Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de effecten van de leptinereceptor (LEPR)-agonist-antilichaam REGN4461 bij volwassen patiënten met familiale partiële lipodystrofie (FPLD) (LEAP)

19 december 2023 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van het LEPR-agonist-antilichaam REGN4461 voor de behandeling van metabole afwijkingen bij patiënten met familiale partiële lipodystrofie

Twee cohorten worden bestudeerd op basis van leptinespiegels. Cohort A bestaat uit patiënten met leptine in de uitgangssituatie <8,0 ng/ml en cohort B bestaat uit patiënten met leptine in de uitgangssituatie van 8,0 tot ≤20,0 ng/ml

De primaire doelstellingen zullen alleen worden geëvalueerd voor patiënten in cohort A:

  • Om het effect van REGN4461 op nuchtere triglyceriden (TG) te evalueren bij patiënten met een verhoogde baseline nuchtere TG
  • Om het effect van REGN4461 op hyperglykemie te evalueren bij patiënten met een verhoogd baseline hemoglobine A1c (HbA1c)

De volgende secundaire doelstellingen van het onderzoek worden geëvalueerd voor cohort B en voor de gecombineerde set van cohorten A plus B:

  • Om het effect van REGN4461 op nuchtere TG-waarden bij patiënten met hypertriglyceridemie te evalueren
  • Om het effect van REGN4461 op de glykemische controle bij patiënten met hyperglykemie te evalueren

De volgende secundaire doelstellingen van het onderzoek worden geëvalueerd voor cohort A en B afzonderlijk, en voor de gecombineerde set van cohort A plus B:

  • Om het effect van REGN4461 op levervet te evalueren bij patiënten met hepatische steatose
  • Om het effect van REGN4461 op honger te evalueren
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN4461 te evalueren
  • Om het concentratieprofiel van REGN4461 in de loop van de tijd te karakteriseren
  • Om de immunogeniciteit voor REGN4461 te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Kalkoen
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Kalkoen, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Spanje
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanje, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Verenigd Koninkrijk
    • UK
      • Cambridge, UK, Verenigd Koninkrijk, CB2 OQQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institute Of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Klinische diagnose van familiale partiële lipodystrofie zoals gedefinieerd in het protocol
  • Nuchtere leptinespiegel ≤20,0 ng/ml, zoals bepaald tijdens de screeningsperiode
  • Aanwezigheid van significante metabole afwijkingen gerelateerd aan glucose en triglyceriden (TG's) zoals gedefinieerd in het protocol
  • Stabiel lichaamsgewicht binnen de 3 maanden voorafgaand aan de screening (geen toename of verlies van >5% huidig ​​gewicht)
  • Stabiel dieet gedurende de afgelopen 3 maanden gedefinieerd als geen grote verandering in de samenstelling van macronutriënten (bijv. Starten of stoppen met diëten zoals Atkins, Paleo, Vegetarisme, Veganisme)
  • Geen klinisch relevante verandering in het medicatieregime in de 3 maanden voorafgaand aan de screening zoals gedefinieerd in het protocol

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met metreleptine binnen 3 maanden na het screeningsbezoek
  • Patiënten met een diagnose van gegeneraliseerde lipodystrofie
  • Patiënten met de diagnose verworven lipodystrofie
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Studiearm 1
Gerandomiseerd naar placebo gedurende 12 weken en vervolgens gekruist naar REGN4461 gedurende 12 weken
Geneesmiddel: REGN4461
Oplaaddosis intraveneuze (IV) infusie gevolgd door wekelijkse subcutane (SC) injectie (QW).
Andere namen:
  • mibavademab
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Oplaaddosis intraveneuze (IV) infusie gevolgd door wekelijkse subcutane (SC) injectie (QW).
Experimenteel: Studiearm 2
Gerandomiseerd om gedurende 24 weken REGN4461 te ontvangen
Geneesmiddel: REGN4461
Oplaaddosis intraveneuze (IV) infusie gevolgd door wekelijkse subcutane (SC) injectie (QW).
Andere namen:
  • mibavademab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in nuchter serumtriglyceride (TG)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Bij patiënten met een verhoogde baseline nuchtere TG (nuchtere TG ≥200 mg/dl) en met baseline leptine <8,0 ng/ml
Basislijn tot week 12
Absolute verandering in hemoglobine A1c (HbA1c)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Bij patiënten met een verhoogd baseline HbA1c (>7,0%) en met baseline leptine <8,0 ng/ml
Basislijn tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in nuchter serum TG
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met een verhoogde baseline nuchtere TG (>200 mg/dL)

Cohort B en cohorten A+B
Basislijn tot week 12
Absolute verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met een verhoogd baseline HbA1c (>7,0%)

Cohort B en cohorten A+B
Basislijn tot week 12
Percentage verandering in nuchter serum TG
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Basislijn tot week 12
Percentage verandering in nuchter serum TG
Tijdsspanne: Week 12 tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 12 tot week 24
Procentuele verandering in nuchtere serum TG vanaf baseline tot week 12 in vergelijking met de procentuele verandering tussen week 12 en week 24
Tijdsspanne: Week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 24
Percentage verandering in nuchter serum TG
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 24
Procentuele verandering in nuchter serum TG na de eerste 12 weken van blootstelling aan REGN4461
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 12
Procentuele verandering in nuchter serum TG na de eerste 12 weken van blootstelling aan REGN4461
Tijdsspanne: Week 12 tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiearm 1 Patiënten moeten aan de stabiliteitscriteria voldoen
Week 12 tot week 24
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Basislijn tot week 12
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Week 12 tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 12 tot week 24
Verandering in HbA1c vanaf baseline tot week 12 in vergelijking met verandering tussen week 12 en week 24
Tijdsspanne: Week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 24
Verandering in nuchtere glucose
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Basislijn tot week 12
Verandering in nuchtere glucose
Tijdsspanne: Week 12 tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 12 tot week 24
Verandering in nuchtere glucose vanaf baseline tot week 12 in vergelijking met verandering tussen week 12 en week 24
Tijdsspanne: Week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 24
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 24
Verandering in nuchtere glucose
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 24
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 12
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Week 12 tot week 24
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiearm 1 Patiënten moeten aan de stabiliteitscriteria voldoen
Week 12 tot week 24
Verandering in nuchtere glucose
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 12
Percentage verandering in levervet magnetische resonantie beeldvorming-afgeleide protonendichtheid vetfractie (MRI-PDFF) REGN4461
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Basislijn tot week 12
Procentuele verandering in levervet (MRI-PDFF) placebo
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Basislijn tot week 12
Percentage verandering in levervet (MRI-PDFF) REGN4461 versus placebo
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Basislijn tot week 12
Percentage verandering in levervet (MRI-PDFF)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Basislijn tot week 12
Percentage verandering in levervet (MRI-PDFF)
Tijdsspanne: Week 12 tot week 24

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 12 tot week 24
Procentuele verandering in levervet (MRI-PDFF) vanaf baseline tot week 12 vergeleken met procentuele verandering tussen week 12 en week 24
Tijdsspanne: Week 24

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 1
Week 24
Percentage verandering in levervet (MRI-PDFF)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 24
Percentage verandering in levervet (MRI-PDFF)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Bij patiënten met baseline levervet (MRI-PDFF) ≥8,5%

Cohort A en B afzonderlijk en cohort A+B in studiegroep 2
Basislijn tot week 12
Verander de dagelijkse hongervragenlijst voor lipodystrofie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B

Patiënten zullen de PRO-beoordelingen dagelijks invullen. De Honger-vragenlijst kan door uzelf worden ingevuld en bevat 4 items op basis van een Likert-achtige schaal, waarbij 0 helemaal geen honger is en 10 de meest hongerige mogelijk is
Basislijn tot week 12
Verander de dagelijkse hongervragenlijst voor lipodystrofie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Basislijn tot week 24
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot week 40
Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Tot week 40
Concentraties van REGN4461 in serum in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot week 40
Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Tot week 40
Immunogeniciteit van REGN4461 in de loop van de tijd in vergelijking met placebo
Tijdsspanne: Tot week 40
Cohorten A en B afzonderlijk en Cohorten A+B
Tot week 40

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

27 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

27 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens worden overwogen om te delen zodra de indicatie is goedgekeurd door een regelgevende instantie, als er een wettelijke bevoegdheid is om de gegevens te delen en er geen redelijke kans is op heridentificatie van de deelnemer

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau of geaggregeerde onderzoeksgegevens wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft ontvangen van grote gezondheidsautoriteiten (bijv. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) , enz.) voor het product en de indicatie, heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft de onderzoeksresultaten openbaar gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op REGN4461

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren