Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A leptinreceptor (LEPR) agonista REGN4461 antitest hatásának vizsgálata családi részleges lipodystrophiában (FPLD) szenvedő felnőtt betegeknél (LEAP)

2025. október 8. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

A REGN4461 LEPR agonista antitest randomizált kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálata anyagcsere-rendellenességek kezelésére familiáris részleges lipodystrophiában szenvedő betegeknél

Két csoportot vizsgálnak a leptinszintek alapján. Az A kohorsz olyan betegekből áll, akiknek kiindulási leptinszintje < 8,0 ng/ml, a B csoportba pedig olyan betegek tartoznak, akiknek kiindulási leptinszintje 8,0 és ≤ 20,0 ng/ml között van.

Az elsődleges célokat csak az A kohorszban lévő betegek esetében értékelik:

  • A REGN4461 éhgyomri trigliceridekre (TG) kifejtett hatásának értékelése emelkedett kiindulási éhgyomri TG-vel rendelkező betegeknél
  • A REGN4461 hiperglikémiára gyakorolt ​​hatásának értékelése emelkedett kiindulási hemoglobin A1c (HbA1c) betegeknél

A vizsgálat következő másodlagos céljait értékeljük a B kohorszra és az A és B kohorsz együttes halmazára vonatkozóan:

  • A REGN4461 hatásának értékelése az éhgyomri TG-szintre hipertrigliceridémiában szenvedő betegeknél
  • A REGN4461 hatásának értékelése a hiperglikémiás betegek glikémiás kontrolljára

A tanulmány következő másodlagos céljait külön-külön értékeljük az A és B kohorszra, valamint az A és B kohorsz együttes csoportjára vonatkozóan:

  • A REGN4461 májzsírra gyakorolt ​​hatásának értékelése májzsugorodásban szenvedő betegeknél
  • A REGN4461 éhségérzetre gyakorolt ​​hatásának értékelése
  • A REGN4461 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
  • A REGN4461 koncentrációprofiljának időbeli jellemzésére
  • A REGN4461 elleni immunogenitás felmérése

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials - A Flourish Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institute of Health
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • ICAN, Institute of Cardiometabolism and Nutrition
  • Spanyolország
    • Galicia
      • Santiago de Compostela, Galicia, Spanyolország, 15706
        • Complexo Hospitalario Universitario de Santiago-Hospital Médico-Cirúrxico de Conxo
  • Törökország (Türkiye)
    • Bornova
      • Izmir, Bornova, Törökország (Türkiye), 35100
        • Ege University Faculty of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A familiáris részleges lipodystrophia klinikai diagnózisa a protokollban meghatározottak szerint
  • Az éhomi leptinszint ≤20,0 ng/ml, a szűrési időszak alatt meghatározva
  • A jegyzőkönyvben meghatározott glükózhoz és trigliceridekhez (TG) kapcsolódó jelentős metabolikus rendellenességek jelenléte
  • Stabil testtömeg a szűrést megelőző 3 hónapban (nincs 5%-nál nagyobb súlygyarapodás vagy veszteség)
  • Stabil diéta az elmúlt 3 hónapban úgy definiálható, hogy a makrotápanyag-összetételben nem történt jelentős változás (pl. diéták, például Atkins, Paleo, vegetarianizmus, veganizmus indítása vagy abbahagyása)
  • A szűrést megelőző 3 hónapban a protokollban meghatározottak szerint nem történt klinikailag jelentős változás a gyógyszeres kezelésben

Főbb kizárási kritériumok:

  • Metreleptin kezelés a szűrővizsgálatot követő 3 hónapon belül
  • Generalizált lipodystrophiával diagnosztizált betegek
  • Szerzett lipodystrophiával diagnosztizált betegek
  • Terhes vagy szoptató nők

MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. tanulmányi kar
12 hétig randomizálva placebóra, majd 12 hétig átváltva REGN4461-re
Drog: REGN4461
Intravénás (IV) infúziós telítő dózis, majd szubkután (SC) injekció hetente (QW).
Más nevek:
  • mibavademab
Drog: Megfelelő placebo
Intravénás (IV) infúziós telítő dózis, majd szubkután (SC) injekció hetente (QW).
Kísérleti: 2. tanulmányi kar
Véletlenszerűvé alakítva, hogy 24 hétig megkapja a REGN4461-et
Drog: REGN4461
Intravénás (IV) infúziós telítő dózis, majd szubkután (SC) injekció hetente (QW).
Más nevek:
  • mibavademab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalról a 12. hétre a szérum -triglicerid (TG) (A kohort A) esetén
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
A szérum TG -ben a százalékos változásról számoltak be a megnövekedett kiindulási böjt TG -vel (> 200 mg/dl) és a kiindulási leptinnel <8,0 ng/ml (A kohort A).
A kiindulási érték a 12. hétig
Váltás az alapvonalról a 12. hétre a hemoglobin A1C (HbA1c) (A kohort A) -ben
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
A HbA1c változásáról számoltak be a megnövekedett kiindulási HbA1c (> 7,0%) és a kiindulási leptin <8,0 ng/ml (A kohort A).
A kiindulási érték a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalról a 12. hétre az éhgyomri szérum TG -ben (B kohorszok és A + B)
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
A böjt szérum TG százalékos változásáról számoltak be azoknál a résztvevőknél, akiknek megnövekedett alapvonal -böjt TG -je (> 200 mg/dl) a B kohortban és az A + B kohortokban.
A kiindulási érték a 12. hétig
Váltás az alapvonalról a 12. hétre a HbA1c -ben (B kohorszok és A + B)
Időkeret: A kiindulási érték a 12. hétig
A HbA1c változásáról számoltak be a B -kohortban és az A + B kohortban megemelkedett kiindulási HbA1c (> 7,0%) résztvevőknél.
A kiindulási érték a 12. hétig
Százalékos változás az alapvonalról a 12. és 24. hétre az éhgyomri szérum TG -ben (1. vizsgálati kar)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A szérum TG böjt szérumának százalékos változásáról számoltak be az 1. vizsgálati karban résztvevőknél.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Százalékos változás az alapvonalról a 12. és 24. hétre az éhgyomri szérum TG -ben (2. vizsgálati kar)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A szérum TG szérumának százalékos változásáról számoltak be a 2. tanulmányi karban résztvevőknél.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás a kiindulási állapotról a 12. és 24. hétre a HbA1c -ben (1. tanulmány)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A HbA1C -ben a kiindulási értékhez viszonyított változásról számoltak be az 1. tanulmányi karban.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás a kiindulási állapotról a 12. és 24. hétre a HbA1c -ben (2. tanulmány)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A HbA1C -ben a kiindulási értékhez viszonyított változásról számoltak be a 2. tanulmányi karban résztvevők számára.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás az alapvonalról a 12. és 24. hétre az éhomi glükózban (1. tanulmány)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A kiindulási értékhez viszonyítva az éhgyomri glükózban az 1. vizsgálati kar résztvevőinél számoltak be.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás az alapvonalról a 12. és 24. hétre az éhomi glükózban (2. tanulmány)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A kiindulási értékhez viszonyítva az éhomi glükózban a 2. tanulmány résztvevői számára jelentettek.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Százalékos változás az alapvonalról a 12. és 24. hétre a májzsír mágneses rezonancia képalkotásból származó proton sűrűség zsírfrakciójában (MRI-PDFF) (1. tanulmány)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az MRI-PDFF-ben a kiindulási ponthoz viszonyított százalékos változásról számoltak be azoknál a résztvevőknél, akiknek alapvonala MRI-PDFF ≥8,5% volt az 1. vizsgálati karban.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Százalékos változás az alapvonalról a 12. és 24. hétre a májzsír MRI-PDFF-ben (2. tanulmány)
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Az MRI-PDFF-ben a kiindulási értékhez viszonyított százalékos változásról számoltak be azoknál a résztvevőknél, akiknek alapvető májzsír MRI-PDFF ≥8,5% -a a 2. vizsgálati karban.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás az alapvonalról a 12. és 24. hétre a napi lipodystrophy éhség kérdőívben - a legmagasabb éhségpont
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A napi lipodystrophy éhség kérdőívet fejlesztették ki az éhséghez kapcsolódó viselkedés felmérésére a lipodisztrófiában szenvedő betegek körében. A legmagasabb éhségérték arra kérte a résztvevőket, hogy aznap a legmagasabb éhségüket 0 és 4 közötti skálán értékeljék, a magasabb pontszámok pedig a magasabb észlelt éhség. A kiindulási negatív változás azt mutatta, hogy az észlelt éhség csökken.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás az alapvonalról a 12. és 24. hétre a napi lipodystrophy éhség kérdőívben - a legalacsonyabb éhségpont
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A napi lipodystrophy éhség kérdőívet fejlesztették ki az éhséghez kapcsolódó viselkedés felmérésére a lipodisztrófiában szenvedő betegek körében. A legalacsonyabb éhségérték arra kérte a résztvevőket, hogy értékeljék a legalacsonyabb éhségüket azon a napon 0 -tól 4 -ig, a magasabb pontszámok pedig a magasabb észlelt éhségre utalnak. A kiindulási pontszámhoz képest negatív változás azt mutatta, hogy az észlelt legalacsonyabb éhség csökken.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás az alapvonalról a 12. és 24. hétre a napi lipodystrophy éhes kérdőívben - Éhes pontszám
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A napi lipodystrophy éhség kérdőívet fejlesztették ki az éhséghez kapcsolódó viselkedés felmérésére a lipodisztrófiában szenvedő résztvevők körében. A filc éhes pontszáma megkérdezte, hogy a résztvevők mennyire érezték az éhséget azon a napon 0 és 4 közötti skálán, a magasabb pontszámok pedig azt jelzik, hogy több idő éhesnek érzik magukat. A kiindulási pontszámhoz képest negatív változás azt jelzi, hogy az éhes érzéssel töltött idő csökken.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
Váltás az alapvonalról a 12. és 24. hétre a napi lipodystrophy éhség kérdőívben - teltség pontszám
Időkeret: Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A napi lipodystrophy éhség kérdőívet fejlesztették ki az éhséghez kapcsolódó viselkedés felmérésére a lipodisztrófiában szenvedő betegek körében. A teljességi pontszám arra kérte a résztvevőket, hogy értékeljék, hogy milyen gyakran érezzék magukat teljes érzésük után aznap 0 és 4 közötti skálán, a magasabb pontszámok pedig a magasabb teljesség érzését jelzik. A kiindulási negatív változás csökkentett teltségérzetet jelez.
Alapvonal, 12. hét, 24. hét
A kezelés-kiemelt nemkívánatos eseményekkel (tea) résztvevők száma
Időkeret: 169. napig
169. napig
A REGN4461 koncentrációi a szérumban
Időkeret: 0., 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 és 36. hét. Az összes többi időpont csak az elődise volt.
0., 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 21, 28, 32 és 36. hét. Az összes többi időpont csak az elődise volt.
A kezelés-elősegítő anti-drog antitest (ADA) válaszú résztvevők száma
Időkeret: 281. napig
281. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. december 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. április 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 12.

Első közzététel (Tényleges)

2021. október 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 8.

Utolsó ellenőrzés

2025. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R4461-PLD-20100
  • 2021-000138-33 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül

IPD megosztási időkeret

A résztvevők egyéni anonimizált adatait meg kell osztani, ha a jelzést egy szabályozó testület jóváhagyta, ha van törvényes felhatalmazás az adatok megosztására, és nem áll fenn ésszerű valószínűsége a résztvevő újbóli azonosításának.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek anonimizált betegszintű adatokhoz vagy összesített vizsgálati adatokhoz, ha a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (pl. Food and Drug Administration (FDA), Európai Gyógyszerügynökség (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) stb.) a termékre és indikációra vonatkozóan törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és a vizsgálati eredményeket nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció, tudományos konferencia, klinikai vizsgálati nyilvántartás).

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel