家族性部分脂肪異栄養症（FPLD）の成人患者におけるレプチン受容体（LEPR）アゴニスト抗体REGN4461の効果を調べる研究 (LEAP)
2025年10月8日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
家族性部分脂肪異栄養症患者における代謝異常の治療のためのLEPRアゴニスト抗体REGN4461のランダム化二重盲検プラセボ対照試験
レプチンレベルに基づいて 2 つのコホートが研究されています。 コホート A はベースライン レプチンが 8.0 ng/mL 未満の患者で構成され、コホート B はベースライン レプチンが 8.0 から ≤20.0 ng/mL の患者で構成される
主な目的は、コホート A のみの患者に対して評価されます。
- ベースラインの空腹時トリグリセリド (TG) が上昇している患者の空腹時トリグリセリド (TG) に対する REGN4461 の効果を評価する
- ベースラインのヘモグロビン A1c (HbA1c) が上昇している患者の高血糖に対する REGN4461 の効果を評価する
研究の次の副次的な目的は、コホート B およびコホート A と B の組み合わせセットに対して評価されます。
- 高トリグリセリド血症患者の空腹時 TG レベルに対する REGN4461 の効果を評価する
- 高血糖患者の血糖コントロールに対するREGN4461の効果を評価する
研究の次の副次的な目的は、コホート A と B について個別に評価され、コホート A と B を組み合わせたセットについて評価されます。
- 脂肪肝患者の肝脂肪に対するREGN4461の効果を評価する
- 空腹に対するREGN4461の効果を評価するには
- REGN4461の安全性と忍容性を評価する
- REGN4461 の経時的な濃度プロファイルを特徴付けるには
- REGN4461に対する免疫原性を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institute Of Health
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Galicia
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Santiago de Compostela、Galicia、スペイン、15706
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
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Bornova
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Izmir、Bornova、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege University Faculty of Medicine
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Paris、フランス、75013
- ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -プロトコルで定義されている家族性部分脂肪異栄養症の臨床診断
- -スクリーニング期間中に決定された空腹時レプチンレベル≤20.0 ng / ml
- -プロトコルで定義されているように、グルコースおよびトリグリセリド（TG）に関連する重大な代謝異常の存在
- -スクリーニング前の3か月以内の安定した体重（現在の体重の5％を超える増減がない）
- 主要栄養素組成に大きな変化がないと定義される過去 3 か月間の安定した食事 (例、アトキンス、パレオ、菜食主義、完全菜食主義などの食事を開始または中止)
- -プロトコルで定義されているように、スクリーニング前の3か月で投薬計画に臨床的に意味のある変更はありません
主な除外基準:
- -スクリーニング訪問から3か月以内のメトレレプチンによる治療
- 全身性脂肪異栄養症と診断された患者
- 後天性脂肪異栄養症と診断された患者
- 妊娠中または授乳中の女性
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：スタディ アーム 1
12 週間プラセボに無作為化され、その後 12 週間 REGN4461 にクロスオーバー
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静脈内（IV）注入ローディング用量、続いて皮下（SC）注射を毎週（QW）。
他の名前：
静脈内（IV）注入ローディング用量、続いて皮下（SC）注射を毎週（QW）。
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実験的：スタディ アーム 2
REGN4461 を 24 週間受け取るように無作為化
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静脈内（IV）注入ローディング用量、続いて皮下（SC）注射を毎週（QW）。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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空腹時血清トリグリセリド（TG）のベースラインから12週目へのパーセント変化（コホートA）
時間枠：12週目までのベースライン
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空腹時血清TGの変化率は、ベースライン空腹時Tg（> 200 mg/dL）の上昇とベースラインレプチン<8.0 ng/ml（コホートA）の参加者について報告されました。
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12週目までのベースライン
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ヘモグロビンA1c（HBA1C）のベースラインから12週目への変更（コホートA）
時間枠：12週目までのベースライン
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HBA1Cの変化は、ベースラインHBA1Cの上昇（> 7.0％）およびベースラインレプチン<8.0 ng/mL（コホートA）の参加者について報告されました。
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12週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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空腹時血清TG（コホートBおよびA + B）のベースラインから12週目までのパーセントの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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断食血清TGの変化率は、コホートBおよびコホートA + Bのベースライン空腹時TG（> 200 mg/dL）の上昇した参加者について報告されました。
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12週目までのベースライン
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HBA1c（コホートBおよびA + B）のベースラインから12週目に変更
時間枠：12週目までのベースライン
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HBA1Cの変化は、コホートBおよびコホートA + BのベースラインHBA1C（> 7.0％）の上昇した参加者について報告されました。
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12週目までのベースライン
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空腹時血清TGのベースラインから12週目と24週に変化するパーセント（研究群1）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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断食血清TGの変化率は、研究群1の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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空腹時血清TGのベースラインから12週目と24週に変化するパーセント（研究群2）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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断食血清TGの変化率は、研究群2の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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HBA1cでベースラインから12週目と24週に変更します（研究群1）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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HBA1Cのベースラインからの変化は、研究群1の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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HBA1Cでベースラインから12週目と24週に変更します（研究群2）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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HBA1Cのベースラインからの変化は、研究群2の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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空腹時グルコースでベースラインから12週目と24週に変化します（研究群1）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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断食グルコースのベースラインからの変化は、研究群1の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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空腹時グルコースでベースラインから12週目と24週に変化します（研究群2）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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断食グルコースのベースラインからの変化は、研究群2の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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肝臓脂肪磁気共鳴イメージング誘導性プロトン密度脂肪分率（MRI-PDFF）のベースラインから12週目と24週に変化するパーセント（研究群1）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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MRI-PDFFのベースラインからの変化率は、研究群1のベースラインMRI-PDFF≥8.5％の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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肝臓脂肪MRI-PDFFのベースラインから12週目と24週に変化するパーセント（Study ARM 2）
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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MRI-PDFFのベースラインからの変化率は、研究群2のベースライン肝臓脂肪MRI-PDFF≥8.5％の参加者について報告されました。
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ベースライン、12週目、24週目
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毎日のリポジアストロフィー飢ungアンケートでベースラインから12週目と24週に変更 - 最高飢ungスコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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毎日の脂肪異系飢ungアンケートは、脂肪異系患者の飢ung関連行動を評価するために開発されました。
最高の飢ungスコアは、参加者にその日の最高の空腹を0から4までのスケールで評価するように求めました。
ベースラインからの否定的な変化は、知覚された飢erの減少を示しました。
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ベースライン、12週目、24週目
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毎日のリポジアストロフィー飢ungアンケートでベースラインから12週目と24週に変更 - 最低飢ungスコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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毎日の脂肪異系飢ungアンケートは、脂肪異系患者の飢ung関連行動を評価するために開発されました。
最低の空腹のスコアは、参加者にその日の最低飢erを0から4までのスケールで評価するように求めました。
ベースラインスコアからのマイナスの変化は、最も低い飢erの減少を示しました。
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ベースライン、12週目、24週目
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毎日のリポジアストロフィーの飢erアンケートでベースラインから12週目と24週に変更 - 空腹のスコアを感じました
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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毎日の脂肪異系飢ungアンケートは、脂肪異系の参加者間の飢er関連の行動を評価するために開発されました。
Felt Hungryのスコアは、参加者がその日に0から4までのスケールで空腹を感じた時間を尋ねました。
ベースラインスコアからのマイナスの変化は、空腹感を感じた時間の短縮を示しました。
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ベースライン、12週目、24週目
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毎日のリポジアストロフィー飢ungアンケートでベースラインから12週目と24週に変更 - 充填スコア
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
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毎日の脂肪異系飢ungアンケートは、脂肪異系患者の飢ung関連行動を評価するために開発されました。
フルネススコアは、参加者に、その日を0から4までのスケールで食べた後、どれだけ頻繁に満腹感を感じたかを評価するように依頼しました。
ベースラインからの否定的な変化は、膨満感が低下したことを示しました。
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ベースライン、12週目、24週目
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治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：169日目まで
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169日目まで
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血清中のregn4461の濃度
時間枠：週0、1、2、3、4、5、6、9、12、13、14、15、16、17、18、21、28、32、36。他のすべての時点は、事前投与のみでした。
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週0、1、2、3、4、5、6、9、12、13、14、15、16、17、18、21、28、32、36。他のすべての時点は、事前投与のみでした。
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治療に発生する抗薬物抗体（ADA）応答を持つ参加者の数
時間枠：281日目まで
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281日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月28日
一次修了 (実際)
2023年12月13日
研究の完了 (実際)
2024年4月18日
試験登録日
最初に提出
2021年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年10月12日
最初の投稿 (実際)
2021年10月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月8日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R4461-PLD-20100
- 2021-000138-33 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
個々の匿名化された参加者データは、データを共有する法的権限があり、参加者の再識別の合理的な可能性がない場合、適応症が規制機関によって承認された後に共有することを検討されます。
IPD 共有アクセス基準
Regeneron が主要な保健当局 (食品医薬品局 (FDA)、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から販売承認を受けている場合、有資格の研究者は、匿名化された患者レベルのデータまたは集計研究データへのアクセスを要求できます。など）、データを共有する法的権限を持ち、研究結果を公開している（科学出版物、科学会議、臨床試験登録など）。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。