Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффектов антитела REGN4461 к агонисту рецептора лептина (LEPR) у взрослых пациентов с семейной частичной липодистрофией (FPLD) (LEAP)

8 октября 2025 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование антитела к агонисту LEPR REGN4461 для лечения метаболических нарушений у пациентов с семейной частичной липодистрофией

Две когорты изучаются на основе уровней лептина. Когорта A состоит из пациентов с исходным уровнем лептина <8,0 нг/мл, а когорта B состоит из пациентов с исходным уровнем лептина от 8,0 до ≤20,0 нг/мл.

Основные цели будут оцениваться только для пациентов в когорте А:

  • Оценить влияние REGN4461 на уровень триглицеридов (ТГ) натощак у пациентов с повышенным исходным уровнем ТГ натощак.
  • Оценить влияние REGN4461 на гипергликемию у пациентов с повышенным исходным уровнем гемоглобина A1c (HbA1c).

Следующие второстепенные цели исследования будут оцениваться для когорты B и для объединенного набора когорт A плюс B:

  • Оценить влияние REGN4461 на уровни ТГ натощак у пациентов с гипертриглицеридемией.
  • Оценить влияние REGN4461 на гликемический контроль у пациентов с гипергликемией.

Следующие второстепенные цели исследования будут оцениваться для когорт A и B отдельно, а также для объединенного набора когорт A плюс B:

  • Оценить влияние REGN4461 на жир печени у пациентов со стеатозом печени.
  • Оценить влияние REGN4461 на чувство голода.
  • Оценить безопасность и переносимость REGN4461.
  • Чтобы охарактеризовать профиль концентрации REGN4461 с течением времени
  • Для оценки иммуногенности к REGN4461

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Испания, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Турция (Туркие)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Турция (Туркие), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Клинический диагноз семейной частичной липодистрофии, как определено в протоколе
  • Уровень лептина натощак ≤20,0 нг/мл, определенный в период скрининга
  • Наличие значительных метаболических нарушений, связанных с глюкозой и триглицеридами (ТГ), как определено в протоколе.
  • Стабильный вес тела в течение 3 месяцев до скрининга (отсутствие прибавки или потери более 5% текущего веса)
  • Стабильная диета в течение последних 3 месяцев, определяемая как отсутствие существенных изменений в составе макронутриентов (например, начало или прекращение диет, таких как диета Аткинса, палео, вегетарианство, веганство)
  • Никаких клинически значимых изменений в схеме лечения за 3 месяца до скрининга, как указано в протоколе.

Ключевые критерии исключения:

  • Лечение метрелептином в течение 3 месяцев после скринингового визита
  • Пациенты с диагнозом генерализованная липодистрофия
  • Пациенты с диагнозом приобретенная липодистрофия
  • Беременные или кормящие женщины

ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Учебная группа 1
Рандомизированный для плацебо в течение 12 недель, а затем переход к REGN4461 в течение 12 недель.
Лекарство: REGN4461
Внутривенная (IV) инфузионная нагрузочная доза с последующей подкожной (SC) инъекцией еженедельно (QW).
Другие имена:
  • мибавадемаб
Лекарство: Соответствующее плацебо
Внутривенная (IV) инфузионная нагрузочная доза с последующей подкожной (SC) инъекцией еженедельно (QW).
Экспериментальный: Учебная группа 2
Рандомизированы для получения REGN4461 в течение 24 недель.
Лекарство: REGN4461
Внутривенная (IV) инфузионная нагрузочная доза с последующей подкожной (SC) инъекцией еженедельно (QW).
Другие имена:
  • мибавадемаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение с базовой линии к 12 неделе в сыворотке сыворотки (TG) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Процентное изменение в сыворотке натощак TG было зарегистрировано для участников с повышенным базовым TG натощак (> 200 мг/дл) и с базовым лептином <8,0 нг/мл (когорта A).
Базовая линия до 12 недели
Переход с базовой линии на 12 неделе в гемоглобине A1C (HBA1C) (когорта A)
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Изменение HBA1C было сообщено для участников с повышенным базовым HBA1C (> 7,0%) и с базовым лептином <8,0 нг/мл (когорта A).
Базовая линия до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение с базовой линии к 12 неделе в сыворотке натощак TG (когорты B и A + B)
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Процентное изменение в сыворотке натощак ТГ было зарегистрировано для участников с повышенным базовым натощак TG (> 200 мг/дл) в когорте B и когортах A + B.
Базовая линия до 12 недели
Переход с базовой линии на 12 неделе в HBA1C (когорты B и A + B)
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Изменение HBA1C было сообщено для участников с повышенным базовым HBA1C (> 7,0%) в когорте B и когортах A + B.
Базовая линия до 12 недели
Процентное изменение с базового уровня до 12 и 24 недель в ТГ натощак (рука 1).
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение в сыворотке натощак была зарегистрирована для участников учебного подразделения 1.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение с базового уровня до 12 и 24 недель в сыворотке натощак (ARM 2).
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение в сыворотке натощак была зарегистрирована для участников исследования 2.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в HBA1C (исследование 1)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Изменения в базовой линии в HBA1C были зарегистрированы для участников учебного подразделения 1.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в HBA1C (рука исследования 2)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Изменения с базовой линии в HBA1C были зарегистрированы для участников учебного оружия 2.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в глюкозе натощак (рука 1)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Изменения в базовом уровне в глюкозе натощак были зарегистрированы для участников учебной руки 1.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в глюкозе натощак (рука исследования 2)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Изменения в базовом уровне в глюкозе натощак были зарегистрированы для участников в группе исследования 2.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение с исходного уровня до 12 и 24 недель в жировой магнитно-резонансной визуализации в печени
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в МРТ-PDFF было зарегистрировано для участников с исходным МРТ-PDFF ≥8,5% в группе исследования 1.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение с исходного уровня до 12 и 24 недель в МРТ-PDFF в печени (рука 2).
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в МРТ-PDFF было зарегистрировано для участников с базовым MRI-PDFF в печени ≥8,5% в группе исследования 2.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в анкету по голоде липодистрофии - самый высокий балл голода
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Ежедневная анкету голода липодистрофии была разработана для оценки поведения, связанного с голодом, среди пациентов с липодистрофией. Самый высокий показатель голода попросил участников оценить свой самый высокий голод в тот день по шкале от 0 до 4, причем более высокие оценки представляют более высокий воспринимаемый голод. Отрицательное изменение от базового уровня указывало на снижение воспринимаемого голода.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в анкету по голоде липодистрофии - самый низкий балл голода
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Ежедневная анкету голода липодистрофии была разработана для оценки поведения, связанного с голодом, среди пациентов с липодистрофией. Самый низкий показатель голода попросил участников оценить свой самый низкий голод в тот день по шкале от 0 до 4, причем более высокие оценки указывают на более высокий воспринимаемый голод. Отрицательное изменение по сравнению с базовым показателем показало снижение воспринимаемого самого низкого голода.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в анкету по голоде липодистрофии ежедневно
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Ежедневная анкету голода липодистрофии была разработана для оценки поведения, связанного с голодом, среди участников с липодистрофией. В тот день, сколько времени участники почувствовали голод в шкале от 0 до 4, с более высокими показателями показали, сколько времени почувствовали голод, а более высокие оценки указывают на больше времени. Негативное изменение от базового показателя указывало на сокращение времени, проведенного, чувствуя себя голодным.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Переход с базовой линии на 12 и 24 недель в анкету по голоде липодистрофии - оценка полноты
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Ежедневная анкету голода липодистрофии была разработана для оценки поведения, связанного с голодом, среди пациентов с липодистрофией. Оценка полноты попросила участников оценить, как часто они чувствовали себя полными после еды в тот день по шкале от 0 до 4, причем более высокие оценки указывают на более высокое чувство полноты. Негативное изменение от базового уровня указывало на уменьшенное чувство полноты.
Базовая линия, неделя 12, неделя 24
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE)
Временное ограничение: До 169
До 169
Концентрации REGN4461 в сыворотке
Временное ограничение: Недели 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 и 36. Недели 0 и 12 собраны до и после дозы. Все остальные временные моменты были только перед дозой.
Недели 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 и 36. Недели 0 и 12 собраны до и после дозы. Все остальные временные моменты были только перед дозой.
Число участников с реакцией антител против лекарственных средств (ADA)
Временное ограничение: До 281 года
До 281 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Regeneron Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 февраля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Все индивидуальные данные пациентов (IPD), которые лежат в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена

Сроки обмена IPD

Индивидуальные анонимные данные участников будут рассматриваться для обмена после того, как указание будет одобрено регулирующим органом, если есть юридические полномочия на обмен данными и нет разумной вероятности повторной идентификации участника.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне пациентов или агрегированным данным исследования, когда Regeneron получил разрешение на продажу от основных органов здравоохранения (например, Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Агентства по фармацевтике и медицинскому оборудованию (PMDA). и т. д.) для продукта и показания, имеет юридические полномочия на обмен данными и сделал результаты исследования общедоступными (например, научная публикация, научная конференция, реестр клинических испытаний).

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться