Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ML-004 bij adolescenten en volwassenen met autismespectrumstoornissen (ASS)

9 februari 2024 bijgewerkt door: MapLight Therapeutics

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, parallelle groep, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ML-004 te onderzoeken bij adolescenten en volwassenen met autismespectrumstoornissen (ASS).

ML-004-002 is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin ongeveer 150 adolescente en volwassen proefpersonen met ASS zullen worden opgenomen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ML-004-002 is een fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie waarin ongeveer 150 adolescente en volwassen proefpersonen met ASS zullen worden opgenomen. Het primaire doel van de studie zal zijn om de werkzaamheid van ML-004 te evalueren in vergelijking met placebo voor de behandeling van door zorg/studiepartners gerapporteerde sociale communicatiestoornissen bij patiënten met ASS.

Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om de behandeling te bestuderen in een verhouding van 1:1 van ML-004:placebo.

De behandeling begint met 2 weken van eenmaal daagse dosering van ML-004 of placebo, gevolgd door een 9-12 dagen durende dosistitratiefase totdat de maximaal toelaatbare getolereerde dosis (gebaseerd op het gewicht van de proefpersoon) is bereikt. De maximaal getolereerde dosis tijdens dosistitratie wordt de onderhoudsdosis (MD) voor die proefpersoon en de proefpersoon blijft deze dosis gedurende 12 weken gebruiken, gevolgd door een neerwaartse titratie. Een onafhankelijke DSMC zal de voortgang van het onderzoek volgen en ervoor zorgen dat de veiligheid van de proefpersonen niet in het gedrang komt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Werving
        • Brain and Mind Centre
        • Contact:
          • Adam Gaustella, Prof
          • Telefoonnummer: +61 2 9351 0539
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Contact:
          • Helen Heussler, MBBS
          • Telefoonnummer: 617 3068 3815
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Werving
        • Mater Research
        • Contact:
          • Catherine Franklin, MBBS
          • Telefoonnummer: 07 3163 2412
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5042
        • Werving
        • Flinders Medical Centre
        • Contact:
          • Dylan Mordaunt, MBBS
          • Telefoonnummer: 618 8240 4623
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Werving
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
        • Contact:
          • David Amor, MBBS
          • Telefoonnummer: 613 9936 6404
  • Canada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
        • Werving
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
        • Contact:
          • Euguene Okorie, MD
          • Telefoonnummer: 250-862-8141
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Werving
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
        • Contact:
          • Rob Nicolson, MD, FRCP (C)
          • Telefoonnummer: 519-685-8427
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Werving
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • Contact:
          • Danielle Baribeau, MD
          • Telefoonnummer: 416-753-6005
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36303
        • Werving
        • Harmonex Neuroscience Research
        • Contact:
          • Nelson Handal-Thome, MD
          • Telefoonnummer: 334-836-2000
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Werving
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
        • Contact:
          • Christopher Smith, PhD
          • Telefoonnummer: 480-443-0050
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
          • Tomoyo Hirota, DO
          • Telefoonnummer: 415-476-7044
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Werving
        • Yale Child Study Center
        • Contact:
          • Roger Jou, MD, PhD
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 203-737-4378
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
        • Contact:
          • Adelaide Robb, MD
          • Telefoonnummer: 202-476-3042
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Werving
        • APG Research, LLC
        • Contact:
          • Morteza Nadjafi, MD
          • Telefoonnummer: 407-423-7149
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • Werving
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
        • Contact:
          • Daniel Fallon, MD
          • Telefoonnummer: 813-974-4657
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Verenigde Staten, 60563
        • Actief, niet wervend
        • AMR-Baber Research Inc
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital's Lurie Center for Autism
        • Contact:
          • Christopher Keary, MD
          • Telefoonnummer: 781-860-1729
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48302
        • Werving
        • NeuroBehavioral Medicine Group
        • Contact:
          • Richard Jackson, MD
          • Telefoonnummer: 248-290-5400
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
        • Werving
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
        • Contact:
          • Benjamin Black, MD
          • Telefoonnummer: 573-884-6052
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Verenigde Staten, 08009
        • Werving
        • Hassman Research Institute
        • Contact:
          • Steve Glass, MD
          • Telefoonnummer: 350 856-753-7335
      • Neptune, New Jersey, Verenigde Staten, 07753
        • Werving
        • Jersey Shore University Medical Center
        • Contact:
          • Stacy Doumas, MD
          • Telefoonnummer: 732-776-4930
    • New York
      • Orangeburg, New York, Verenigde Staten, 10962
        • Werving
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
        • Contact:
          • Russell Tobe, MD
          • Telefoonnummer: 845-398-5525
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • Werving
        • Richmond Behavioral Associates
        • Contact:
          • Mark DiBuono, MD
          • Telefoonnummer: 1301 718-317-5522
      • White Plains, New York, Verenigde Staten, 10605
        • Werving
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
        • Contact:
          • Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD
          • Telefoonnummer: 646-774-5251
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • Ohio State University Nisonger Center
        • Contact:
          • Eugene Arnold, MD
          • Telefoonnummer: 614-685-6701
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Werving
        • Suburban Research Associates
        • Contact:
          • Shivkumar Hatti, MD
          • Telefoonnummer: 610-891-7200
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
          • Amanda Bennett, MD
          • Telefoonnummer: 267-366-8371
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Beëindigd
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249
        • Werving
        • Road Runner Research, Ltd.
        • Contact:
          • Jerry Tomasovic, MD
          • Telefoonnummer: 210-949-0505
    • Utah
      • Draper, Utah, Verenigde Staten, 84020
        • Werving
        • Cedar Clinical Research
        • Contact:
          • Paul Thielking, MD
          • Telefoonnummer: 801-704-9722
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
          • Gary Stobbe, MD
          • Telefoonnummer: 206-987-8080

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 12 tot 45 bij screening
  • Heeft een aangewezen zorg-/studiepartner die klachten betrouwbaar kan melden
  • Heeft een diagnose van Autisme Spectrum Stoornis (ASS)
  • Volledige schaal IQ (of equivalent) ≥70 score
  • Psychoactieve medicatie en aanvullende therapieën zijn stabiel gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Moet studiemedicatie kunnen slikken

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft het Rett-syndroom of desintegratiestoornis van het kind
  • Heeft deelgenomen aan een ander onderzoek en heeft binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening andere onderzoeksmedicatie (anders dan COVID-19-vaccinatie) of apparaat gekregen
  • Geschiedenis van epilepsie zonder huidige adequate controle, of een aanval in de 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Geschiedenis van zelfmoordgedachten of -gedrag in de afgelopen 12 maanden, of een positief antwoord op C-SSRS-vragen 4 en/of 5
  • Systolische bloeddruk ≥160 mmHg, of diastolische bloeddruk ≥100, of een klinische voorgeschiedenis van ongecontroleerde of ernstige hypertensie
  • Als het vrouwtje zwanger is of borstvoeding geeft

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ML-004 (IR)/(ER)-tablet
ML-004 is een dubbellaagse orale tabletformulering met onmiddellijke afgifte (IR)/verlengde afgifte (ER, gastroretentieve). ML-004 wordt eenmaal daags oraal ingenomen en wordt geleverd als een tablet in twee dosissterktes van 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) en 24 mg tablet (6 mg IR/18 mg ER). De dosisniveaus voor dit onderzoek zijn 12 mg (geleverd als één tablet van 12 mg), 24 mg (één tablet van 24 mg), 48 mg (twee tabletten van 24 mg) en 72 mg (drie tabletten van 24 mg).
Geneesmiddel: ML-004 (IR)/(ER)-tablet
Deelnemers ontvangen eenmaal daags ML-004.
Placebo-vergelijker: ML-004 Placebo
Gematchte orale placebo-tabletten zullen dezelfde hulpstoffen bevatten als het onderzoeksgeneesmiddel, maar zonder enige ML-004. Placebo eenmaal daags oraal ingenomen om overeen te komen met het aantal tabletten van ML-004 dosisniveaus voor 12 mg (1 tablet), 24 mg (1 tablet), 48 mg (2 tabletten) en 72 mg (3 tabletten).
Geneesmiddel: ML-004 Placebo
Deelnemers krijgen eenmaal daags een bijpassende placebo.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Autism Behavior Inventory (ABI) - Social Communication Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
Wijzigingen ten opzichte van baseline in de ABI-Social Communication Domain Score worden gerapporteerd. De ABI is een vragenlijst met 62 items voor het rapporteren van het gedrag van proefpersonen (leeftijd: 3 jaar-volwassenheid) met de diagnose ASS. De tool is geschikt om in te vullen door ouders of zorg-/studiepartners van mensen met ASS. Elk item beoordeelt de kwaliteit (van helemaal niet tot zonder hulp) of frequentie (nooit tot zeer vaak) van een bepaald gedrag. De domeinscore Sociale Communicatie is de som van de scores in het domein sociale communicatie gedeeld door het aantal items in het domein.
Basislijn tot dag 110

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tijdsspanne: Dag 110
De CGI-I-score is een instrument met één item, gebaseerd op een 7-puntsschaal die routinematig wordt gebruikt in klinische onderzoeken om de globale indruk van de respons van de onderzoeker weer te geven. De onderzoeker of aangewezen persoon beoordeelt de waargenomen verbetering van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter).
Dag 110
Verandering ten opzichte van baseline in Autism Behavior Inventory-Clinician (ABI-C) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
De ABI-Clinician (ABI-C) legt de clinicus vast van het gedrag van een persoon met ASS dat zich voordeed in de week voorafgaand aan de beoordeling. Het bevat 14 items die de kern en bijbehorende gedragsdomeinen van autisme weerspiegelen: sociale communicatie, beperkend gedrag, stemming en angst, zelfregulatie en uitdagend gedrag. Elk item wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal van 1 (geen; geen symptomen aanwezig) tot 7 (zeer ernstig; aanhoudende interferentie met functie of aanpassing).
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van baseline in de Clinician Global Impression of Severity (CGI-S) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
De CGI-S is een globale beoordeling van de indruk die de clinicus-beoordelaar heeft van de ernst van de ziekte van de deelnemer. Het wordt beoordeeld op een schaal van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 (een van de meest extreem zieke).
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABI-Short Form (ABI-S)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
De ABI-S is een 24-item korte versie van de ABI, met items uit elk van de vijf domeinen. De domeinscore voor elk domein wordt berekend als de som van de scores van alle domeinitems gedeeld door het aantal items in het domein.
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van baseline in de Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
De SRS-2 bestaat uit 65 items verdeeld over 5 subschalen. Antwoorden variëren van 1 (niet waar) tot 4 (bijna altijd waar).
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van baseline in de Vineland-3-score (versie op domeinniveau): totaal van de domeinen Communicatie, Socialisatie en Onaangepast gedrag
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
De Vineland-3 Domain Level-versie bevat 5 domeinen. Antwoorden op elk item worden beoordeeld van 0 (nooit) tot 2 (meestal).
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de basislijn in afwijkend gedrag Checklist 2-Prikkelbaarheid (ABC-I) subschaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
Het ABC is een door ouders of zorg-/studiepartner gerapporteerde gedragsbeoordeling met vijf domeinen en 58 items, elk beoordeeld op een schaal van 0 (helemaal geen probleem) tot 3 (het probleem is ernstig van aard). Het prikkelbaarheidsdomein bestaat uit 15 items.
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABI-domeinscore voor repetitief/restrictief gedrag
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
Elk item op het ABI-domein Repetitief/Restrictief Gedrag wordt beoordeeld op frequentie (nooit tot heel vaak). De domeinscore is de som van alle domeinitemscores gedeeld door het aantal items in het domein.
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABI-stemmings- en angstdomeinscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
Elk item op het ABI-Mood and Anxiety Domain wordt beoordeeld op frequentie (nooit tot heel vaak). De domeinscore is de som van alle domeinitemscores gedeeld door het aantal items in het domein.
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABI Challenging Behavior Domain Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
Elk item op het ABI-Challenging Behavior Domain wordt beoordeeld op frequentie (nooit tot heel vaak). De domeinscore is de som van alle domeinitemscores gedeeld door het aantal items in het domein.
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABI-zelfreguleringsdomeinscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
Elk item op het ABI-Zelfreguleringsdomein wordt beoordeeld op frequentie (nooit tot zeer vaak). De domeinscore is de som van alle domeinitemscores gedeeld door het aantal items in het domein.
Basislijn tot dag 110
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de subschaalscore ABC-Social Withdrawal (ABC-SW).
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 110
De ABC-SW-subschaal bestaat uit 16 items van de ABC-2, beoordeeld van 0 (helemaal geen probleem) tot 3 (het probleem is ernstig van aard).
Basislijn tot dag 110

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MapLight Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 september 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ML-004-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autisme Spectrum Stoornis

Klinische onderzoeken op ML-004 (IR)/(ER)-tablet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren