Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge virkningerne af Leptin Receptor (LEPR) agonist antistoffet REGN4461 hos voksne patienter med familiær partiel lipodystrofi (FPLD) (LEAP)

2. maj 2024 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse af LEPR-agonistantistoffet REGN4461 til behandling af metaboliske abnormiteter hos patienter med familiær partiel lipodystrofi

To kohorter bliver undersøgt baseret på leptinniveauer. Kohorte A er sammensat af patienter med baseline leptin <8,0 ng/ml og kohorte B er sammensat af patienter med baseline leptin 8,0 til ≤20,0 ng/mL

De primære mål vil kun blive evalueret for patienter i kohorte A:

  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på fastende triglycerider (TG) hos patienter med forhøjet baseline fastende TG
  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på hyperglykæmi hos patienter med forhøjet baseline hæmoglobin A1c (HbA1c)

Følgende sekundære mål for undersøgelsen vil blive evalueret for kohorte B og for det kombinerede sæt af kohorter A plus B:

  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på fastende TG-niveauer hos patienter med hypertriglyceridæmi
  • At evaluere effekten af ​​REGN4461 på glykæmisk kontrol hos patienter med hyperglykæmi

Følgende sekundære mål for undersøgelsen vil blive evalueret for kohorter A og B separat og for det kombinerede sæt af kohorter A plus B:

  • At evaluere effekten af ​​REGN4461 på leverfedt hos patienter med hepatisk steatose
  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på sult
  • For at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af REGN4461
  • At karakterisere koncentrationsprofilen af ​​REGN4461 over tid
  • At vurdere immunogenicitet mod REGN4461

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • UK
      • Cambridge, UK, Det Forenede Kongerige, CB2 OQQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Kalkun
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Kalkun, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Spanien
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanien, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af familiær partiel lipodystrofi som defineret i protokollen
  • Fastende leptinniveau ≤20,0 ng/ml, som bestemt under screeningsperioden
  • Tilstedeværelse af betydelige metaboliske abnormiteter relateret til glucose og triglycerider (TG'er) som defineret i protokollen
  • Stabil kropsvægt inden for de 3 måneder før screening (ingen tilvækst eller tab på >5 % aktuel vægt)
  • Stabil kost i løbet af de sidste 3 måneder defineret som ingen større ændring i makronæringsstofsammensætning (f.eks. begyndende eller stoppede diæter som Atkins, Paleo, Vegetarisme, Veganisme)
  • Ingen klinisk betydningsfuld ændring i medicinbehandling i de 3 måneder forud for screening som defineret i protokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Behandling med metreleptin inden for 3 måneder efter screeningsbesøget
  • Patienter med diagnosen generaliseret lipodystrofi
  • Patienter med diagnosen erhvervet lipodystrofi
  • Gravide eller ammende kvinder

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Studiearm 1
Randomiseret til placebo i 12 uger og derefter crossover til REGN4461 i 12 uger
Medicin: REGN4461
Intravenøs (IV) infusionsbelastningsdosis efterfulgt af subkutan (SC) injektion ugentlig (QW).
Andre navne:
  • mibavademab
Medicin: Matchende placebo
Intravenøs (IV) infusionsbelastningsdosis efterfulgt af subkutan (SC) injektion ugentlig (QW).
Eksperimentel: Studiearm 2
Randomiseret til at modtage REGN4461 i 24 uger
Medicin: REGN4461
Intravenøs (IV) infusionsbelastningsdosis efterfulgt af subkutan (SC) injektion ugentlig (QW).
Andre navne:
  • mibavademab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i fastende serum triglycerid (TG)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Hos patienter med forhøjet baseline fastende TG (fastende TG ≥200 mg/dL) og med baseline leptin <8,0 ng/ml
Baseline til uge 12
Absolut ændring i hæmoglobin A1c (HbA1c)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Hos patienter med forhøjet baseline HbA1c (>7,0%) og med baseline leptin <8,0 ng/ml
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i fastende serum TG
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med forhøjet baseline fastende TG (>200 mg/dL)

Kohorte B og kohorter A+B
Baseline til uge 12
Absolut ændring i HbA1c
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med forhøjet baseline HbA1c (>7,0 %)

Kohorte B og kohorter A+B
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i fastende serum TG
Tidsramme: Baseline til uge 12
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i fastende serum TG
Tidsramme: Uge 12 til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 12 til uge 24
Procentvis ændring i fastende serum TG fra baseline til uge 12 sammenlignet med den procentvise ændring mellem uge 12 og uge 24
Tidsramme: Uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 24
Procentvis ændring i fastende serum TG
Tidsramme: Baseline til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 24
Procentvis ændring i fastende serum TG efter de første 12 ugers eksponering for REGN4461
Tidsramme: Baseline til uge 12
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i fastende serum TG efter de første 12 ugers eksponering for REGN4461
Tidsramme: Uge 12 til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i undersøgelsesarm 1 Patienter skal opfylde stabilitetskriterier
Uge 12 til uge 24
Ændring i HbA1c
Tidsramme: Baseline til uge 12
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Baseline til uge 12
Ændring i HbA1c
Tidsramme: Uge 12 til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 12 til uge 24
Ændring i HbA1c fra baseline til uge 12 sammenlignet med ændring mellem uge 12 og uge 24
Tidsramme: Uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 24
Ændring i fastende glukose
Tidsramme: Baseline til uge 12
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Baseline til uge 12
Ændring i fastende glukose
Tidsramme: Uge 12 til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 12 til uge 24
Ændring i fastende glukose fra baseline til uge 12 sammenlignet med ændring mellem uge 12 og uge 24
Tidsramme: Uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 24
Ændring i HbA1c
Tidsramme: Baseline til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 24
Ændring i fastende glukose
Tidsramme: Baseline til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 24
Ændring i HbA1c
Tidsramme: Baseline til uge 12
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 12
Ændring i HbA1c
Tidsramme: Uge 12 til uge 24
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i undersøgelsesarm 1 Patienter skal opfylde stabilitetskriterier
Uge 12 til uge 24
Ændring i fastende glukose
Tidsramme: Baseline til uge 12
Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i leverfedt, magnetisk resonansbilleddannelse-afledt protondensitetsfedtfraktion (MRI-PDFF) REGN4461
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF) placebo
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF) REGN4461 versus placebo
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF)
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Baseline til uge 12
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF)
Tidsramme: Uge 12 til uge 24

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 12 til uge 24
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF) fra baseline til uge 12 sammenlignet med procent ændring mellem uge 12 og uge 24
Tidsramme: Uge 24

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 1
Uge 24
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF)
Tidsramme: Baseline til uge 24

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 24
Procentvis ændring i leverfedt (MRI-PDFF)
Tidsramme: Baseline til uge 12

Hos patienter med baseline leverfedt (MRI-PDFF) ≥8,5 %

Kohorter A og B separat og kohorter A+B i Studiearm 2
Baseline til uge 12
Ændring på det daglige lipodystrofi-sult spørgeskema
Tidsramme: Baseline til uge 12

Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B

Patienterne vil fuldføre PRO-vurderingerne dagligt. Sult-spørgeskemaet er selvadministreret og indeholder 4 emner baseret på en Likert-lignende skala, hvor 0 slet ikke er sulten og 10 er den mest sultne.
Baseline til uge 12
Ændring på det daglige lipodystrofi-sult spørgeskema
Tidsramme: Baseline til uge 24
Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Baseline til uge 24
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 40
Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Op til uge 40
Koncentrationer af REGN4461 i serum over tid
Tidsramme: Op til uge 40
Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Op til uge 40
Immunogenicitet af REGN4461 over tid sammenlignet med placebo
Tidsramme: Op til uge 40
Kohorter A og B hver for sig og kohorter A+B
Op til uge 40

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for genidentifikation af deltageren

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær delvis lipodystrofi

Kliniske forsøg med REGN4461

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner