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Une étude visant à examiner les effets de l'anticorps REGN4461 agoniste des récepteurs de la leptine (LEPR) chez des patients adultes atteints de lipodystrophie partielle familiale (FPLD) (LEAP)

8 octobre 2025 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo de l'anticorps agoniste LEPR REGN4461 pour le traitement des anomalies métaboliques chez les patients atteints de lipodystrophie partielle familiale

Deux cohortes sont étudiées en fonction des taux de leptine. La cohorte A est composée de patients avec une leptine de base <8,0 ng/mL et la cohorte B est composée de patients avec une leptine de base de 8,0 à ≤20,0 ng/mL

Les objectifs principaux seront évalués pour les patients de la cohorte A uniquement :

  • Évaluer l'effet de REGN4461 sur les triglycérides à jeun (TG) chez les patients avec une TG à jeun de base élevée
  • Évaluer l'effet de REGN4461 sur l'hyperglycémie chez les patients présentant une hémoglobine A1c (HbA1c) initiale élevée

Les objectifs secondaires suivants de l'étude seront évalués pour la cohorte B et pour l'ensemble combiné des cohortes A et B :

  • Évaluer l'effet de REGN4461 sur les taux de TG à jeun chez les patients atteints d'hypertriglycéridémie
  • Évaluer l'effet de REGN4461 sur le contrôle glycémique chez les patients souffrant d'hyperglycémie

Les objectifs secondaires suivants de l'étude seront évalués séparément pour les cohortes A et B, et pour l'ensemble combiné des cohortes A et B :

  • Évaluer l'effet de REGN4461 sur la graisse hépatique chez les patients atteints de stéatose hépatique
  • Évaluer l'effet de REGN4461 sur la faim
  • Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité de REGN4461
  • Caractériser le profil de concentration de REGN4461 dans le temps
  • Pour évaluer l'immunogénicité à REGN4461

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Espagne, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • France
      • Paris, France, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Turquie (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turquie (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • États-Unis
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic clinique de lipodystrophie partielle familiale tel que défini dans le protocole
  • Niveau de leptine à jeun ≤ 20,0 ng/ml, tel que déterminé pendant la période de dépistage
  • Présence d'anomalies métaboliques significatives liées au glucose et aux triglycérides (TG) telles que définies dans le protocole
  • Poids corporel stable dans les 3 mois précédant le dépistage (pas de gain ou de perte de > 5 % de poids actuel)
  • Régime alimentaire stable au cours des 3 derniers mois défini comme aucun changement majeur dans la composition des macronutriments (par exemple, démarrage ou arrêt de régimes tels que Atkins, Paleo, Végétarisme, Végétalisme)
  • Aucun changement cliniquement significatif du régime médicamenteux dans les 3 mois précédant le dépistage tel que défini dans le protocole

Critères d'exclusion clés :

  • Traitement par métréleptine dans les 3 mois suivant la visite de dépistage
  • Patients avec un diagnostic de lipodystrophie généralisée
  • Patients avec un diagnostic de lipodystrophie acquise
  • Femmes enceintes ou allaitantes

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras d'étude 1
Randomisé au placebo pendant 12 semaines, puis croisé au REGN4461 pendant 12 semaines
Médicament: REGN4461
Dose de charge par perfusion intraveineuse (IV) suivie d'une injection sous-cutanée (SC) hebdomadaire (QW).
Autres noms:
  • mibavademab
Médicament: Placebo correspondant
Dose de charge par perfusion intraveineuse (IV) suivie d'une injection sous-cutanée (SC) hebdomadaire (QW).
Expérimental: Bras d'étude 2
Randomisé pour recevoir REGN4461 pendant 24 semaines
Médicament: REGN4461
Dose de charge par perfusion intraveineuse (IV) suivie d'une injection sous-cutanée (SC) hebdomadaire (QW).
Autres noms:
  • mibavademab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement de la ligne de base à la semaine 12 dans les triglycérides sériques à jeun (TG) (cohorte A)
Délai: Base de base à la semaine 12
Le pourcentage de variation de la TG sérique à jeun a été signalé pour les participants avec un TG à jeun de base élevé (> 200 mg / dL) et avec de la leptine de base <8,0 ng / ml (cohorte A).
Base de base à la semaine 12
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans l'hémoglobine A1C (HbA1c) (cohorte A)
Délai: Base de base à la semaine 12
Un changement dans l'HbA1c a été signalé pour les participants avec une HBA1c de base élevée (> 7,0%) et avec de la leptine de base <8,0 ng / ml (cohorte A).
Base de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le sérum TG à jeun (cohortes B et A + B)
Délai: Base de base à la semaine 12
Un changement de pourcentage dans le TG sérique à jeun a été signalé pour les participants avec un TG à jeûne de base élevé (> 200 mg / dL) dans la cohorte B et les cohortes A + B.
Base de base à la semaine 12
Passez de la ligne de base à la semaine 12 en HbA1c (cohortes B et A + B)
Délai: Base de base à la semaine 12
Un changement dans l'HbA1c a été signalé pour les participants avec une HBA1c de base élevée (> 7,0%) dans la cohorte B et les cohortes A + B.
Base de base à la semaine 12
Pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 dans le sérum à jeun TG (ARM d'étude 1)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement de pourcentage de la TG sérique à jeun a été signalé pour les participants au bras d'étude 1.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 dans le sérum TG à jeun (ARM d'étude 2)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement de pourcentage dans le TG sérique à jeun a été signalé pour les participants au bras d'étude 2.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 en HbA1c (ARM d'étude 1)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement par rapport à la référence dans l'HbA1c a été signalé pour les participants au bras d'étude 1.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 en HbA1c (ARM d'étude 2)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement par rapport à la référence dans l'HbA1c a été signalé pour les participants à l'étude ARM 2.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Passez de la ligne de base aux semaines 12 et 24 dans le glucose à jeun (bras d'étude 1)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement par rapport à la base du glucose à jeun a été signalé pour les participants au bras d'étude 1.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 dans le glucose à jeun (bras d'étude 2)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement par rapport à la base du glucose à jeun a été signalé pour les participants au bras d'étude 2.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 dans la fraction de graisse de densité de protons dérivée de la résonance magnétique des graisses hépatiques (IRM-PDFF) (ARM d'étude 1)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement en pourcentage par rapport à la référence dans l'IRM-PDFF a été signalé pour les participants avec une IRM-PDFF de base ≥ 8,5% dans le bras d'étude 1.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 dans la MRI-PDFF du foie (ARM d'étude 2)
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Un changement en pourcentage par rapport à la référence dans l'IRM-PDFF a été signalé pour les participants avec une IRM-PDFF de base du foie de base ≥ 8,5% dans le bras de l'étude 2.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 sur le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie - score la plus élevée de la faim
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie a été développé pour évaluer les comportements liés à la faim chez les patients atteints de lipodystrophie. Le score de faim le plus élevé a demandé aux participants d'évaluer leur plus forte faim ce jour-là sur une échelle de 0 à 4, avec des scores plus élevés représentant la faim perçue plus élevée. Un changement négatif par rapport à la ligne de base a indiqué une réduction de la faim perçue.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 sur le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie - score de faim le plus bas
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie a été développé pour évaluer les comportements liés à la faim chez les patients atteints de lipodystrophie. Le score de faim le plus bas a demandé aux participants d'évaluer leur plus faible faim ce jour-là sur une échelle de 0 à 4, avec des scores plus élevés indiquant une faim perçue plus élevée. Un changement négatif par rapport au score de référence a indiqué une réduction de la faim la plus basse perçue.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 sur le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie - Score de faim ressenti
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie a été développé pour évaluer les comportements liés à la faim chez les participants atteints de lipodystrophie. Le score de Felt Hungry a demandé combien de temps les participants ont ressenti la faim ce jour-là sur une échelle de 0 à 4, avec des scores plus élevés indiquant plus de temps. Un changement négatif par rapport au score de référence a indiqué une réduction du temps passé à ressentir la faim.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Changement de la ligne de base aux semaines 12 et 24 sur le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie - score de plénitude
Délai: Baseline, semaine 12, semaine 24
Le questionnaire quotidien sur la faim en lipodystrophie a été développé pour évaluer les comportements liés à la faim chez les patients atteints de lipodystrophie. Le score de plénitude a demandé aux participants d'évaluer la fréquence à laquelle ils se sont sentis pleins après avoir mangé ce jour-là sur une échelle de 0 à 4, avec des scores plus élevés indiquant un sentiment de plénitude plus élevé. Un changement négatif par rapport à la ligne de base a indiqué une sensation de plénitude réduite.
Baseline, semaine 12, semaine 24
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Jusqu'au jour 169
Jusqu'au jour 169
Concentrations de Regn4461 dans le sérum
Délai: Semaines 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 et 36. semaines 0 et 12 collectées avant et post-dose. Tous les autres points dans le temps n'étaient qu'à la dose.
Semaines 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 et 36. semaines 0 et 12 collectées avant et post-dose. Tous les autres points dans le temps n'étaient qu'à la dose.
Nombre de participants avec une réponse anticorps anti-drogue (ADA) au traitement (ADA)
Délai: Jusqu'au jour 281
Jusqu'au jour 281

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 février 2022

Achèvement primaire (Réel)

13 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

18 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2021

Première publication (Réel)

22 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

16 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Les données individuelles anonymisées des participants seront prises en compte pour le partage une fois que l'indication a été approuvée par un organisme de réglementation, s'il existe une autorité légale pour partager les données et qu'il n'y a pas de probabilité raisonnable de réidentification du participant.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients ou aux données agrégées de l'étude lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, la Food and Drug Administration (FDA), l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA) , etc.) pour le produit et l'indication, a l'autorité légale de partager les données et a mis les résultats de l'étude à la disposition du public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques).

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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