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Eine Studie zur Untersuchung der Wirkungen des Leptin-Rezeptor (LEPR)-Agonisten-Antikörpers REGN4461 bei erwachsenen Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie (FPLD) (LEAP)

19. Dezember 2023 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie des LEPR-Agonisten-Antikörpers REGN4461 zur Behandlung von Stoffwechselanomalien bei Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie

Zwei Kohorten werden basierend auf Leptinspiegeln untersucht. Kohorte A besteht aus Patienten mit einem Leptin-Ausgangswert von < 8,0 ng/ml und Kohorte B besteht aus Patienten mit einem Leptin-Ausgangswert von 8,0 bis ≤ 20,0 ng/ml

Die primären Ziele werden nur für Patienten in Kohorte A bewertet:

  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf Nüchtern-Triglyzeride (TG) bei Patienten mit erhöhtem Nüchtern-TG-Basiswert
  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf Hyperglykämie bei Patienten mit erhöhtem Ausgangshämoglobin A1c (HbA1c)

Die folgenden sekundären Ziele der Studie werden für Kohorte B und für den kombinierten Satz von Kohorten A plus B bewertet:

  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf die Nüchtern-TG-Spiegel bei Patienten mit Hypertriglyceridämie
  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf die glykämische Kontrolle bei Patienten mit Hyperglykämie

Die folgenden sekundären Ziele der Studie werden für die Kohorten A und B separat und für den kombinierten Satz der Kohorten A und B bewertet:

  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf das Leberfett bei Patienten mit Leberverfettung
  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf den Hunger
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von REGN4461
  • Charakterisierung des Konzentrationsprofils von REGN4461 über die Zeit
  • Zur Beurteilung der Immunogenität gegenüber REGN4461

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spanien
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanien, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Truthahn
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Truthahn, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute Of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
    • UK
      • Cambridge, UK, Vereinigtes Königreich, CB2 OQQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose einer familiären partiellen Lipodystrophie wie im Protokoll definiert
  • Leptinspiegel im nüchternen Zustand ≤ 20,0 ng/ml, wie während des Screeningzeitraums bestimmt
  • Vorhandensein signifikanter Stoffwechselanomalien im Zusammenhang mit Glukose und Triglyceriden (TGs), wie im Protokoll definiert
  • Stabiles Körpergewicht innerhalb der 3 Monate vor dem Screening (keine Zunahme oder Abnahme von > 5 % des aktuellen Gewichts)
  • Stabile Ernährung während der letzten 3 Monate, definiert als keine wesentliche Veränderung der Makronährstoffzusammensetzung (z. B. Beginn oder Beendigung von Diäten wie Atkins, Paleo, Vegetarismus, Veganismus)
  • Keine klinisch bedeutsame Änderung des Medikationsschemas in den 3 Monaten vor dem Screening, wie im Protokoll definiert

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Metreleptin innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch
  • Patienten mit der Diagnose einer generalisierten Lipodystrophie
  • Patienten mit der Diagnose einer erworbenen Lipodystrophie
  • Schwangere oder stillende Frauen

HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Studienarm 1
Randomisiert für 12 Wochen auf Placebo und dann für 12 Wochen auf REGN4461 umgestellt
Arzneimittel: REGN4461
Initialdosis intravenöse (IV) Infusion, gefolgt von wöchentlicher (QW) subkutaner (sc) Injektion.
Andere Namen:
  • Mibavademab
Arzneimittel: Passendes Placebo
Initialdosis intravenöse (IV) Infusion, gefolgt von wöchentlicher (QW) subkutaner (sc) Injektion.
Experimental: Studienarm 2
Randomisiert, um REGN4461 für 24 Wochen zu erhalten
Arzneimittel: REGN4461
Initialdosis intravenöse (IV) Infusion, gefolgt von wöchentlicher (QW) subkutaner (sc) Injektion.
Andere Namen:
  • Mibavademab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serumtriglyceride (TG)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Bei Patienten mit erhöhtem Ausgangs-Nüchtern-TG (Nüchtern-TG ≥ 200 mg/dl) und mit Ausgangs-Leptin < 8,0 ng/ml
Baseline bis Woche 12
Absolute Veränderung des Hämoglobins A1c (HbA1c)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Bei Patienten mit erhöhtem Ausgangs-HbA1c (> 7,0 %) und mit Ausgangs-Leptin < 8,0 ng/ml
Baseline bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit erhöhtem Ausgangs-Nüchtern-TG (>200 mg/dl)

Kohorte B und Kohorten A+B
Baseline bis Woche 12
Absolute Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit erhöhtem Ausgangs-HbA1c (> 7,0 %)

Kohorte B und Kohorten A+B
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 12 bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG vom Ausgangswert bis Woche 12 im Vergleich zur prozentualen Veränderung zwischen Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 24
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG nach den ersten 12 Wochen der Exposition gegenüber REGN4461
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Serum-TG nach den ersten 12 Wochen der Exposition gegenüber REGN4461
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B in Studienarm 1 Patienten müssen die Stabilitätskriterien erfüllen
Woche 12 bis Woche 24
Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Baseline bis Woche 12
Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 12 bis Woche 24
Veränderung des HbA1c vom Ausgangswert bis Woche 12 im Vergleich zur Veränderung zwischen Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 24
Veränderung der Nüchternglukose
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Baseline bis Woche 12
Veränderung der Nüchternglukose
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 12 bis Woche 24
Veränderung der Nüchternglukose vom Ausgangswert bis Woche 12 im Vergleich zur Veränderung zwischen Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 24
Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 24
Veränderung der Nüchternglukose
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 24
Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 12
Veränderung des HbA1c
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B in Studienarm 1 Patienten müssen die Stabilitätskriterien erfüllen
Woche 12 bis Woche 24
Veränderung der Nüchternglukose
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung der aus der Protonendichte-Fettfraktion (MRI-PDFF) REGN4461
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF) Placebo
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF) REGN4461 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Baseline bis Woche 12
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF)
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 12 bis Woche 24
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF) vom Ausgangswert bis Woche 12 im Vergleich zur prozentualen Veränderung zwischen Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: Woche 24

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 1
Woche 24
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 24
Prozentuale Veränderung des Leberfetts (MRI-PDFF)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Bei Patienten mit Leberfett zu Studienbeginn (MRT-PDFF) ≥8,5 %

Kohorten A und B separat und Kohorten A+B in Studienarm 2
Baseline bis Woche 12
Änderung des täglichen Lipodystrophie-Hunger-Fragebogens
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12

Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B

Die Patienten werden die PRO-Bewertungen täglich absolvieren. Der Hunger-Fragebogen ist selbst auszufüllen und enthält 4 Items basierend auf einer Likert-ähnlichen Skala, wobei 0 überhaupt keinen Hunger und 10 den größtmöglichen Hunger bedeutet
Baseline bis Woche 12
Änderung des täglichen Lipodystrophie-Hunger-Fragebogens
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Baseline bis Woche 24
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 40
Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Bis Woche 40
Konzentrationen von REGN4461 im Serum im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis Woche 40
Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Bis Woche 40
Immunogenität von REGN4461 im Zeitverlauf im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Bis Woche 40
Kohorten A und B getrennt und Kohorten A+B
Bis Woche 40

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

27. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Einzelne anonymisierte Teilnehmerdaten werden für die Weitergabe in Betracht gezogen, sobald die Angabe von einer Aufsichtsbehörde genehmigt wurde, wenn eine rechtliche Befugnis zur Weitergabe der Daten besteht und keine hinreichende Wahrscheinlichkeit einer erneuten Identifizierung der Teilnehmer besteht

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte Daten auf Patientenebene oder aggregierte Studiendaten beantragen, wenn Regeneron eine Marktzulassung von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) erhalten hat. , usw.) für das Produkt und die Indikation, hat die rechtliche Befugnis, die Daten zu teilen, und hat die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre partielle Lipodystrophie

Klinische Studien zur REGN4461

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