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Uno studio per esaminare gli effetti dell'anticorpo agonista del recettore della leptina (LEPR) REGN4461 in pazienti adulti con lipodistrofia parziale familiare (FPLD) (LEAP)

8 ottobre 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo dell'anticorpo agonista LEPR REGN4461 per il trattamento delle anomalie metaboliche nei pazienti con lipodistrofia parziale familiare

Sono in fase di studio due coorti basate sui livelli di leptina. La coorte A è composta da pazienti con leptina al basale <8,0 ng/ml e la coorte B è composta da pazienti con leptina al basale da 8,0 a ≤20,0 ng/ml

Gli obiettivi primari saranno valutati solo per i pazienti della coorte A:

  • Valutare l'effetto di REGN4461 sui trigliceridi (TG) a digiuno in pazienti con valori basali elevati di TG a digiuno
  • Valutare l'effetto di REGN4461 sull'iperglicemia in pazienti con valori basali elevati di emoglobina A1c (HbA1c)

I seguenti obiettivi secondari dello studio saranno valutati per la Coorte B e per l'insieme combinato di Coorti A più B:

  • Per valutare l'effetto di REGN4461 sui livelli di TG a digiuno in pazienti con ipertrigliceridemia
  • Valutare l'effetto di REGN4461 sul controllo glicemico in pazienti con iperglicemia

I seguenti obiettivi secondari dello studio saranno valutati separatamente per le coorti A e B e per l'insieme combinato delle coorti A più B:

  • Per valutare l'effetto di REGN4461 sul grasso del fegato in pazienti con steatosi epatica
  • Per valutare l'effetto di REGN4461 sulla fame
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di REGN4461
  • Per caratterizzare il profilo di concentrazione di REGN4461 nel tempo
  • Per valutare l'immunogenicità per REGN4461

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spagna
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spagna, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Turchia (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi clinica di lipodistrofia parziale familiare come definita nel protocollo
  • Livello di leptina a digiuno ≤20,0 ng/ml, come determinato durante il periodo di screening
  • Presenza di anomalie metaboliche significative correlate al glucosio e ai trigliceridi (TG) come definito nel protocollo
  • Peso corporeo stabile nei 3 mesi precedenti lo screening (nessun aumento o perdita di >5% del peso attuale)
  • Dieta stabile negli ultimi 3 mesi definita come nessun cambiamento importante nella composizione dei macronutrienti (p. es., iniziare o interrompere diete come Atkins, Paleo, Vegetarismo, Veganismo)
  • Nessun cambiamento clinicamente significativo nel regime terapeutico nei 3 mesi precedenti lo screening come definito nel protocollo

Criteri chiave di esclusione:

  • Trattamento con metreleptina entro 3 mesi dalla visita di screening
  • Pazienti con diagnosi di lipodistrofia generalizzata
  • Pazienti con diagnosi di lipodistrofia acquisita
  • Donne incinte o che allattano

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di studio 1
Randomizzato al placebo per 12 settimane e poi crossover a REGN4461 per 12 settimane
Droga: REGN4461
Dose di carico per infusione endovenosa (IV) seguita da iniezione sottocutanea (SC) settimanale (QW).
Altri nomi:
  • mibavademab
Droga: Placebo abbinato
Dose di carico per infusione endovenosa (IV) seguita da iniezione sottocutanea (SC) settimanale (QW).
Sperimentale: Braccio di studio 2
Randomizzato per ricevere REGN4461 per 24 settimane
Droga: REGN4461
Dose di carico per infusione endovenosa (IV) seguita da iniezione sottocutanea (SC) settimanale (QW).
Altri nomi:
  • mibavademab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambia percentuale dal basale alla settimana 12 nel trigliceride sierico a digiuno (TG) (coorte A)
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
È stata segnalata una variazione percentuale nel siero a digiuno TG per i partecipanti con TG a digiuno basale elevato (> 200 mg/dL) e con leptina basale <8,0 ng/mL (coorte A).
Base alla settimana 12
Modifica dal basale alla settimana 12 in emoglobina A1c (HbA1c) (coorte A)
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
È stato riportato un cambiamento in HbA1c per i partecipanti con elevato basale HbA1c (> 7,0%) e con leptina basale <8,0 ng/mL (coorte A).
Base alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
PAGAMENTO PARTICA DAL BASE alla Settimana 12 in Serum Fascing TG (coorti B e A + B)
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
La variazione percentuale del siero a digiuno TG è stata segnalata per i partecipanti con elevato TG a digiuno basale (> 200 mg/dl) in coorte B e coorti A + B.
Base alla settimana 12
Cambia dal basale alla settimana 12 in HbA1c (coorti B e A + B)
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
Il cambiamento in HbA1c è stato segnalato per i partecipanti con elevato basale HbA1c (> 7,0%) in coorte B e coorti A + B.
Base alla settimana 12
Cambia percentuale dal basale alle settimane 12 e 24 in siero a digiuno TG (Studio ARM 1)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
La variazione percentuale nel siero a digiuno TG è stata segnalata per i partecipanti al braccio di studio 1.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia percentuale dal basale alle settimane 12 e 24 in siero a digiuno TG (Study ARM 2)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
La variazione percentuale nel siero a digiuno TG è stata segnalata per i partecipanti al braccio di studio 2.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Modifica dal basale alle settimane 12 e 24 in HbA1c (Studio ARM 1)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il cambiamento dal basale in HbA1c è stato riportato per i partecipanti al braccio di studio 1.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Modifica dal basale alle settimane 12 e 24 in HbA1c (Studio ARM 2)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il cambiamento dal basale in HbA1c è stato riportato per i partecipanti al braccio di studio 2.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia dal basale alle settimane 12 e 24 nel glucosio a digiuno (ARM Studio 1)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il cambiamento dal basale nel glucosio a digiuno è stato riportato per i partecipanti al braccio di studio 1.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia dal basale alle settimane 12 e 24 nel glucosio a digiuno (ARM Studio 2)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il cambiamento dal basale nel glucosio a digiuno è stato riportato per i partecipanti al braccio di studio 2.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia percentuale dal basale a settimane 12 e 24 nella frazione di grasso della densità del protone derivata dalla risonanza magnetica del grasso epatico (MRI-PDFF) (ARM STUDIO 1)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
La variazione percentuale rispetto al basale nella MRI-PDFF è stata segnalata per i partecipanti con MRI-PDFF basale ≥8,5% nel braccio di studio 1.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia percentuale dal basale alle settimane 12 e 24 in MRI-PDFF di grasso epatico (ARM STUDIO 2)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
La variazione percentuale rispetto al basale nella MRI-PDFF è stata segnalata per i partecipanti con MRI-PDFF a grasso epatico al basale ≥8,5% nel braccio di studio 2.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia dal basale alle settimane 12 e 24 sul questionario quotidiano della fame di lipodystrophy - punteggio più alto della fame
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il questionario quotidiano della fame di lipodistrofia è stato sviluppato per valutare i comportamenti correlati alla fame tra i pazienti con lipodystrophy. Il punteggio più alto della fame ha chiesto ai partecipanti di valutare la loro più alta fame quel giorno su una scala da 0 a 4, con punteggi più alti che rappresentano la fame percepita più alta. Un cambiamento negativo dalla linea di base indicava una riduzione della fame percepita.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia dal basale alle settimane 12 e 24 sul questionario quotidiano della fame di lipodystrophy - punteggio della fame più basso
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il questionario quotidiano della fame di lipodistrofia è stato sviluppato per valutare i comportamenti correlati alla fame tra i pazienti con lipodystrophy. Il punteggio della fame più basso ha chiesto ai partecipanti di valutare la loro fame più bassa quel giorno su una scala da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano una fame percepita più elevata. Un cambiamento negativo dal punteggio basale ha indicato una riduzione della fame più bassa percepita.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia dal basale alle settimane 12 e 24 sul questionario quotidiano della fame di lipodystrophy - ha sentito il punteggio affamato
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il questionario quotidiano della fame di lipodistrophy è stato sviluppato per valutare i comportamenti legati alla fame tra i partecipanti con lipodystrophy. Il punteggio affamato di Felt ha chiesto quanto tempo i partecipanti hanno avuto la fame quel giorno su una scala da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano più tempo a sentirsi affamati. Un cambiamento negativo dal punteggio basale ha indicato una riduzione del tempo trascorso a sentirsi affamati.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Cambia dal basale alle settimane 12 e 24 sul questionario quotidiano della fame di lipodystrophy - Punteggio di pienezza
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, settimana 24
Il questionario quotidiano della fame di lipodistrofia è stato sviluppato per valutare i comportamenti correlati alla fame tra i pazienti con lipodystrophy. Il punteggio della pienezza ha chiesto ai partecipanti di valutare la frequenza con cui si sono sentiti pieni dopo aver mangiato quel giorno su una scala da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano una maggiore sensazione di pienezza. Un cambiamento negativo dalla linea di base indicava una ridotta sensazione di pienezza.
Baseline, settimana 12, settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Fino al giorno 169
Fino al giorno 169
Concentrazioni di regn4461 nel siero
Lasso di tempo: Settimane 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 e 36. SETUNE 0 e 12 raccolti pre e post-dose. Tutti gli altri punti temporali erano solo pre-dose.
Settimane 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 e 36. SETUNE 0 e 12 raccolti pre e post-dose. Tutti gli altri punti temporali erano solo pre-dose.
Numero di partecipanti con risposta anticorpo anticorpo anticorpo (ADA) emergente per il trattamento
Lasso di tempo: Fino al giorno 281
Fino al giorno 281

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

13 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi saranno presi in considerazione per la condivisione una volta che l'indicazione è stata approvata da un organismo di regolamentazione, se esiste l'autorità legale per condividere i dati e non vi è una ragionevole probabilità di reidentificazione del partecipante

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di paziente o dati di studio aggregati quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. Food and Drug Administration (FDA), Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA) , ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha l'autorità legale per condividere i dati e ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lipodistrofia parziale familiare

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