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Eine Studie zur Untersuchung der Wirkungen des Leptin-Rezeptor (LEPR)-Agonisten-Antikörpers REGN4461 bei erwachsenen Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie (FPLD) (LEAP)

8. Oktober 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie des LEPR-Agonisten-Antikörpers REGN4461 zur Behandlung von Stoffwechselanomalien bei Patienten mit familiärer partieller Lipodystrophie

Zwei Kohorten werden basierend auf Leptinspiegeln untersucht. Kohorte A besteht aus Patienten mit einem Leptin-Ausgangswert von < 8,0 ng/ml und Kohorte B besteht aus Patienten mit einem Leptin-Ausgangswert von 8,0 bis ≤ 20,0 ng/ml

Die primären Ziele werden nur für Patienten in Kohorte A bewertet:

  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf Nüchtern-Triglyzeride (TG) bei Patienten mit erhöhtem Nüchtern-TG-Basiswert
  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf Hyperglykämie bei Patienten mit erhöhtem Ausgangshämoglobin A1c (HbA1c)

Die folgenden sekundären Ziele der Studie werden für Kohorte B und für den kombinierten Satz von Kohorten A plus B bewertet:

  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf die Nüchtern-TG-Spiegel bei Patienten mit Hypertriglyceridämie
  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf die glykämische Kontrolle bei Patienten mit Hyperglykämie

Die folgenden sekundären Ziele der Studie werden für die Kohorten A und B separat und für den kombinierten Satz der Kohorten A und B bewertet:

  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf das Leberfett bei Patienten mit Leberverfettung
  • Bewertung der Wirkung von REGN4461 auf den Hunger
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von REGN4461
  • Charakterisierung des Konzentrationsprofils von REGN4461 über die Zeit
  • Zur Beurteilung der Immunogenität gegenüber REGN4461

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spanien
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanien, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Türkei (türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute Of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose einer familiären partiellen Lipodystrophie wie im Protokoll definiert
  • Leptinspiegel im nüchternen Zustand ≤ 20,0 ng/ml, wie während des Screeningzeitraums bestimmt
  • Vorhandensein signifikanter Stoffwechselanomalien im Zusammenhang mit Glukose und Triglyceriden (TGs), wie im Protokoll definiert
  • Stabiles Körpergewicht innerhalb der 3 Monate vor dem Screening (keine Zunahme oder Abnahme von > 5 % des aktuellen Gewichts)
  • Stabile Ernährung während der letzten 3 Monate, definiert als keine wesentliche Veränderung der Makronährstoffzusammensetzung (z. B. Beginn oder Beendigung von Diäten wie Atkins, Paleo, Vegetarismus, Veganismus)
  • Keine klinisch bedeutsame Änderung des Medikationsschemas in den 3 Monaten vor dem Screening, wie im Protokoll definiert

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Metreleptin innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch
  • Patienten mit der Diagnose einer generalisierten Lipodystrophie
  • Patienten mit der Diagnose einer erworbenen Lipodystrophie
  • Schwangere oder stillende Frauen

HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Studienarm 1
Randomisiert für 12 Wochen auf Placebo und dann für 12 Wochen auf REGN4461 umgestellt
Arzneimittel: REGN4461
Initialdosis intravenöse (IV) Infusion, gefolgt von wöchentlicher (QW) subkutaner (sc) Injektion.
Andere Namen:
  • Mibavademab
Arzneimittel: Passendes Placebo
Initialdosis intravenöse (IV) Infusion, gefolgt von wöchentlicher (QW) subkutaner (sc) Injektion.
Experimental: Studienarm 2
Randomisiert, um REGN4461 für 24 Wochen zu erhalten
Arzneimittel: REGN4461
Initialdosis intravenöse (IV) Infusion, gefolgt von wöchentlicher (QW) subkutaner (sc) Injektion.
Andere Namen:
  • Mibavademab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentualer Wechsel von Grundlinie zu Woche 12 im Nüchternserumtriglycerid (TG) (Kohorte A)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Die prozentuale Veränderung des Nast -Serum -TG wurde für Teilnehmer mit erhöhtem Basislinienfasten -TG (> 200 mg/dl) und mit Grundlinien -Leptin <8,0 ng/ml (Kohorte A) berichtet.
Grundlinie bis Woche 12
Wechsel von Grundlinie zu Woche 12 in Hämoglobin A1C (Hba1c) (Kohorte A)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Für Teilnehmer mit erhöhtem Baseline HbA1c (> 7,0%) und mit Grundlinien -Leptin <8,0 ng/ml (Kohorte A) wurde eine Änderung der Hba1c -Veränderung gemeldet.
Grundlinie bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentualer Wechsel von Grundlinie zu Woche 12 im Fasten -Serum -TG (Kohorten B und A + B)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Die prozentuale Veränderung des Nastenserum -TG wurde für Teilnehmer mit erhöhtem Baseline -Fasten -TG (> 200 mg/dl) in Kohorte B und Kohorten A + B. berichtet
Grundlinie bis Woche 12
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 12 in HbA1c (Kohorten B und A + B)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Die Änderung des Hba1c wurde für Teilnehmer mit erhöhtem Baseline Hba1c (> 7,0%) in Kohorte B und Kohorten A + B. gemeldet
Grundlinie bis Woche 12
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 im Nüchternserum -TG (Studie Arm 1)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die prozentuale Veränderung des Fasten -Serum -TG wurde für Teilnehmer im Studienarm 1 berichtet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 im Nüchternserum -TG (Studie Arm 2)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die prozentuale Veränderung des Fasten -Serum -TG wurde für Teilnehmer an der Studie ARM 2 gemeldet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechsel von Grundlinien zu den Wochen 12 und 24 in Hba1c (Studie Arm 1)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die Veränderung von der Ausgangswert in HbA1c wurde für Teilnehmer im Studienarm 1 gemeldet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechsel von Grundlinien zu den Wochen 12 und 24 in Hba1c (Studie Arm 2)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die Veränderung des Ausgangs in HbA1c wurde für Teilnehmer an der Studie ARM 2 gemeldet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechsel von Grundlinien zu den Wochen 12 und 24 in Nüchternglukose (Studie Arm 1)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Für Teilnehmer im Studienarm 1 wurde die Veränderung des Ausgangs in Nüchternglukose gemeldet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechsel von Grundlinien zu den Wochen 12 und 24 in Nüchternglukose (Studie Arm 2)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die Veränderung von der Ausgangslinie beim Nüchternglukose wurde für Teilnehmer im Studienarm 2 berichtet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 in Leberfettmagnetresonanz-Bildgebungs-abgeleitete Protonendichte-Fettfraktion (MRI-PDFF) (Studie Arm 1)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MRI-PDFF wurde für Teilnehmer mit MRI-PDFF-Basis-Basispdff ≥ 8,5% in Studienarm 1 gemeldet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 in Leberfett-MRI-PDFF (Studie Arm 2)
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in MRI-PDFF wurde für Teilnehmer mit Basisleberfett-MRT-PDFF ≥ 8,5% in Studienarm 2 gemeldet.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 im täglichen Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger - höchster Hunger Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Der tägliche Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger wurde entwickelt, um Hungerverhalten bei Patienten mit Lipodystrophie zu bewerten. Der höchste Hunger -Score forderte die Teilnehmer auf, ihren höchsten Hunger an diesem Tag auf einer Skala von 0 auf 4 zu bewerten, wobei höhere Werte den höher wahrgenommenen Hunger darstellen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verringerung des wahrgenommenen Hungers.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 beim täglichen Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger - niedrigster Hunger Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Der tägliche Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger wurde entwickelt, um Hungerverhalten bei Patienten mit Lipodystrophie zu bewerten. Der niedrigste Hunger -Score forderte die Teilnehmer auf, ihren niedrigsten Hunger an diesem Tag auf einer Skala von 0 auf 4 zu bewerten, wobei höhere Punktzahlen einen höheren wahrgenommenen Hunger anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber dem Grundlinienwert zeigte eine Verringerung des wahrgenommenen niedrigsten Hungers.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zur Wochen 12 und 24 beim täglichen Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger - fühlte sich hungrig nach Punktzahl
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Der tägliche Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger wurde entwickelt, um Hungerverhalten bei Teilnehmern mit Lipodystrophie zu bewerten. Der gefühlte Hungry -Score fragte, wie viel Zeit die Teilnehmer an diesem Tag auf einer Skala von 0 bis 4 den Hunger verspüren, wobei höhere Punktzahlen darauf hinweisen, dass sich mehr Zeit hungrig fühlte. Eine negative Veränderung gegenüber dem Grundlinienwert zeigte eine Verringerung der Zeit, die sich hungrig fühlte.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zur Wochen 12 und 24 beim täglichen Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger - Fullness Score
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24
Der tägliche Fragebogen für Lipodystrophie -Hunger wurde entwickelt, um Hungerverhalten bei Patienten mit Lipodystrophie zu bewerten. In der Fülle -Punktzahl wurde die Teilnehmer gebeten, zu bewerten, wie oft sie sich nach dem Essen an diesem Tag auf einer Skala von 0 bis 4 gegessen fühlten, wobei höhere Punktzahlen ein höheres Gefühl der Fülle anzeigen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte ein reduziertes Fülle an.
Baseline, Woche 12, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Bis zum Tag 169
Bis zum Tag 169
Konzentrationen von regn4461 im Serum
Zeitfenster: Wochen 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 und 36. Wochen 0 und 12 gesammelte vor und nach der Dosis. Alle anderen Zeitpunkte waren nur vor der Dosis.
Wochen 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 und 36. Wochen 0 und 12 gesammelte vor und nach der Dosis. Alle anderen Zeitpunkte waren nur vor der Dosis.
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlung mit Behandlungs-Anti-Drogen-Antikörper (ADA) Reaktion (ADA)
Zeitfenster: Bis zum Tag 281
Bis zum Tag 281

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Einzelne anonymisierte Teilnehmerdaten werden für die Weitergabe in Betracht gezogen, sobald die Angabe von einer Aufsichtsbehörde genehmigt wurde, wenn eine rechtliche Befugnis zur Weitergabe der Daten besteht und keine hinreichende Wahrscheinlichkeit einer erneuten Identifizierung der Teilnehmer besteht

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte Daten auf Patientenebene oder aggregierte Studiendaten beantragen, wenn Regeneron eine Marktzulassung von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) erhalten hat. , usw.) für das Produkt und die Indikation, hat die rechtliche Befugnis, die Daten zu teilen, und hat die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre partielle Lipodystrophie

Klinische Studien zur REGN4461

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