Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge virkningerne af Leptin Receptor (LEPR) agonist antistoffet REGN4461 hos voksne patienter med familiær partiel lipodystrofi (FPLD) (LEAP)

8. oktober 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse af LEPR-agonistantistoffet REGN4461 til behandling af metaboliske abnormiteter hos patienter med familiær partiel lipodystrofi

To kohorter bliver undersøgt baseret på leptinniveauer. Kohorte A er sammensat af patienter med baseline leptin <8,0 ng/ml og kohorte B er sammensat af patienter med baseline leptin 8,0 til ≤20,0 ng/mL

De primære mål vil kun blive evalueret for patienter i kohorte A:

  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på fastende triglycerider (TG) hos patienter med forhøjet baseline fastende TG
  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på hyperglykæmi hos patienter med forhøjet baseline hæmoglobin A1c (HbA1c)

Følgende sekundære mål for undersøgelsen vil blive evalueret for kohorte B og for det kombinerede sæt af kohorter A plus B:

  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på fastende TG-niveauer hos patienter med hypertriglyceridæmi
  • At evaluere effekten af ​​REGN4461 på glykæmisk kontrol hos patienter med hyperglykæmi

Følgende sekundære mål for undersøgelsen vil blive evalueret for kohorter A og B separat og for det kombinerede sæt af kohorter A plus B:

  • At evaluere effekten af ​​REGN4461 på leverfedt hos patienter med hepatisk steatose
  • For at evaluere effekten af ​​REGN4461 på sult
  • For at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af REGN4461
  • At karakterisere koncentrationsprofilen af ​​REGN4461 over tid
  • At vurdere immunogenicitet mod REGN4461

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spanien
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanien, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af familiær partiel lipodystrofi som defineret i protokollen
  • Fastende leptinniveau ≤20,0 ng/ml, som bestemt under screeningsperioden
  • Tilstedeværelse af betydelige metaboliske abnormiteter relateret til glucose og triglycerider (TG'er) som defineret i protokollen
  • Stabil kropsvægt inden for de 3 måneder før screening (ingen tilvækst eller tab på >5 % aktuel vægt)
  • Stabil kost i løbet af de sidste 3 måneder defineret som ingen større ændring i makronæringsstofsammensætning (f.eks. begyndende eller stoppede diæter som Atkins, Paleo, Vegetarisme, Veganisme)
  • Ingen klinisk betydningsfuld ændring i medicinbehandling i de 3 måneder forud for screening som defineret i protokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Behandling med metreleptin inden for 3 måneder efter screeningsbesøget
  • Patienter med diagnosen generaliseret lipodystrofi
  • Patienter med diagnosen erhvervet lipodystrofi
  • Gravide eller ammende kvinder

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Studiearm 1
Randomiseret til placebo i 12 uger og derefter crossover til REGN4461 i 12 uger
Medicin: REGN4461
Intravenøs (IV) infusionsbelastningsdosis efterfulgt af subkutan (SC) injektion ugentlig (QW).
Andre navne:
  • mibavademab
Medicin: Matchende placebo
Intravenøs (IV) infusionsbelastningsdosis efterfulgt af subkutan (SC) injektion ugentlig (QW).
Eksperimentel: Studiearm 2
Randomiseret til at modtage REGN4461 i 24 uger
Medicin: REGN4461
Intravenøs (IV) infusionsbelastningsdosis efterfulgt af subkutan (SC) injektion ugentlig (QW).
Andre navne:
  • mibavademab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring fra baseline til uge 12 i fastende serum triglycerid (TG) (kohort A)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Procentdelændring i faste serum TG blev rapporteret for deltagere med forhøjet baseline -faste TG (> 200 mg/dL) og med baseline leptin <8,0 ng/ml (kohort A).
Baseline til uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i hæmoglobin A1c (HBA1C) (kohort A)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Ændring i HBA1C blev rapporteret for deltagere med forhøjet baseline HBA1C (> 7,0%) og med baseline leptin <8,0 ng/ml (kohort A).
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring fra baseline til uge 12 i faste serum TG (kohorter B og A + B)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Procentændring i faste serum TG blev rapporteret for deltagere med forhøjet baseline -faste TG (> 200 mg/dL) i kohort B og kohorter A + B.
Baseline til uge 12
Skift fra baseline til uge 12 i HbA1c (kohorter B og A + B)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Ændring i HBA1C blev rapporteret for deltagere med forhøjet baseline HBA1C (> 7,0%) i kohort B og kohorter A + B.
Baseline til uge 12
Procentændring fra baseline til uge 12 og 24 i faste serum TG (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procentændring i faste serum TG blev rapporteret for deltagere i studiearm 1.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procentændring fra baseline til uge 12 og 24 i faste serum TG (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procentændring i faste serum TG blev rapporteret for deltagere i studiearm 2.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Skift fra baseline til uge 12 og 24 i HbA1c (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline i HBA1C blev rapporteret for deltagere i undersøgelsesarm 1.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Skift fra baseline til uge 12 og 24 i HbA1c (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline i HBA1C blev rapporteret for deltagere i studiearm 2.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Skift fra baseline til uge 12 og 24 i faste glukose (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline i fastende glukose blev rapporteret for deltagere i studiearm 1.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Skift fra baseline til uge 12 og 24 i faste glukose (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline i fastende glukose blev rapporteret for deltagere i studiearm 2.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procentændring fra basislinje til uge 12 og 24 i leverfedt magnetisk resonansafbildning-afledt protondensitetsfedtfraktion (MRI-PDFF) (studiearm 1)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procent ændring fra baseline i MRI-PDFF blev rapporteret for deltagere med baseline MRI-PDFF ≥8,5% i studiearmen 1.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procentændring fra baseline til uge 12 og 24 i leverfedt MRI-PDFF (studiearm 2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Procentændring fra baseline i MRI-PDFF blev rapporteret for deltagere med baseline leverfedt MRI-PDFF ≥8,5% i studiearmen 2.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Skift fra baseline til uge 12 og 24 på den daglige lipodystrofi -sult spørgeskema - Højeste sult score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Den daglige lipodystrofi -sult spørgeskema blev udviklet til at vurdere sultrelateret adfærd blandt patienter med lipodystrofi. Den højeste sult score bad deltagerne om at bedømme deres højeste sult den dag i en skala fra 0 til 4, med højere score, der repræsenterede den højere opfattede sult. En negativ ændring fra baseline indikerede en reduktion i den opfattede sult.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline til uge 12 og 24 på den daglige lipodystrofi sult spørgeskema - laveste sult score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Den daglige lipodystrofi -sult spørgeskema blev udviklet til at vurdere sultrelateret adfærd blandt patienter med lipodystrofi. Den laveste sult score bad deltagerne om at bedømme deres laveste sult den dag i en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerer højere opfattet sult. En negativ ændring fra baseline -score indikerede en reduktion i den opfattede laveste sult.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline til uge 12 og 24 på den daglige lipodystrofi sult spørgeskema - følte sultne score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Den daglige lipodystrofi -sult spørgeskema blev udviklet til at vurdere sultrelateret adfærd blandt deltagere med lipodystrofi. Den filt sultne score spurgte, hvor lang tid deltagerne følte sult den dag i en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerede mere tid på at føle sig sulten. En negativ ændring fra baseline -score indikerede en reduktion i tiden, der blev brugt på at føle sig sulten.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Ændring fra baseline til uge 12 og 24 på den daglige lipodystrofi sult spørgeskema - fylde score
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Den daglige lipodystrofi -sult spørgeskema blev udviklet til at vurdere sultrelateret adfærd blandt patienter med lipodystrofi. Fylde -score bad deltagerne om at bedømme, hvor ofte de følte sig fulde efter at have spist den dag i en skala fra 0 til 4, med højere score, der indikerede højere følelse af fylde. En negativ ændring fra baseline indikerede en reduceret følelse af fylde.
Baseline, uge ​​12, uge ​​24
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Op til dag 169
Op til dag 169
Koncentrationer af regn4461 i serum
Tidsramme: Uger 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 og 36. Uger 0 og 12 indsamlet før- og post-dosis. Alle andre tidspunkter var kun pre-dosis.
Uger 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 og 36. Uger 0 og 12 indsamlet før- og post-dosis. Alle andre tidspunkter var kun pre-dosis.
Antal deltagere med behandling af behandlingsfremstillingsantistof (ADA) svar
Tidsramme: Op til dag 281
Op til dag 281

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for genidentifikation af deltageren

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. Food and Drug Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær delvis lipodystrofi

Kliniske forsøg med REGN4461

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner