Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ML-004 u dospívajících a dospělých s poruchami autistického spektra (ASD)

18. května 2026 aktualizováno: MapLight Therapeutics

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ML-004 u dospívajících a dospělých s poruchami autistického spektra (ASD).

ML-004-002 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, která bude zahrnovat přibližně 150 dospívajících a dospělých subjektů s PAS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ML-004-002 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2, do které bude zařazeno přibližně 150 dospívajících a dospělých subjektů s ASD. Primárním cílem studie bude zhodnotit účinnost ML-004 ve srovnání s placebem při léčbě deficitů sociální komunikace hlášených partnery ve studii u pacientů s ASD.

Subjekty budou randomizovány ke studijní léčbě v poměru 1:1 ML-004:placebo.

Léčba bude zahájena 2 týdny podáváním jednou denně ML-004 nebo placeba s následnou 9-12denní fází titrace dávky, dokud není dosaženo maximální přípustné tolerované dávky (na základě hmotnosti subjektu). Maximální dávka tolerovaná během titrace dávky se stane udržovací dávkou (MD) pro daný subjekt a subjekt zůstane na této dávce po dobu 12 týdnů, po které bude následovat titrace směrem dolů. Nezávislé DSMC bude sledovat průběh hodnocení a zajistí, aby nebyla ohrožena bezpečnost subjektů hodnocení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

168

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital, Murdoch Children's Research Institute
  • Kanada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Kanada, V1Y 1Z9
        • OCT Research ULC (dba Okanagan Clinical Trials)
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Lawson Health Research Institute/ London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Spojené státy, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center, Clinical Research
    • California
      • Glendale, California, Spojené státy, 91203
        • Cortica Healthcare
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • NRC Research Institute
      • San Rafael, California, Spojené státy, 94903
        • Cortica
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale Child Study Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System - The Children's Research Institute (CRI)
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Abba Medical Group
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Apg Research, Llc
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida Psychiatry and Behavioral Neurosciences
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Spojené státy, 48302
        • NeuroBehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
        • University of Missouri, Thompson Center for Autism & Neurodevelopmental Disorders
    • New Jersey
      • Neptune City, New Jersey, Spojené státy, 07753
        • Jersey Shore University Medical Center
    • New York
      • Orangeburg, New York, Spojené státy, 10962
        • Nathan Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Richmond Behavioral Associates
      • White Plains, New York, Spojené státy, 10605
        • Center for Autism and the Developing Brain, New York State Psychiatric Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University Nisonger Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Suburban Research Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78249
        • Road Runner Research, Ltd.
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77381
        • Family Psychiatry of The Woodlands
    • Utah
      • Draper, Utah, Spojené státy, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23220
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 12 až 45 let na screeningu
  • Má určeného pečovatelského/studijního partnera, který může spolehlivě hlásit příznaky
  • Má diagnostikovanou poruchu autistického spektra (ASD)
  • IQ v plné škále (nebo ekvivalentní) ≥70 skóre
  • Psychoaktivní léky a doplňkové terapie jsou stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem
  • Musí být schopen spolknout studijní léky

Kritéria vyloučení:

  • Má Rettův syndrom nebo dětskou dezintegrační poruchu
  • Účastnil se jakékoli jiné studie a během 60 dnů před screeningem dostal jakýkoli jiný zkoumaný lék (kromě očkování proti COVID-19) nebo zařízení
  • Anamnéza epilepsie bez současné adekvátní kontroly nebo jakýkoli záchvat během 6 měsíců před screeningem
  • Anamnéza sebevražedných myšlenek nebo chování za posledních 12 měsíců nebo pozitivní odpověď na otázky C-SSRS 4 a/nebo 5
  • Systolický krevní tlak ≥160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥100 nebo klinická anamnéza nekontrolované nebo těžké hypertenze
  • Pokud je samice, je březí nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ML-004 (IR)/(ER) tableta
ML-004 je dvouvrstvá perorální tabletová formulace s okamžitým uvolňováním (IR)/s prodlouženým uvolňováním (ER, gastroretenční). ML-004 se užívá perorálně jednou denně a poskytuje se jako tableta ve dvou dávkových silách 12 mg (3 mg IR/9 mg ER) a 24 mg tableta (6 mg IR/18 mg ER). Úrovně dávek pro tuto studii jsou 12 mg (poskytována jako jedna 12mg tableta), 24 mg (jedna 24mg tableta), 48 mg (dvě 24mg tablety) a 72 mg (tři 24mg tablety).
Lék: ML-004 (IR)/(ER) tableta
Účastníci obdrží ML-004 jednou denně.
Komparátor placeba: ML-004 Placebo
Odpovídající placebo perorální tablety budou obsahovat stejné pomocné látky jako zkoumané léčivo, ale bez ML-004. Placebo užívané perorálně jednou denně tak, aby odpovídalo počtu tablet s úrovněmi dávek ML-004 pro 12 mg (1 tableta), 24 mg (1 tableta), 48 mg (2 tablety) a 72 mg (3 tablety).
Lék: ML-004 Placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu v inventáři chování při autismu (ABI) – skóre domény sociální komunikace
Časové okno: Základní stav do dne 110
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty ve skóre ABI-Social Communication Domain Score. ABI je 62-položkový dotazník pro podávání zpráv o chování subjektů (věk: 3 roky-dospělost), u kterých byla diagnostikována ASD. Nástroj je vhodný pro doplnění rodiči nebo pečovatelskými/studijními partnery osob s PAS. Každá položka hodnotí buď kvalitu (od vůbec po bez pomoci) nebo frekvenci (nikdy až velmi často) konkrétního chování. Skóre domény sociální komunikace je součet skóre v doméně sociální komunikace dělený počtem položek v doméně.
Základní stav do dne 110

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu u klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Den 110
Skóre CGI-I je jednopoložkový nástroj založený na 7bodové škále běžně používané v klinických studiích k zachycení celkového dojmu zkoušejícího z odpovědi. Zkoušející nebo pověřená osoba hodnotí pozorované zlepšení od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
Den 110
Změna od výchozího stavu ve skóre inventarizace chování při autismu (ABI-C)
Časové okno: Základní stav do dne 110
ABI-Clinician (ABI-C) zachycuje klinické hodnocení chování osoby s ASD, ke kterému došlo během týdne před hodnocením. Obsahuje 14 položek odrážejících základní a související domény autistického chování: sociální komunikace, restriktivní chování, nálada a úzkost, seberegulace a náročné chování. Každá položka je hodnocena na 7bodové škále od 1 (žádná; žádné příznaky) do 7 (velmi závažné; přetrvávající interference s funkcí nebo adaptací).
Základní stav do dne 110
Změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S).
Časové okno: Základní stav do dne 110
CGI-S je globální hodnocení dojmu lékaře-hodnotitele o závažnosti onemocnění účastníka. Je hodnocena na stupnici od 1 (normální, vůbec ne nemocná) do 7 (mezi nejvíce nemocnými).
Základní stav do dne 110
Změna od výchozí hodnoty ve skóre ABI-Short Form (ABI-S).
Časové okno: Základní stav do dne 110
ABI-S je krátká verze ABI o 24 položkách, která obsahuje položky z každé z pěti domén. Skóre domény pro každou doménu se vypočítá jako součet skóre všech položek domény dělený počtem položek v doméně.
Základní stav do dne 110
Změna od výchozí hodnoty ve skóre na škále sociální odezvy 2 (SRS-2).
Časové okno: Základní stav do dne 110
SRS-2 se skládá z 65 položek v 5 subškálách. Odpovědi se pohybují od 1 (není pravda) do 4 (téměř vždy pravdivé).
Základní stav do dne 110
Změna od výchozího skóre ve skóre Vineland-3 (verze na úrovni domény): celkový počet domén komunikace, socializace a maladaptivního chování
Časové okno: Základní stav do dne 110
Verze Vineland-3 na úrovni domény obsahuje 5 domén. Odpovědi na každou položku jsou hodnoceny od 0 (nikdy) do 2 (obvykle).
Základní stav do dne 110
Změna od výchozího stavu v kontrolním seznamu aberantního chování 2-Skóre subškály podrážděnosti (ABC-I)
Časové okno: Základní stav do dne 110
ABC je hodnocení chování nahlášené rodičem nebo pečovatelem/partnerem studie s pěti doménami a 58 položkami, z nichž každá je hodnocena na stupnici od 0 (vůbec to není problém) až 3 (problém je závažným stupněm). Doména dráždivosti se skládá z 15 položek.
Základní stav do dne 110
Změna od základní hodnoty ve skóre domény ABI Repetitive/Restrictive Behaviour
Časové okno: Základní stav do dne 110
Každá položka v doméně ABI-Repetitive/Restrictive Behavior Domain je hodnocena podle frekvence (nikdy až příliš často). Skóre domény je součet skóre všech položek domény dělený počtem položek v doméně.
Základní stav do dne 110
Změna od základní hodnoty ve skóre ABI nálady a úzkosti
Časové okno: Základní stav do dne 110
Každá položka v doméně ABI-Mood and Anxiety je hodnocena podle frekvence (nikdy až příliš často). Skóre domény je součet skóre všech položek domény dělený počtem položek v doméně.
Základní stav do dne 110
Změna od základní hodnoty ve skóre domény náročného chování ABI
Časové okno: Základní stav do dne 110
Každá položka v doméně ABI-Challenging Behavior je hodnocena podle frekvence (nikdy až příliš často). Skóre domény je součet skóre všech položek domény dělený počtem položek v doméně.
Základní stav do dne 110
Změna od základní hodnoty ve skóre ABI Self-regulation Domain Score
Časové okno: Základní stav do dne 110
Každá položka na ABI-Self-regulation Domain je hodnocena podle frekvence (nikdy až příliš často). Skóre domény je součet skóre všech položek domény dělený počtem položek v doméně.
Základní stav do dne 110
Změna od výchozí hodnoty ve skóre subškály ABC-Social Abdrawal (ABC-SW).
Časové okno: Základní stav do dne 110
Subškála ABC-SW se skládá z 16 položek ABC-2 hodnocených od 0 (vůbec to není problém) do 3 (problém je závažný co do stupně).
Základní stav do dne 110

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MapLight Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2022

Primární dokončení (Aktuální)

10. března 2026

Dokončení studie (Aktuální)

17. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

18. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ML-004-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na ML-004 (IR)/(ER) tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit