Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie wpływu przeciwciała REGN4461 będącego agonistą receptora leptyny (LEPR) u dorosłych pacjentów z rodzinną częściową lipodystrofią (FPLD) (LEAP)

8 października 2025 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo dotyczące przeciwciała REGN4461 będącego agonistą LEPR w leczeniu zaburzeń metabolicznych u pacjentów z rodzinną częściową lipodystrofią

Dwie kohorty są badane na podstawie poziomów leptyny. Kohorta A składa się z pacjentów z wyjściowym stężeniem leptyny <8,0 ng/ml, a kohorta B składa się z pacjentów z wyjściowym stężeniem leptyny od 8,0 do ≤20,0 ng/ml

Główne cele zostaną ocenione tylko dla pacjentów z Kohorty A:

  • Ocena wpływu REGN4461 na stężenie trójglicerydów (TG) na czczo u pacjentów z podwyższonym wyjściowym stężeniem TG na czczo
  • Ocena wpływu REGN4461 na hiperglikemię u pacjentów z podwyższoną wyjściową hemoglobiną A1c (HbA1c)

Następujące drugorzędne cele badania zostaną ocenione dla Kohorty B i dla połączonego zestawu Kohort A plus B:

  • Ocena wpływu REGN4461 na stężenie TG na czczo u pacjentów z hipertriglicerydemią
  • Ocena wpływu REGN4461 na kontrolę glikemii u pacjentów z hiperglikemią

Następujące drugorzędne cele badania zostaną ocenione osobno dla kohort A i B oraz dla połączonego zestawu kohort A i B:

  • Ocena wpływu REGN4461 na tłuszcz wątrobowy u pacjentów ze stłuszczeniem wątroby
  • Aby ocenić wpływ REGN4461 na głód
  • Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję REGN4461
  • Aby scharakteryzować profil stężenia REGN4461 w czasie
  • Aby ocenić immunogenność wobec REGN4461

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Hiszpania
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Hiszpania, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Turcja (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne rodzinnej częściowej lipodystrofii zgodnie z protokołem
  • Stężenie leptyny na czczo ≤20,0 ng/ml, określone w okresie skriningu
  • Obecność istotnych nieprawidłowości metabolicznych związanych z glukozą i triglicerydami (TG), jak określono w protokole
  • Stabilna masa ciała w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (brak przyrostu lub utraty >5% aktualnej wagi)
  • Stabilna dieta w ciągu ostatnich 3 miesięcy zdefiniowana jako brak większych zmian w składzie makroskładników (np. rozpoczęcie lub zaprzestanie stosowania diet takich jak Atkins, Paleo, wegetarianizm, weganizm)
  • Brak klinicznie znaczących zmian w schemacie leczenia w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, jak określono w protokole

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Leczenie metreleptyną w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
  • Pacjenci z rozpoznaniem uogólnionej lipodystrofii
  • Pacjenci z rozpoznaniem lipodystrofii nabytej
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię badania 1
Przydzielono losowo do placebo przez 12 tygodni, a następnie przeniesiono do REGN4461 na 12 tygodni
Lek: REGN4461
Dawka nasycająca w infuzji dożylnej (IV), a następnie wstrzyknięcie podskórne (SC) co tydzień (QW).
Inne nazwy:
  • mibawademab
Lek: Pasujące placebo
Dawka nasycająca w infuzji dożylnej (IV), a następnie wstrzyknięcie podskórne (SC) co tydzień (QW).
Eksperymentalny: Ramię badania 2
Losowo przydzieleni do otrzymywania REGN4461 przez 24 tygodnie
Lek: REGN4461
Dawka nasycająca w infuzji dożylnej (IV), a następnie wstrzyknięcie podskórne (SC) co tydzień (QW).
Inne nazwy:
  • mibawademab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia w trójglicerydach w surowicy na czczo (TG) (kohorta a)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Zgłoszono procentową zmianę w surowicy na czczo dla uczestników z podwyższonym wyjściowym na czczo TG (> 200 mg/dl) i podstawową leptyną <8,0 ng/ml (kohorta A).
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia w hemoglobinie A1C (HBA1C) (kohort A)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Zmiana HBA1C zgłoszono dla uczestników o podwyższonym wyjściowym HBA1C (> 7,0%) i z wyjściową leptyną <8,0 ng/ml (kohorta A).
Linia odniesienia do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodnia w surowicy na czczo TG (kohorty B i A + B)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Zgłoszono procentową zmianę w surowicy na czczo dla uczestników z podwyższonym wyjściowym postem TG (> 200 mg/dl) w kohorcie B i kohortach A + B.
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Zmiana z wartości bazowej na 12 tygodnia w HBA1C (kohorty B i A + B)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Zmiana HBA1C zgłoszono dla uczestników z podwyższoną wyjściową HBA1C (> 7,0%) w kohorcie B i kohortach A + B.
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w surowicy na czczo TG (Study Arm 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana w surowicy na czczo TG zgłoszono dla uczestników w badaniu ARM 1.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w surowicy na czczo TG (Study Arm 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana w surowicy na czczo TG zgłoszono dla uczestników w badaniu ARM 2.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w HBA1C (Study Arm 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej w HBA1C została zgłoszona dla uczestników w badaniu ARM 1.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w HBA1C (Study Arm 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej w HBA1C została zgłoszona dla uczestników w badaniu ARM 2.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w glukozie na czczo (Ramię badania 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej w glukozie na czczo zgłoszono dla uczestników w badaniu ARM 1.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w glukozie na czczo (badanie ramię 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej w glukozie na czczo zgłoszono dla uczestników w badaniu Arm 2.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 w wątrobie rezonans magnetyczny z obrazowaniem obrazowania z obrazowaniem protonu frakcja tłuszczowa (MRI-PDFF) (badanie ARM 1)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w MRI-PDFF zgłoszono dla uczestników z wyjściowym MRI-PDFF ≥ 8,5% w badaniu ARM 1.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 w przypadku MRI-PDFF tłuszczów wątroby (Ramię 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w MRI-PDFF zgłoszono dla uczestników z wyjściowym MRI-PDFF tłuszczu wątroby ≥8,5% w badaniu ARM 2.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w dziennym kwestionariuszu głodu lipodystroficznego - najwyższy wynik głodu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Opracowano codzienny kwestionariusz głodu lipodystroficznego w celu oceny zachowań związanych z głodem u pacjentów z lipodystrofią. Najwyższy wynik głodu poprosił uczestników o ocenę najwyższego głodu tego dnia na skalę od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki reprezentują wyższy postrzegany głód. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazała na zmniejszenie postrzeganego głodu.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w dziennym kwestionariuszu głodu lipodystrofii - najniższy wynik głodu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Opracowano codzienny kwestionariusz głodu lipodystroficznego w celu oceny zachowań związanych z głodem u pacjentów z lipodystrofią. Najniższy wynik głodu poprosił uczestników o ocenę najniższego głodu tego dnia na skalę od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy postrzegany głód. Negatywna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazała na zmniejszenie postrzeganego najniższego głodu.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w dziennym kwestionariuszu głodu lipodystroficznego - czuł się głodny wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Opracowano codzienny kwestionariusz głodu lipodystroficznego w celu oceny zachowań związanych z głodem wśród uczestników z lipodystrofią. Felt Hungry Ocena zapytała, ile czasu uczestnicy odczuwali głód tego dnia w skali od 0 do 4, a wyższe wyniki wskazują na większy czas na głód. Negatywna zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazała na skrócenie czasu spędzonego na głodzie.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 tygodnie w dziennym kwestionariuszu głodu lipodystroficznego - wynik pełni
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Opracowano codzienny kwestionariusz głodu lipodystroficznego w celu oceny zachowań związanych z głodem u pacjentów z lipodystrofią. Wynik pełni poprosił uczestników o ocenę, jak często czuli się pełne po jedzeniu tego dnia w skali od 0 do 4, a wyższe wyniki wskazują na wyższe poczucie pełni. Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazała na zmniejszone poczucie pełni.
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Do 169 dnia
Do 169 dnia
Stężenia regn4461 w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 i 36. tygodnie 0 i 12 zebrano dawkę przed i po dawce. Wszystkie pozostałe punkty czasowe były jedynie dawką.
Tygodnie 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 i 36. tygodnie 0 i 12 zebrano dawkę przed i po dawce. Wszystkie pozostałe punkty czasowe były jedynie dawką.
Liczba uczestników z odpowiedzią anty-leczniczą przeciwciałem przeciwdeszczowym (ADA)
Ramy czasowe: Do 281 dnia
Do 281 dnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Indywidualne anonimowe dane uczestników zostaną udostępnione po zatwierdzeniu wskazania przez organ regulacyjny, jeśli istnieje upoważnienie prawne do udostępniania danych i nie ma uzasadnionego prawdopodobieństwa ponownej identyfikacji uczestnika

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta lub zbiorczych danych z badań, jeśli firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. Food and Drug Administration (FDA), Europejska Agencja Leków (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, ma uprawnienia do udostępniania danych i udostępnił publicznie wyniki badania (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na REGN4461

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj