Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ML-004 hos ungdom og voksne med autismespekterforstyrrelser (ASD)

30. april 2024 oppdatert av: MapLight Therapeutics

En randomisert, dobbeltblind, parallell gruppe, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ML-004 hos ungdom og voksne med autismespektrumforstyrrelser (ASD).

ML-004-002 er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som vil inkludere omtrent 150 ungdommer og voksne personer med ASD

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ML-004-002 er en fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som vil inkludere ca. 150 ungdommer og voksne personer med ASD. Hovedmålet med studien vil være å evaluere effekten av ML-004 sammenlignet med placebo for behandling av omsorgs-/studiepartner rapporterte sosial kommunikasjonsmangel hos pasienter med ASD.

Forsøkspersonene vil bli randomisert til å studere behandling i forholdet 1:1 av ML-004: placebo.

Behandlingen vil begynne med 2 uker med en gang daglig dosering av ML-004 eller placebo etterfulgt av en 9-12 dagers dosetitreringsfase inntil den maksimalt tillatte tolererte dosen (basert på pasientens vekt) er nådd. Den maksimale dosen som tolereres under dosetitrering vil bli vedlikeholdsdosen (MD) for den personen, og pasienten vil forbli på denne dosen i 12 uker, etterfulgt av en nedtitrering. En uavhengig DSMC vil overvåke fremdriften i forsøket og sikre at sikkerheten til forsøkspersonene ikke kompromitteres.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekruttering
        • Brain and Mind Centre
        • Ta kontakt med:
          • Adam Gaustella, PhD
          • Telefonnummer: +61 2 9351 0539
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Ta kontakt med:
          • Helen Heussler, MBBS
          • Telefonnummer: 617 3068 3815
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Mater Research
        • Ta kontakt med:
          • Catherine Franklin, MBBS
          • Telefonnummer: 07 3163 2412
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5042
        • Rekruttering
        • Flinders Medical Centre
        • Ta kontakt med:
          • Dylan Mordaunt, MBBS
          • Telefonnummer: 618 8240 4623
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
        • Ta kontakt med:
          • David Amor, MBBS
          • Telefonnummer: 613 9936 6404
  • Canada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
        • Rekruttering
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
        • Ta kontakt med:
          • Euguene Okorie, MD
          • Telefonnummer: 250-862-8141
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Rekruttering
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
        • Ta kontakt med:
          • Rob Nicolson, MD, FRCP (C)
          • Telefonnummer: 519-685-8427
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Rekruttering
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Danielle Baribeau, MD
          • Telefonnummer: 416-753-6005
  • Forente stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36303
        • Rekruttering
        • Harmonex Neuroscience Research
        • Ta kontakt med:
          • Nelson Handal-Thome, MD
          • Telefonnummer: 334-836-2000
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Rekruttering
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
        • Ta kontakt med:
          • Christopher Smith, PhD
          • Telefonnummer: 480-443-0050
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Ta kontakt med:
          • Tomoyo Hirota, DO
          • Telefonnummer: 415-476-7044
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale Child Study Center
        • Ta kontakt med:
          • Roger Jou, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: 203-737-4378
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
        • Ta kontakt med:
          • Adelaide Robb, MD
          • Telefonnummer: 202-476-3042
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Rekruttering
        • APG Research, LLC
        • Ta kontakt med:
          • Morteza Nadjafi, MD
          • Telefonnummer: 407-423-7149
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • Rekruttering
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
        • Ta kontakt med:
          • Daniel Fallon, MD
          • Telefonnummer: 813-974-4657
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Forente stater, 60563
        • Tilbaketrukket
        • AMR-Baber Research Inc
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital's Lurie Center for Autism
        • Ta kontakt med:
          • Christopher Keary, MD
          • Telefonnummer: 781-860-1729
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater, 48302
        • Rekruttering
        • NeuroBehavioral Medicine Group
        • Ta kontakt med:
          • Richard Jackson, MD
          • Telefonnummer: 248-290-5400
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
        • Rekruttering
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
        • Ta kontakt med:
          • Benjamin Black, MD
          • Telefonnummer: 573-884-6052
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Forente stater, 08009
        • Rekruttering
        • Hassman Research Institute
        • Ta kontakt med:
          • Steve Glass, MD
          • Telefonnummer: 350 856-753-7335
      • Neptune, New Jersey, Forente stater, 07753
        • Rekruttering
        • Jersey Shore University Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Stacy Doumas, MD
          • Telefonnummer: 732-776-4930
    • New York
      • Orangeburg, New York, Forente stater, 10962
        • Rekruttering
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
        • Ta kontakt med:
          • Russell Tobe, MD
          • Telefonnummer: 845-398-5525
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • Rekruttering
        • Richmond Behavioral Associates
        • Ta kontakt med:
          • Mark DiBuono, MD
          • Telefonnummer: 1301 718-317-5522
      • White Plains, New York, Forente stater, 10605
        • Rekruttering
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
        • Ta kontakt med:
          • Jeremy Veenstra-VanderWeele, MD
          • Telefonnummer: 646-774-5251
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University Nisonger Center
        • Ta kontakt med:
          • Eugene Arnold, MD
          • Telefonnummer: 614-685-6701
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Rekruttering
        • Suburban Research Associates
        • Ta kontakt med:
          • Shivkumar Hatti, MD
          • Telefonnummer: 610-891-7200
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
          • Amanda Bennett, MD
          • Telefonnummer: 267-366-8371
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Avsluttet
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78249
        • Rekruttering
        • Road Runner Research, Ltd.
        • Ta kontakt med:
          • Jerry Tomasovic, MD
          • Telefonnummer: 210-949-0505
    • Utah
      • Draper, Utah, Forente stater, 84020
        • Rekruttering
        • Cedar Clinical Research
        • Ta kontakt med:
          • Paul Thielking, MD
          • Telefonnummer: 801-704-9722
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Gary Stobbe, MD
          • Telefonnummer: 206-987-8080

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 12 til 45 ved visning
  • Har en utpekt omsorgs-/studiepartner som pålitelig kan rapportere om symptomer
  • Har diagnosen autismespektrumforstyrrelse (ASD)
  • Fullskala IQ (eller tilsvarende) ≥70 poengsum
  • Psykoaktive medisiner og tilleggsbehandlinger er stabile i 4 uker før screening
  • Må kunne svelge studiemedisin

Ekskluderingskriterier:

  • Har Rett syndrom eller barnedisintegrativ lidelse
  • Har deltatt i andre studier og mottatt andre undersøkelsesmedisiner (annet enn covid-19-vaksinasjon) eller utstyr innen 60 dager før screening
  • Anamnese med epilepsi uten nåværende tilstrekkelig kontroll, eller anfall i de 6 månedene før screening
  • Historie med selvmordstanker eller -adferd de siste 12 månedene, eller et positivt svar på C-SSRS spørsmål 4 og/eller 5
  • Systolisk blodtrykk ≥160 mmHg, eller diastolisk blodtrykk ≥100, eller en klinisk historie med ukontrollert eller alvorlig hypertensjon
  • Hvis kvinnen er gravid eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ML-004 (IR)/(ER) tablett
ML-004 er en tolags tablettformulering med øyeblikkelig frigjøring (IR)/forlenget frigivelse (ER, gastroretentiv). ML-004 tas oralt én gang daglig og leveres som en tablett i to dosestyrker på 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) og 24 mg tablett (6 mg IR/18 mg ER). Dosenivåer for denne studien er 12 mg (gitt som én 12 mg tablett), 24 mg (én 24 mg tablett), 48 mg (to 24 mg tabletter) og 72 mg (tre 24 mg tabletter).
Legemiddel: ML-004 (IR)/(ER) tablett
Deltakerne vil motta ML-004 én gang daglig.
Placebo komparator: ML-004 Placebo
Matchende placebo orale tabletter vil bestå av samme hjelpestoffer som undersøkelseslegemidlet, men uten ML-004. Placebo tatt oralt én gang daglig for å matche antall tabletter med ML-004-dosenivåer for 12 mg (1 tablett), 24 mg (1 tablett), 48 mg (2 tabletter) og 72 mg (3 tabletter).
Legemiddel: ML-004 Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo én gang daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Autism Behavior Inventory (ABI) – Sosial Communication Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i ABI-sosial kommunikasjonsdomenepoeng vil bli rapportert. ABI er et spørreskjema med 62 elementer for å rapportere atferden til personer (alder: 3 år-voksen) diagnostisert med ASD. Verktøyet er egnet for utfylling av foreldre eller omsorgs-/studiepartnere til personer med ASD. Hvert element vurderer enten kvaliteten (fra ikke i det hele tatt til uten hjelp) eller hyppigheten (aldri til veldig ofte) av en bestemt atferd. Sosial kommunikasjonsdomenepoengsum er summen av poengsummene i sosialkommunikasjonsdomenet delt på antall elementer i domenet.
Grunnlinje frem til dag 110

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Dag 110
CGI-I-poengsummen er et enkeltelement-instrument basert på en 7-punkts skala som rutinemessig brukes i kliniske studier for å fange etterforskerens globale inntrykk av respons. Etterforskeren eller den utpekte vurderer forbedringen som er observert fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye dårligere).
Dag 110
Endring fra baseline i autismeatferdsbeholdning-kliniker (ABI-C)-score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
ABI-klinikeren (ABI-C) fanger klinikerens vurdering av atferden til en person med ASD som skjedde i løpet av uken før vurderingen. Den inneholder 14 elementer som gjenspeiler kjernene og tilhørende autismeatferdsdomener: Sosial kommunikasjon, restriktiv atferd, humør og angst, selvregulering og utfordrende atferd. Hvert element er vurdert på en 7-punkts skala fra 1 (ingen; ingen symptomer tilstede) til 7 (svært alvorlig; vedvarende forstyrrelse av funksjon eller tilpasning).
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i Clinician Global Impression of Severity (CGI-S)-score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
CGI-S er en global vurdering av klinikerens inntrykk av alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom. Den er vurdert på en skala fra 1 (normal, ikke i det hele tatt) til 7 (blant de mest ekstremt syke).
Grunnlinje frem til dag 110
Endre fra baseline i ABI-Short Form (ABI-S) Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
ABI-S er en 24-elements kortversjon av ABI, som inneholder elementer fra hvert av de fem domenene. Domenepoengsummen for hvert domene beregnes som summen av poengsummene for alle domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i Social Responsiveness Scale 2 (SRS-2) Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
SRS-2 består av 65 elementer fordelt på 5 underskalaer. Svarene varierer fra 1 (ikke sant) til 4 (nesten alltid sant).
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i Vineland-3 (domenenivåversjon)-poengsum: totalt kommunikasjons-, sosialiserings- og maladaptiv atferdsdomener
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
Vineland-3 domenenivåversjonen inneholder 5 domener. Svar på hvert element er rangert fra 0 (aldri) til 2 (vanligvis).
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i avvikende atferd Sjekkliste 2-Irritabilitet (ABC-I) Subscale Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
ABC er en foreldre- eller omsorgs-/studiepartner-rapportert atferdsvurderingsvurdering med fem domener og 58 elementer, hver vurdert på en skala fra 0 (ikke et problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad). Irritabilitetsdomenet består av 15 elementer.
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i ABI Repetitive/Restrictive Behavior Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
Hvert element på ABI-repetitiv/restriktiv atferdsdomene er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte). Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i ABI Mood and Anxiety Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
Hvert element på ABI-Mood and Anxiety Domain er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte). Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i ABI Challenging Behavior Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
Hvert element på ABI-Challenging Behavior Domain er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte). Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i ABI Self-Regulation Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
Hvert element på ABI-selvreguleringsdomenet er vurdert etter frekvens (aldri til veldig ofte). Domenepoengsummen er summen av alle poengsummene for domeneelementer delt på antall elementer i domenet.
Grunnlinje frem til dag 110
Endring fra baseline i ABC-Social Withdrawal (ABC-SW) Subscale Score
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 110
ABC-SW-underskalaen består av 16 elementer av ABC-2 vurdert fra 0 (ikke et problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad).
Grunnlinje frem til dag 110

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MapLight Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2022

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ML-004-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske studier på ML-004 (IR)/(ER) tablett

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere