Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effekten av leptinreseptor (LEPR) agonistantistoff REGN4461 hos voksne pasienter med familiær partiell lipodystrofi (FPLD) (LEAP)

8. oktober 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie av LEPR-agonistantistoffet REGN4461 for behandling av metabolske abnormiteter hos pasienter med familiær delvis lipodystrofi

To kohorter studeres basert på leptinnivåer. Kohort A består av pasienter med baseline leptin <8,0 ng/ml og kohort B er sammensatt av pasienter med baseline leptin 8,0 til ≤20,0 ng/mL

De primære målene vil kun bli evaluert for pasienter i kohort A:

  • For å evaluere effekten av REGN4461 på fastende triglyserider (TG) hos pasienter med forhøyet baseline fastende TG
  • For å evaluere effekten av REGN4461 på hyperglykemi hos pasienter med forhøyet hemoglobin A1c (HbA1c) ved baseline

Følgende sekundære mål for studien vil bli evaluert for kohort B og for det kombinerte settet med kohorter A pluss B:

  • For å evaluere effekten av REGN4461 på fastende TG-nivåer hos pasienter med hypertriglyseridemi
  • For å evaluere effekten av REGN4461 på glykemisk kontroll hos pasienter med hyperglykemi

Følgende sekundære mål for studien vil bli evaluert for kohorter A og B separat, og for det kombinerte settet med kohorter A pluss B:

  • For å evaluere effekten av REGN4461 på leverfett hos pasienter med hepatisk steatose
  • For å evaluere effekten av REGN4461 på sult
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til REGN4461
  • Å karakterisere konsentrasjonsprofilen til REGN4461 over tid
  • For å vurdere immunogenisitet mot REGN4461

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spania
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spania, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Klinisk diagnose av familiær partiell lipodystrofi som definert i protokollen
  • Fastende leptinnivå ≤20,0 ng/ml, bestemt under screeningsperioden
  • Tilstedeværelse av betydelige metabolske abnormiteter relatert til glukose og triglyserider (TG) som definert i protokollen
  • Stabil kroppsvekt innen 3 måneder før screening (ingen økning eller tap på >5 % nåværende vekt)
  • Stabilt kosthold i løpet av de siste 3 månedene definert som ingen større endring i makronæringsstoffsammensetningen (f.eks. starter eller slutter med dietter som Atkins, Paleo, Vegetarisme, Veganisme)
  • Ingen klinisk meningsfull endring i medikamentregimet i løpet av de 3 månedene før screening som definert i protokollen

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Behandling med metreleptin innen 3 måneder etter screeningbesøket
  • Pasienter med diagnosen generalisert lipodystrofi
  • Pasienter med diagnosen ervervet lipodystrofi
  • Gravide eller ammende kvinner

MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Studiearm 1
Randomisert til placebo i 12 uker og deretter crossover til REGN4461 i 12 uker
Legemiddel: REGN4461
Intravenøs (IV) infusjonsbelastningsdose etterfulgt av subkutan (SC) injeksjon ukentlig (QW).
Andre navn:
  • mibavademab
Legemiddel: Matchende placebo
Intravenøs (IV) infusjonsbelastningsdose etterfulgt av subkutan (SC) injeksjon ukentlig (QW).
Eksperimentell: Studiearm 2
Randomisert til å motta REGN4461 i 24 uker
Legemiddel: REGN4461
Intravenøs (IV) infusjonsbelastningsdose etterfulgt av subkutan (SC) injeksjon ukentlig (QW).
Andre navn:
  • mibavademab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 12 i fastende serum triglyserid (TG) (kohort a)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Prosentvis endring i fastende serum TG ble rapportert for deltakere med forhøyet baseline faste Tg (> 200 mg/dL) og med baseline leptin <8,0 ng/ml (kohort A).
Baseline til uke 12
Endring fra baseline til uke 12 i hemoglobin A1c (HBA1c) (kohort a)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring i HbA1c ble rapportert for deltakere med forhøyet baseline HbA1c (> 7,0%) og med baseline leptin <8,0 ng/ml (kohort a).
Baseline til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 12 i fastende serum TG (årskull B og A + B)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Prosentvis endring i fastende serum TG ble rapportert for deltakere med forhøyet baseline faste Tg (> 200 mg/dL) i kohort B og årskullene A + B.
Baseline til uke 12
Endring fra baseline til uke 12 i HBA1c (årskull B og A + B)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Endring i HbA1c ble rapportert for deltakere med forhøyet baseline HbA1c (> 7,0%) i kohort B og kohorter A + B.
Baseline til uke 12
Prosentvis endring fra baseline til uke 12 og 24 i fastende serum TG (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endring i fastende serum TG ble rapportert for deltakere i studiearm 1.
Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 12 og 24 i fastende serum TG (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endring i fastende serum TG ble rapportert for deltakere i studiearm 2.
Baseline, uke 12, uke 24
Endre fra baseline til uke 12 og 24 i HBA1c (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline i HBA1c ble rapportert for deltakere i studiearm 1.
Baseline, uke 12, uke 24
Endre fra baseline til uke 12 og 24 i HBA1c (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline i HBA1c ble rapportert for deltakere i studiearm 2.
Baseline, uke 12, uke 24
Endre fra baseline til uke 12 og 24 i fastende glukose (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline i fastende glukose ble rapportert for deltakere i studiearm 1.
Baseline, uke 12, uke 24
Endre fra baseline til uke 12 og 24 i fastende glukose (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline i fastende glukose ble rapportert for deltakere i studiearm 2.
Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 12 og 24 i leverfett magnetisk resonansavbildning-avledet protontetthet fettfraksjon (MRI-PDFF) (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endring fra baseline i MRI-PDFF ble rapportert for deltakere med baseline MRI-PDFF ≥8,5% i studiearmen 1.
Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endres fra baseline til uke 12 og 24 i leverfett MRI-PDFF (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Prosentvis endring fra baseline i MRI-PDFF ble rapportert for deltakere med baseline leverfett MR-PDFF ≥8,5% i studiearmen 2.
Baseline, uke 12, uke 24
Endre fra baseline til uke 12 og 24 på det daglige lipodystrofi sultespørreskjema - høyeste sultescore
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Det daglige lipodystrofi -sultespørreskjemaet ble utviklet for å vurdere sultrelatert atferd blant pasienter med lipodystrofi. Den høyeste sultescore ba deltakerne om å vurdere sin høyeste sult den dagen på en skala fra 0 til 4, med høyere score som representerer den høyere opplevde sulten. En negativ endring fra baseline indikerte en reduksjon i opplevd sult.
Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline til uke 12 og 24 på det daglige lipodystrofi sultespørreskjema - laveste sultescore
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Det daglige lipodystrofi -sultespørreskjemaet ble utviklet for å vurdere sultrelatert atferd blant pasienter med lipodystrofi. Den laveste sultescore ba deltakerne om å vurdere sin laveste sult den dagen på en skala fra 0 til 4, med høyere score som indikerer høyere opplevd sult. En negativ endring fra baseline -poengsum indikerte en reduksjon i opplevd laveste sult.
Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline til uke 12 og 24 på det daglige lipodystrophy Hunger -spørreskjemaet - følte seg sulten score
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Daily Lipodystrophy Hunger -spørreskjema ble utviklet for å vurdere sultrelaterte atferd blant deltakere med lipodystrofi. Den filt sultne poengsummen spurte hvor mye tid deltakerne følte sult den dagen i en skala fra 0 til 4, med høyere score som indikerte mer tid til å føle seg sulten. En negativ endring fra baseline -poengsum indikerte en reduksjon i tidsbruk følelsen sulten.
Baseline, uke 12, uke 24
Endring fra baseline til uke 12 og 24 på det daglige lipodystrophy Hunger Questionnaire - Fullness Score
Tidsramme: Baseline, uke 12, uke 24
Det daglige lipodystrofi -sultespørreskjemaet ble utviklet for å vurdere sultrelatert atferd blant pasienter med lipodystrofi. Fullhetsscore ba deltakerne om å vurdere hvor ofte de følte seg fulle etter å ha spist den dagen på en skala fra 0 til 4, med høyere score som indikerer høyere følelse av fylde. En negativ endring fra baseline indikerte en redusert følelse av fylde.
Baseline, uke 12, uke 24
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsopplevelse (TEAES)
Tidsramme: Opp til dag 169
Opp til dag 169
Konsentrasjoner av Regn4461 i serum
Tidsramme: Uker 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 og 36. Uker 0 og 12 samlet før og etter dose. Alle andre tidspunkter var bare forhåndsdose.
Uker 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 og 36. Uker 0 og 12 samlet før og etter dose. Alle andre tidspunkter var bare forhåndsdose.
Antall deltakere med behandlingsoppførende anti-medikamentantistoff (ADA) respons
Tidsramme: Opp til dag 281
Opp til dag 281

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2022

Primær fullføring (Faktiske)

13. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserte deltakerdata vil bli vurdert for deling når indikasjonen er godkjent av et reguleringsorgan, hvis det er lovhjemmel til å dele dataene og det ikke er en rimelig sannsynlighet for deltaker re-identifikasjon

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå eller aggregerte studiedata når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) , etc) for produktet og indikasjonen, har juridisk myndighet til å dele dataene, og har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk).

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere