印象 (CGI-S) 评分相对于基线的变化
大体时间：至第 110 天的基线
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CGI-S 是对临床医生评估者对参与者疾病严重程度印象的全面评估。
它的等级为 1（正常，完全没有病）到 7（最严重的病）。
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至第 110 天的基线
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ABI 简表 (ABI-S) 分数相对于基线的变化
大体时间：至第 110 天的基线
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ABI-S 是 ABI 的 24 项简短版本，包含来自五个领域中每一个领域的项目。
每个域的域分数计算为所有域项目的分数总和除以域中的项目数。
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至第 110 天的基线
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社会反应量表 2 (SRS-2) 分数相对于基线的变化
大体时间：至第 110 天的基线
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SRS-2 包含 5 个子量表的 65 个项目。
响应范围从 1（不正确）到 4（几乎总是正确）。
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至第 110 天的基线
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Vineland-3（域级版本）分数相对于基线的变化：通信、社交和适应不良行为域的总和
大体时间：至第 110 天的基线
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Vineland-3 域级版本包含 5 个域。
对每个项目的回答从 0（从不）到 2（通常）进行评分。
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至第 110 天的基线
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异常行为检查表 2-易怒性 (ABC-I) 子量表分数相对于基线的变化
大体时间：基线至第 110 天
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ABC 是由家长或看护/学习伙伴报告的行为评级评估，包含 5 个领域和 58 个项目，每个项目的评分范围为 0（根本不是问题）到 3（问题严重程度）。
烦躁域由 15 个项目组成。
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基线至第 110 天
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ABI 重复/限制行为领域评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第 110 天
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ABI-重复/限制性行为域中的每个项目均按频率进行评级（从不到非常频繁）。
领域得分是所有领域项目得分的总和除以领域中的项目数量。
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基线至第 110 天
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ABI 情绪和焦虑领域评分相对于基线的变化
大体时间：基线至第 110 天
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ABI-情绪和焦虑领域的每个项目均按频率评级（从不到非常频繁）。
领域得分是所有领域项目得分的总和除以领域中的项目数量。
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基线至第 110 天
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ABI 挑战行为领域评分相对基线的变化
大体时间：基线至第 110 天
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ABI 挑战行为域中的每个项目均按频率进行评级（从不到非常频繁）。
领域得分是所有领域项目得分的总和除以领域中的项目数量。
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基线至第 110 天
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ABI 自律域分数相对于基线的变化
大体时间：基线至第 110 天
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ABI-自我调节域中的每个项目均按频率进行评级（从不到非常频繁）。
领域得分是所有领域项目得分的总和除以领域中的项目数量。
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基线至第 110 天
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ABC-社交退缩 (ABC-SW) 子量表得分相对于基线的变化
大体时间：基线至第 110 天
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ABC-SW分量表由ABC-2的16个项目组成，评级从0（完全没有问题）到3（问题严重程度）。
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基线至第 110 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年9月13日
初级完成 (实际的)
2026年3月10日
研究完成 (实际的)
2026年4月17日
研究注册日期
首次提交
2021年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2021年10月5日
首次发布 (实际的)
2021年10月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月18日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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