Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinky agonistické protilátky REGN4461 receptoru leptinu (LEPR) u dospělých pacientů s familiární parciální lipodystrofií (FPLD) (LEAP)

8. října 2025 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie agonistické protilátky LEPR REGN4461 pro léčbu metabolických abnormalit u pacientů s familiární parciální lipodystrofií

Na základě hladin leptinu jsou studovány dvě kohorty. Skupina A je složena z pacientů s výchozí hodnotou leptinu < 8,0 ng/ml a kohorta B je složena z pacientů s výchozí hodnotou leptinu 8,0 až ≤ 20,0 ng/ml

Primární cíle budou hodnoceny pouze u pacientů v kohortě A:

  • Vyhodnotit účinek REGN4461 na triglyceridy nalačno (TG) u pacientů se zvýšenou výchozí hodnotou TG nalačno
  • Vyhodnotit účinek REGN4461 na hyperglykémii u pacientů se zvýšenou výchozí hodnotou hemoglobinu A1c (HbA1c)

Pro kohortu B a pro kombinovaný soubor kohort A plus B budou hodnoceny následující sekundární cíle studie:

  • Vyhodnotit účinek REGN4461 na hladiny TG nalačno u pacientů s hypertriglyceridémií
  • Vyhodnotit účinek REGN4461 na glykemickou kontrolu u pacientů s hyperglykémií

Následující sekundární cíle studie budou hodnoceny pro kohorty A a B samostatně a pro kombinovaný soubor kohort A plus B:

  • Vyhodnotit účinek REGN4461 na jaterní tuk u pacientů s jaterní steatózou
  • Vyhodnotit účinek REGN4461 na hlad
  • Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost REGN4461
  • Charakterizovat koncentrační profil REGN4461 v průběhu času
  • K posouzení imunogenicity vůči REGN4461

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spojené státy
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Turecko (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine
  • Španělsko
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Španělsko, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza familiární parciální lipodystrofie, jak je definována v protokolu
  • Hladina leptinu nalačno ≤20,0 ng/ml, jak bylo stanoveno během období screeningu
  • Přítomnost významných metabolických abnormalit souvisejících s glukózou a triglyceridy (TG), jak je definováno v protokolu
  • Stabilní tělesná hmotnost během 3 měsíců před screeningem (žádný přírůstek nebo ztráta > 5 % současné hmotnosti)
  • Stabilní strava během posledních 3 měsíců definovaná jako žádná zásadní změna ve složení makroživin (např. zahájení nebo ukončení diety typu Atkins, Paleo, Vegetariánství, Veganství)
  • Žádná klinicky významná změna v léčebném režimu během 3 měsíců před screeningem, jak je definováno v protokolu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Léčba metleptinem do 3 měsíců od screeningové návštěvy
  • Pacienti s diagnózou generalizované lipodystrofie
  • Pacienti s diagnózou získaná lipodystrofie
  • Těhotné nebo kojící ženy

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Studijní rameno 1
Randomizováno na placebo po dobu 12 týdnů a poté zkříženo na REGN4461 po dobu 12 týdnů
Lék: REGN4461
Intravenózní (IV) infuzní nasycovací dávka následovaná subkutánní (SC) injekcí týdně (QW).
Ostatní jména:
  • mibavademab
Lék: Odpovídající placebo
Intravenózní (IV) infuzní nasycovací dávka následovaná subkutánní (SC) injekcí týdně (QW).
Experimentální: Studijní rameno 2
Randomizováno pro příjem REGN4461 po dobu 24 týdnů
Lék: REGN4461
Intravenózní (IV) infuzní nasycovací dávka následovaná subkutánní (SC) injekcí týdně (QW).
Ostatní jména:
  • mibavademab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změn z výchozí hodnoty na 12. týden v triglyceridu v séru nalačno (TG) (kohorta A)
Časové okno: Základy do 12. týdne
Pro účastníky se zvýšeným výchozím půstem TG (> 200 mg/dl) a se základním leptinem <8,0 ng/ml (kohorta A) byla hlášena procentní změna v séru TG nalačno.
Základy do 12. týdne
Změna z výchozí hodnoty na 12. týden v hemoglobinu A1c (HbA1c) (kohorta A)
Časové okno: Základy do 12. týdne
Změna v HbA1c byla hlášena u účastníků se zvýšenou základní HbA1c (> 7,0%) a s výchozím leptinem <8,0 ng/ml (kohorta A).
Základy do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změn z výchozí hodnoty na 12. týden v séru nalačno TG (kohorty B a A + B)
Časové okno: Základy do 12. týdne
Pro účastníky se se zvýšenou základní linií TG (> 200 mg/dl) v kohortě B a kohorty A + B. A + B. A + B.
Základy do 12. týdne
Změna z výchozí hodnoty na 12. týden v HbA1c (kohorty B a A + B)
Časové okno: Základy do 12. týdne
Změna v HbA1c byla hlášena u účastníků se zvýšenou základní HbA1c (> 7,0%) v kohortě B a kohorty A + B.
Základy do 12. týdne
Procento změn z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů v séru nalačno (studijní rameno 1)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Pro účastníky ve studijním rameni 1 byla hlášena procentní změna v séru nalačno séra TG.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Procento změn z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů v séru nalačno (studijní rameno 2)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Pro účastníky ve studijním rameni 2 byla hlášena procento změn v séru nalačno sérem.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů v HbA1c (studijní rameno 1)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
U účastníků ve studii ramene 1 byla hlášena změna z výchozí hodnoty v HbA1c.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů v HbA1c (studijní rameno 2)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
U účastníků ve studijním rameni 2 byla hlášena změna z výchozí hodnoty v HbA1c.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů v glukóze půstu (studijní rameno 1)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
U účastníků ve studii ramene 1 byla hlášena změna z základní linie v glukóze nalačno.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů v glukóze půstu (studijní rameno 2)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
U účastníků studijního ramene 2 byla hlášena změna ze základní linie v glukóze nalačno.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Procento změn z výchozí hodnoty na 12. a 24. týdny u jaterního tuku magnetická rezonance zobrazovací tuková frakce (MRI-PDFF) (studie rameno 1)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Pro účastníky s výchozím hodnotou MRI-PDFF ≥ 8,5% ve studijní rameni 1 byla hlášena procento změny z výchozí hodnoty v MRI-PDFF.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Procento změn z výchozí hodnoty na 12. a 24. týdny v jaterním tuku MRI-PDFF (studijní rameno 2)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Pro účastníky s výchozím linicí MRI-PDFF v jaterním tuku ≥ 8,5% ve studijní rameni 2 byla hlášena procento změny z výchozí hodnoty v MRI-PDFF.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12. a 24. týdny na denním dotazníku hladu lipodystrofie - nejvyšší skóre hladu
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Denní dotazník hladu lipodystrofie byl vyvinut pro posouzení chování souvisejícího s hladem u pacientů s lipodystrofií. Nejvyšší skóre hladu požádal účastníky, aby ohodnotili svůj nejvyšší hlad toho dne na stupnici od 0 do 4, přičemž vyšší skóre představovala vyšší vnímaný hlad. Negativní změna oproti základní linii naznačila snížení vnímaného hladu.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12 a 24 týdnů na denním dotazníku pro lipodystrofii hladu - nejnižší skóre hladu
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Denní dotazník hladu lipodystrofie byl vyvinut pro posouzení chování souvisejícího s hladem u pacientů s lipodystrofií. Nejnižší skóre hladu požádal účastníky, aby ohodnotili svůj nejnižší hlad toho dne na stupnici od 0 do 4, přičemž vyšší skóre naznačovala vyšší vnímaný hlad. Negativní změna oproti základnímu skóre naznačila snížení vnímaného nejnižšího hladu.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna z výchozí hodnoty na 12. a 24. týdny v denním dotazníku pro hlad lipodystrofie - plstěné hladové skóre
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Denní dotazník hladu lipodystrofie byl vyvinut pro posouzení chování souvisejícího s hladem mezi účastníky s lipodystrofií. Cítané hladové skóre se zeptalo, kolik času účastníci cítili hlad toho dne na stupnici od 0 do 4, přičemž vyšší skóre naznačovalo více času, aby se cítila hlad. Negativní změna oproti základnímu skóre naznačila snížení času stráveného hladovým.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Změna ze základní linie na 12 a 24 týdnů na denním dotazníku pro lipodystrofii hladu - skóre plnosti
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 24. týden
Denní dotazník hladu lipodystrofie byl vyvinut pro posouzení chování souvisejícího s hladem u pacientů s lipodystrofií. Skóre plnosti požádalo účastníky, aby ohodnotili, jak často se cítili plné po jídle ten den na stupnici od 0 do 4, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší pocit plnosti. Negativní změna oproti základní linii naznačila snížený pocit plnosti.
Základní linie, 12. týden, 24. týden
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve vývoji léčby (TEAES)
Časové okno: Až den 169
Až den 169
Koncentrace regn4461 v séru
Časové okno: Týdny 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 a 36 týdnů 0 a 12 shromážděné před a po dávce. Všechny ostatní časové body byly pouze předdávkou.
Týdny 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 a 36 týdnů 0 a 12 shromážděné před a po dávce. Všechny ostatní časové body byly pouze předdávkou.
Počet účastníků s reakcí protilátky proti léčbě léčbou (ADA)
Časové okno: Až den 281
Až den 281

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

13. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

18. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Jednotlivá anonymizovaná data účastníků budou zvážena pro sdílení, jakmile bude indikace schválena regulačním orgánem, pokud existuje zákonná pravomoc sdílet data a neexistuje přiměřená pravděpodobnost opětovné identifikace účastníka

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni pacientů nebo souhrnným údajům ze studií, pokud Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA)). , atd.) pro produkt a indikaci, má zákonnou pravomoc sdílet údaje a výsledky studie zpřístupnil veřejnosti (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární parciální lipodystrofie

Klinické studie na REGN4461

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit