Tutkimus leptiinireseptorin (LEPR) agonistivasta-aineen REGN4461 vaikutuksista aikuispotilailla, joilla on familiaalinen osittainen lipodystrofia (FPLD) (LEAP)
keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu tutkimus LEPR-agonistivasta-aineesta REGN4461 aineenvaihduntahäiriöiden hoitoon potilailla, joilla on familiaalinen osittainen lipodystrofia
Kahta kohorttia tutkitaan leptiinitasojen perusteella. Kohortti A koostuu potilaista, joiden leptiini lähtötasona on < 8,0 ng/ml, ja kohortti B koostuu potilaista, joiden leptiini lähtötasona on 8,0 - ≤ 20,0 ng/ml
Ensisijaiset tavoitteet arvioidaan vain kohortin A potilaiden osalta:
- Arvioida REGN4461:n vaikutus paaston triglyserideihin (TG) potilailla, joilla on kohonnut paaston TG lähtötilanteessa
- Arvioida REGN4461:n vaikutusta hyperglykemiaan potilailla, joilla on kohonnut hemoglobiini A1c (HbA1c) lähtötilanteessa
Seuraavat tutkimuksen toissijaiset tavoitteet arvioidaan kohortin B ja yhdistetyn kohortin A ja B osalta:
- Arvioida REGN4461:n vaikutus paaston TG-tasoihin potilailla, joilla on hypertriglyseridemia
- Arvioida REGN4461:n vaikutusta verensokeritasapainoon potilailla, joilla on hyperglykemia
Seuraavat tutkimuksen toissijaiset tavoitteet arvioidaan kohorttien A ja B osalta erikseen sekä kohorttien A ja B yhdistetyn sarjan osalta:
- Arvioida REGN4461:n vaikutusta maksan rasvaan potilailla, joilla on maksan steatoosi
- Arvioida REGN4461:n vaikutusta nälkään
- Arvioida REGN4461:n turvallisuutta ja siedettävyyttä
- REGN4461:n pitoisuusprofiilin karakterisoimiseksi ajan kuluessa
- REGN4461:n immunogeenisuuden arvioimiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Galicia
-
Santiago de Compostela, Galicia, Espanja, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
-
-
-
-
Bornova
-
Izmir, Bornova, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege University Faculty of Medicine
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institute of Health
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Protokollassa määritellyn familiaalisen osittaisen lipodystrofian kliininen diagnoosi
- Leptiinitaso paastossa ≤20,0 ng/ml, määritettynä seulontajakson aikana
- Protokollassa määriteltyjen glukoosiin ja triglyserideihin (TG) liittyvien merkittävien aineenvaihduntahäiriöiden esiintyminen
- Vakaa ruumiinpaino 3 kuukauden aikana ennen seulontaa (ei nousua tai laskua yli 5 % nykyisestä painosta)
- Vakaa ruokavalio viimeisten 3 kuukauden aikana määritelty siten, että makroravinteiden koostumuksessa ei ole tapahtunut suuria muutoksia (esim. ruokavalion, kuten Atkins, Paleo, Kasvissyönti, Veganismi, aloittaminen tai lopettaminen)
- Ei kliinisesti merkittäviä muutoksia lääkitysohjelmassa 3 kuukauden aikana ennen seulontaan, kuten protokollassa on määritelty
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hoito metreleptiinillä 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä
- Potilaat, joilla on yleistynyt lipodystrofia
- Potilaat, joilla on diagnosoitu hankittu lipodystrofia
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tutkimusvarsi 1
Satunnaistettu lumelääkettä 12 viikon ajan ja sitten risteytys REGN4461:een 12 viikoksi
|
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos, jota seuraa ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
Muut nimet:
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos, jota seuraa ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
|
|
Kokeellinen: Tutkimusvarsi 2
Satunnaistettu saamaan REGN4461 24 viikon ajan
|
Laskimonsisäinen (IV) infuusioannos, jota seuraa ihonalainen (SC) injektio viikoittain (QW).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta viikkoon 12 paasto -seerumin triglyseridissä (TG) (kohortti A)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
|
Paastoseerumin TG: n prosentuaalinen muutos ilmoitettiin osallistujille, joilla oli kohonnut lähtötason paasto TG (> 200 mg/dl) ja lähtötason leptiinillä <8,0 ng/ml (kohortti A).
|
Perustaso viikkoon 12
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 12 hemoglobiini A1C: ssä (HBA1C) (kohortti A)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
|
HbA1c: n muutosta ilmoitettiin osallistujille, joilla oli kohonnut lähtötaso HbA1c (> 7,0%) ja lähtötasolla leptiini <8,0 ng/ml (kohortti A).
|
Perustaso viikkoon 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta viikkoon 12 paasto -seerumin TG: ssä (kohortit B ja A + B)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
|
Prosentuaalinen muutos paasto seerumin TG: ssä ilmoitettiin osallistujille, joilla oli kohotettu lähtötaso TG (> 200 mg/dl) kohortissa B ja kohortissa A + B.
|
Perustaso viikkoon 12
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 12 HbA1c: ssä (kohortit B ja A + B)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
|
HbA1c: n muutosta ilmoitettiin osallistujille, joilla oli kohonnut HbA1c (> 7,0%) kohortissa B ja kohortit A + B.
|
Perustaso viikkoon 12
|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 paasto -seerumin TG: ssä (tutkimusvarsi 1)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Prosentuaalinen muutos paasto seerumin TG: ssä ilmoitettiin tutkimuksen käsivarsien 1 osallistujille.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 paasto -seerumin TG: ssä (tutkimusvarsi 2)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Prosentuaalinen muutos paasto seerumin TG: ssä ilmoitettiin osallistujille tutkimuksessa 2.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 HbA1c: ssä (tutkimusvarsi 1)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
HbA1C: n lähtötasosta ilmoitettiin tutkimusvarsi 1: n osallistujille.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 HbA1c: ssä (tutkimusvarsi 2)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
HbA1C: n lähtötasosta ilmoitettiin tutkimusvarsi 2: n osallistujille.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 paasto -glukoosissa (tutkimusvarsi 1)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Paasto glukoosin lähtötasosta raportoitiin tutkimuksen osa -alueen 1 osallistujille.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 paasto -glukoosissa (tutkimusvarsi 2)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Paasto glukoosin lähtötasosta raportoitiin tutkimuksen käsivarsien 2 osallistujille.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Prosenttiosuus lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 maksasrasvamagneettiresonanssista kuvantamisesta johdettu protonitiheys rasvaosuus (MRI-PDFF) (tutkimusvarsi 1)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
MRI-PDFF: n lähtötilanteen prosentuaalinen muutos ilmoitettiin osallistujille, joiden lähtötaso MRI-PDFF ≥8,5% tutkimusvarressa 1.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Prosenttiosuus lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 maksasrasva MRI-PDFF (tutkimusvarsi 2)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
MRI-PDFF: n lähtötilanteen prosentuaalinen muutos ilmoitettiin osallistujille, joilla maksamaksarasva MRI-PDFF ≥8,5% tutkimusvarressa 2.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 päivittäisessä lipodystrofian nälkäkyselyssä - korkein nälkäpiste
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Päivittäinen lipodystrofian nälkäkysely kehitettiin nälänhäntä käyttäytymisen arvioimiseksi lipodystrofiapotilaiden keskuudessa.
Suurin nälkäpiste pyysi osallistujia arvioimaan korkeimman nälänsä tuona päivänä asteikolla 0 - 4, ja korkeammat pisteet edustavat korkeampaa havaittua nälkää.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti havaitun nälän vähentymisen.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 päivittäisessä lipodystrofian nälkäkyselyssä - alhaisin nälkäpiste
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Päivittäinen lipodystrofian nälkäkysely kehitettiin nälänhäntä käyttäytymisen arvioimiseksi lipodystrofiapotilaiden keskuudessa.
Pienin nälkäpiste pyysi osallistujia arvioimaan alhaisimman nälänsä tuona päivänä asteikolla 0 - 4, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeamman havaitun nälän.
Negatiivinen muutos lähtötilanteen pisteet osoittivat pienen nälän vähentyneen.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 päivittäisessä lipodystrofian nälkäkyselyssä - huopat nälkäiset pisteet
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Daily Lipodystrofian nälkäkysely kehitettiin lipodystrofian osallistujien nälkään käyttäytymisen arvioimiseksi.
Huovan nälkäinen pistemäärä kysyi, kuinka paljon aikaa osallistujat tunsivat nälän sinä päivänä asteikolla 0–4, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän aikaa nälkäiseltä.
Negatiivinen muutos lähtötilanteen pisteet osoittivat nälkäisen tunteen vähenemisen.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 päivittäisessä lipodystrofian nälkäkyselyssä - täyteyspisteet
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, viikko 24
|
Päivittäinen lipodystrofian nälkäkysely kehitettiin nälänhäntä käyttäytymisen arvioimiseksi lipodystrofiapotilaiden keskuudessa.
Täydellisyyspiste pyysi osallistujia arvioimaan, kuinka usein he tunsivat olevani täynnä syömisen jälkeen asteikolla 0 - 4, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeamman täyteyden tunteen.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti vähentyneen täyteyden tunteen.
|
Baseline, viikko 12, viikko 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: Päivään 169 asti
|
Päivään 169 asti
|
|
|
Regn4461 -pitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: Viikot 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 ja 36. Viikko 0 ja 12 kerättiin ennen ja jälkeen annosta. Kaikki muut ajankohdat olivat vain annostelua.
|
Viikot 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 ja 36. Viikko 0 ja 12 kerättiin ennen ja jälkeen annosta. Kaikki muut ajankohdat olivat vain annostelua.
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, jolla on hoitoa esiintyvä huumeiden vasta-aine (ADA) -vaste
Aikaikkuna: Päivään 281 asti
|
Päivään 281 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 28. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 13. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. lokakuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. lokakuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 16. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Laminopatiat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Ihosairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ihosairaudet, aineenvaihdunta
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Lipodystrofia
- Lipodystrofia, familiaalinen osittainen
Muut tutkimustunnusnumerot
- R4461-PLD-20100
- 2021-000138-33 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelyelin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus ja osallistujan uudelleentunnistaminen ei ole kohtuullista todennäköistä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut myyntiluvan suurilta terveysviranomaisilta (esim. Food and Drug Administration (FDA), Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) tms.) tuotteen ja käyttöaiheen osalta, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .