ML-004 hos ungdomar och vuxna med autismspektrumstörningar (ASD)
18 maj 2026 uppdaterad av: MapLight Therapeutics
En randomiserad, dubbelblind, parallell grupp, placebokontrollerad studie för att undersöka effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av ML-004 hos ungdomar och vuxna med autismspektrumstörningar (ASD).
ML-004-002 är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som kommer att inkludera cirka 150 ungdomar och vuxna patienter med ASD
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
ML-004-002 är en fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som kommer att inkludera cirka 150 ungdomar och vuxna patienter med ASD. Det primära syftet med studien kommer att vara att utvärdera effekten av ML-004 jämfört med placebo för behandling av vård/studiepartners rapporterade sociala kommunikationsbrister hos patienter med ASD.
Försökspersoner kommer att randomiseras för att studera behandling i förhållandet 1:1 av ML-004: placebo.
Behandlingen börjar med 2 veckors dosering en gång dagligen av ML-004 eller placebo följt av en 9-12 dagars dostitreringsfas tills den maximalt tillåtna tolererade dosen (baserat på patientens vikt) uppnås. Den maximala dos som tolereras under dostitrering blir underhållsdosen (MD) för den patienten, och patienten kommer att förbli på denna dos i 12 veckor, följt av en nedtitrering. En oberoende DSMC kommer att övervaka försökets framsteg och se till att säkerheten för försökspersonerna inte äventyras.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
168
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Förenta staterna, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
-
-
California
-
Glendale, California, Förenta staterna, 91203
- Cortica Healthcare
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- NRC Research Institute
-
San Rafael, California, Förenta staterna, 94903
- Cortica
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Abba Medical Group
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Apg Research, Llc
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna, 48302
- NeuroBehavioral Medicine Group
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Förenta staterna, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
Orangeburg, New York, Förenta staterna, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, Förenta staterna, 10314
- Richmond Behavioral Associates
-
White Plains, New York, Förenta staterna, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
-
The Woodlands, Texas, Förenta staterna, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
-
-
Utah
-
Draper, Utah, Förenta staterna, 84020
- Cedar Clinical Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23220
- Virginia Commonwealth University
-
-
-
-
British Columbia
-
Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 45 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 12 till 45 vid visning
- Har en utsedd vård-/studiepartner som tillförlitligt kan rapportera om symtom
- Har diagnosen Autism Spectrum Disorder (ASD)
- Fullskalig IQ (eller motsvarande) ≥70 poäng
- Psykoaktiva läkemedel och tilläggsterapier är stabila i 4 veckor före screening
- Måste kunna svälja studiemedicin
Exklusions kriterier:
- Har Retts syndrom eller barnsönderfallande sjukdom
- Har deltagit i någon annan studie och fått någon annan prövningsmedicin (andra än covid-19-vaccination) eller enhet inom 60 dagar före screening
- Epilepsi i anamnesen utan aktuell adekvat kontroll, eller något anfall under de 6 månaderna före screening
- Historik av självmordstankar eller självmordsbeteende under de senaste 12 månaderna, eller ett positivt svar på C-SSRS frågor 4 och/eller 5
- Systoliskt blodtryck ≥160 mmHg, eller diastoliskt blodtryck ≥100, eller en klinisk historia av okontrollerad eller svår hypertoni
- Om hona, är gravid eller ammar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ML-004 (IR)/(ER) tablett
ML-004 är en oral tablettformulering med två skikt omedelbar frisättning (IR)/förlängd frisättning (ER, gastroretentiv).
ML-004 tas oralt en gång dagligen och tillhandahålls som en tablett i två dosstyrkor på 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) och 24 mg tablett (6 mg IR/18 mg ER).
Dosnivåerna för denna studie är 12 mg (tillhandahålls som en 12 mg tablett), 24 mg (en 24 mg tablett), 48 mg (två 24 mg tabletter) och 72 mg (tre 24 mg tabletter).
|
Deltagarna kommer att få ML-004 en gång dagligen.
|
|
Placebo-jämförare: ML-004 Placebo
Matchade orala placebotabletter kommer att bestå av samma hjälpämnen som prövningsläkemedlet men utan något ML-004.
Placebo tas oralt en gång dagligen för att matcha antalet tabletter av ML-004-dosnivåer för 12 mg (1 tablett), 24 mg (1 tablett), 48 mg (2 tabletter) och 72 mg (3 tabletter).
|
Deltagarna kommer att få matchande placebo en gång dagligen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Autism Behavior Inventory (ABI) – Social Communication Domain Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
Ändring från baslinjen i ABI-Social Communication Domain Score kommer att rapporteras.
ABI är ett frågeformulär med 62 artiklar för att rapportera beteendet hos personer (ålder: 3 år-vuxen ålder) med diagnosen ASD.
Verktyget är lämpligt att kompletteras av föräldrar eller vård-/studiepartner till personer med ASD.
Varje objekt bedömer antingen kvaliteten (från inte alls till utan hjälp) eller frekvensen (aldrig till väldigt ofta) av ett visst beteende.
Domänens poäng för social kommunikation är summan av poängen i domänen för social kommunikation dividerat med antalet objekt i domänen.
|
Baslinje fram till dag 110
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsram: Dag 110
|
CGI-I-poängen är ett instrument med en enda punkt baserat på en 7-gradig skala som rutinmässigt används i kliniska prövningar för att fånga utredarens globala intryck av respons.
Utredaren eller den som utsetts betygsätter den observerade förbättringen från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre).
|
Dag 110
|
|
Förändring från baslinjen i Autism Behavior Inventory-Clinician (ABI-C)-poäng
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
ABI-Clinician (ABI-C) fångar läkarens bedömning av beteenden hos en person med ASD som inträffade under veckan före bedömningen.
Den innehåller 14 artiklar som återspeglar kärnan och tillhörande autismbeteendedomäner: social kommunikation, restriktiva beteenden, humör och ångest, självreglering och utmanande beteende.
Varje punkt bedöms på en 7-gradig skala från 1 (inga; inga symtom närvarande) till 7 (mycket allvarliga; ihållande störningar på funktion eller anpassning).
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändring från baslinjen i Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
CGI-S är en global bedömning av läkarens bedömares intryck av svårighetsgraden av deltagarens sjukdom.
Det är betygsatt på en skala från 1 (normalt, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka).
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändra från baslinjen i ABI-Short Form (ABI-S) Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
ABI-S är en kortversion med 24 artiklar av ABI, som innehåller artiklar från var och en av de fem domänerna.
Domänpoängen för varje domän beräknas som summan av poängen för alla domänobjekt dividerat med antalet objekt i domänen.
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Förändring från baslinjen i Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2) Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
SRS-2 består av 65 objekt i 5 underskalor.
Svaren sträcker sig från 1 (inte sant) till 4 (nästan alltid sant).
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändring från baslinjen i Vineland-3 (domännivåversion) Poäng: totalt antal kommunikations-, socialiserings- och maladaptivt beteendedomäner
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
Vineland-3-domännivåversionen innehåller 5 domäner.
Svaren på varje punkt är betygsatta från 0 (aldrig) till 2 (vanligtvis).
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Förändring från baslinjen i checklista för avvikande beteende 2-Irritabilitet (ABC-I) Subscale Poäng
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
ABC är en förälder- eller vård-/studiepartner-rapporterad beteendebedömningsbedömning med fem domäner och 58 objekt, var och en betygsatt på en skala från 0 (inte alls ett problem) till 3 (problemet är allvarligt i graden).
Retlighetsdomänen består av 15 artiklar.
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändra från baslinjen i ABI Repetitive/Restrictive Behaviour Domain Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
Varje objekt på ABI-repetitivt/restriktivt beteendedomän betygsätts efter frekvens (aldrig till mycket ofta).
Domänpoängen är summan av alla domänartiklars poäng dividerat med antalet objekt i domänen.
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändra från baslinjen i ABI Mood and Anxiety Domain Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
Varje objekt på ABI-Mood and Anxiety Domain betygsätts efter frekvens (aldrig till mycket ofta).
Domänpoängen är summan av alla domänartiklars poäng dividerat med antalet objekt i domänen.
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändra från baslinjen i ABI Challenging Behavior Domain Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
Varje objekt på ABI-Challenging Behavior Domain betygsätts efter frekvens (aldrig till mycket ofta).
Domänpoängen är summan av alla domänartiklars poäng dividerat med antalet objekt i domänen.
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändring från baslinjen i ABI Self-Regulation Domain Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
Varje artikel på ABI-självregleringsdomänen betygsätts efter frekvens (aldrig till mycket ofta).
Domänpoängen är summan av alla domänartiklars poäng dividerat med antalet objekt i domänen.
|
Baslinje fram till dag 110
|
|
Ändring från baslinjen i ABC-Social Withdrawal (ABC-SW) Subscale Score
Tidsram: Baslinje fram till dag 110
|
ABC-SW-underskalan består av 16 poster i ABC-2 med betyg från 0 (inte alls ett problem) till 3 (problemet är allvarligt i graden).
|
Baslinje fram till dag 110
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 september 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
10 mars 2026
Avslutad studie (Faktisk)
17 april 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 oktober 2021
Första postat (Faktisk)
18 oktober 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 maj 2026
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ML-004-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .