ML-004 hos ungdom og voksne med autismespekterforstyrrelser (ASD)
18. mai 2026 oppdatert av: MapLight Therapeutics
En randomisert, dobbeltblind, parallell gruppe, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ML-004 hos ungdom og voksne med autismespektrumforstyrrelser (ASD).
ML-004-002 er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som vil inkludere omtrent 150 ungdommer og voksne personer med ASD
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
ML-004-002 er en fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som vil inkludere ca. 150 ungdommer og voksne personer med ASD. Hovedmålet med studien vil være å evaluere effekten av ML-004 sammenlignet med placebo for behandling av omsorgs-/studiepartner rapporterte sosial kommunikasjonsmangel hos pasienter med ASD.
Forsøkspersonene vil bli randomisert til å studere behandling i forholdet 1:1 av ML-004: placebo.
Behandlingen vil begynne med 2 uker med en gang daglig dosering av ML-004 eller placebo etterfulgt av en 9-12 dagers dosetitreringsfase inntil den maksimalt tillatte tolererte dosen (basert på pasientens vekt) er nådd. Den maksimale dosen som tolereres under dosetitrering vil bli vedlikeholdsdosen (MD) for den personen, og pasienten vil forbli på denne dosen i 12 uker, etterfulgt av en nedtitrering. En uavhengig DSMC vil overvåke fremdriften i forsøket og sikre at sikkerheten til forsøkspersonene ikke kompromitteres.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
168
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
British Columbia
-
Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
- OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Forente stater, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
-
-
California
-
Glendale, California, Forente stater, 91203
- Cortica Healthcare
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- NRC Research Institute
-
San Rafael, California, Forente stater, 94903
- Cortica
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale Child Study Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- Abba Medical Group
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Apg Research, Llc
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33613
- University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
-
-
Michigan
-
Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater, 48302
- Neurobehavioral Medicine Group
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
- University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
-
-
New Jersey
-
Neptune City, New Jersey, Forente stater, 07753
- Jersey Shore University Medical Center
-
-
New York
-
Orangeburg, New York, Forente stater, 10962
- Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10314
- Richmond Behavioral Associates
-
White Plains, New York, Forente stater, 10605
- Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University Nisonger Center
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
- Suburban Research Associates
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- BioBehavioral Research of Austin
-
Houston, Texas, Forente stater, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78249
- Road Runner Research, Ltd.
-
The Woodlands, Texas, Forente stater, 77381
- Family Psychiatry of The Woodlands
-
-
Utah
-
Draper, Utah, Forente stater, 84020
- Cedar Clinical Research
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23220
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 45 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 12 til 45 ved visning
- Har en utpekt omsorgs-/studiepartner som pålitelig kan rapportere om symptomer
- Har diagnosen autismespektrumforstyrrelse (ASD)
- Fullskala IQ (eller tilsvarende) ≥70 poengsum
- Psykoaktive medisiner og tilleggsbehandlinger er stabile i 4 uker før screening
- Må kunne svelge studiemedisin
Ekskluderingskriterier:
- Har Rett syndrom eller barnedisintegrativ lidelse
- Har deltatt i andre studier og mottatt andre undersøkelsesmedisiner (annet enn covid-19-vaksinasjon) eller utstyr innen 60 dager før screening
- Anamnese med epilepsi uten nåværende tilstrekkelig kontroll, eller anfall i de 6 månedene før screening
- Historie med selvmordstanker eller -adferd de siste 12 månedene, eller et positivt svar på C-SSRS spørsmål 4 og/eller 5
- Systolisk blodtrykk ≥160 mmHg, eller diastolisk blodtrykk ≥100, eller en klinisk historie med ukontrollert eller alvorlig hypertensjon
- Hvis kvinnen er gravid eller ammer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ML-004 (IR)/(ER) tablett
ML-004 er en tolags tablettformulering med øyeblikkelig frigjøring (IR)/forlenget frigivelse (ER, gastroretentiv).
ML-004 tas oralt én gang daglig og leveres som en tablett i to dosestyrker på 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) og 24 mg tablett (6 mg IR/18 mg ER).
Dosenivåer for denne studien er 12 mg (gitt som én 12 mg tablett), 24 mg (én 24 mg tablett), 48 mg (to 24 mg tabletter) og 72 mg (tre 24 mg tabletter).
|
Deltakerne vil motta ML-004 én gang daglig.
|
|
Placebo komparator: ML-004 Placebo
Matchende placebo orale tabletter vil bestå av samme hjelpestoffer som undersøkelseslegemidlet, men uten ML-004.
Placebo tatt oralt én gang daglig for å matche antall tabletter med ML-004-dosenivåer for 12 mg (1 tablett), 24 mg (1 tablett), 48 mg (2 tabletter) og 72 mg (3 tabletter).
|
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Autism Behavior Inventory (ABI) – Sosial Communication Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
Endring fra baseline i ABI-sosial kommunikasjonsdomenepoeng vil bli rapportert.
ABI er et spørreskjema med 62 elementer for å rapportere atferden til personer (alder: 3 år-voksen) diagnostisert med ASD.
Verktøyet er egnet for utfylling av foreldre eller omsorgs-/studiepartnere til personer med ASD.
Hvert element vurderer enten kvaliteten (fra ikke i det hele tatt til uten hjelp) eller hyppigheten (aldri til veldig ofte) av en bestemt atferd.
Sosial kommunikasjonsdomenepoengsum er summen av poengsummene i sosialkommunikasjonsdomenet delt på antall elementer i domenet.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Dag 110
|
CGI-I-poengsummen er et enkeltelement-instrument basert på en 7-punkts skala som rutinemessig brukes i kliniske studier for å fange etterforskerens globale inntrykk av respons.
Etterforskeren eller den utpekte vurderer forbedringen som er observert fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye dårligere).
|
Dag 110
|
|
Endring fra baseline i autismeatferdsbeholdning-kliniker (ABI-C)-score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
ABI-klinikeren (ABI-C) fanger klinikerens vurdering av atferden til en person med ASD som skjedde i løpet av uken før vurderingen.
Den inneholder 14 elementer som gjenspeiler kjernene og tilhørende autismeatferdsdomener: Sosial kommunikasjon, restriktiv atferd, humør og angst, selvregulering og utfordrende atferd.
Hvert element er vurdert på en 7-punkts skala fra 1 (ingen; ingen symptomer tilstede) til 7 (svært alvorlig; vedvarende forstyrrelse av funksjon eller tilpasning).
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)-score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
CGI-S er en global vurdering av klinikerens inntrykk av alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom.
Den er vurdert på en skala fra 1 (normal, ikke i det hele tatt) til 7 (blant de mest ekstremt syke).
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endre fra baseline i ABI-Short Form (ABI-S) Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
ABI-S er en 24-elements kortversjon av ABI, som inneholder elementer fra hvert av de fem domenene.
Domenepoengsummen for hvert domene beregnes som summen av poengsummene for alle domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2) Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
SRS-2 består av 65 elementer fordelt på 5 underskalaer.
Svarene varierer fra 1 (ikke sant) til 4 (nesten alltid sant).
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i Vineland-3 (domenenivåversjon)-poengsum: totalt kommunikasjons-, sosialiserings- og maladaptiv atferdsdomener
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
Vineland-3 domenenivåversjonen inneholder 5 domener.
Svar på hvert element er rangert fra 0 (aldri) til 2 (vanligvis).
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i avvikende atferd Sjekkliste 2-Irritabilitet (ABC-I) Subscale Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
ABC er en foreldre- eller omsorgs-/studiepartner-rapportert atferdsvurderingsvurdering med fem domener og 58 elementer, hver vurdert på en skala fra 0 (ikke et problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad).
Irritabilitetsdomenet består av 15 elementer.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i ABI Repetitive/Restrictive Behavior Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
Hvert element på ABI-repetitiv/restriktiv atferdsdomene er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte).
Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i ABI Mood and Anxiety Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
Hvert element på ABI-Mood and Anxiety Domain er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte).
Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i ABI Challenging Behavior Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
Hvert element på ABI-Challenging Behavior Domain er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte).
Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i ABI Self-Regulation Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
Hvert element på ABI-selvreguleringsdomenet er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte).
Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
|
Endring fra baseline i ABC-Social Withdrawal (ABC-SW) Subscale Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
|
ABC-SW-underskalaen består av 16 elementer av ABC-2 vurdert fra 0 (ikke et problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad).
|
Grunnlinje frem til dag 110
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. september 2022
Primær fullføring (Faktiske)
10. mars 2026
Studiet fullført (Faktiske)
17. april 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
18. oktober 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. mai 2026
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ML-004-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .