ML-004 em Adolescentes e Adultos com Transtornos do Espectro do Autismo (TEA)
18 de maio de 2026 atualizado por: MapLight Therapeutics
Um estudo randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo, controlado por placebo para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade de ML-004 em adolescentes e adultos com transtornos do espectro autista (TEA).
ML-004-002 é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo que envolverá aproximadamente 150 adolescentes e adultos com TEA
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ML-004-002 é um estudo de Fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo que incluirá aproximadamente 150 adolescentes e adultos com TEA. O objetivo principal do estudo será avaliar a eficácia de ML-004 em comparação com placebo para o tratamento de déficits de comunicação social relatados por parceiros de estudo/cuidados em pacientes com TEA.
Os indivíduos serão randomizados para estudar o tratamento em uma proporção de 1:1 de ML-004:placebo.
O tratamento começará com 2 semanas de dose única diária de ML-004 ou placebo, seguida por uma fase de titulação da dose de 9 a 12 dias até que a dose máxima tolerada permitida (com base no peso do indivíduo) seja atingida. A dose máxima tolerada durante a titulação da dose se tornará a dose de manutenção (MD) para aquele sujeito, e o sujeito permanecerá nesta dose por 12 semanas, seguido por uma titulação para baixo. Um DSMC independente monitorará o progresso do estudo e garantirá que a segurança dos sujeitos do estudo não seja comprometida.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
168
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
- Brain and Mind Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
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British Columbia
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Kelowna, British Columbia, Canadá, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Alabama
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Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
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California
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Glendale, California, Estados Unidos, 91203
- Cortica Healthcare
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- NRC Research Institute
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San Rafael, California, Estados Unidos, 94903
- Cortica
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale Child Study Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Abba Medical Group
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Apg Research, Llc
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
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Michigan
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Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302
- Neurobehavioral Medicine Group
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
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New Jersey
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Neptune City, New Jersey, Estados Unidos, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
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New York
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Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- Richmond Behavioral Associates
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White Plains, New York, Estados Unidos, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Suburban Research Associates
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
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The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
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Utah
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Draper, Utah, Estados Unidos, 84020
- Cedar Clinical Research
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23220
- Virginia Commonwealth University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 45 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 12 a 45 anos de idade na triagem
- Tem um parceiro de cuidado/estudo designado que pode relatar os sintomas de forma confiável
- Tem diagnóstico de Transtorno do Espectro do Autismo (TEA)
- QI de escala completa (ou equivalente) pontuação ≥70
- Medicamentos psicoativos e terapias adjuvantes são estáveis por 4 semanas antes da triagem
- Deve ser capaz de engolir a medicação do estudo
Critério de exclusão:
- Tem síndrome de Rett ou Transtorno Desintegrativo da Criança
- Participou de qualquer outro estudo e recebeu qualquer outro medicamento experimental (além da vacinação contra COVID-19) ou dispositivo dentro de 60 dias antes da triagem
- História de epilepsia sem controle adequado atual ou qualquer convulsão nos 6 meses anteriores à triagem
- História de ideação ou comportamento suicida nos últimos 12 meses, ou uma resposta positiva às questões 4 e/ou 5 do C-SSRS
- Pressão arterial sistólica ≥160 mmHg, ou pressão arterial diastólica ≥100, ou história clínica de hipertensão descontrolada ou grave
- Se mulher, está grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ML-004 (IR)/(ER) comprimido
ML-004 é uma formulação de comprimido oral bicamada de liberação imediata (IR)/liberação prolongada (ER, gastroretentiva).
ML-004 é tomado por via oral uma vez ao dia e fornecido como um comprimido em duas doses de 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) e 24 mg comprimido (6 mg IR/18 mg ER).
Os níveis de dosagem para este estudo são 12 mg (fornecido como um comprimido de 12 mg), 24 mg (um comprimido de 24 mg), 48 mg (dois comprimidos de 24 mg) e 72 mg (três comprimidos de 24 mg).
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Os participantes receberão ML-004 uma vez ao dia.
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Comparador de Placebo: ML-004 Placebo
Os comprimidos orais de placebo correspondentes consistirão nos mesmos excipientes do medicamento experimental, mas sem qualquer ML-004.
Placebo administrado por via oral uma vez ao dia para corresponder ao número de comprimidos dos níveis de dosagem ML-004 para 12 mg (1 comprimido), 24 mg (1 comprimido), 48 mg (2 comprimidos) e 72 mg (3 comprimidos).
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Os participantes receberão placebo correspondente uma vez ao dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base no Inventário de Comportamento do Autismo (ABI) - Pontuação do Domínio de Comunicação Social
Prazo: Linha de base até o dia 110
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A mudança da linha de base na Pontuação do Domínio de Comunicação ABI-Social será relatada.
O ABI é um questionário de 62 itens para relatar os comportamentos de indivíduos (idade: 3 anos até a idade adulta) diagnosticados com TEA.
A ferramenta é adequada para preenchimento pelos pais ou parceiros de cuidado/estudo de pessoas com TEA.
Cada item avalia a qualidade (de nada a sem ajuda) ou frequência (nunca a muito frequentemente) de um determinado comportamento.
A pontuação do domínio Comunicação Social é a soma das pontuações no domínio comunicação social dividida pelo número de itens no domínio.
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Linha de base até o dia 110
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na impressão global de melhora do clínico (CGI-I)
Prazo: Dia 110
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A pontuação CGI-I é um instrumento de item único baseado em uma escala de 7 pontos usada rotineiramente em ensaios clínicos para capturar a impressão global da resposta do investigador.
O Investigador ou designado classifica a melhora observada de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
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Dia 110
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Mudança da linha de base na pontuação do Inventário de Comportamento do Autista-Clínico (ABI-C)
Prazo: Linha de base até o dia 110
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O ABI-Clinician (ABI-C) captura a classificação clínica dos comportamentos de uma pessoa com TEA que ocorreram na semana anterior à avaliação.
Ele contém 14 itens que refletem os domínios básicos e associados do comportamento do autismo: Comunicação Social, Comportamentos Restritivos, Humor e Ansiedade, Auto-Regulação e Comportamento Desafiador.
Cada item é classificado em uma escala de 7 pontos de 1 (nenhum; sem sintomas presentes) a 7 (muito grave; interferência persistente com função ou adaptação).
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Linha de base até o dia 110
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Mudança da linha de base na pontuação de impressão global de gravidade (CGI-S) do clínico
Prazo: Linha de base até o dia 110
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O CGI-S é uma avaliação global da impressão do avaliador clínico sobre a gravidade da doença do participante.
É classificado em uma escala de 1 (normal, nada doente) a 7 (entre os mais extremamente doentes).
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Linha de base até o dia 110
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Alteração da linha de base na pontuação ABI-Short Form (ABI-S)
Prazo: Linha de base até o dia 110
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O ABI-S é uma versão curta de 24 itens do ABI, contendo itens de cada um dos cinco domínios.
A pontuação de domínio para cada domínio é calculada como a soma das pontuações de todos os itens do domínio dividida pelo número de itens no domínio.
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Linha de base até o dia 110
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Mudança da linha de base na pontuação da Escala de Responsividade Social 2 (SRS-2)
Prazo: Linha de base até o dia 110
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O SRS-2 consiste em 65 itens em 5 subescalas.
As respostas variam de 1 (não verdadeiro) a 4 (quase sempre verdadeiro).
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Linha de base até o dia 110
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Alteração da linha de base na pontuação Vineland-3 (versão de nível de domínio): total dos domínios de comunicação, socialização e comportamento desadaptativo
Prazo: Linha de base até o dia 110
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A versão de nível de domínio Vineland-3 contém 5 domínios.
As respostas em cada item são classificadas de 0 (nunca) a 2 (normalmente).
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Linha de base até o dia 110
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Mudança da linha de base na pontuação da subescala da lista de verificação de comportamento aberrante 2-irritabilidade (ABC-I)
Prazo: Linha de base até o dia 110
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O ABC é uma avaliação de comportamento relatada pelos pais ou parceiros de estudo com cinco domínios e 58 itens, cada um classificado em uma escala de 0 (não é um problema) a 3 (o problema é grave em grau).
O domínio irritabilidade é composto por 15 itens.
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Linha de base até o dia 110
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Alteração da linha de base na pontuação do domínio de comportamento repetitivo/restritivo da ABI
Prazo: Linha de base até o dia 110
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Cada item no Domínio de Comportamento Repetitivo/Restritivo da ABI é classificado por frequência (nunca a muito frequente).
A pontuação do domínio é a soma das pontuações de todos os itens do domínio dividida pelo número de itens no domínio.
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Linha de base até o dia 110
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Alteração da linha de base na pontuação do domínio de humor e ansiedade da ABI
Prazo: Linha de base até o dia 110
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Cada item do domínio ABI- Humor e Ansiedade é classificado por frequência (nunca a muito frequente).
A pontuação do domínio é a soma das pontuações de todos os itens do domínio dividida pelo número de itens no domínio.
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Linha de base até o dia 110
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Mudança da linha de base na pontuação do domínio de comportamento desafiador da ABI
Prazo: Linha de base até o dia 110
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Cada item do domínio de comportamento desafiador da ABI é classificado por frequência (nunca a muito frequente).
A pontuação do domínio é a soma das pontuações de todos os itens do domínio dividida pelo número de itens no domínio.
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Linha de base até o dia 110
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Alteração da linha de base na pontuação do domínio de autorregulação da ABI
Prazo: Linha de base até o dia 110
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Cada item do domínio de autorregulação da ABI é classificado por frequência (nunca a muito frequente).
A pontuação do domínio é a soma das pontuações de todos os itens do domínio dividida pelo número de itens no domínio.
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Linha de base até o dia 110
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Alteração da linha de base na pontuação da subescala ABC-Retirada Social (ABC-SW)
Prazo: Linha de base até o dia 110
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A subescala ABC-SW consiste em 16 itens do ABC-2 avaliados de 0 (nada é um problema) a 3 (o problema é grave em grau).
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Linha de base até o dia 110
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de setembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
10 de março de 2026
Conclusão do estudo (Real)
17 de abril de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
18 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de maio de 2026
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ML-004-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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