Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de effecten van de leptinereceptor (LEPR)-agonist-antilichaam REGN4461 bij volwassen patiënten met familiale partiële lipodystrofie (FPLD) (LEAP)

8 oktober 2025 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van het LEPR-agonist-antilichaam REGN4461 voor de behandeling van metabole afwijkingen bij patiënten met familiale partiële lipodystrofie

Twee cohorten worden bestudeerd op basis van leptinespiegels. Cohort A bestaat uit patiënten met leptine in de uitgangssituatie <8,0 ng/ml en cohort B bestaat uit patiënten met leptine in de uitgangssituatie van 8,0 tot ≤20,0 ng/ml

De primaire doelstellingen zullen alleen worden geëvalueerd voor patiënten in cohort A:

  • Om het effect van REGN4461 op nuchtere triglyceriden (TG) te evalueren bij patiënten met een verhoogde baseline nuchtere TG
  • Om het effect van REGN4461 op hyperglykemie te evalueren bij patiënten met een verhoogd baseline hemoglobine A1c (HbA1c)

De volgende secundaire doelstellingen van het onderzoek worden geëvalueerd voor cohort B en voor de gecombineerde set van cohorten A plus B:

  • Om het effect van REGN4461 op nuchtere TG-waarden bij patiënten met hypertriglyceridemie te evalueren
  • Om het effect van REGN4461 op de glykemische controle bij patiënten met hyperglykemie te evalueren

De volgende secundaire doelstellingen van het onderzoek worden geëvalueerd voor cohort A en B afzonderlijk, en voor de gecombineerde set van cohort A plus B:

  • Om het effect van REGN4461 op levervet te evalueren bij patiënten met hepatische steatose
  • Om het effect van REGN4461 op honger te evalueren
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN4461 te evalueren
  • Om het concentratieprofiel van REGN4461 in de loop van de tijd te karakteriseren
  • Om de immunogeniciteit voor REGN4461 te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spanje
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanje, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Turkije (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Klinische diagnose van familiale partiële lipodystrofie zoals gedefinieerd in het protocol
  • Nuchtere leptinespiegel ≤20,0 ng/ml, zoals bepaald tijdens de screeningsperiode
  • Aanwezigheid van significante metabole afwijkingen gerelateerd aan glucose en triglyceriden (TG's) zoals gedefinieerd in het protocol
  • Stabiel lichaamsgewicht binnen de 3 maanden voorafgaand aan de screening (geen toename of verlies van >5% huidig ​​gewicht)
  • Stabiel dieet gedurende de afgelopen 3 maanden gedefinieerd als geen grote verandering in de samenstelling van macronutriënten (bijv. Starten of stoppen met diëten zoals Atkins, Paleo, Vegetarisme, Veganisme)
  • Geen klinisch relevante verandering in het medicatieregime in de 3 maanden voorafgaand aan de screening zoals gedefinieerd in het protocol

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met metreleptine binnen 3 maanden na het screeningsbezoek
  • Patiënten met een diagnose van gegeneraliseerde lipodystrofie
  • Patiënten met de diagnose verworven lipodystrofie
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Studiearm 1
Gerandomiseerd naar placebo gedurende 12 weken en vervolgens gekruist naar REGN4461 gedurende 12 weken
Geneesmiddel: REGN4461
Oplaaddosis intraveneuze (IV) infusie gevolgd door wekelijkse subcutane (SC) injectie (QW).
Andere namen:
  • mibavademab
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Oplaaddosis intraveneuze (IV) infusie gevolgd door wekelijkse subcutane (SC) injectie (QW).
Experimenteel: Studiearm 2
Gerandomiseerd om gedurende 24 weken REGN4461 te ontvangen
Geneesmiddel: REGN4461
Oplaaddosis intraveneuze (IV) infusie gevolgd door wekelijkse subcutane (SC) injectie (QW).
Andere namen:
  • mibavademab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering van basislijn naar week 12 in het nuchtere serum triglyceride (TG) (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 12
Percentageverandering in vasten serum TG werd gerapporteerd voor deelnemers met verhoogde baseline nuchtere TG (> 200 mg/dl) en met baseline leptine <8,0 ng/ml (cohort A).
Basislijn naar week 12
Verander van basislijn naar week 12 in hemoglobine A1C (HbA1c) (cohort A)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 12
Verandering in HbA1c werd gerapporteerd voor deelnemers met verhoogde baseline HbA1c (> 7,0%) en met basislijn leptine <8,0 ng/ml (cohort A).
Basislijn naar week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering van basislijn naar week 12 in het nuchtere serum Tg (cohorten B en A + B)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 12
Percentage verandering in nuchtere serum TG werd gerapporteerd voor deelnemers met verhoogde baseline nuchtere TG (> 200 mg/dl) in cohort B en cohorten A + B.
Basislijn naar week 12
Verander van baseline naar week 12 in HbA1c (cohorten B en A + B)
Tijdsspanne: Basislijn naar week 12
Verandering in HbA1c werd gerapporteerd voor deelnemers met een verhoogde baseline HbA1c (> 7,0%) in cohort B en cohorten A + B.
Basislijn naar week 12
Percentage verandering van basislijn naar weken 12 en 24 in nuchtere serum TG (studiearm 1)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering in nuchtere serum TG werd gerapporteerd voor deelnemers aan studiearm 1.
Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering van basislijn naar weken 12 en 24 in nuchtere serum TG (studiearm 2)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering in nuchtere serum TG werd gerapporteerd voor deelnemers aan studiearm 2.
Baseline, week 12, week 24
Verandering van basislijn naar weken 12 en 24 in HbA1c (studiearm 1)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Verandering van de basislijn in HbA1c werd gerapporteerd voor deelnemers aan studiearm 1.
Baseline, week 12, week 24
Verandering van basislijn naar weken 12 en 24 in HbA1c (studiearm 2)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Verandering van de basislijn in HbA1C werd gerapporteerd voor deelnemers aan studiearm 2.
Baseline, week 12, week 24
Verander van baseline naar weken 12 en 24 in nuchtere glucose (studiearm 1)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Verandering van de basislijn bij vastenglucose werd gerapporteerd voor deelnemers in studiearm 1.
Baseline, week 12, week 24
Verander van baseline naar weken 12 en 24 in nuchtere glucose (studiearm 2)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Verandering van de basislijn bij nuchtere glucose werd gerapporteerd voor deelnemers in studiearm 2.
Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering van baseline naar weken 12 en 24 in levervet magnetische resonantie beeldvorming afgeleide protondichtheid vetfractie (MRI-PDFF) (studiearm 1)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in MRI-PDFF werd gerapporteerd voor deelnemers met baseline MRI-PDFF ≥8,5% in studiearm 1.
Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering van baseline naar weken 12 en 24 in levervet MRI-PDFF (studiearm 2)
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in MRI-PDFF werd gerapporteerd voor deelnemers met baseline levervet MRI-PDFF ≥8,5% in studiearm 2.
Baseline, week 12, week 24
Verander van baseline naar weken 12 en 24 op de dagelijkse lipodystrofie honger vragenlijst - hoogste hongerscore
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
De dagelijkse lipodystrofie hongervragenlijst is ontwikkeld om hongergerelateerd gedrag te beoordelen bij patiënten met lipodystrofie. De hoogste hongerscore vroeg de deelnemers om hun hoogste honger die dag te beoordelen op een schaal van 0 tot 4, waarbij hogere scores de hogere waargenomen honger vertegenwoordigen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn gaf een vermindering van de waargenomen honger aan.
Baseline, week 12, week 24
Verander van baseline naar weken 12 en 24 op de dagelijkse lipodystrofie honger vragenlijst - laagste hongerscore
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
De dagelijkse lipodystrofie hongervragenlijst is ontwikkeld om hongergerelateerd gedrag te beoordelen bij patiënten met lipodystrofie. De laagste hongerscore vroeg deelnemers om hun laagste honger die dag te beoordelen op een schaal van 0 tot 4, met hogere scores die een hogere waargenomen honger aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de baseline -score duidde op een vermindering van de laagste honger.
Baseline, week 12, week 24
Verander van baseline naar weken 12 en 24 op de dagelijkse lipodystrofie honger vragenlijst - voelde hongerige score
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
De dagelijkse lipodystrofie hongervragenlijst is ontwikkeld om hongergerelateerd gedrag bij deelnemers met lipodystrofie te beoordelen. De Filter Hungry Score vroeg hoeveel tijd deelnemers die dag honger voelden op een schaal van 0 tot 4, met hogere scores die meer tijd aan het feit dat ze hongerig aanvoelen. Een negatieve verandering ten opzichte van de baseline -score duidde op een vermindering van de tijd die hij hongerig was.
Baseline, week 12, week 24
Verander van baseline naar weken 12 en 24 op de dagelijkse lipodystrofie honger vragenlijst - volheidscore
Tijdsspanne: Baseline, week 12, week 24
De dagelijkse lipodystrofie hongervragenlijst is ontwikkeld om hongergerelateerd gedrag te beoordelen bij patiënten met lipodystrofie. De volheidsscore vroeg deelnemers om te beoordelen hoe vaak ze zich vol voelden na het eten die dag op een schaal van 0 tot 4, met hogere scores die een hoger gevoel van volheid aangeeft. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn gaf een verminderd gevoel van volheid aan.
Baseline, week 12, week 24
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Op tot dag 169
Op tot dag 169
Concentraties van regn4461 in serum
Tijdsspanne: Weken 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 en 36. Weken 0 en 12 verzameld voor- en na-dosis. Alle andere tijdstippen waren slechts pre-dosis.
Weken 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 en 36. Weken 0 en 12 verzameld voor- en na-dosis. Alle andere tijdstippen waren slechts pre-dosis.
Aantal deelnemers met anti-drug antilichaam (ADA) van de behandelings-opkomende anti-drugs
Tijdsspanne: Tot dag 281
Tot dag 281

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens worden overwogen om te delen zodra de indicatie is goedgekeurd door een regelgevende instantie, als er een wettelijke bevoegdheid is om de gegevens te delen en er geen redelijke kans is op heridentificatie van de deelnemer

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau of geaggregeerde onderzoeksgegevens wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft ontvangen van grote gezondheidsautoriteiten (bijv. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) , enz.) voor het product en de indicatie, heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft de onderzoeksresultaten openbaar gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren